Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Přirozená historie progrese X-vázané retinitis Pigmentosa (XOLARIS)

9. února 2023 aktualizováno: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Cílem studie je lépe porozumět progresi onemocnění v průběhu času u účastníků s X-vázanou retinitis pigmentosa (XLRP).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie byla dříve zveřejněna společností NightstaRx Ltd. V říjnu 2020 bylo sponzorství studie převedeno na společnost Biogen.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

201

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Finsko
      • Helsinki, Finsko
        • Research Site
  • Francie
      • Montpellier, Francie
        • Research Site
  • Holandsko
      • Leiden, Holandsko
        • Research Site
      • Nijmegen, Holandsko
        • Research Site
  • Kanada
      • Vancouver, Kanada, V5Z3N9
        • Research Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Research Site
  • Německo
      • Bonn, Německo
        • Research Site
      • Tübingen, Německo
        • Research Site
  • Spojené království
      • Leeds, Spojené království
        • Research Site
      • Manchester, Spojené království
        • Research Site
      • Oxford, Spojené království
        • Research Site
      • Southampton, Spojené království
        • Research Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85020
        • Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Research Site
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Research Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53705
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

201 účastníků s X-vázanou retinitis Pigmentosa (XLRP).

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Mít dokumentaci patogenní mutace v genu regulátoru GTPázy retinitis pigmentosa (RPGR).
  2. Jsou ochotni a schopni podstoupit oční vyšetření, jak to vyžaduje protokol, po dobu až 24 měsíců
  3. Mějte ETDRS BCVA alespoň v 1 oku ≥ 34 písmen (ekvivalent Snellen ≥ 6/60 nebo 20/200; desetinné číslo 0,1; LogMAR 1,0).

  4. Průměrná citlivost sítnice ve vhodném oku, jak byla stanovena mikroperimetrií:

    • Muži s průměrnou retinální citlivostí 68 lokusů v rozmezí od ≥0,1 decibelu (dB) do ≤20 dB.
    • Ženy s průměrnou retinální citlivostí 68 lokusů v rozmezí ≥0,1 dB a ≤25 dB.
  5. Pokud jde o ženu, má symptomatické onemocnění s poruchou zrakových funkcí.

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Mít v anamnéze amblyopii ve způsobilém oku.
  2. Má jakékoli jiné významné oční nebo neokulární onemocnění/poruchu, které podle názoru zkoušejícího může účastníka vystavit riziku z důvodu účasti ve studii, může ovlivnit výsledky studie, může ovlivnit schopnost účastníka provádět studii diagnostické testy nebo ovlivnit schopnost účastníka účastnit se studie. Patří sem klinicky významné katarakty.
  3. Účastnili jste se v posledních 12 týdnech jiné výzkumné studie zahrnující hodnocený léčivý přípravek nebo jste kdykoli předtím podstoupili genovou/buněčnou terapii (včetně, ale nikoli výhradně, implantace inteligentního implantačního systému, terapie ciliárními neurotrofickými faktory, terapie nervovým růstovým faktorem) .

POZNÁMKA: Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Podskupina 1
Oko účastníka s Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) nejlépe korigovaná zraková ostrost (BCVA) ≥ 74 písmen (ekvivalent: Snellen 6/9 nebo 20/32; desetinné číslo 0,63; logaritmus minimálního úhlu rozlišení [LogMAR] 0,2) bude zapsán.
Jiný: Jiné: Hodnocení
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Ostatní jména:
  • BIIB112
Podskupina 2
Oko účastníka s ETDRS BCVA 34-73 písmen včetně (ekvivalent: Snellen 6/12 - 6/60 nebo 20/40 - 20/200; desítkové 0,5 - 0,1; LogMAR 0,3-1,0) bude zapsán.
Jiný: Jiné: Hodnocení
Podává se tak, jak je uvedeno v léčebné větvi.
Ostatní jména:
  • BIIB112

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty ve studii časné léčby diabetické retinopatie (ETDRS) nejlépe korigovaná zraková ostrost (BCVA)
Časové okno: Do měsíce 24
BCVA bude hodnocena pro obě oči pomocí ETDRS tabulky zrakové ostrosti (VA). Test BCVA by měl být proveden před dilatací zornice a před měřením BCVA by měla být provedena refrakce na dálku. Zpočátku se písmena čtou ve vzdálenosti 4 metrů od mapy. Pokud je na 4 metrech přečteno <20 písmen, mělo by být provedeno testování na 1 metr. BCVA je třeba hlásit jako počet písmen správně přečtených účastníkem.
Do měsíce 24
Změna retinální citlivosti od výchozí hodnoty hodnocená pomocí mikroperimetrie
Časové okno: Do měsíce 24
Pro obě oči bude provedena mikroperimetrie hodnocení integrity makulárního analyzátoru (MAIA), aby se vyhodnotily změny v citlivosti sítnice v makule.
Do měsíce 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna kontrastní citlivosti od základní linie
Časové okno: Do měsíce 24
Změna kontrastní citlivosti od výchozí hodnoty ve studovaném oku se měří pomocí tabulky kontrastní citlivosti Pelli Robson na 1 metr. Tabulka kontrastní citlivosti obsahuje písmena, která jsou nejtmavší nahoře a poté se postupně zesvětlují. Skóre se pohybuje od 0 do 48 a je založeno na počtu správně přečtených písmen. Negativní změna od výchozí hodnoty znamená zhoršení kontrastní citlivosti a pozitivní změna od výchozí hodnoty znamená zlepšení.
Do měsíce 24
Změna od základní hodnoty ve zrakové ostrosti s nízkou svítivostí (LLVA)
Časové okno: Do měsíce 24
LLVA se měří tak, že se na přední část každého oka umístí 2,0 logaritmický filtr neutrální hustoty a nechá se účastník přečíst normálně osvětlenou tabulku ETDRS. Zpočátku se písmena čtou ve vzdálenosti 4 metrů od mapy. Pokud je na 4 metrech přečteno <20 písmen, mělo by být provedeno testování na 1 metr. LLVA musí být hlášen jako počet písmen správně přečtených účastníkem.
Do měsíce 24
Změna oproti základnímu skóre ve 25 položkovém dotazníku vizuální funkce (VFQ-25).
Časové okno: Do měsíce 24
VFQ-25 se skládá ze základní sady 25 otázek zaměřených na vidění, které představují 11 konstruktů souvisejících s viděním, plus další jednopoložková otázka obecného zdravotního hodnocení. Všechny položky jsou hodnoceny tak, aby vysoké skóre představovalo lepší fungování. Každá položka je poté převedena na stupnici od 0 do 100, takže nejnižší a nejvyšší možné skóre je nastaveno na 0 a 100 bodů. V tomto formátu skóre představují dosažené procento z celkového možného skóre, např. skóre 50 představuje 50 % nejvyššího možného skóre.
Do měsíce 24
Změna od výchozího stavu v dotazníku Retinitis Pigmentosa (RP) – specifický pacientem hlášený výsledek (PRO)
Časové okno: Do měsíce 24
Do měsíce 24
Změna od základní linie v úrovni 5 dimenze EuroQol-5 (EQ-5D-5L)
Časové okno: Do měsíce 24
Široce ověřený EQ-5D obsahuje 2 komponenty, popisný systém EQ-5D a EQ VAS. Popisný systém EQ-5D poskytuje profil zdravotního stavu účastníka v 5 dimenzích (mobilita, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí a úzkost/deprese). Pro každou dimenzi je subjekt instruován, aby uvedl, zda nemá „žádné problémy“ (úroveň 1), „mírné problémy“ (úroveň 2), „střední problémy“ (úroveň 3), „závažné problémy (úroveň 4), nebo „extrémní problémy/neschopnost“ (úroveň 5) v daný den. Pro EQ VAS je účastník instruován, aby označil „x“ na svislé stupnici v bodě, který nejlépe popisuje jeho vlastní zdraví v daný den, kde 0 představuje „nejhorší zdraví“, které si dokáže představit, a 100 „nejlepší zdraví“, jaké si dokáže představit.
Do měsíce 24
Změna od výchozí hodnoty indexu Health Utilities Mark 3 (HUI3)
Časové okno: Do měsíce 24
HUI3 je obecný průzkum o 8 položkách, který poskytuje popisné důkazy o různých dimenzích zdravotního stavu, skóre pro každou dimenzi zdraví a skóre kvality života související se zdravím pro celkové zdraví. Zdravotní dimenze zahrnují zrak, sluch, řeč, chůzi/pohyblivost, bolest, obratnost, emoce a poznávání. Každá dimenze má pět nebo šest možností odezvy. Skóre na jednotlivých položkách se spojí do daného kombinovaného zdravotního stavu, který pak lze převést na zdravotní pomůcky. Skóre HUI3 se pohybuje od 0,36 (nejhorší) do 1 (nejlepší).
Do měsíce 24
Změna od základní linie v odečtech zorného pole
Časové okno: Do měsíce 24
Progrese defektů v zorných polích bude hodnocena u obou očí pomocí perimetrického zařízení.
Do měsíce 24
Změna od základní linie v mikroperimetrických odečtech
Časové okno: Do měsíce 24
Pro obě oči bude provedena mikroperimetrie MAIA, aby se vyhodnotily změny jiné než citlivost sítnice.
Do měsíce 24
Změna od základní hodnoty v naměřených hodnotách testu multiluminance mobility (MLMT).
Časové okno: Do měsíce 24
MLMT měří změny ve funkčním vidění, jak je hodnoceno schopností navigovat kurz přesně a přiměřeným tempem při různých úrovních osvětlení prostředí.
Do měsíce 24
Změna od základní linie ve spektrální doménové optické koherenční tomografii (SD-OCT)
Časové okno: Až měsíc 24
Měření SD-OCT bude provedeno po dilataci zornice účastníka.
Až měsíc 24
Změna od základní hodnoty v autofluorescenci fundu (FAF)
Časové okno: Do měsíce 24
Fundus Autofluorescence bude provedena po dilataci zornice účastníka k posouzení změn v oblasti životaschopné retinální tkáně.
Do měsíce 24
Změna oproti základní linii ve Fundus Photography
Časové okno: Do měsíce 24
Pro obě oči bude použita sedmipolní barevná fundusová fotografie. Fotografování očního pozadí bude provedeno certifikovanými techniky po dilataci zornice. Stereo snímky by se měly provádět pro pole 1, 2 a 3.
Do měsíce 24
Změna od základní linie v laserové oftalmoskopii s adaptivní optikou (AO-SLO)
Časové okno: Do měsíce 24
Měření bude provedeno po dilataci zornice účastníka.
Do měsíce 24
Změna nitroočního tlaku od výchozí hodnoty podle Goldmannovy aplanační tonometrie
Časové okno: Do měsíce 24
Tonometrie se používá k měření očního tlaku. Po znecitlivění oka anestezií očními kapkami tonometr Goldmann tlačí na oko. Síla, kterou oko tlačí zpět, se používá k odhadu tlaku uvnitř oka.
Do měsíce 24
Změna od základní linie v morfologii oka, jak byla hodnocena vyšetřením štěrbinovou lampou
Časové okno: Do měsíce 24
Vyšetření štěrbinovou lampou obvykle tvoří součást komplexního očního vyšetření. Účastník se posadí na židli čelem ke štěrbinové lampě s bradou a čelem položeným na podpěře. Lékař může tento nástroj použít k podrobnému pozorování očí a zjištění, zda jsou či nejsou nějaké abnormality.
Do měsíce 24
Změna od základní linie v morfologii oka hodnocená dilatační oftalmoskopií
Časové okno: Do měsíce 24
Dilatační oftalmoskopie se provádí dilatací oka účastníka, aby viděl dovnitř očního pozadí a dalších struktur pomocí oftalmoskopu.
Do měsíce 24
Změna od výchozího stavu v morfologii oka hodnocená systémem klasifikace opacity čočky (LOCS) III Klasifikace čočky
Časové okno: Do měsíce 24
LOCS III je metoda zakalení založená na štěrbinové lampě. Fotografie příčných řezů čočky štěrbinové lampy se používají jako reference pro hodnocení jaderné opalescence (NO) a jaderné barvy (NC) a fotografie čočky viděné retroiluminací se používají jako reference pro hodnocení kortikální (C) a zadní subkapsulární ( P) šedý zákal. Závažnost zakalení je odstupňována na desetinné stupnici, skóre se může pohybovat od 0,1 do 6,9 pro NO a NC a od 0,1 do 5,9 pro C a P. Pro každý typ zakalení označují vyšší skóre vyšší závažnost.
Do měsíce 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

13. září 2017

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

16. prosince 2022

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

16. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. června 2021

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

14. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

10. února 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. února 2023

Naposledy ověřeno

1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 274RP001
  • NSR-XLRP-OS1 (JINÝ: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná retinitida Pigmentosa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit