Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności oceniające ET-01 u pacjentów z transfuzyjną zależną od talasemii (ET-01)

15 lutego 2023 zaktualizowane przez: EdiGene (GuangZhou) Inc.

Wieloośrodkowe, otwarte badanie fazy 1 w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczej dawki autologicznych ludzkich komórek macierzystych i progenitorowych komórek krwiotwórczych CD34+ zmodyfikowanych CRISPR-Cas9 (hHSPC) u pacjentów z transfuzyjną zależną talasemią

Jest to jednoramienne, otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy 1 z pojedynczą dawką u pacjentów z β-talasemią zależną od transfuzji. Badanie oceni bezpieczeństwo i skuteczność autologicznych komórek krwiotwórczych CD34+ zmodyfikowanych CRISPR-Cas9 (hHSPC) przy użyciu ET-01.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510623
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, Chiny, 518035
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Chiny, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 35 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Podmioty i/lub przedstawiciel prawny w pełni rozumieją i dobrowolnie podpisują formularze świadomej zgody.
  • Rozpoznanie β-talasemii zależnej od transfuzji (β-TDT) zgodnie z protokołem.
  • Nie nadaje się do otrzymania konwencjonalnego allogenicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych.
  • Wynik Lansky'ego/Karnofsky'ego ≥ 70%.
  • Kwalifikuje się do przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych i kondycjonowania busulfanem zgodnie z oceną badacza.

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Osoby z powiązaną α-talasemią.
  • Osoby z klinicznie istotnymi ostrymi lub niekontrolowanymi infekcjami.
  • Historia niekontrolowanej padaczki lub innych zaburzeń psychicznych.
  • Wcześniejsze leczenie allogenicznym przeszczepem szpiku kostnego lub terapią genową.

Mogą obowiązywać inne zdefiniowane w protokole kryteria wykluczenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ET-01
Biologiczny: ET-01
Zrekrutowani uczestnicy otrzymają infuzję ET-01 IV po kondycjonowaniu mieloablacyjnym busulfanem.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstotliwość i nasilenie zebranych AE i SAE
Ramy czasowe: W ciągu 24 miesięcy po infuzji ET-01
W ciągu 24 miesięcy po infuzji ET-01
Śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: Od podpisania świadomej zgody do 24 miesięcy po infuzji ET-01
Od podpisania świadomej zgody do 24 miesięcy po infuzji ET-01
Częstość występowania śmiertelności związanej z przeszczepami
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej (przed transfuzją) do 12 miesięcy po infuzji ET-01
Od wartości wyjściowej (przed transfuzją) do 12 miesięcy po infuzji ET-01
Całkowita liczba limfocytów
Ramy czasowe: W ciągu 24 miesięcy po infuzji ET-01
W ciągu 24 miesięcy po infuzji ET-01
Odsetek osób z nieprawidłową proliferacją krwinek
Ramy czasowe: W ciągu 24 miesięcy po infuzji ET-01
W ciągu 24 miesięcy po infuzji ET-01

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

EdiGene (GuangZhou) Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 sierpnia 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

30 czerwca 2024

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

30 czerwca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 lutego 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 lutego 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EDG-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na ET-01

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Greece

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj