Histoire naturelle de la progression de la rétinite pigmentaire liée à l'X (XOLARIS)
9 février 2023 mis à jour par: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
L'objectif de l'étude est de mieux comprendre la progression de la maladie au fil du temps chez les participants atteints de rétinite pigmentaire liée à l'X (XLRP).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude a été précédemment publiée par NightstaRx Ltd.
En octobre 2020, le parrainage de l'essai a été transféré à Biogen.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
201
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Bonn, Allemagne
- Research Site
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Tübingen, Allemagne
- Research Site
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Vancouver, Canada, V5Z3N9
- Research Site
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- Research Site
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Helsinki, Finlande
- Research Site
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Montpellier, France
- Research Site
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Leiden, Pays-Bas
- Research Site
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Nijmegen, Pays-Bas
- Research Site
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Leeds, Royaume-Uni
- Research Site
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Manchester, Royaume-Uni
- Research Site
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Oxford, Royaume-Uni
- Research Site
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Southampton, Royaume-Uni
- Research Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85020
- Research Site
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Research Site
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San Francisco, California, États-Unis, 94143
- Research Site
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33136
- Research Site
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10032
- Research Site
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Research Site
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75231
- Research Site
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Research Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
- Research Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, États-Unis, 53705
- Research Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
7 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
201 participants atteints de rétinite pigmentaire liée à l'X (XLRP).
La description
Critères d'inclusion clés :
- Avoir la documentation d'une mutation pathogène dans le gène régulateur de la rétinite pigmentaire GTPase (RPGR).
- Sont disposés et capables de subir des examens ophtalmologiques, comme l'exige le protocole, jusqu'à 24 mois
- Avoir un ETDRS BCVA dans au moins 1 œil de ≥ 34 lettres (équivalent à Snellen ≥ 6/60 ou 20/200 ; décimal 0,1 ; LogMAR 1,0).
Sensibilité rétinienne moyenne de l'œil éligible évaluée par micropérimétrie :
- Hommes avec une sensibilité rétinienne moyenne de 68 locus allant de ≥ 0,1 décibel (dB) à ≤ 20 dB.
- Femmes avec une sensibilité rétinienne moyenne de 68 locus allant de ≥0,1 dB à ≤25 dB.
- S'il s'agit d'une femme, souffrez d'une maladie symptomatique avec altération de la fonction visuelle.
Critères d'exclusion clés :
- Avoir des antécédents d'amblyopie dans l'œil éligible.
- Avoir toute autre maladie / trouble oculaire ou non oculaire important qui, de l'avis de l'investigateur, peut mettre le participant en danger en raison de sa participation à l'étude, peut influencer les résultats de l'étude, peut influencer la capacité du participant à effectuer l'étude des tests de diagnostic ou avoir un impact sur la capacité du participant à participer à l'étude. Cela inclut les cataractes cliniquement significatives.
- Avoir participé à une autre étude de recherche impliquant un médicament expérimental au cours des 12 dernières semaines ou avoir reçu une thérapie génique/cellulaire à tout moment auparavant (y compris, mais sans s'y limiter, l'implantation d'un système d'implant intelligent, la thérapie par le facteur neurotrophique ciliaire, la thérapie par le facteur de croissance nerveuse) .
REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Sous-groupe 1
Oeil du participant avec la meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC) de l'Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) ≥ 74 lettres (Équivalent à : Snellen 6/9 ou 20/32 ; décimal 0,63 ; Logarithme de l'angle minimal de résolution [LogMAR] 0,2) seront inscrits.
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Administré comme spécifié dans le bras de traitement.
Autres noms:
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Sous-groupe 2
Oeil du participant avec ETDRS BCVA 34-73 lettres, inclus (Équivalent à : Snellen 6/12 - 6/60 ou 20/40 - 20/200 ; décimal 0,5 - 0,1 ; LogMAR 0,3-1,0)
seront inscrits.
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Administré comme spécifié dans le bras de traitement.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement par rapport au départ dans l'étude sur le traitement précoce de la rétinopathie diabétique (ETDRS) Meilleure acuité visuelle corrigée (MAVC)
Délai: Jusqu'au mois 24
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La BCVA sera évaluée pour les deux yeux à l'aide du tableau d'acuité visuelle (VA) ETDRS.
Le test BCVA doit être effectué avant la dilatation de la pupille et la réfraction à distance doit être effectuée avant la mesure de la BCVA.
Initialement, les lettres sont lues à une distance de 4 mètres du graphique.
Si <20 lettres sont lues à 4 mètres, un test à 1 mètre doit être effectué.
La BCVA est à rapporter en nombre de lettres lues correctement par le participant.
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Jusqu'au mois 24
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Changement par rapport à la ligne de base de la sensibilité rétinienne évaluée par micropérimétrie
Délai: Jusqu'au mois 24
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Une micropérimétrie d'évaluation de l'intégrité de l'analyseur maculaire (MAIA) sera effectuée pour les deux yeux afin d'évaluer les changements de sensibilité rétinienne dans la macula.
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Jusqu'au mois 24
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification de la sensibilité au contraste par rapport à la ligne de base
Délai: Jusqu'au mois 24
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Le changement par rapport à la ligne de base de la sensibilité au contraste dans l'œil de l'étude est mesuré à l'aide d'un tableau de sensibilité au contraste Pelli Robson à 1 mètre.
Le tableau de sensibilité au contraste contient les lettres les plus sombres en haut, puis progressivement plus claires.
Les scores vont de 0 à 48 et sont basés sur le nombre de lettres lues correctement.
Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique une aggravation de la sensibilité au contraste et un changement positif par rapport à la ligne de base indique une amélioration.
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Jusqu'au mois 24
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Changement par rapport à la ligne de base de l'acuité visuelle en basse luminance (LLVA)
Délai: Jusqu'au mois 24
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La LLVA est mesurée en plaçant un filtre de densité neutre de 2,0 unités logarithmiques sur le devant de chaque œil et en demandant au participant de lire le tableau ETDRS normalement éclairé.
Initialement, les lettres sont lues à une distance de 4 mètres du graphique.
Si <20 lettres sont lues à 4 mètres, un test à 1 mètre doit être effectué.
LLVA est à rapporter en nombre de lettres lues correctement par le participant.
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Jusqu'au mois 24
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Changement par rapport à la ligne de base dans le score du questionnaire sur la fonction visuelle en 25 éléments (VFQ-25)
Délai: Jusqu'au mois 24
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VFQ-25 se compose d'un ensemble de base de 25 questions ciblées sur la vision représentant 11 concepts liés à la vision, plus une question supplémentaire d'évaluation de la santé générale à un seul élément.
Tous les éléments sont notés de sorte qu'un score élevé représente un meilleur fonctionnement.
Chaque élément est ensuite converti sur une échelle de 0 à 100 afin que les scores les plus bas et les plus élevés possibles soient respectivement fixés à 0 et 100 points.
Dans ce format, les scores représentent le pourcentage atteint du score total possible, par ex. un score de 50 représente 50% du score le plus élevé possible.
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Jusqu'au mois 24
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Changement par rapport au départ dans le questionnaire sur les résultats spécifiques rapportés par le patient (RP) sur la rétinite pigmentaire (RP)
Délai: Jusqu'au mois 24
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Jusqu'au mois 24
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Changement par rapport à la référence dans EuroQol-5 Dimension 5-level (EQ-5D-5L)
Délai: Jusqu'au mois 24
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L'EQ-5D largement validé comprend 2 composants, le système descriptif EQ-5D et l'EQ VAS.
Le système descriptif EQ-5D fournit un profil de l'état de santé du participant en 5 dimensions (mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort et anxiété/dépression).
Pour chaque dimension, le sujet est invité à indiquer s'il n'a « aucun problème » (niveau 1), « problèmes légers » (niveau 2), « problèmes modérés » (niveau 3), « problèmes graves (niveau 4), ou « problème/incapacité extrême » (niveau 5) ce jour-là.
Pour l'EQ VAS, le participant est chargé de marquer un "x" sur une échelle verticale au point qui décrit le mieux sa propre santé ce jour-là, où 0 représente la "pire santé" qu'il peut imaginer et 100 la "la meilleure santé" qu'il puisse imaginer.
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Jusqu'au mois 24
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Changement par rapport à la ligne de base dans Health Utilities Index Mark 3 (HUI3)
Délai: Jusqu'au mois 24
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Le HUI3 est une enquête générique à 8 éléments, qui fournit des preuves descriptives sur plusieurs dimensions de l'état de santé, un score pour chaque dimension de la santé et un score de qualité de vie liée à la santé pour la santé globale.
Les dimensions de la santé comprennent la vision, l'ouïe, la parole, la marche/la mobilité, la douleur, la dextérité, les émotions et la cognition.
Chaque dimension a cinq ou six options de réponse.
Les scores des éléments individuels sont combinés pour donner un état de santé combiné qui peut ensuite être converti en utilités de santé.
Le score HUI3 varie de 0,36 (le pire) à 1 (le meilleur).
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Jusqu'au mois 24
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Changement par rapport à la ligne de base dans les lectures du champ visuel
Délai: Jusqu'au mois 24
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La progression des défauts dans les champs visuels sera évaluée dans les deux yeux à l'aide d'un équipement de périmétrie.
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Jusqu'au mois 24
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Changement par rapport à la ligne de base dans les lectures de micropérimétrie
Délai: Jusqu'au mois 24
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La micropérimétrie MAIA sera effectuée pour les deux yeux afin d'évaluer les changements autres que la sensibilité rétinienne.
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Jusqu'au mois 24
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Changement par rapport à la ligne de base dans les lectures du test de mobilité multi-luminance (MLMT)
Délai: Jusqu'au mois 24
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Le MLMT mesure les changements dans la vision fonctionnelle, tels qu'évalués par la capacité à suivre un parcours avec précision et à un rythme raisonnable à différents niveaux d'éclairage environnemental.
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Jusqu'au mois 24
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Changement par rapport à la ligne de base dans la tomographie par cohérence optique dans le domaine spectral (SD-OCT)
Délai: Jusqu'au mois 24
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Les mesures SD-OCT seront effectuées après dilatation de la pupille du participant.
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Jusqu'au mois 24
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Changement par rapport à la ligne de base dans l'autofluorescence du fond d'œil (FAF)
Délai: Jusqu'au mois 24
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L'autofluorescence du fond d'œil sera effectuée après dilatation de la pupille du participant pour évaluer les changements dans la zone du tissu rétinien viable.
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Jusqu'au mois 24
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Changement par rapport à la ligne de base dans la photographie du fond d'œil
Délai: Jusqu'au mois 24
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La photographie du fond d'œil en couleur à sept champs sera utilisée pour les deux yeux.
La photographie du fond d'œil sera réalisée par des techniciens certifiés après dilatation de la pupille.
Des photos stéréo doivent être réalisées pour les champs 1, 2 et 3.
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Jusqu'au mois 24
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Changement par rapport à la ligne de base en ophtalmoscopie laser à balayage à optique adaptative (AO-SLO)
Délai: Jusqu'au mois 24
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Les mesures seront effectuées après dilatation de la pupille du participant.
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Jusqu'au mois 24
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Changement par rapport à la ligne de base de la pression intraoculaire telle qu'évaluée par la tonométrie par aplanation de Goldmann
Délai: Jusqu'au mois 24
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La tonométrie est utilisée pour mesurer la pression oculaire.
Après avoir engourdi l'œil avec une anesthésie au collyre, le tonomètre Goldmann appuie contre l'œil.
La force avec laquelle l'œil repousse est utilisée pour estimer la pression à l'intérieur de l'œil.
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Jusqu'au mois 24
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Changement par rapport à la ligne de base de la morphologie de l'œil telle qu'évaluée par l'examen à la lampe à fente
Délai: Jusqu'au mois 24
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L'examen à la lampe à fente fait généralement partie d'un examen complet de la vue.
Le participant sera assis sur une chaise face à la lampe à fente, le menton et le front reposant sur un support.
Le médecin peut utiliser cet instrument pour observer les yeux en détail et déterminer s'il y a ou non des anomalies.
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Jusqu'au mois 24
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Changement par rapport à la ligne de base de la morphologie de l'œil évaluée par ophtalmoscopie dilatée
Délai: Jusqu'au mois 24
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L'ophtalmoscopie dilatée est réalisée en dilatant l'œil du participant pour voir à l'intérieur du fond de l'œil et d'autres structures à l'aide d'un ophtalmoscope.
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Jusqu'au mois 24
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Changement par rapport à la ligne de base de la morphologie de l'œil telle qu'évaluée par le système de classification des opacités du cristallin (LOCS) III
Délai: Jusqu'au mois 24
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LOCS III est une méthode de classement d'opacification basée sur une lampe à fente.
Des photographies de coupes transversales de la lampe à fente de la lentille sont utilisées comme références pour le classement de l'opalescence nucléaire (NO) et de la couleur nucléaire (NC), et des photographies de la lentille vue par rétroéclairage sont utilisées comme références pour le classement cortical (C) et sous-capsulaire postérieur ( P) cataracte.
La sévérité de l'opacification est notée sur une échelle décimale, les scores peuvent aller de 0,1 à 6,9 pour NO et NC et de 0,1 à 5,9 pour C et P. Pour chaque type d'opacification, les scores les plus élevés indiquent une plus grande sévérité.
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Jusqu'au mois 24
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
13 septembre 2017
Achèvement primaire (RÉEL)
16 décembre 2022
Achèvement de l'étude (RÉEL)
16 décembre 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 juillet 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
11 juin 2021
Première publication (RÉEL)
14 juin 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
10 février 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 février 2023
Dernière vérification
1 février 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 274RP001
- NSR-XLRP-OS1 (AUTRE: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .