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História Natural da Progressão da Retinite Pigmentosa Ligada ao X (XOLARIS)

9 de fevereiro de 2023 atualizado por: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
O objetivo do estudo é obter uma melhor compreensão da progressão da doença ao longo do tempo em participantes com retinite pigmentosa ligada ao cromossomo X (XLRP).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo foi publicado anteriormente pela NightstaRx Ltd. Em outubro de 2020, o patrocínio do estudo foi transferido para a Biogen.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

201

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bonn, Alemanha
        • Research Site
      • Tübingen, Alemanha
        • Research Site
  • Canadá
      • Vancouver, Canadá, V5Z3N9
        • Research Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • Research Site
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85020
        • Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Research Site
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Research Site
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
        • Research Site
  • Finlândia
      • Helsinki, Finlândia
        • Research Site
  • França
      • Montpellier, França
        • Research Site
  • Holanda
      • Leiden, Holanda
        • Research Site
      • Nijmegen, Holanda
        • Research Site
  • Reino Unido
      • Leeds, Reino Unido
        • Research Site
      • Manchester, Reino Unido
        • Research Site
      • Oxford, Reino Unido
        • Research Site
      • Southampton, Reino Unido
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

7 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

201 participantes com Retinite Pigmentosa ligada ao cromossomo X (XLRP).

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  1. Ter documentação de uma mutação patogênica no gene regulador da GTPase da retinite pigmentosa (RPGR).
  2. Esteja disposto e apto a realizar exames oftalmológicos, conforme exigido pelo protocolo, por até 24 meses
  3. Ter um ETDRS BCVA em pelo menos 1 olho de ≥34 letras (equivalente a Snellen ≥ 6/60 ou 20/200; decimal 0,1; LogMAR 1,0).

  4. Sensibilidade retiniana média no olho elegível avaliada por microperimetria:

    • Homens com uma sensibilidade retiniana média de 68 loci variando de ≥0,1 decibéis (dB) e ≤20 dB.
    • Mulheres com sensibilidade retiniana média de 68 loci variando de ≥0,1 dB a ≤25 dB.
  5. Se for do sexo feminino, apresentar doença sintomática com comprometimento da função visual.

Principais Critérios de Exclusão:

  1. Ter um histórico de ambliopia no olho elegível.
  2. Ter qualquer outra doença/distúrbio ocular ou não ocular significativo que, na opinião do investigador, possa colocar o participante em risco devido à participação no estudo, possa influenciar os resultados do estudo, possa influenciar a capacidade do participante de realizar o estudo testes de diagnóstico, ou afetar a capacidade do participante de participar do estudo. Isso inclui cataratas clinicamente significativas.
  3. Ter participado de outro estudo de pesquisa envolvendo um medicamento experimental nas últimas 12 semanas ou recebido uma terapia baseada em gene/célula em qualquer momento anterior (incluindo, entre outros, implantação de Sistema de Implante Inteligente, terapia de fator neurotrófico ciliar, terapia de fator de crescimento nervoso) .

NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Subgrupo 1
Olho do participante com Estudo de Retinopatia Diabética de Tratamento Precoce (ETDRS) melhor acuidade visual corrigida (BCVA) ≥74 letras (Equivalente a: Snellen 6/9 ou 20/32; decimal 0,63; Logaritmo do ângulo mínimo de resolução [LogMAR] 0,2) estará matriculado.
Outro: Outros: Avaliações
Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
Outros nomes:
  • BIIB112
Subgrupo 2
Olho do participante com ETDRS BCVA 34-73 letras, inclusive (equivalente a: Snellen 6/12 - 6/60 ou 20/40 - 20/200; decimal 0,5 - 0,1; LogMAR 0,3-1,0) estará matriculado.
Outro: Outros: Avaliações
Administrado conforme especificado no braço de tratamento.
Outros nomes:
  • BIIB112

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no estudo de retinopatia diabética de tratamento precoce (ETDRS) Melhor acuidade visual corrigida (BCVA)
Prazo: Até o mês 24
O BCVA será avaliado para ambos os olhos usando o gráfico de acuidade visual (VA) ETDRS. O teste BCVA deve ser realizado antes da dilatação da pupila, e a refração à distância deve ser realizada antes da medição do BCVA. Inicialmente, as letras são lidas a uma distância de 4 metros do gráfico. Se <20 letras forem lidas a 4 metros, o teste a 1 metro deve ser realizado. A BCVA deve ser relatada como o número de letras lidas corretamente pelo participante.
Até o mês 24
Mudança da linha de base na sensibilidade da retina avaliada com microperimetria
Prazo: Até o mês 24
A microperimetria da avaliação da integridade do analisador macular (MAIA) será realizada para ambos os olhos para avaliar as alterações na sensibilidade da retina dentro da mácula.
Até o mês 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base na sensibilidade ao contraste
Prazo: Até o mês 24
A alteração da linha de base na sensibilidade ao contraste no olho do estudo é medida usando um gráfico de sensibilidade ao contraste Pelli Robson a 1 metro. O gráfico de sensibilidade ao contraste contém letras que são mais escuras na parte superior e depois ficam progressivamente mais claras. As pontuações variam de 0 a 48 e são baseadas no número de letras lidas corretamente. Uma alteração negativa em relação à linha de base indica uma piora na sensibilidade ao contraste e uma alteração positiva em relação à linha de base indica uma melhora.
Até o mês 24
Alteração da linha de base na acuidade visual de baixa luminância (LLVA)
Prazo: Até o mês 24
O LLVA é medido colocando um filtro de densidade neutra de 2,0 unidades logarítmicas na frente de cada olho e fazendo com que o participante leia o gráfico ETDRS normalmente iluminado. Inicialmente, as letras são lidas a uma distância de 4 metros do gráfico. Se <20 letras forem lidas a 4 metros, o teste a 1 metro deve ser realizado. LLVA deve ser relatado como número de letras lidas corretamente pelo participante.
Até o mês 24
Alteração da linha de base na pontuação do Questionário de Função Visual de 25 itens (VFQ-25)
Prazo: Até o mês 24
O VFQ-25 consiste em um conjunto básico de 25 perguntas direcionadas à visão, representando 11 construções relacionadas à visão, além de uma pergunta adicional de avaliação geral da saúde de um único item. Todos os itens são pontuados de modo que uma pontuação alta represente melhor funcionamento. Cada item é então convertido em uma escala de 0 a 100, de modo que as pontuações mais baixas e mais altas possíveis sejam definidas em 0 e 100 pontos, respectivamente. Nesse formato, as pontuações representam a porcentagem alcançada da pontuação total possível, por ex. uma pontuação de 50 representa 50% da pontuação mais alta possível.
Até o mês 24
Alteração da linha de base no questionário de resultados relatados pelo paciente (PRO) específico para retinite pigmentosa (RP)
Prazo: Até o mês 24
Até o mês 24
Alteração da linha de base no EuroQol-5 Dimension 5-level (EQ-5D-5L)
Prazo: Até o mês 24
O amplamente validado EQ-5D inclui 2 componentes, o sistema descritivo EQ-5D e o EQ VAS. O sistema descritivo EQ-5D fornece um perfil do estado de saúde do participante em 5 dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto e ansiedade/depressão). Para cada dimensão, o sujeito é instruído a indicar se tem "nenhum problema" (nível 1), "problemas leves" (nível 2), "problemas moderados" (nível 3), "problemas graves (nível 4), ou "problemas/incapacidade extrema" (nível 5) naquele dia. Para o EQ VAS, o participante é instruído a marcar um “x” em uma escala vertical no ponto que melhor descreve sua própria saúde naquele dia, onde 0 representa a “pior saúde” que ele pode imaginar e 100 a "melhor saúde" que ele ou ela pode imaginar.
Até o mês 24
Mudança da linha de base no índice de utilidades de saúde Mark 3 (HUI3)
Prazo: Até o mês 24
O HUI3 é uma pesquisa genérica de 8 itens, que fornece evidências descritivas sobre múltiplas dimensões do estado de saúde, uma pontuação para cada dimensão da saúde e uma pontuação de qualidade de vida relacionada à saúde para a saúde geral. As dimensões da saúde incluem visão, audição, fala, deambulação/mobilidade, dor, destreza, emoção e cognição. Cada dimensão tem cinco ou seis opções de resposta. Pontuações em itens individuais são combinadas para fornecer um estado de saúde combinado que pode então ser convertido em utilitários de saúde. A pontuação do HUI3 varia de 0,36 (pior) a 1 (melhor).
Até o mês 24
Alteração da linha de base nas leituras do campo visual
Prazo: Até o mês 24
A progressão dos defeitos nos campos visuais será avaliada em ambos os olhos por meio de equipamentos de perimetria.
Até o mês 24
Alteração da linha de base nas leituras de microperimetria
Prazo: Até o mês 24
A microperimetria MAIA será realizada em ambos os olhos para avaliar outras alterações além da sensibilidade retiniana.
Até o mês 24
Alteração da linha de base nas leituras do teste de mobilidade multiluminância (MLMT)
Prazo: Até o mês 24
O MLMT mede as mudanças na visão funcional, avaliadas pela capacidade de navegar em um curso com precisão e em um ritmo razoável em diferentes níveis de iluminação ambiental.
Até o mês 24
Alteração da linha de base na Tomografia de Coerência Óptica de Domínio Espectral (SD-OCT)
Prazo: Up Mês 24
As medições do SD-OCT serão realizadas após a dilatação da pupila do participante.
Up Mês 24
Alteração da linha de base na autofluorescência de fundo (FAF)
Prazo: Até o mês 24
A autofluorescência de fundo será realizada após a dilatação da pupila do participante para avaliar as alterações na área de tecido retiniano viável.
Até o mês 24
Alteração da linha de base na fotografia do fundo
Prazo: Até o mês 24
A fotografia de fundo de olho colorida de sete campos será usada para ambos os olhos. A fotografia do fundo de olho será realizada por técnicos certificados após a dilatação da pupila. As fotos estéreo devem ser realizadas para os campos 1, 2 e 3.
Até o mês 24
Alteração da linha de base em oftalmoscopia a laser de varredura de óptica adaptativa (AO-SLO)
Prazo: Até o mês 24
As medições serão realizadas após a dilatação da pupila do participante.
Até o mês 24
Alteração da linha de base na pressão intraocular avaliada pela tonometria de aplanação de Goldmann
Prazo: Até o mês 24
A tonometria é usada para medir a pressão ocular. Depois de anestesiar o olho com colírio anestésico, o tonômetro de Goldmann pressiona o olho. A força com que o olho empurra para trás é usada para estimar a pressão dentro do olho.
Até o mês 24
Mudança da linha de base na morfologia do olho conforme avaliada pelo exame de lâmpada de fenda
Prazo: Até o mês 24
O exame da lâmpada de fenda geralmente faz parte de um exame oftalmológico abrangente. O participante ficará sentado em uma cadeira de frente para a lâmpada de fenda com o queixo e a testa apoiados em um suporte. O médico pode usar este instrumento para observar os olhos detalhadamente e determinar se há ou não alguma anormalidade.
Até o mês 24
Alteração da linha de base na morfologia do olho avaliada por oftalmoscopia dilatada
Prazo: Até o mês 24
A oftalmoscopia dilatada é realizada dilatando o olho do participante para ver dentro do fundo do olho e outras estruturas usando um oftalmoscópio.
Até o mês 24
Mudança da linha de base na morfologia do olho conforme avaliada pelo sistema de classificação de opacidades das lentes (LOCS) III Classificação das lentes
Prazo: Até o mês 24
LOCS III é um método de classificação de opacificação baseado em lâmpada de fenda. Fotografias de seções transversais do cristalino com lâmpada de fenda são usadas como referência para gradação da opalescência nuclear (NO) e cor nuclear (NC), e fotografias da lente vistas por retroiluminação são usadas como referência para gradação cortical (C) e subcapsular posterior ( P) catarata. A gravidade da opacificação é graduada em uma escala decimal, as pontuações podem variar de 0,1 a 6,9 para NO e NC e de 0,1 a 5,9 para C e P. Para cada tipo de opacificação, as pontuações mais altas indicam maior gravidade.
Até o mês 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

13 de setembro de 2017

Conclusão Primária (REAL)

16 de dezembro de 2022

Conclusão do estudo (REAL)

16 de dezembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de julho de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de junho de 2021

Primeira postagem (REAL)

14 de junho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

10 de fevereiro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

9 de fevereiro de 2023

Última verificação

1 de fevereiro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 274RP001
  • NSR-XLRP-OS1 (OUTRO: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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