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Naturgeschichte des Fortschreitens der X-chromosomalen Retinitis Pigmentosa (XOLARIS)

9. Februar 2023 aktualisiert von: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Ziel der Studie ist es, bei Teilnehmern mit X-chromosomaler Retinitis pigmentosa (XLRP) ein besseres Verständnis des Krankheitsverlaufs im Laufe der Zeit zu erlangen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wurde zuvor von NightstaRx Ltd. veröffentlicht. Im Oktober 2020 wurde das Sponsoring der Studie an Biogen übertragen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

201

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland
        • Research Site
      • Tübingen, Deutschland
        • Research Site
  • Finnland
      • Helsinki, Finnland
        • Research Site
  • Frankreich
      • Montpellier, Frankreich
        • Research Site
  • Kanada
      • Vancouver, Kanada, V5Z3N9
        • Research Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Research Site
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande
        • Research Site
      • Nijmegen, Niederlande
        • Research Site
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85020
        • Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Research Site
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • Research Site
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53705
        • Research Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • Research Site
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Research Site
      • Oxford, Vereinigtes Königreich
        • Research Site
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

201 Teilnehmer mit X-chromosomaler Retinitis Pigmentosa (XLRP).

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Dokumentation einer pathogenen Mutation im Retinitis-Pigmentosa-GTPase-Regulator (RPGR)-Gen haben.
  2. Sind bereit und in der Lage, sich gemäß Protokoll für bis zu 24 Monate augenärztlichen Untersuchungen zu unterziehen
  3. Haben Sie einen ETDRS BCVA in mindestens 1 Auge von ≥ 34 Buchstaben (entspricht Snellen ≥ 6/60 oder 20/200; Dezimal 0,1; LogMAR 1,0).

  4. Mittlere Netzhautempfindlichkeit im geeigneten Auge, bestimmt durch Mikroperimetrie:

    • Männer mit einer mittleren Netzhautempfindlichkeit von 68 Loci im Bereich von ≥0,1 Dezibel (dB) und ≤20 dB.
    • Frauen mit einer mittleren Netzhautempfindlichkeit von 68 Loci im Bereich von ≥0,1 dB und ≤25 dB.
  5. Wenn weiblich, haben Sie eine symptomatische Erkrankung mit Beeinträchtigung der Sehfunktion.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Haben Sie eine Vorgeschichte von Amblyopie im geeigneten Auge.
  2. Haben Sie eine andere signifikante okulare oder nicht okulare Erkrankung/Störung, die nach Meinung des Prüfarztes den Teilnehmer aufgrund der Teilnahme an der Studie gefährden könnte, die Ergebnisse der Studie beeinflussen könnte, die Fähigkeit des Teilnehmers zur Durchführung der Studie beeinträchtigen könnte diagnostische Tests oder beeinträchtigen die Fähigkeit des Teilnehmers, an der Studie teilzunehmen. Dies schließt klinisch signifikante Katarakte ein.
  3. Sie haben in den letzten 12 Wochen an einer anderen Forschungsstudie mit einem Prüfpräparat teilgenommen oder zuvor eine gen-/zellbasierte Therapie erhalten (einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Implantation des Intelligent Implant System, die Therapie mit ziliaren neurotrophen Faktoren, die Therapie mit Nervenwachstumsfaktoren). .

HINWEIS: Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Untergruppe 1
Auge des Teilnehmers mit bestkorrigierter Sehschärfe (BCVA) der Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) ≥74 Buchstaben (entspricht: Snellen 6/9 oder 20/32; dezimal 0,63; Logarithmus des minimalen Auflösungswinkels [LogMAR] 0,2) wird eingeschrieben.
Sonstiges: Sonstiges: Gutachten
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht.
Andere Namen:
  • BIIB112
Untergruppe 2
Auge des Teilnehmers mit ETDRS BCVA 34-73 Buchstaben, einschließlich (entspricht: Snellen 6/12 - 6/60 oder 20/40 - 20/200; dezimal 0,5 - 0,1; LogMAR 0,3-1,0) wird eingeschrieben.
Sonstiges: Sonstiges: Gutachten
Wird wie im Behandlungsarm angegeben verabreicht.
Andere Namen:
  • BIIB112

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Bestkorrigierte Sehschärfe (BCVA)
Zeitfenster: Bis Monat 24
BCVA wird für beide Augen unter Verwendung der ETDRS-Sehschärfe (VA)-Tabelle bewertet. Der BCVA-Test sollte vor der Pupillenerweiterung durchgeführt werden, und die Fernrefraktion sollte durchgeführt werden, bevor der BCVA gemessen wird. Zunächst werden Buchstaben in einer Entfernung von 4 Metern von der Tafel gelesen. Wenn <20 Buchstaben bei 4 Metern gelesen werden, sollte ein Test bei 1 Meter durchgeführt werden. BCVA ist als Anzahl der vom Teilnehmer richtig gelesenen Buchstaben anzugeben.
Bis Monat 24
Änderung der Netzhautempfindlichkeit gegenüber dem Ausgangswert, bewertet mit Mikroperimetrie
Zeitfenster: Bis Monat 24
Für beide Augen wird eine Macular Analyzer Integrity Assessment (MAIA) Mikroperimetrie durchgeführt, um Veränderungen der Netzhautempfindlichkeit innerhalb der Makula zu beurteilen.
Bis Monat 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Kontrastempfindlichkeit gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Bis Monat 24
Die Änderung der Kontrastempfindlichkeit gegenüber der Grundlinie im Studienauge wird unter Verwendung einer Pelli-Robson-Kontrastempfindlichkeitstabelle bei 1 Meter gemessen. Die Kontrastempfindlichkeitstabelle enthält Buchstaben, die oben am dunkelsten sind und dann zunehmend heller werden. Die Punkte reichen von 0 bis 48 und basieren auf der Anzahl der richtig gelesenen Buchstaben. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf eine Verschlechterung der Kontrastempfindlichkeit hin und eine positive Änderung gegenüber dem Ausgangswert auf eine Verbesserung.
Bis Monat 24
Änderung der Sehschärfe bei niedriger Luminanz (LLVA) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Monat 24
LLVA wird gemessen, indem ein 2,0-Log-Einheiten-Neutraldichtefilter über die Vorderseite jedes Auges gelegt wird und der Teilnehmer das normal beleuchtete ETDRS-Diagramm lesen muss. Zunächst werden Buchstaben in einer Entfernung von 4 Metern von der Tafel gelesen. Wenn <20 Buchstaben bei 4 Metern gelesen werden, sollte ein Test bei 1 Meter durchgeführt werden. LLVA ist als Anzahl der vom Teilnehmer richtig gelesenen Buchstaben anzugeben.
Bis Monat 24
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Punktzahl des 25-Punkte-Fragebogens zur visuellen Funktion (VFQ-25).
Zeitfenster: Bis Monat 24
VFQ-25 besteht aus einem Basissatz von 25 auf das Sehvermögen ausgerichteten Fragen, die 11 sehbezogene Konstrukte darstellen, plus einer zusätzlichen Einzelfrage zur allgemeinen Gesundheitsbewertung. Alle Elemente werden bewertet, sodass eine hohe Punktzahl eine bessere Funktion darstellt. Jedes Item wird dann in eine Skala von 0 bis 100 umgewandelt, sodass die niedrigste und höchstmögliche Punktzahl 0 bzw. 100 Punkte beträgt. In diesem Format stellen die Punktzahlen den erreichten Prozentsatz der möglichen Gesamtpunktzahl dar, z. eine Punktzahl von 50 entspricht 50 % der höchstmöglichen Punktzahl.
Bis Monat 24
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Retinitis Pigmentosa (RP)-spezifischen Patient-Reported-Outcome (PRO)-Fragebogen
Zeitfenster: Bis Monat 24
Bis Monat 24
Änderung von Baseline in EuroQol-5 Dimension 5-Level (EQ-5D-5L)
Zeitfenster: Bis Monat 24
Das weithin validierte EQ-5D umfasst 2 Komponenten, das EQ-5D-Beschreibungssystem und das EQ VAS. Das EQ-5D-Beschreibungssystem bietet ein Profil des Gesundheitszustands des Teilnehmers in 5 Dimensionen (Mobilität, Selbstversorgung, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen und Angst/Depression). Für jede Dimension wird der Proband angewiesen, anzugeben, ob er „keine Probleme“ (Stufe 1), „leichte Probleme“ (Stufe 2), „mäßige Probleme“ (Stufe 3), „starke Probleme“ (Stufe 4), oder „extreme Probleme/Unfähigkeit“ (Stufe 5) an diesem Tag. Für den EQ VAS wird der Teilnehmer aufgefordert, an der Stelle, die seinen eigenen Gesundheitszustand an diesem Tag am besten beschreibt, auf einer vertikalen Skala ein „x“ zu markieren, wobei 0 für den „schlechtesten Gesundheitszustand“ steht, den er sich vorstellen kann, und 100 für den "beste Gesundheit", die er oder sie sich vorstellen kann.
Bis Monat 24
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Health Utilities Index Mark 3 (HUI3)
Zeitfenster: Bis Monat 24
Der HUI3 ist eine generische 8-Punkte-Umfrage, die beschreibende Evidenz zu mehreren Dimensionen des Gesundheitszustands, eine Punktzahl für jede Gesundheitsdimension und eine gesundheitsbezogene Lebensqualitätspunktzahl für die allgemeine Gesundheit liefert. Zu den Gesundheitsdimensionen gehören Sehen, Hören, Sprechen, Gehen/Mobilität, Schmerz, Geschicklichkeit, Emotion und Kognition. Jede Dimension hat fünf oder sechs Antwortmöglichkeiten. Die Bewertungen einzelner Punkte werden kombiniert, um einen kombinierten Gesundheitszustand zu erhalten, der dann in Gesundheitsnutzen umgewandelt werden kann. Der HUI3-Score reicht von 0,36 (am schlechtesten) bis 1 (am besten).
Bis Monat 24
Änderung der Gesichtsfeldmessungen gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Bis Monat 24
Der Verlauf von Gesichtsfelddefekten wird an beiden Augen mit Perimetriegeräten beurteilt.
Bis Monat 24
Änderung der Mikroperimetrie-Messwerte gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Bis Monat 24
Eine MAIA-Mikroperimetrie wird für beide Augen durchgeführt, um andere Veränderungen als die Empfindlichkeit der Netzhaut zu beurteilen.
Bis Monat 24
Änderung der Messwerte des Multi-Luminanz-Mobilitätstests (MLMT) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Monat 24
Der MLMT misst Veränderungen des funktionellen Sehvermögens, gemessen an der Fähigkeit, einen Kurs genau und in einem angemessenen Tempo bei unterschiedlichen Umgebungsbeleuchtungsstärken zu navigieren.
Bis Monat 24
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT)
Zeitfenster: Bis Monat 24
SD-OCT-Messungen werden nach Dilatation der Pupille des Teilnehmers durchgeführt.
Bis Monat 24
Änderung der Fundus-Autofluoreszenz (FAF) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Monat 24
Fundus-Autofluoreszenz wird nach Erweiterung der Pupille des Teilnehmers durchgeführt, um Veränderungen im Bereich des lebensfähigen Netzhautgewebes zu beurteilen.
Bis Monat 24
Änderung von Baseline in der Fundusfotografie
Zeitfenster: Bis Monat 24
Für beide Augen wird eine Farb-Fundusfotografie mit sieben Feldern verwendet. Die Fundusfotografie wird von zertifizierten Technikern nach der Pupillenerweiterung durchgeführt. Für die Felder 1, 2 und 3 sollten Stereofotos erstellt werden.
Bis Monat 24
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Scanning-Laser-Ophthalmoskopie mit adaptiver Optik (AO-SLO)
Zeitfenster: Bis Monat 24
Die Messungen werden nach Erweiterung der Pupille des Teilnehmers durchgeführt.
Bis Monat 24
Änderung des Augeninnendrucks gegenüber dem Ausgangswert, wie durch Goldmann-Applanations-Tonometrie bewertet
Zeitfenster: Bis Monat 24
Tonometrie wird verwendet, um den Augendruck zu messen. Nach Betäubung des Auges mit Augentropfenanästhesie wird das Goldmann-Tonometer gegen das Auge gedrückt. Die Kraft, mit der das Auge zurückdrückt, wird verwendet, um den Augeninnendruck abzuschätzen.
Bis Monat 24
Veränderung der Augenmorphologie gegenüber dem Ausgangswert, wie durch Spaltlampenuntersuchung beurteilt
Zeitfenster: Bis Monat 24
Die Spaltlampenuntersuchung ist in der Regel Teil einer umfassenden Augenuntersuchung. Der Teilnehmer sitzt auf einem Stuhl mit Blick auf die Spaltlampe, wobei Kinn und Stirn auf einer Stütze ruhen. Mit diesem Instrument kann der Arzt die Augen genau beobachten und feststellen, ob Auffälligkeiten vorliegen oder nicht.
Bis Monat 24
Veränderung der Morphologie des Auges gegenüber dem Ausgangswert, wie durch dilatative Ophthalmoskopie beurteilt
Zeitfenster: Bis Monat 24
Die dilatative Ophthalmoskopie wird durchgeführt, indem das Auge des Teilnehmers erweitert wird, um mit einem Ophthalmoskop in den Augenhintergrund und andere Strukturen zu sehen.
Bis Monat 24
Veränderung der Augenmorphologie gegenüber dem Ausgangswert, wie durch das Lens Opacities Classification System (LOCS) III Lens Grading bewertet
Zeitfenster: Bis Monat 24
LOCS III ist eine Spaltlampen-basierte Trübungsbewertungsmethode. Fotografien von Spaltlampenquerschnitten der Linse werden als Referenzen für die Einstufung von Kernopaleszenz (NO) und Kernfarbe (NC) verwendet, und Fotografien der Linse, die durch Retroillumination gesehen werden, werden als Referenzen für die Einstufung von kortikaler (C) und hinterer subkapsulärer ( P) Katarakt. Der Schweregrad der Trübung wird auf einer Dezimalskala bewertet, die Werte können von 0,1 bis 6,9 für NO und NC und von 0,1 bis 5,9 für C und P reichen. Für jeden Trübungstyp weisen die höheren Einstufungsergebnisse auf einen größeren Schweregrad hin.
Bis Monat 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

13. September 2017

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

16. Dezember 2022

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

16. Dezember 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Juli 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Juni 2021

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

14. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

10. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Februar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 274RP001
  • NSR-XLRP-OS1 (ANDERE: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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