Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Natural History of Progression of X-Linked Retinitis Pigmentosa (XOLARIS)

9. februar 2023 opdateret af: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Formålet med undersøgelsen er at opnå en bedre forståelse af sygdomsprogression over tid hos deltagere med X-linked retinitis pigmentosa (XLRP).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er tidligere udgivet af NightstaRx Ltd. I oktober 2020 blev sponsoratet af forsøget overført til Biogen.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

201

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
      • Vancouver, Canada, V5Z3N9
        • Research Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Research Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85020
        • Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Research Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Research Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53705
        • Research Site
  • Frankrig
      • Montpellier, Frankrig
        • Research Site
  • Holland
      • Leiden, Holland
        • Research Site
      • Nijmegen, Holland
        • Research Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland
        • Research Site
      • Tübingen, Tyskland
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

201 deltagere med X-linked Retinitis Pigmentosa (XLRP).

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Have dokumentation for en patogen mutation i retinitis pigmentosa GTPase regulator (RPGR) genet.
  2. Er villige og i stand til at gennemgå oftalmiske undersøgelser, som krævet af protokol, i op til 24 måneder
  3. Har en ETDRS BCVA i mindst 1 øje ​​på ≥34 bogstaver (Svarer til Snellen ≥ 6/60 eller 20/200; decimal 0,1; LogMAR 1,0).

  4. Gennemsnitlig retinal følsomhed i det egnede øje vurderet ved mikroperimetri:

    • Hanner med en gennemsnitlig nethindefølsomhed på 68 loci, der spænder fra ≥0,1 decibel (dB) og ≤20 dB.
    • Hunner med en gennemsnitlig nethindefølsomhed på 68 loci, der spænder fra ≥0,1 dB og ≤25 dB.
  5. Hvis kvinden har symptomatisk sygdom med nedsat synsfunktion.

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Har en historie med amblyopi i det berettigede øje.
  2. Har nogen anden væsentlig øjen- eller ikke-okulær sygdom/lidelse, som efter investigators mening kan bringe deltageren i fare på grund af deltagelse i undersøgelsen, kan påvirke undersøgelsens resultater, kan påvirke deltagerens evne til at udføre undersøgelsen diagnostiske tests, eller påvirke deltagerens mulighed for at deltage i undersøgelsen. Dette inkluderer klinisk signifikant grå stær.
  3. Har deltaget i et andet forskningsstudie, der involverer et forsøgslægemiddel inden for de seneste 12 uger eller modtaget en gen-/celle-baseret terapi på et hvilket som helst tidspunkt tidligere (inklusive, men ikke begrænset til implantation af Intelligent Implant System, ciliær neurotrofisk faktorterapi, nervevækstfaktorterapi) .

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Undergruppe 1
Deltagerens øje med Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) bedst korrigeret synsstyrke (BCVA) ≥74 bogstaver (Svarer til: Snellen 6/9 eller 20/32; decimal 0,63; Logaritme af minimum opløsningsvinkel [LogMAR] 0,2 vil blive tilmeldt.
Andet: Andet: Vurderinger
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
  • BIIB112
Undergruppe 2
Deltagerens øje med ETDRS BCVA 34-73 bogstaver, inklusive (Svarer til: Snellen 6/12 - 6/60 eller 20/40 - 20/200; decimal 0,5 - 0,1; LogMAR 0,3-1,0) vil blive tilmeldt.
Andet: Andet: Vurderinger
Indgives som specificeret i behandlingsarmen.
Andre navne:
  • BIIB112

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Best-corrected Visual Acuity (BCVA)
Tidsramme: Op til måned 24
BCVA vil blive vurderet for begge øjne ved hjælp af ETDRS visual acuity (VA) diagrammet. BCVA-test bør udføres før pupiludvidelse, og afstandsbrydning bør udføres før BCVA måles. Indledningsvis læses bogstaver i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver aflæses på 4 meter, skal der udføres test på 1 meter. BCVA skal indberettes som antal bogstaver læst korrekt af deltageren.
Op til måned 24
Ændring fra baseline i retinal følsomhed vurderet med mikroperimetri
Tidsramme: Op til måned 24
Macular Analyser Integrity Assessment (MAIA) mikroperimetri vil blive udført for begge øjne for at vurdere ændringer i nethindens følsomhed i makulaen.
Op til måned 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skift fra baseline i kontrastfølsomhed
Tidsramme: Op til måned 24
Ændring fra baseline i kontrastfølsomhed i undersøgelsesøjet måles ved hjælp af et Pelli Robson kontrastfølsomhedsdiagram ved 1 meter. Kontrastfølsomhedsdiagrammet indeholder bogstaver, der er mørkest i toppen og derefter bliver gradvist lysere. Score varierer fra 0 til 48 og er baseret på antallet af bogstaver læst korrekt. En negativ ændring fra baseline indikerer en forværring i kontrastfølsomhed og en positiv ændring fra baseline indikerer en forbedring.
Op til måned 24
Ændring fra baseline i lav luminans synsskarphed (LLVA)
Tidsramme: Op til måned 24
LLVA måles ved at placere et 2,0-log-enhed neutral densitetsfilter over forsiden af ​​hvert øje og lade deltageren læse det normalt oplyste ETDRS-diagram. Indledningsvis læses bogstaver i en afstand af 4 meter fra kortet. Hvis <20 bogstaver aflæses på 4 meter, skal der udføres test på 1 meter. LLVA skal indberettes som antal bogstaver læst korrekt af deltageren.
Op til måned 24
Ændring fra baseline i 25-elements visuelle funktionsspørgeskema (VFQ-25) score
Tidsramme: Op til måned 24
VFQ-25 består af et basissæt med 25 synsmålrettede spørgsmål, der repræsenterer 11 synsrelaterede konstruktioner, plus et ekstra enkelt-element generelt sundhedsvurderingsspørgsmål. Alle elementer er scoret, så en høj score repræsenterer bedre funktion. Hvert element konverteres derefter til en skala fra 0 til 100, så den lavest og højest mulige score er sat til henholdsvis 0 og 100 point. I dette format repræsenterer scores den opnåede procentdel af den samlede mulige score, f.eks. en score på 50 repræsenterer 50 % af den højest mulige score.
Op til måned 24
Ændring fra baseline i Retinitis Pigmentosa (RP)-Specific Patient-Reported Outcome (PRO) spørgeskema
Tidsramme: Op til måned 24
Op til måned 24
Skift fra baseline i EuroQol-5 Dimension 5-niveau (EQ-5D-5L)
Tidsramme: Op til måned 24
Den bredt validerede EQ-5D inkluderer 2 komponenter, EQ-5D beskrivende system og EQ VAS. Det EQ-5D beskrivende system giver en profil af deltagerens helbredstilstand i 5 dimensioner (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depression). For hver dimension instrueres forsøgspersonen om at angive, om han eller hun har "ingen problemer" (niveau 1), "lette problemer" (niveau 2), "moderat problemer" (niveau 3), "alvorlige problemer (niveau 4), eller "ekstrem problemer/udygtighed" (niveau 5) den dag. For EQ VAS instrueres deltageren i at markere et "x" på en lodret skala på det punkt, der bedst beskriver hans eller hendes eget helbred den pågældende dag, hvor 0 repræsenterer det "værste helbred", han eller hun kan forestille sig, og 100 "bedste helbred" han eller hun kan forestille sig.
Op til måned 24
Ændring fra baseline i Health Utilities Index Mark 3 (HUI3)
Tidsramme: Op til måned 24
HUI3 er en generisk 8-element undersøgelse, som giver beskrivende beviser på flere dimensioner af sundhedsstatus, en score for hver dimension af sundhed og en sundhedsrelateret livskvalitetsscore for overordnet sundhed. Sundhedsdimensioner omfatter syn, hørelse, tale, ambulation/mobilitet, smerte, fingerfærdighed, følelser og kognition. Hver dimension har fem eller seks svarmuligheder. Score på individuelle elementer kombineres for at give en kombineret sundhedstilstand, som derefter kan konverteres til sundhedsværktøjer. HUI3-score går fra 0,36 (dårligst) til 1 (bedst).
Op til måned 24
Ændring fra baseline i synsfeltaflæsninger
Tidsramme: Op til måned 24
Progressionen af ​​defekter i synsfelter vil blive vurderet i begge øjne ved hjælp af perimetriudstyr.
Op til måned 24
Ændring fra baseline i mikroperimetri-aflæsninger
Tidsramme: Op til måned 24
MAIA mikroperimetri vil blive udført for begge øjne for at vurdere andre ændringer end retinal følsomhed.
Op til måned 24
Ændring fra baseline i MLMT-aflæsninger (Multi-Luminance Mobility Test).
Tidsramme: Op til måned 24
MLMT måler ændringer i funktionelt syn, vurderet ud fra evnen til at navigere en bane nøjagtigt og i et rimeligt tempo ved forskellige niveauer af miljøbelysning.
Op til måned 24
Ændring fra baseline i Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT)
Tidsramme: Op måned 24
SD-OCT målinger vil blive udført efter udvidelse af deltagerens pupil.
Op måned 24
Ændring fra baseline i fundus autofluorescens (FAF)
Tidsramme: Op til måned 24
Fundus Autofluorescens vil blive udført efter dilatation af deltagerens pupil for at vurdere ændringer i området af levedygtigt retinalt væv.
Op til måned 24
Ændring fra baseline i fundusfotografering
Tidsramme: Op til måned 24
Syv-felts farve fundus fotografering vil blive brugt til begge øjne. Fundusfotografering vil blive udført af certificerede teknikere efter pupiludvidelse. Stereobilleder skal udføres for felt 1, 2 og 3.
Op til måned 24
Ændring fra baseline i Adaptive-Optics Scanning Laser Oftalmoscopy (AO-SLO)
Tidsramme: Op til måned 24
Målinger vil blive udført efter udvidelse af deltagerens pupil.
Op til måned 24
Ændring fra baseline i intraokulært tryk som vurderet ved Goldmann Applanation Tonometri
Tidsramme: Op til måned 24
Tonometri bruges til at måle øjentrykket. Efter at have bedøvet øjet med øjendråbebedøvelse, trykker Goldmann-tonometeret mod øjet. Den kraft, hvormed øjet skubber tilbage, bruges til at vurdere trykket inde i øjet.
Op til måned 24
Ændring fra baseline i øjets morfologi som vurderet ved spaltelampeundersøgelse
Tidsramme: Op til måned 24
Spaltelampeundersøgelsen er normalt en del af en omfattende øjenundersøgelse. Deltageren vil sidde i en stol med front mod spaltelampen med hage og pande hvilende på en støtte. Lægen kan bruge dette instrument til at observere øjnene i detaljer og afgøre, om der er abnormiteter eller ej.
Op til måned 24
Ændring fra baseline i øjets morfologi som vurderet ved dilateret oftalmoskopi
Tidsramme: Op til måned 24
Dilateret oftalmoskopi udføres ved at udvide deltagerens øje for at se inde i øjets fundus og andre strukturer ved hjælp af et oftalmoskop.
Op til måned 24
Ændring fra baseline i øjets morfologi som vurderet af Lens Opacities Classification System (LOCS) III Lens Grading
Tidsramme: Op til måned 24
LOCS III er en spaltelampe-baseret opacificeringsgraderingsmetode. Fotografier af spaltelampetværsnit af linsen bruges som referencer til gradering af nuklear opalescens (NO) og nuklear farve (NC), og fotografier af linsen set ved retroilluminering bruges som referencer til gradering af cortical (C) og posterior subcapsular ( P) grå stær. Sværhedsgraden af ​​opacificering er graderet på en decimalskala, score kan variere fra 0,1 til 6,9 for NO og NC og fra 0,1 til 5,9 for C og P. For hver opacificeringstype angiver de højere karakterer større sværhedsgrad.
Op til måned 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

13. september 2017

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

16. december 2022

Studieafslutning (FAKTISKE)

16. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. juli 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. juni 2021

Først opslået (FAKTISKE)

14. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

10. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. februar 2023

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 274RP001
  • NSR-XLRP-OS1 (ANDET: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-Linked Retinitis Pigmentosa

Kliniske forsøg med Andet: Vurderinger

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner