Naturalna historia progresji barwnikowego zapalenia siatkówki sprzężonego z chromosomem X (XOLARIS)
9 lutego 2023 zaktualizowane przez: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Historia naturalna progresji barwnikowego zapalenia siatkówki sprzężonego z chromosomem X
Celem badania jest lepsze zrozumienie postępu choroby w czasie u uczestników z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki sprzężonym z chromosomem X (XLRP).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
To badanie zostało wcześniej opublikowane przez NightstaRx Ltd.
W październiku 2020 roku sponsoring badania został przeniesiony na firmę Biogen.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
201
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Helsinki, Finlandia
- Research Site
-
-
-
-
-
Montpellier, Francja
- Research Site
-
-
-
-
-
Leiden, Holandia
- Research Site
-
Nijmegen, Holandia
- Research Site
-
-
-
-
-
Vancouver, Kanada, V5Z3N9
- Research Site
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- Research Site
-
-
-
-
-
Bonn, Niemcy
- Research Site
-
Tübingen, Niemcy
- Research Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85020
- Research Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- Research Site
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- Research Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- Research Site
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
- Research Site
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Research Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53705
- Research Site
-
-
-
-
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo
- Research Site
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo
- Research Site
-
Oxford, Zjednoczone Królestwo
- Research Site
-
Southampton, Zjednoczone Królestwo
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
7 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka prawdopodobieństwa
Badana populacja
201 uczestników z X-linked Retinitis Pigmentosa (XLRP).
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Mieć dokumentację patogennej mutacji w genie regulatora GTPazy barwnika siatkówki (RPGR).
- Są chętni i zdolni do poddania się badaniom okulistycznym, zgodnie z protokołem, przez okres do 24 miesięcy
- Mieć ETDRS BCVA w co najmniej 1 oku ≥34 liter (odpowiednik Snellena ≥ 6/60 lub 20/200; dziesiętny 0,1; LogMAR 1,0).
Średnia czułość siatkówki w kwalifikującym się oku, oceniana za pomocą mikroperymetrii:
- Mężczyźni ze średnią czułością siatkówki wynoszącą 68 loci w zakresie od ≥0,1 decybeli (dB) do ≤20 dB.
- Kobiety ze średnią czułością siatkówki 68 loci w zakresie od ≥0,1 dB do ≤25 dB.
- Jeśli kobieta, ma objawową chorobę z upośledzeniem funkcji wzroku.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Mieć historię niedowidzenia w kwalifikującym się oku.
- Mieć jakąkolwiek inną istotną chorobę/zaburzenie oczu lub niezwiązane z oczami, które w opinii badacza może narazić uczestnika na ryzyko z powodu udziału w badaniu, może wpłynąć na wyniki badania, może wpłynąć na zdolność uczestnika do przeprowadzenia badania testów diagnostycznych lub wpłynąć na zdolność uczestnika do udziału w badaniu. Obejmuje to klinicznie istotną zaćmę.
- Uczestniczyli w innym badaniu badawczym z udziałem badanego produktu leczniczego w ciągu ostatnich 12 tygodni lub otrzymywali kiedykolwiek wcześniej terapię genową/komórkową (w tym między innymi implantację Inteligentnego Systemu Implantów, terapię rzęskowym czynnikiem neurotroficznym, terapię czynnikiem wzrostu nerwów) .
UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Podgrupa 1
Oko uczestnika z badaniem Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) z najlepszą skorygowaną ostrością wzroku (BCVA) ≥74 litery (odpowiednik: Snellena 6/9 lub 20/32; dziesiętnie 0,63; logarytm minimalnego kąta rozdzielczości [LogMAR] 0,2) zostanie wpisany.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
|
|
Podgrupa 2
Oko uczestnika z literami ETDRS BCVA 34-73 włącznie (odpowiednik: Snellen 6/12 - 6/60 lub 20/40 - 20/200; dziesiętnie 0,5 - 0,1; LogMAR 0,3-1,0)
zostanie wpisany.
|
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w badaniu dotyczącym wczesnego leczenia retinopatii cukrzycowej (ETDRS) Ostrość wzroku z najlepszą korekcją (BCVA)
Ramy czasowe: Do miesiąca 24
|
BCVA zostanie ocenione dla obu oczu przy użyciu karty ostrości wzroku ETDRS (VA).
Test BCVA należy wykonać przed rozszerzeniem źrenicy, a badanie refrakcji odległości przed pomiarem BCVA.
Początkowo litery są odczytywane w odległości 4 metrów od tablicy.
Jeśli odczytanych jest <20 liter z odległości 4 metrów, należy przeprowadzić test z odległości 1 metra.
BCVA należy podać jako liczbę liter poprawnie odczytanych przez uczestnika.
|
Do miesiąca 24
|
|
Zmiana od wartości początkowej czułości siatkówki ocenianej za pomocą mikroperymetrii
Ramy czasowe: Do miesiąca 24
|
Mikroperymetria oceny integralności analizatora plamki żółtej (MAIA) zostanie przeprowadzona dla obu oczu w celu oceny zmian wrażliwości siatkówki w obrębie plamki żółtej.
|
Do miesiąca 24
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od linii bazowej w czułości kontrastu
Ramy czasowe: Do miesiąca 24
|
Zmianę wrażliwości na kontrast badanego oka w stosunku do linii bazowej mierzy się przy użyciu wykresu wrażliwości na kontrast Pelli Robsona z odległości 1 metra.
Wykres czułości kontrastu zawiera litery, które są najciemniejsze u góry, a następnie stają się coraz jaśniejsze.
Wyniki wahają się od 0 do 48 i są oparte na liczbie poprawnie odczytanych liter.
Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na pogorszenie wrażliwości na kontrast, a dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę.
|
Do miesiąca 24
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej ostrości wzroku przy niskiej luminancji (LLVA)
Ramy czasowe: Do miesiąca 24
|
LLVA mierzy się umieszczając filtr o neutralnej gęstości 2,0 jednostki logarytmicznej na przedniej części każdego oka i prosząc uczestnika o przeczytanie normalnie oświetlonej karty ETDRS.
Początkowo litery są odczytywane w odległości 4 metrów od tablicy.
Jeżeli odczytanych jest <20 liter z odległości 4 metrów, należy przeprowadzić test z odległości 1 metra.
LLVA należy podać jako liczbę liter poprawnie odczytanych przez uczestnika.
|
Do miesiąca 24
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w 25-itemowym kwestionariuszu funkcji wzrokowych (VFQ-25).
Ramy czasowe: Do miesiąca 24
|
VFQ-25 składa się z podstawowego zestawu 25 pytań ukierunkowanych na wzrok, reprezentujących 11 konstruktów związanych z widzeniem, oraz dodatkowego pytania dotyczącego ogólnej oceny stanu zdrowia.
Wszystkie pozycje są punktowane w taki sposób, że wysoki wynik oznacza lepsze funkcjonowanie.
Każda pozycja jest następnie przeliczana na skalę od 0 do 100, tak aby najniższy i najwyższy możliwy wynik wynosił odpowiednio 0 i 100 punktów.
W tym formacie wyniki reprezentują osiągnięty procent całkowitego możliwego wyniku, np. wynik 50 oznacza 50% najwyższego możliwego wyniku.
|
Do miesiąca 24
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w kwestionariuszu dotyczącym wyniku zgłaszanego przez pacjenta (PRO) w odniesieniu do retinitis pigmentosa (RP)
Ramy czasowe: Do miesiąca 24
|
Do miesiąca 24
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w skali EuroQol-5 na poziomie 5 (EQ-5D-5L)
Ramy czasowe: Do miesiąca 24
|
Szeroko zatwierdzony EQ-5D obejmuje 2 komponenty, system opisowy EQ-5D i EQ VAS.
System opisowy EQ-5D zapewnia profil stanu zdrowia uczestnika w 5 wymiarach (mobilność, samoopieka, zwykłe czynności, ból/dyskomfort oraz niepokój/depresja).
Dla każdego wymiaru badany ma wskazać, czy ma „brak problemów” (poziom 1), „niewielkie problemy” (poziom 2), „umiarkowane problemy” (poziom 3), „poważne problemy (poziom 4), lub „ekstremalne problemy/niezdolność” (poziom 5) tego dnia.
W przypadku EQ VAS uczestnik jest poinstruowany, aby zaznaczyć „x” na pionowej skali w punkcie, który najlepiej opisuje jego stan zdrowia w tym dniu, gdzie 0 oznacza „najgorszy stan zdrowia”, jaki może sobie wyobrazić, a 100 „najlepsze zdrowie”, jakie może sobie wyobrazić.
|
Do miesiąca 24
|
|
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w Health Utilities Index Mark 3 (HUI3)
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
|
HUI3 to ogólna ankieta składająca się z 8 pozycji, która dostarcza opisowych dowodów dotyczących wielu wymiarów stanu zdrowia, wyniku dla każdego wymiaru zdrowia oraz oceny jakości życia związanej ze zdrowiem dla ogólnego stanu zdrowia.
Wymiary zdrowia obejmują wzrok, słuch, mowę, chodzenie/mobilność, ból, zręczność, emocje i funkcje poznawcze.
Każdy wymiar ma pięć lub sześć opcji odpowiedzi.
Wyniki poszczególnych elementów są łączone w celu uzyskania połączonego stanu zdrowia, który można następnie przekształcić w narzędzia zdrowotne.
Wynik HUI3 waha się od 0,36 (najgorszy) do 1 (najlepszy).
|
Do 24 miesiąca
|
|
Zmiana od linii bazowej w odczytach pola widzenia
Ramy czasowe: Do miesiąca 24
|
Postęp ubytków w polach widzenia zostanie oceniony w obu oczach za pomocą sprzętu perymetrycznego.
|
Do miesiąca 24
|
|
Zmiana od linii bazowej w odczytach mikroperymetrycznych
Ramy czasowe: Do miesiąca 24
|
Mikroperymetria MAIA zostanie przeprowadzona dla obu oczu w celu oceny zmian innych niż wrażliwość siatkówki.
|
Do miesiąca 24
|
|
Zmiana w stosunku do linii bazowej w odczytach testu mobilności wielu luminancji (MLMT).
Ramy czasowe: Do miesiąca 24
|
MLMT mierzy zmiany w widzeniu funkcjonalnym, oceniane na podstawie zdolności do dokładnego poruszania się po trasie w rozsądnym tempie przy różnych poziomach oświetlenia otoczenia.
|
Do miesiąca 24
|
|
Zmiana w stosunku do linii podstawowej w optycznej koherentnej tomografii domeny spektralnej (SD-OCT)
Ramy czasowe: Miesiąc w górę 24
|
Pomiary SD-OCT zostaną wykonane po rozszerzeniu źrenicy uczestnika.
|
Miesiąc w górę 24
|
|
Zmiana od wartości początkowej autofluorescencji dna oka (FAF)
Ramy czasowe: Do miesiąca 24
|
Autofluorescencja dna oka zostanie przeprowadzona po rozszerzeniu źrenicy uczestnika w celu oceny zmian w obszarze żywej tkanki siatkówki.
|
Do miesiąca 24
|
|
Zmiana od linii bazowej w fotografii dna oka
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
|
Siedmiopolowe kolorowe zdjęcie dna oka zostanie użyte dla obu oczu.
Fotografia dna oka zostanie wykonana przez certyfikowanych techników po rozszerzeniu źrenic.
Zdjęcia stereofoniczne należy wykonać dla pól 1, 2 i 3.
|
Do 24 miesiąca
|
|
Zmiana w porównaniu ze stanem wyjściowym w skaningowej oftalmoskopii laserowej z optyką adaptacyjną (AO-SLO)
Ramy czasowe: Do miesiąca 24
|
Pomiary zostaną wykonane po rozszerzeniu źrenicy uczestnika.
|
Do miesiąca 24
|
|
Zmiana ciśnienia wewnątrzgałkowego w stosunku do wartości wyjściowych oceniana za pomocą tonometrii aplanacyjnej Goldmanna
Ramy czasowe: Do miesiąca 24
|
Tonometria służy do pomiaru ciśnienia w oku.
Po znieczuleniu oka za pomocą kropli do oczu, tonometr Goldmanna naciska na oko.
Siła, z jaką oko odpycha się, służy do oszacowania ciśnienia wewnątrz oka.
|
Do miesiąca 24
|
|
Zmiana w stosunku do linii podstawowej w morfologii oka oceniana na podstawie badania w lampie szczelinowej
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
|
Badanie lampą szczelinową zwykle stanowi część kompleksowego badania wzroku.
Uczestnik siada na krześle naprzeciw lampy szczelinowej z podbródkiem i czołem opartymi o podpórkę.
Lekarz może użyć tego instrumentu do szczegółowej obserwacji oczu i określenia, czy występują jakieś nieprawidłowości.
|
Do 24 miesiąca
|
|
Zmiana w stosunku do linii podstawowej w morfologii oka oceniana za pomocą rozszerzonej oftalmoskopii
Ramy czasowe: Do miesiąca 24
|
Rozszerzona oftalmoskopia jest wykonywana przez rozszerzenie oka uczestnika, aby zobaczyć wnętrze dna oka i inne struktury za pomocą oftalmoskopu.
|
Do miesiąca 24
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w morfologii oka oceniana za pomocą systemu klasyfikacji zmętnień soczewek (LOCS) III Stopniowanie soczewek
Ramy czasowe: Do 24 miesiąca
|
LOCS III to metoda oceny zmętnienia oparta na lampie szczelinowej.
Fotografie przekrojów poprzecznych soczewki w lampie szczelinowej służą jako punkt odniesienia do oceny opalescencji jądrowej (NO) i barwy jądrowej (NC), a fotografie soczewki widzianej przez retrooświetlenie służą jako punkt odniesienia do oceny warstwy korowej (C) i tylnej części podtorebkowej ( P) zaćma.
Nasilenie zmętnienia jest oceniane w skali dziesiętnej, wyniki mogą mieścić się w zakresie od 0,1 do 6,9 dla NO i NC oraz od 0,1 do 5,9 dla C i P. Dla każdego rodzaju zmętnienia wyższe wyniki oznaczają większe nasilenie.
|
Do 24 miesiąca
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
13 września 2017
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
16 grudnia 2022
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
16 grudnia 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
30 lipca 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
11 czerwca 2021
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
14 czerwca 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
10 lutego 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 lutego 2023
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 274RP001
- NSR-XLRP-OS1 (INNY: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .