Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti hodnotící ET-01 u subjektů s β-thalasémií závislou na transfuzi (ET-01)

15. února 2023 aktualizováno: EdiGene (GuangZhou) Inc.

Multicentrická, otevřená studie fáze 1 k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti jedné dávky autologních CRISPR-Cas9 modifikovaných CD34+ lidských hematopoetických kmenových a progenitorových buněk (hHSPC) u pacientů s β-talasémií závislou na transfuzi

Toto je jednoramenná, otevřená, multicentrická studie fáze 1 s jednou dávkou u subjektů s β-thalasémií závislou na transfuzi. Studie vyhodnotí bezpečnost a účinnost autologních CRISPR-Cas9 modifikovaných CD34+ lidských hematopoetických kmenových a progenitorových buněk (hHSPC) pomocí ET-01.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, Čína, 518035
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Tianjin
      • Tianjin, Tianjin, Čína, 300020
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 35 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Subjekty a/nebo zákonní zástupci plně rozumí a dobrovolně podepisují informovaný souhlas.
  • Diagnóza β-talasémie závislé na transfuzi (β-TDT), jak je definována protokolem.
  • Není vhodné podstoupit konvenční alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk.
  • Lansky/Karnofsky skóre ≥ 70 %.
  • Způsobilé pro transplantaci hematopoetických kmenových buněk a kondicionování busulfanem podle úsudku výzkumníka.

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení definovaná protokolem.

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Subjekty s přidruženou α-talasémií.
  • Subjekty s jakoukoli klinicky významnou akutní nebo nekontrolovanou infekcí.
  • Anamnéza nekontrolované epilepsie nebo jiných duševních poruch.
  • Předchozí léčba alogenní transplantací kostní dřeně nebo genovou terapií.

Mohou platit jiná kritéria vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ET-01
Biologický: ET-01
Přijatí účastníci dostanou ET-01 IV infuzi po myeloablativní kondici busulfanem.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Frekvence a závažnost shromážděných AE a SAE
Časové okno: Do 24 měsíců po infuzi ET-01
Do 24 měsíců po infuzi ET-01
Úmrtnost ze všech příčin
Časové okno: Od podpisu informovaného souhlasu do 24 měsíců po infuzi ET-01
Od podpisu informovaného souhlasu do 24 měsíců po infuzi ET-01
Výskyt mortality související s transplantací
Časové okno: Od výchozího stavu (před transfuzí) až do 12 měsíců po infuzi ET-01
Od výchozího stavu (před transfuzí) až do 12 měsíců po infuzi ET-01
Celkový počet lymfocytů
Časové okno: Do 24 měsíců po infuzi ET-01
Do 24 měsíců po infuzi ET-01
Podíl subjektů s abnormální proliferací krevních buněk
Časové okno: Do 24 měsíců po infuzi ET-01
Do 24 měsíců po infuzi ET-01

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

EdiGene (GuangZhou) Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. srpna 2021

Primární dokončení (Očekávaný)

30. června 2024

Dokončení studie (Očekávaný)

30. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

14. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. února 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. února 2023

Naposledy ověřeno

1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EDG-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ET-01

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahamas

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit