X-연관 색소성 망막염 진행의 자연사 (XOLARIS)
2023년 2월 9일 업데이트: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
이 연구의 목적은 X-연관 색소성 망막염(XLRP) 참가자의 시간 경과에 따른 질병 진행을 더 잘 이해하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 이전에 NightstaRx Ltd에 의해 게시되었습니다.
2020년 10월에 임상시험의 후원이 Biogen으로 이전되었습니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
201
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Leiden, 네덜란드
- Research Site
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Nijmegen, 네덜란드
- Research Site
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Bonn, 독일
- Research Site
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Tübingen, 독일
- Research Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85020
- Research Site
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- Research Site
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San Francisco, California, 미국, 94143
- Research Site
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- Research Site
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Research Site
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Research Site
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- Research Site
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Research Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- Research Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53705
- Research Site
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Leeds, 영국
- Research Site
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Manchester, 영국
- Research Site
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Oxford, 영국
- Research Site
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Southampton, 영국
- Research Site
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Vancouver, 캐나다, V5Z3N9
- Research Site
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다, H4A 3J1
- Research Site
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Montpellier, 프랑스
- Research Site
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Helsinki, 핀란드
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
7년 이상 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
X연관 색소성 망막염(XLRP) 환자 201명.
설명
주요 포함 기준:
- 색소성 망막염 GTPase 조절자(RPGR) 유전자의 병원성 돌연변이에 대한 문서가 있어야 합니다.
- 의정서에서 요구하는 대로 최대 24개월 동안 안과 검사를 받을 의향과 능력이 있는 자
- 34자 이상의 1개 눈에 ETDRS BCVA가 있어야 합니다(Snellen ≥ 6/60 또는 20/200에 해당, 십진법 0.1, LogMAR 1.0).
microperimetry에 의해 평가된 적격 눈의 평균 망막 민감도:
- ≥0.1 데시벨(dB) 및 ≤20 dB 범위의 68개 좌위의 평균 망막 민감도를 갖는 남성.
- ≥0.1dB에서 ≤25dB 범위의 68개 좌위의 평균 망막 민감도를 가진 여성.
- 여성의 경우 시각 기능 장애를 동반한 증상이 있는 질환.
주요 제외 기준:
- 적합한 눈에 약시 병력이 있습니다.
- 연구자의 의견에 따라 연구 참여로 인해 참가자를 위험에 빠뜨릴 수 있고, 연구 결과에 영향을 미칠 수 있고, 참가자의 연구 수행 능력에 영향을 미칠 수 있는 다른 중요한 안구 또는 비안구 질환/장애가 있음 진단 테스트, 또는 연구에 참여하는 참가자의 능력에 영향을 미칩니다. 여기에는 임상적으로 중요한 백내장이 포함됩니다.
- 지난 12주 동안 시험용 의약품과 관련된 다른 연구에 참여했거나 이전에 유전자/세포 기반 요법을 받은 적이 있는 경우(지능형 이식 시스템 이식, 섬모 신경 영양 인자 요법, 신경 성장 인자 요법을 포함하되 이에 국한되지 않음) .
참고: 다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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하위 그룹 1
ETDRS(Early Treatment Diabetic Retinopathy Study)가 있는 참가자의 눈 최고 교정 시력(BCVA) ≥74 글자(Snellen 6/9 또는 20/32; 십진수 0.63; 최소 해상도 각도의 로그[LogMAR] 0.2) 등록됩니다.
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치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
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하위 그룹 2
ETDRS BCVA 34-73 문자가 포함된 참가자의 눈
등록됩니다.
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치료군에 명시된 대로 투여합니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ETDRS(Early Treatment Diabetic Retinopathy Study) 최고 교정 시력(BCVA)의 기준선에서 변경
기간: 24개월까지
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BCVA는 ETDRS 시력(VA) 차트를 사용하여 양쪽 눈에 대해 평가됩니다.
BCVA 검사는 동공 확장 전에 시행해야 하며 원거리 굴절 검사는 BCVA 측정 전에 시행해야 합니다.
처음에는 차트에서 4m 거리에서 글자를 읽습니다.
4미터에서 20개 미만의 문자를 읽을 경우 1미터에서 테스트를 수행해야 합니다.
BCVA는 참가자가 올바르게 읽은 문자 수로 보고됩니다.
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24개월까지
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Microperimetry로 평가된 망막 민감도의 기준선으로부터의 변화
기간: 24개월까지
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MAIA(황반 분석기 무결성 평가) 미세시야측정법은 황반 내의 망막 민감도의 변화를 평가하기 위해 양쪽 눈에 대해 수행됩니다.
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24개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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대비 감도의 기준선에서 변경
기간: 24개월까지
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기준선으로부터 연구 눈의 대비 감도 변화는 1미터에서 Pelli Robson 대비 감도 차트를 사용하여 측정됩니다.
대비 감도 차트에는 위쪽이 가장 어둡고 점차 밝아지는 글자가 포함되어 있습니다.
점수 범위는 0에서 48까지이며 올바르게 읽은 문자 수를 기준으로 합니다.
기준선에서 음의 변화는 대비 감도의 악화를 나타내고 기준선에서 양의 변화는 개선을 나타냅니다.
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24개월까지
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저조도 시력(LLVA)의 기준선에서 변경
기간: 24개월까지
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LLVA는 각 눈의 전면에 2.0-로그 단위 중립 밀도 필터를 배치하고 참가자가 정상적으로 조명된 ETDRS 차트를 읽도록 하여 측정됩니다.
처음에는 차트에서 4m 거리에서 글자를 읽습니다.
4미터에서 20개 미만의 문자를 읽을 경우 1미터에서 테스트를 수행해야 합니다.
LLVA는 참가자가 올바르게 읽은 문자 수로 보고됩니다.
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24개월까지
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25개 항목 시각 기능 설문지(VFQ-25) 점수의 기준선에서 변경
기간: 24개월까지
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VFQ-25는 11개의 시력 관련 구성을 나타내는 25개의 시력 대상 질문과 추가 단일 항목 일반 건강 등급 질문으로 구성됩니다.
모든 항목은 높은 점수가 더 나은 기능을 나타내도록 점수가 매겨집니다.
그런 다음 각 항목은 0~100점 척도로 변환되어 가능한 최저 점수와 최고 점수가 각각 0점과 100점으로 설정됩니다.
이 형식에서 점수는 총 가능한 점수 중 달성한 백분율을 나타냅니다. 50점은 가능한 최고 점수의 50%를 나타냅니다.
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24개월까지
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색소성 망막염(RP)-특정 환자 보고 결과(PRO) 설문지의 기준선에서 변경
기간: 24개월까지
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24개월까지
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EuroQol-5 Dimension 5-level(EQ-5D-5L)의 기준선에서 변경
기간: 24개월까지
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널리 검증된 EQ-5D에는 EQ-5D 설명 시스템과 EQ VAS의 2가지 구성 요소가 포함됩니다.
EQ-5D 설명 시스템은 참가자의 건강 상태에 대한 프로필을 5차원(이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울)으로 제공합니다.
각 차원에 대해 피험자는 "문제 없음"(1단계), "경미한 문제"(2단계), "보통 문제"(3단계), "심각한 문제"(4단계), 또는 그날의 "극단적인 문제/불능"(레벨 5).
EQ VAS의 경우 참가자는 그날 자신의 건강을 가장 잘 설명하는 지점에 세로 눈금으로 "x"를 표시하도록 지시합니다. 여기서 0은 자신이 상상할 수 있는 "최악의 건강"을 나타내고 100은 그 또는 그녀가 상상할 수 있는 "최고의 건강".
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24개월까지
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HUI3(Health Utilities Index Mark 3)의 기준선에서 변경
기간: 24개월까지
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HUI3는 건강 상태의 여러 차원, 건강의 각 차원에 대한 점수 및 전반적인 건강에 대한 건강 관련 삶의 질 점수에 대한 설명적인 증거를 제공하는 일반적인 8개 항목 설문 조사입니다.
건강 차원에는 시각, 청각, 언어, 보행/가동성, 통증, 손재주, 감정 및 인지가 포함됩니다.
각 차원에는 5개 또는 6개의 응답 옵션이 있습니다.
개별 항목에 대한 점수는 건강 유틸리티로 전환될 수 있는 결합된 건강 상태를 제공하기 위해 결합됩니다.
HUI3 점수 범위는 0.36(최악)에서 1(최상)까지입니다.
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24개월까지
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시야 판독값의 기준선에서 변경
기간: 24개월까지
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시야 결손의 진행은 시야 측정 장비를 사용하여 양쪽 눈에서 평가됩니다.
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24개월까지
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Microperimetry 판독값의 기준선에서 변경
기간: 24개월까지
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MAIA microperimetry는 망막 감도 이외의 변화를 평가하기 위해 두 눈에 대해 수행됩니다.
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24개월까지
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MLMT(Multi-Luminance Mobility Test) 판독값의 기준선에서 변경
기간: 24개월까지
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MLMT는 다양한 수준의 환경 조명에서 코스를 정확하고 합리적인 속도로 탐색하는 능력으로 평가되는 기능적 시력의 변화를 측정합니다.
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24개월까지
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Spectral Domain Optical Coherence Tomography(SD-OCT)의 기준선에서 변경
기간: 최대 24개월
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SD-OCT 측정은 참가자의 동공 확장 후 수행됩니다.
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최대 24개월
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Fundus Autofluorescence(FAF)의 기준선에서 변경
기간: 24개월까지
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생존 가능한 망막 조직 영역의 변화를 평가하기 위해 참가자의 동공 확장 후 안저 자가형광이 수행됩니다.
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24개월까지
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안저 사진의 기준선에서 변경
기간: 24개월까지
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7필드 컬러 안저 촬영은 양쪽 눈에 사용됩니다.
안저 촬영은 동공 확장 후 공인 기술자가 수행합니다.
스테레오 사진은 필드 1, 2 및 3에 대해 수행되어야 합니다.
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24개월까지
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적응형 광학 스캐닝 레이저 검안경(AO-SLO)의 기준선에서 변경
기간: 24개월까지
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측정은 참가자의 동공 확장 후 수행됩니다.
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24개월까지
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Goldmann Applanation Tonometry로 평가한 안내압의 기준선으로부터의 변화
기간: 24개월까지
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안압 측정은 안압을 측정하는 데 사용됩니다.
점안 마취로 눈을 마비시킨 후 Goldmann 안압계가 눈을 누릅니다.
눈이 뒤로 미는 힘은 눈 내부의 압력을 추정하는 데 사용됩니다.
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24개월까지
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세극등 검사로 평가한 눈의 형태학적 기준선으로부터의 변화
기간: 24개월까지
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세극등 검사는 일반적으로 포괄적인 시력 검사의 일부입니다.
참가자는 턱과 이마를 지지대 위에 놓고 슬릿 램프를 향한 의자에 앉습니다.
의사는 이 기구를 사용하여 눈을 자세히 관찰하고 이상이 있는지 여부를 판단할 수 있습니다.
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24개월까지
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확장된 검안경으로 평가한 눈의 형태학에서 기준선으로부터의 변화
기간: 24개월까지
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확장 검안경 검사는 검안경을 사용하여 참가자의 눈을 확장하여 안저 내부 및 기타 구조를 볼 수 있도록 수행합니다.
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24개월까지
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LOCS(Lens Opacities Classification System) III Lens Grading으로 평가한 눈 형태의 기준선으로부터의 변화
기간: 24개월까지
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LOCS III는 세극등 기반 불투명도 등급 방법입니다.
렌즈의 세극등 단면 사진은 핵 유백광(NO)과 핵색(NC)의 등급을 매기는 기준으로 사용되며, 역조명으로 본 렌즈의 사진은 피질(C)과 후낭하 등급의 등급을 매기는 기준으로 사용됩니다( 피) 백내장.
혼탁의 심각도는 십진법으로 등급이 매겨지며 점수는 NO와 NC의 경우 0.1~6.9, C와 P의 경우 0.1~5.9입니다. 각 혼탁 유형에 대해 등급 점수가 높을수록 심각도가 높음을 나타냅니다.
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24개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 9월 13일
기본 완료 (실제)
2022년 12월 16일
연구 완료 (실제)
2022년 12월 16일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 7월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 6월 11일
처음 게시됨 (실제)
2021년 6월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 2월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 2월 9일
마지막으로 확인됨
2023년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 274RP001
- NSR-XLRP-OS1 (다른: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .