Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

X-liittyneen pigmenttikalvontulehdus (Retinitis Pigmentosa) etenemisen luonnollinen historia (XOLARIS)

torstai 9. helmikuuta 2023 päivittänyt: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Tutkimuksen tavoitteena on saada parempi käsitys taudin etenemisestä ajan myötä potilailla, joilla on X-linked retinitis pigmentosa (XLRP).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämän tutkimuksen julkaisi aiemmin NightstaRx Ltd. Lokakuussa 2020 kokeilun sponsorointi siirtyi Biogenille.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

201

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat
        • Research Site
      • Nijmegen, Alankomaat
        • Research Site
  • Kanada
      • Vancouver, Kanada, V5Z3N9
        • Research Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • Research Site
  • Ranska
      • Montpellier, Ranska
        • Research Site
  • Saksa
      • Bonn, Saksa
        • Research Site
      • Tübingen, Saksa
        • Research Site
  • Suomi
      • Helsinki, Suomi
        • Research Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Research Site
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Research Site
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Research Site
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Research Site
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85020
        • Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Research Site
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
        • Research Site
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53705
        • Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

201 osallistujaa, joilla oli X-linked Retinitis Pigmentosa (XLRP).

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. Sinulla on dokumentaatio patogeenisestä mutaatiosta retinitis pigmentosa GTPase Regulator (RPGR) -geenissä.
  2. ovat halukkaita ja pystyvät käymään protokollan mukaisissa silmätutkimuksissa jopa 24 kuukauden ajan
  3. ETDRS BCVA:n tulee olla vähintään yhdessä silmässä, jossa on ≥34 kirjainta (vastaa Snellen ≥ 6/60 tai 20/200; desimaali 0,1; LogMAR 1,0).

  4. Verkkokalvon keskimääräinen herkkyys kelvollisessa silmässä mikroperimetrialla arvioituna:

    • Miehet, joiden verkkokalvon keskimääräinen herkkyys on 68 lokusta, jotka vaihtelevat ≥0,1 desibelistä (dB) ≤20 dB:iin.
    • Naaraat, joiden verkkokalvon keskimääräinen herkkyys on 68 paikkaa välillä ≥0,1 dB – ≤25 dB.
  5. Jos nainen, hänellä on oireinen sairaus, johon liittyy näkökyvyn heikkeneminen.

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Sinulla on ollut amblyopiaa kelvollisessa silmässä.
  2. sinulla on jokin muu merkittävä silmäsairaus/-sairaus/häiriö, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa vaarantaa osallistujan tutkimukseen osallistumisen vuoksi, voi vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin, voi vaikuttaa osallistujan kykyyn suorittaa tutkimus diagnostisia testejä tai vaikuttaa osallistujan kykyyn osallistua tutkimukseen. Tähän sisältyy kliinisesti merkittävä kaihi.
  3. olet osallistunut toiseen tutkimuslääkettä koskevaan tutkimukseen viimeisten 12 viikon aikana tai saanut geeni-/solupohjaista terapiaa milloin tahansa aiemmin (mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, älykkään implanttijärjestelmän implantaatio, ciliaarinen neurotrofinen tekijä hoito, hermokasvutekijähoito) .

HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Alaryhmä 1
Osallistujan silmä, jolla on Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) paras korjattu näöntarkkuus (BCVA) ≥74 kirjainta (vastaa: Snellen 6/9 tai 20/32; desimaali 0,63; Minimiresoluutiokulman logaritmi [LogMAR] 0. tullaan ilmoittautumaan.
Muut: Muuta: Arvioita
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
  • BIIB112
Alaryhmä 2
Osallistujan silmä ETDRS BCVA 34-73 kirjaimilla, mukaan lukien (vastaa: Snellen 6/12 - 6/60 tai 20/40 - 20/200; desimaali 0,5 - 0,1; LogMAR 0,3 - 1,0) tullaan ilmoittautumaan.
Muut: Muuta: Arvioita
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla.
Muut nimet:
  • BIIB112

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta varhaisen hoidon diabeettisen retinopatian tutkimuksessa (ETDRS) Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA)
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
BCVA arvioidaan molemmille silmille käyttämällä ETDRS-näöntarkkuus (VA) -kaaviota. BCVA-testi tulee tehdä ennen pupillin laajentamista, ja etäisyysfraktio tulee suorittaa ennen BCVA:n mittaamista. Aluksi kirjaimet luetaan 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luetaan 4 metrin etäisyydeltä, testi tulee suorittaa 1 metrin etäisyydeltä. BCVA on raportoitava osallistujan oikein lukemien kirjainten lukumääränä.
24 kuukauteen asti
Verkkokalvon herkkyyden muutos lähtötilanteesta mitattuna mikroperimetrialla
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
Makulaanalysaattorin eheyden arvioinnin (MAIA) mikroperimetria suoritetaan molemmille silmille verkkokalvon herkkyyden muutosten arvioimiseksi makulan sisällä.
24 kuukauteen asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kontrastiherkkyyden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
Tutkittavan silmän kontrastiherkkyyden muutos lähtötasosta mitataan Pelli Robsonin kontrastiherkkyyskaaviolla 1 metrin etäisyydeltä. Kontrastiherkkyystaulukko sisältää kirjaimia, jotka ovat tummimmat ylhäältä ja sitten asteittain vaalenevat. Pisteet vaihtelevat 0-48 ja perustuvat oikein luettuihin kirjaimiin. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa kontrastiherkkyyden heikkenemistä ja positiivinen muutos lähtötasosta osoittaa parantumista.
24 kuukauteen asti
Muutos perustasosta matalan luminanssin näöntarkkuudessa (LLVA)
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
LLVA mitataan asettamalla 2,0 log-yksikön neutraalitiheyssuodatin kummankin silmän etuosan päälle ja pyytämällä osallistujaa lukemaan normaalisti valaistua ETDRS-kaaviota. Aluksi kirjaimet luetaan 4 metrin etäisyydeltä kartasta. Jos <20 kirjainta luetaan 4 metrin etäisyydeltä, testi tulee suorittaa 1 metrin etäisyydeltä. LLVA ilmoitetaan osallistujan oikein lukemien kirjainten lukumääränä.
24 kuukauteen asti
Muutos lähtötasosta 25-kohdan visuaalisen funktion kyselylomakkeessa (VFQ-25)
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
VFQ-25 koostuu perusjoukosta, jossa on 25 näköön kohdistettua kysymystä, jotka edustavat 11 näköön liittyvää rakennetta, sekä ylimääräinen yksiosainen yleinen terveysluokituskysymys. Kaikki kohteet pisteytetään siten, että korkea pistemäärä edustaa parempaa toimintaa. Jokainen kohta muunnetaan sitten asteikolla 0–100 niin, että pienin ja korkein mahdollinen pistemäärä asetetaan 0 ja 100 pisteeseen. Tässä muodossa pisteet edustavat saavutettua prosenttiosuutta mahdollisesta kokonaispistemäärästä, esim. pistemäärä 50 on 50 % korkeimmasta mahdollisesta pistemäärästä.
24 kuukauteen asti
Muutos lähtötasosta Retinitis Pigmentosa (RP) - potilaskohtaisen raportoitujen tulosten (PRO) kyselylomakkeessa
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
24 kuukauteen asti
Muutos perustasosta EuroQol-5 Dimension 5 -tasolla (EQ-5D-5L)
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
Laajalti validoitu EQ-5D sisältää 2 komponenttia, EQ-5D-kuvausjärjestelmän ja EQ VAS:n. EQ-5D-kuvausjärjestelmä tarjoaa profiilin osallistujan terveydentilasta viidessä ulottuvuudessa (liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus). Jokaisen ulottuvuuden osalta koehenkilöä neuvotaan ilmoittamaan, onko hänellä "ei ongelmia" (taso 1), "pieniä ongelmia" (taso 2), "keskivaikeita" (taso 3), "vakavia ongelmia (taso 4), tai "äärimmäiset ongelmat/kyvyttömyys" (taso 5) sinä päivänä. EQ VAS:ssa osallistujaa kehotetaan merkitsemään "x" pystyasteikolla kohtaan, joka parhaiten kuvaa hänen omaa terveyttään sinä päivänä, missä 0 edustaa "huonointa terveyttä", jonka hän voi kuvitella, ja 100 "paras terveys", jonka hän voi kuvitella.
24 kuukauteen asti
Muutos perustilanteesta Health Utilities -indeksimerkinnässä 3 (HUI3)
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
HUI3 on ​​yleinen 8 kohdan kysely, joka tarjoaa kuvaavaa näyttöä terveydentilan useista ulottuvuuksista, pisteet jokaisesta terveyden ulottuvuudesta ja terveyteen liittyvän elämänlaatupisteen yleisestä terveydestä. Terveysulottuvuuksia ovat näkö, kuulo, puhe, liikkuminen/liikkuvuus, kipu, kätevyys, tunteet ja kognitio. Jokaisella ulottuvuudella on viisi tai kuusi vastausvaihtoehtoa. Yksittäisten kohteiden pisteet yhdistetään yhdistetyksi terveydentilaksi, joka voidaan sitten muuntaa terveyspalveluiksi. HUI3-pisteet vaihtelevat 0,36:sta (pahin) 1:een (paras).
24 kuukauteen asti
Muutos perustasosta näkökentän lukemissa
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
Näkökenttien vikojen etenemistä arvioidaan molemmissa silmissä perimetrialaitteistolla.
24 kuukauteen asti
Muutos lähtötasosta mikroperimetrian lukemissa
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
MAIA-mikroperimetria suoritetaan molemmille silmille muiden muutosten kuin verkkokalvon herkkyyden arvioimiseksi.
24 kuukauteen asti
Muutos perustasosta moniluminanssin liikkuvuustestin (MLMT) lukemissa
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
MLMT mittaa toiminnallisen näön muutoksia, jotka arvioidaan kyvyllä navigoida reittiä tarkasti ja kohtuulliseen tahtiin ympäristön eri valaistustasoilla.
24 kuukauteen asti
Muutos lähtötasosta spektrialueen optisessa koherenssitomografiassa (SD-OCT)
Aikaikkuna: Nousu kuukausi 24
SD-OCT-mittaukset suoritetaan osallistujan pupillin laajentumisen jälkeen.
Nousu kuukausi 24
Muutos perustasosta silmänpohjan autofluoresenssissa (FAF)
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
Silmänpohjan autofluoresenssi suoritetaan osallistujan pupillin laajentumisen jälkeen, jotta voidaan arvioida elinkelpoisen verkkokalvokudoksen alueella tapahtuvia muutoksia.
24 kuukauteen asti
Muutos perustasosta Fundus Photographyssa
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
Seitsemän kentän väripohjaista silmänpohjakuvausta käytetään molempiin silmiin. Valtuutetut teknikot tekevät silmänpohjakuvauksen pupillien laajenemisen jälkeen. Stereokuvat tulee ottaa kentille 1, 2 ja 3.
24 kuukauteen asti
Muutos perustasosta Adaptive-Optics Scanning Laser Oftalmoskopiassa (AO-SLO)
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
Mittaukset suoritetaan osallistujan pupillin laajentamisen jälkeen.
24 kuukauteen asti
Muutos lähtötilanteesta silmänsisäisessä paineessa Goldmann Applanation Tonometryllä arvioituna
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
Tonometriaa käytetään silmänpaineen mittaamiseen. Silmän turrutuksen jälkeen silmätippa-anestesialla Goldmannin tonometri painaa silmää vasten. Voimaa, jolla silmä työntää taaksepäin, käytetään silmän sisäisen paineen arvioimiseen.
24 kuukauteen asti
Muutos lähtötilanteesta silmän morfologiassa rakolamppututkimuksella arvioituna
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
Rakolamppututkimus on yleensä osa kokonaisvaltaista näöntarkastusta. Osallistuja istuu tuolilla rakolamppua päin leuka ja otsa lepäävät tuella. Lääkäri voi käyttää tätä laitetta tarkkaillakseen silmiä yksityiskohtaisesti ja määrittääkseen, onko poikkeavuuksia vai ei.
24 kuukauteen asti
Muutos lähtötilanteesta silmän morfologiassa laajentuneen oftalmoskopian avulla arvioituna
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
Laajentunut oftalmoskopia suoritetaan laajentamalla osallistujan silmää nähdäkseen silmänpohjan ja muiden rakenteiden sisään oftalmoskoopilla.
24 kuukauteen asti
Muutos lähtötilanteesta silmän morfologiassa linssin opasiteettiluokitusjärjestelmän (LOCS) III linssin luokittelun perusteella arvioituna
Aikaikkuna: 24 kuukauteen asti
LOCS III on rakolamppupohjainen opasiteetin luokittelumenetelmä. Valokuvia linssin rakolampun poikkileikkauksista käytetään referenssinä ydinopalesenssin (NO) ja ydinvärin (NC) luokittelussa, ja jälkivalaistuksella nähtyjä linssin valokuvia käytetään referenssinä aivokuoren (C) ja posteriorisen subkapsulaarisen ( P) kaihi. Samentaation vakavuus arvostellaan desimaaliasteikolla, pisteet voivat vaihdella välillä 0,1 - 6,9 NO:n ja NC:n osalta ja 0,1 - 5,9 C:n ja P:n osalta. Korkeammat arvosanat osoittavat kunkin opasiteettityypin osalta suurempaa vakavuutta.
24 kuukauteen asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Keskiviikko 13. syyskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 16. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 16. joulukuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 30. heinäkuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Maanantai 14. kesäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Perjantai 10. helmikuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. helmikuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. helmikuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 274RP001
  • NSR-XLRP-OS1 (MUUTA: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset X-linkitetty retiniitti pigmentosa

Kliiniset tutkimukset Muuta: Arvioita

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Madagascar

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa