Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Natural History of the Progression of X-Linked Retinitis Pigmentosa (XOLARIS)

9 februari 2023 uppdaterad av: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Syftet med studien är att få en bättre förståelse av sjukdomsprogression över tid hos deltagare med X-linked retinitis pigmentosa (XLRP).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie har tidigare publicerats av NightstaRx Ltd. I oktober 2020 överfördes sponsringen av försöket till Biogen.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

201

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Research Site
  • Frankrike
      • Montpellier, Frankrike
        • Research Site
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85020
        • Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Research Site
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75231
        • Research Site
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53705
        • Research Site
  • Kanada
      • Vancouver, Kanada, V5Z3N9
        • Research Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Research Site
  • Nederländerna
      • Leiden, Nederländerna
        • Research Site
      • Nijmegen, Nederländerna
        • Research Site
  • Storbritannien
      • Leeds, Storbritannien
        • Research Site
      • Manchester, Storbritannien
        • Research Site
      • Oxford, Storbritannien
        • Research Site
      • Southampton, Storbritannien
        • Research Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland
        • Research Site
      • Tübingen, Tyskland
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

7 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

201 deltagare med X-linked Retinitis Pigmentosa (XLRP).

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Ha dokumentation av en patogen mutation i retinitis pigmentosa GTPase regulator (RPGR) gen.
  2. Är villig och kan genomgå oftalmiska undersökningar, enligt protokoll, i upp till 24 månader
  3. Ha en ETDRS BCVA i minst 1 öga på ≥34 bokstäver (motsvarar Snellen ≥ 6/60 eller 20/200; decimal 0,1; LogMAR 1,0).

  4. Genomsnittlig retinal känslighet i det kvalificerade ögat bedömd med mikroperimetri:

    • Hanar med en genomsnittlig retinal känslighet på 68 loci som sträcker sig från ≥0,1 decibel (dB) och ≤20 dB.
    • Kvinnor med en genomsnittlig retinal känslighet på 68 loci som sträcker sig från ≥0,1 dB och ≤25 dB.
  5. Om kvinnan har symtomatisk sjukdom med nedsatt synfunktion.

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. Har en historia av amblyopi i det berättigade ögat.
  2. Har någon annan betydande okulär eller icke-okulär sjukdom/störning som, enligt utredarens åsikt, kan sätta deltagaren i riskzonen på grund av deltagande i studien, kan påverka studiens resultat, kan påverka deltagarens förmåga att utföra studien diagnostiska tester, eller påverka deltagarens förmåga att delta i studien. Detta inkluderar kliniskt signifikanta grå starr.
  3. Har deltagit i en annan forskningsstudie som involverar ett prövningsläkemedel under de senaste 12 veckorna eller fått en gen-/cellbaserad terapi någon gång tidigare (inklusive men inte begränsat till implantation av intelligenta implantatsystem, terapi med ciliär neurotrofisk faktor, terapi med nervtillväxtfaktorer) .

OBS: Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Undergrupp 1
Deltagarens öga med Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) bäst korrigerade synskärpa (BCVA) ≥74 bokstäver (Motsvarar: Snellen 6/9 eller 20/32; decimal 0,63; Logaritm av minsta upplösningsvinkel [LogMAR] 0,2 kommer att registreras.
Övrig: Övrigt: Bedömningar
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
Andra namn:
  • BIIB112
Undergrupp 2
Deltagarens öga med ETDRS BCVA 34-73 bokstäver, inklusive (motsvarar: Snellen 6/12 - 6/60 eller 20/40 - 20/200; decimal 0,5 - 0,1; LogMAR 0,3-1,0) kommer att registreras.
Övrig: Övrigt: Bedömningar
Administreras enligt beskrivningen i behandlingsarmen.
Andra namn:
  • BIIB112

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i studien om tidig behandling av diabetesretinopati (ETDRS) Bäst korrigerad synskärpa (BCVA)
Tidsram: Upp till månad 24
BCVA kommer att bedömas för båda ögonen med hjälp av ETDRS visual acuity (VA) diagram. BCVA-test bör utföras före pupillvidgning, och avståndsbrytning bör utföras innan BCVA mäts. Inledningsvis läses bokstäver på ett avstånd av 4 meter från sjökortet. Om <20 bokstäver läses på 4 meter bör testning på 1 meter utföras. BCVA ska rapporteras som antal bokstäver korrekt lästa av deltagaren.
Upp till månad 24
Förändring från baslinjen i näthinnekänslighet bedömd med mikroperimetri
Tidsram: Upp till månad 24
Makulaanalysatorintegritetsbedömning (MAIA) mikroperimetri kommer att utföras för båda ögonen för att bedöma förändringar i retinal känslighet i gula fläcken.
Upp till månad 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från Baseline i Kontrastkänslighet
Tidsram: Upp till månad 24
Förändring från baslinjen i kontrastkänslighet i studieögat mäts med hjälp av ett Pelli Robsons kontrastkänslighetsdiagram vid 1 meter. Kontrastkänslighetsdiagrammet innehåller bokstäver som är mörkast överst och som sedan blir allt ljusare. Poäng varierar från 0 till 48 och baseras på antalet bokstäver som läses korrekt. En negativ förändring från baslinjen indikerar en försämring av kontrastkänsligheten och en positiv förändring från baslinjen indikerar en förbättring.
Upp till månad 24
Ändring från baslinjen i låg luminans synskärpa (LLVA)
Tidsram: Upp till månad 24
LLVA mäts genom att placera ett neutralt densitetsfilter med 2,0 log-enheter över framsidan av varje öga och låta deltagaren läsa det normalt upplysta ETDRS-diagrammet. Inledningsvis läses bokstäver på ett avstånd av 4 meter från sjökortet. Om <20 bokstäver läses på 4 meter, bör testning på 1 meter utföras. LLVA ska redovisas som antal bokstäver korrekt lästa av deltagaren.
Upp till månad 24
Ändra från Baseline i 25-objekt Visuell Funktion Questionnaire (VFQ-25) Poäng
Tidsram: Upp till månad 24
VFQ-25 består av en basuppsättning av 25 syninriktade frågor som representerar 11 synrelaterade konstruktioner, plus en ytterligare allmän hälsobedömningsfråga med en enda punkt. Alla objekt poängsätts så att en hög poäng representerar bättre funktion. Varje objekt omvandlas sedan till en skala från 0 till 100 så att lägsta och högsta möjliga poäng sätts till 0 respektive 100 poäng. I detta format representerar poäng den uppnådda procentandelen av den totala möjliga poängen, t.ex. ett poäng på 50 representerar 50 % av högsta möjliga poäng.
Upp till månad 24
Förändring från baslinjen i Retinitis Pigmentosa (RP)-Specific Patient-Reported Outcome (PRO) frågeformulär
Tidsram: Upp till månad 24
Upp till månad 24
Ändra från Baseline i EuroQol-5 Dimension 5-nivå (EQ-5D-5L)
Tidsram: Upp till månad 24
Den brett validerade EQ-5D innehåller 2 komponenter, det EQ-5D beskrivande systemet och EQ VAS. Det beskrivande systemet EQ-5D ger en profil av deltagarens hälsotillstånd i 5 dimensioner (rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression). För varje dimension instrueras försökspersonen att ange om han eller hon har "inga problem" (nivå 1), "små problem" (nivå 2), "måttliga problem" (nivå 3), "svåra problem (nivå 4), eller "extrema problem/oförmåga" (nivå 5) den dagen. För EQ VAS instrueras deltagaren att markera ett "x" på en vertikal skala vid den punkt som bäst beskriver hans eller hennes egen hälsa den dagen, där 0 representerar den "sämsta hälsa" han eller hon kan föreställa sig och 100 "bästa hälsa" han eller hon kan tänka sig.
Upp till månad 24
Ändring från Baseline i Health Utilities Index Mark 3 (HUI3)
Tidsram: Upp till månad 24
HUI3 är en generisk undersökning med 8 punkter, som ger beskrivande bevis på flera dimensioner av hälsotillstånd, en poäng för varje dimension av hälsa och en hälsorelaterad livskvalitetspoäng för övergripande hälsa. Hälsodimensioner inkluderar syn, hörsel, tal, ambulation/rörlighet, smärta, fingerfärdighet, känslor och kognition. Varje dimension har fem eller sex svarsalternativ. Poäng på enskilda objekt kombineras för att få ett kombinerat hälsotillstånd som sedan kan omvandlas till hälsoverktyg. HUI3-poäng varierar från 0,36 (sämst) till 1 (bäst).
Upp till månad 24
Ändra från Baseline i synfältsavläsningar
Tidsram: Upp till månad 24
Progressionen av defekter i synfält kommer att bedömas i båda ögonen med hjälp av perimetriutrustning.
Upp till månad 24
Ändring från baslinje i mikroperimetriavläsningar
Tidsram: Upp till månad 24
MAIA mikroperimetri kommer att utföras för båda ögonen för att bedöma andra förändringar än retinal känslighet.
Upp till månad 24
Ändring från baslinjen i MLMT-avläsningar (Multi-Luminance Mobility Test).
Tidsram: Upp till månad 24
MLMT mäter förändringar i funktionellt syn, som bedöms av förmågan att navigera en kurs exakt och i rimlig takt vid olika nivåer av miljöbelysning.
Upp till månad 24
Ändring från baslinje i Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT)
Tidsram: Upp månad 24
SD-OCT-mätningar kommer att utföras efter dilatation av deltagarens pupill.
Upp månad 24
Förändring från baslinjen i fundus autofluorescens (FAF)
Tidsram: Upp till månad 24
Fundus Autofluorescens kommer att utföras efter dilatation av deltagarens pupill för att bedöma förändringar i området av livskraftig näthinnevävnad.
Upp till månad 24
Ändra från Baseline i Fundus Photography
Tidsram: Upp till månad 24
Sju-fälts färg ögonbottenfotografering kommer att användas för båda ögonen. Fundusfotografering kommer att utföras av certifierade tekniker efter pupillvidgning. Stereobilder bör utföras för fält 1, 2 och 3.
Upp till månad 24
Ändring från baslinjen i Adaptive-Optics Scanning Laser Oftalmoscopy (AO-SLO)
Tidsram: Upp till månad 24
Mätningar kommer att utföras efter utvidgning av deltagarens pupill.
Upp till månad 24
Förändring från baslinjen i intraokulärt tryck som bedömts av Goldmann Applanation Tonometri
Tidsram: Upp till månad 24
Tonometri används för att mäta ögontrycket. Efter att ha bedövat ögat med ögondroppsanestesi trycker Goldmann-tonometern mot ögat. Kraften med vilken ögat trycker tillbaka används för att uppskatta trycket inuti ögat.
Upp till månad 24
Ändring från baslinjen i ögats morfologi enligt undersökning med spaltlampor
Tidsram: Upp till månad 24
Spaltlampsundersökningen är vanligtvis en del av en omfattande synundersökning. Deltagaren kommer att sitta i en stol vänd mot spaltlampan med hakan och pannan vilande på ett stöd. Läkaren kan använda detta instrument för att observera ögonen i detalj och avgöra om det finns några avvikelser eller inte.
Upp till månad 24
Ändring från baslinjen i ögonmorfologi enligt bedömning med dilaterad oftalmoskopi
Tidsram: Upp till månad 24
Dilaterad oftalmoskopi utförs genom att vidga deltagarens öga för att se inuti ögonbotten och andra strukturer med hjälp av ett oftalmoskop.
Upp till månad 24
Förändring från baslinjen i ögats morfologi som bedömts av Lens Opacities Classification System (LOCS) III Lens Grading
Tidsram: Upp till månad 24
LOCS III är en spaltlampsbaserad opacifieringsmetod. Fotografier av spaltlampans tvärsnitt av linsen används som referenser för att gradera nukleär opalescens (NO) och nukleär färg (NC), och fotografier av linsen som ses genom retroillumination används som referenser för att gradera kortikal (C) och posterior subkapsulär ( P) grå starr. Opacifieringsgraden graderas på en decimalskala, poängen kan variera från 0,1 till 6,9 för NO och NC och från 0,1 till 5,9 för C och P. För varje opacifieringstyp indikerar de högre betygspoängen större svårighetsgrad.
Upp till månad 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

13 september 2017

Primärt slutförande (FAKTISK)

16 december 2022

Avslutad studie (FAKTISK)

16 december 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 juli 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 juni 2021

Första postat (FAKTISK)

14 juni 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

10 februari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 februari 2023

Senast verifierad

1 februari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 274RP001
  • NSR-XLRP-OS1 (ÖVRIG: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på X-Linked Retinitis Pigmentosa

Kliniska prövningar på Övrigt: Bedömningar

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Moldova

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera