En sikkerhets- og effektstudie som evaluerer ET-01 hos personer med transfusjonsavhengig β-thalassemi (ET-01)
15. februar 2023 oppdatert av: EdiGene (GuangZhou) Inc.
En multisenter, åpen etikett fase 1-studie for å evaluere sikkerheten og effekten av en enkelt dose autolog CRISPR-Cas9 modifisert CD34+ humane hematopoietiske stam- og stamceller (hHSPCs) hos personer med transfusjonsavhengig β-thalassemi
Dette er en enkeltarms, åpen, multisenter, enkeltdose fase 1-studie i forsøkspersoner med transfusjonsavhengig β-talassemi.
Studien vil evaluere sikkerheten og effekten av autologe CRISPR-Cas9 modifiserte CD34+ humane hematopoietiske stam- og stamceller (hHSPCs) ved bruk av ET-01.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
8
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510515
- Nanfang Hospital of Southern Medical University
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
- Guangzhou Women And Children's Medical Center
-
Shenzhen, Guangdong, Kina, 518035
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina, 300020
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år til 35 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Subjekter og/eller juridiske representanter forstår fullt ut og signerer frivillig samtykkeskjemaer.
- Diagnose av transfusjonsavhengig β-thalassemi (β-TDT) som definert av protokoll.
- Ikke egnet til å motta konvensjonell allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon.
- Lansky/Karnofsky score ≥ 70 %.
- Kvalifisert for hematopoetisk stamcelletransplantasjon og kondisjonering med busulfan i henhold til etterforskerens vurdering.
Andre protokolldefinerte inklusjonskriterier kan gjelde.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Personer med assosiert α-thalassemi.
- Personer med klinisk signifikante akutte eller ukontrollerte infeksjoner.
- Anamnese med ukontrollert epilepsi eller andre psykiske lidelser.
- Tidligere behandling med allogen benmargstransplantasjon eller genterapi.
Andre protokolldefinerte eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: ET-01
|
Rekrutterte deltakere vil motta ET-01 IV infusjon etter myeloablativ kondisjonering med busulfan.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Hyppighet og alvorlighetsgrad av innsamlede bivirkninger og SAE
Tidsramme: Innen 24 måneder etter ET-01 infusjon
|
Innen 24 måneder etter ET-01 infusjon
|
|
Dødelighet av alle årsaker
Tidsramme: Fra signering av informert samtykke opp til 24 måneder etter ET-01 infusjon
|
Fra signering av informert samtykke opp til 24 måneder etter ET-01 infusjon
|
|
Forekomst av transplantasjonsrelatert dødelighet
Tidsramme: Fra baseline (pre-transfusjon) opp til 12 måneder etter ET-01 infusjon
|
Fra baseline (pre-transfusjon) opp til 12 måneder etter ET-01 infusjon
|
|
Totalt antall lymfocytter
Tidsramme: Innen 24 måneder etter ET-01 infusjon
|
Innen 24 måneder etter ET-01 infusjon
|
|
Andel individer med unormal spredning av blodceller
Tidsramme: Innen 24 måneder etter ET-01 infusjon
|
Innen 24 måneder etter ET-01 infusjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. august 2021
Primær fullføring (Forventet)
30. juni 2024
Studiet fullført (Forventet)
30. juni 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. juni 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. juni 2021
Først lagt ut (Faktiske)
14. juni 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. februar 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. februar 2023
Sist bekreftet
1. februar 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- EDG-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på ET-01
-
Livzon Pharmaceutical Group Inc.Aktiv, ikke rekrutterende
-
Enterin Inc.AvsluttetParkinsons sykdom | ForstoppelseForente stater
-
Zucara Therapeutics Inc.RekrutteringType 1 diabetes mellitus med hypoglykemiForente stater, Canada
-
Ixchelsis LimitedFullførtFor tidlig utløsningForente stater
-
Shanghai Hongyitang Biopharmaceutical Technology...Fullført
-
BioPharmX, Inc.FullførtAcne vulgarisForente stater
-
Enterin Inc.FullførtParkinsons sykdom | ForstoppelseForente stater
-
Zhongmou TherapeuticsRekrutteringX-bundet retinoschisisKina
-
Hokkaido University HospitalJapan Agency for Medical Research and DevelopmentRekruttering
-
Valerio TherapeuticsRekrutteringBrystkreft | Prostatakreft | Avanserte eller metastatiske solide svulster | Tilbakevendende eggstokkreftForente stater