Естественная история прогрессирования пигментного ретинита, сцепленного с Х-хромосомой (XOLARIS)
9 февраля 2023 г. обновлено: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Цель исследования — лучше понять прогрессирование заболевания с течением времени у участников с пигментным ретинитом, сцепленным с Х-хромосомой (XLRP).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование было ранее опубликовано NightstaRx Ltd.
В октябре 2020 года спонсорство исследования было передано компании Biogen.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
201
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Bonn, Германия
- Research Site
-
Tübingen, Германия
- Research Site
-
-
-
-
-
Vancouver, Канада, V5Z3N9
- Research Site
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Канада, H4A 3J1
- Research Site
-
-
-
-
-
Leiden, Нидерланды
- Research Site
-
Nijmegen, Нидерланды
- Research Site
-
-
-
-
-
Leeds, Соединенное Королевство
- Research Site
-
Manchester, Соединенное Королевство
- Research Site
-
Oxford, Соединенное Королевство
- Research Site
-
Southampton, Соединенное Королевство
- Research Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85020
- Research Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- Research Site
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- Research Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- Research Site
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
- Research Site
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Research Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53705
- Research Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Финляндия
- Research Site
-
-
-
-
-
Montpellier, Франция
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
7 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT, РЕБЕНОК)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
201 участник с пигментным ретинитом, сцепленным с Х-хромосомой (XLRP).
Описание
Ключевые критерии включения:
- Иметь документацию о патогенной мутации в гене регулятора ГТФазы пигментного ретинита (RPGR).
- Желают и могут проходить офтальмологические осмотры, как того требует протокол, на срок до 24 месяцев.
- Иметь ETDRS BCVA по крайней мере в 1 глазу из ≥34 букв (эквивалентно Snellen ≥ 6/60 или 20/200; десятичное число 0,1; LogMAR 1,0).
Средняя чувствительность сетчатки подходящего глаза по оценке микропериметрии:
- Мужчины со средней чувствительностью сетчатки 68 локусов в диапазоне от ≥0,1 децибел (дБ) до ≤20 дБ.
- Женщины со средней чувствительностью сетчатки 68 локусов в диапазоне от ≥0,1 дБ до ≤25 дБ.
- Если женщина, имеют симптоматическое заболевание с нарушением зрительной функции.
Ключевые критерии исключения:
- Имейте историю амблиопии в подходящем глазу.
- Иметь какое-либо другое серьезное глазное или неглазное заболевание/расстройство, которое, по мнению исследователя, может подвергнуть участника риску из-за участия в исследовании, может повлиять на результаты исследования, может повлиять на способность участника проводить исследование диагностические тесты или повлиять на способность участника участвовать в исследовании. Сюда входят клинически значимые катаракты.
- Принимали участие в другом научном исследовании с использованием исследуемого лекарственного препарата в течение последних 12 недель или получали генную/клеточную терапию в любое время ранее (включая, помимо прочего, имплантацию системы интеллектуальных имплантатов, терапию цилиарным нейротрофическим фактором, терапию фактором роста нервов). .
ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Подгруппа 1
Глаз участника исследования раннего лечения диабетической ретинопатии (ETDRS) с максимальной коррекцией остроты зрения (BCVA) ≥74 букв (эквивалентно: Snellen 6/9 или 20/32; десятичное число 0,63; логарифм минимального угла разрешения [LogMAR] 0,2) будет зачислен.
|
Вводят, как указано в группе лечения.
Другие имена:
|
|
Подгруппа 2
Глаз участника с ETDRS BCVA 34-73 буквы включительно (эквивалентно: Snellen 6/12 - 6/60 или 20/40 - 20/200; десятичное 0,5 - 0,1; LogMAR 0,3-1,0)
будет зачислен.
|
Вводят, как указано в группе лечения.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в исследовании раннего лечения диабетической ретинопатии (ETDRS) Острота зрения с максимальной коррекцией (BCVA)
Временное ограничение: До 24 месяца
|
BCVA будет оцениваться для обоих глаз с использованием таблицы остроты зрения (VA) ETDRS.
Тест BCVA должен быть выполнен до расширения зрачка, а рефракция вдаль должна быть выполнена до измерения BCVA.
Первоначально буквы читаются на расстоянии 4 метров от карты.
Если <20 букв читаются на расстоянии 4 метра, следует провести тестирование на расстоянии 1 метра.
BCVA указывается как количество букв, правильно прочитанных участником.
|
До 24 месяца
|
|
Изменение чувствительности сетчатки по сравнению с исходным уровнем, оцененное с помощью микропериметрии
Временное ограничение: До 24 месяца
|
Для обоих глаз будет проводиться микропериметрия оценки целостности макулярного анализатора (MAIA) для оценки изменений чувствительности сетчатки в макуле.
|
До 24 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение контрастной чувствительности по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 24 месяца
|
Изменение контрастной чувствительности исследуемого глаза по сравнению с исходным уровнем измеряют с помощью диаграммы контрастной чувствительности Pelli Robson на расстоянии 1 метр.
Диаграмма контрастной чувствительности содержит буквы, которые темнее вверху, а затем постепенно становятся светлее.
Баллы варьируются от 0 до 48 и основаны на количестве правильно прочитанных букв.
Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на ухудшение контрастной чувствительности, а положительное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на улучшение.
|
До 24 месяца
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем остроты зрения при низкой яркости (LLVA)
Временное ограничение: До 24 месяца
|
LLVA измеряется путем помещения фильтра нейтральной плотности с логарифмической единицей 2,0 на переднюю часть каждого глаза и предоставления участнику чтения нормально освещенной диаграммы ETDRS.
Первоначально буквы читаются на расстоянии 4 метров от карты.
Если <20 букв читаются на расстоянии 4 метра, следует провести тестирование на расстоянии 1 метра.
LLVA указывается как количество букв, правильно прочитанных участником.
|
До 24 месяца
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем оценки опросника зрительных функций (VFQ-25) из 25 пунктов
Временное ограничение: До 24 месяца
|
VFQ-25 состоит из базового набора из 25 вопросов, направленных на зрение, представляющих 11 конструкций, связанных со зрением, а также дополнительного вопроса с общей оценкой здоровья, состоящего из одного пункта.
Все пункты оцениваются таким образом, что высокий балл означает лучшее функционирование.
Затем каждый элемент преобразуется в шкалу от 0 до 100, так что самая низкая и самая высокая возможные оценки устанавливаются в 0 и 100 баллов соответственно.
В этом формате баллы представляют собой достигнутый процент от общего возможного балла, например. оценка 50 представляет собой 50% от максимально возможной оценки.
|
До 24 месяца
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в пигментном ретините (RP) - Опросник исходов, сообщаемых пациентом (PRO)
Временное ограничение: До 24 месяца
|
До 24 месяца
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в 5-уровневом измерении EuroQol-5 (EQ-5D-5L)
Временное ограничение: До 24 месяца
|
Широко проверенный EQ-5D включает 2 компонента: описательную систему EQ-5D и EQ VAS.
Описательная система EQ-5D обеспечивает профиль состояния здоровья участника в 5 измерениях (подвижность, уход за собой, обычная деятельность, боль/дискомфорт и тревога/депрессия).
Для каждого параметра испытуемому предлагается указать, есть ли у него «нет проблем» (уровень 1), «незначительные проблемы» (уровень 2), «умеренные проблемы» (уровень 3), «серьезные проблемы» (уровень 4), или «экстремальные проблемы/неспособность» (уровень 5) в этот день.
Для EQ VAS участника просят отметить «х» на вертикальной шкале в точке, которая лучше всего описывает его или ее собственное здоровье в этот день, где 0 представляет «худшее здоровье», которое он или она может себе представить, а 100 — «наилучшее здоровье», которое он или она может себе представить.
|
До 24 месяца
|
|
Изменение по сравнению с базовым уровнем индекса коммунальных услуг здравоохранения, отметка 3 (HUI3)
Временное ограничение: До 24 месяца
|
HUI3 представляет собой общий опрос из 8 пунктов, который предоставляет описательные данные по нескольким аспектам состояния здоровья, баллы по каждому аспекту здоровья и оценку качества жизни, связанного со здоровьем, для общего состояния здоровья.
Показатели здоровья включают зрение, слух, речь, передвижение/подвижность, боль, ловкость, эмоции и познание.
Каждое измерение имеет пять или шесть вариантов ответа.
Баллы по отдельным пунктам объединяются для получения общего состояния здоровья, которое затем можно преобразовать в полезности здоровья.
Оценка HUI3 варьируется от 0,36 (худший) до 1 (лучший).
|
До 24 месяца
|
|
Изменение показателей поля зрения по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 24 месяца
|
Прогрессирование дефектов полей зрения будет оцениваться на обоих глазах с помощью периметрического оборудования.
|
До 24 месяца
|
|
Изменение показателей микропериметрии по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 24 месяца
|
Для обоих глаз будет проводиться микропериметрия MAIA для оценки изменений, не связанных с чувствительностью сетчатки.
|
До 24 месяца
|
|
Изменение показателей многояркостного теста мобильности (MLMT) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 24 месяца
|
MLMT измеряет изменения функционального зрения, оцениваемые по способности точно и в разумном темпе ориентироваться на маршруте при различных уровнях окружающего освещения.
|
До 24 месяца
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в спектральной оптической когерентной томографии (SD-OCT)
Временное ограничение: Месяц 24
|
Измерения SD-OCT будут выполняться после расширения зрачка участника.
|
Месяц 24
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем аутофлуоресценции глазного дна (FAF)
Временное ограничение: До 24 месяца
|
Автофлуоресценция глазного дна будет выполняться после расширения зрачка участника для оценки изменений в области жизнеспособной ткани сетчатки.
|
До 24 месяца
|
|
Изменение по сравнению с базовой линией в фотографии глазного дна
Временное ограничение: До 24 месяца
|
Цветная семипольная фотография глазного дна будет использоваться для обоих глаз.
Фотографии глазного дна будут выполняться сертифицированными техниками после расширения зрачка.
Стерео фотографии должны быть выполнены для полей 1, 2 и 3.
|
До 24 месяца
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в сканирующей лазерной офтальмоскопии с адаптивной оптикой (AO-SLO)
Временное ограничение: До 24 месяца
|
Измерения будут проводиться после расширения зрачка участника.
|
До 24 месяца
|
|
Изменение внутриглазного давления по сравнению с исходным уровнем по оценке с помощью аппланационной тонометрии Гольдмана
Временное ограничение: До 24 месяца
|
Тонометрия используется для измерения внутриглазного давления.
После обезболивания глаза глазными каплями тонометр Гольдмана прижимается к глазу.
Сила, с которой глаз отталкивается назад, используется для оценки давления внутри глаза.
|
До 24 месяца
|
|
Изменение морфологии глаза по сравнению с исходным уровнем по оценке с помощью щелевой лампы
Временное ограничение: До 24 месяца
|
Осмотр с помощью щелевой лампы обычно является частью комплексного обследования глаз.
Участник сидит на стуле лицом к щелевой лампе, опираясь подбородком и лбом на опору.
Врач может использовать этот инструмент для детального осмотра глаз и определения наличия каких-либо аномалий.
|
До 24 месяца
|
|
Изменение морфологии глаза по сравнению с исходным уровнем по оценке офтальмоскопии с расширением
Временное ограничение: До 24 месяца
|
Расширенная офтальмоскопия выполняется путем расширения глаза участника, чтобы увидеть внутреннюю часть глазного дна и других структур с помощью офтальмоскопа.
|
До 24 месяца
|
|
Изменение морфологии глаза по сравнению с исходным уровнем по оценке Системы классификации помутнений хрусталика (LOCS) III Классификация хрусталика
Временное ограничение: До 24 месяца
|
LOCS III — это метод оценки помутнения на основе щелевой лампы.
Фотографии поперечного сечения хрусталика, полученные с помощью щелевой лампы, используются в качестве эталонов для оценки ядерной опалесценции (NO) и цвета ядер (NC), а фотографии хрусталика, видимого при ретроиллюминации, используются в качестве эталонов для оценки кортикальной (C) и задней субкапсулярной ( П) катаракта.
Тяжесть помутнения оценивается по десятичной шкале, баллы могут варьироваться от 0,1 до 6,9 для NO и NC и от 0,1 до 5,9 для C и P. Для каждого типа помутнения более высокие баллы указывают на большую степень тяжести.
|
До 24 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
13 сентября 2017 г.
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
16 декабря 2022 г.
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
16 декабря 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 июля 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
11 июня 2021 г.
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
14 июня 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
10 февраля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 февраля 2023 г.
Последняя проверка
1 февраля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 274RP001
- NSR-XLRP-OS1 (ДРУГОЙ: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .