Historia natural de la progresión de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XOLARIS)
9 de febrero de 2023 actualizado por: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
El objetivo del estudio es obtener una mejor comprensión de la progresión de la enfermedad a lo largo del tiempo en participantes con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio fue publicado previamente por NightstaRx Ltd.
En octubre de 2020, el patrocinio del ensayo se transfirió a Biogen.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
201
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Bonn, Alemania
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Tübingen, Alemania
- Research Site
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Vancouver, Canadá, V5Z3N9
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
- Research Site
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85020
- Research Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Research Site
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- Research Site
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Research Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Research Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Research Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- Research Site
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Research Site
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- Research Site
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53705
- Research Site
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Helsinki, Finlandia
- Research Site
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Montpellier, Francia
- Research Site
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Leiden, Países Bajos
- Research Site
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Nijmegen, Países Bajos
- Research Site
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Leeds, Reino Unido
- Research Site
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Manchester, Reino Unido
- Research Site
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Oxford, Reino Unido
- Research Site
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Southampton, Reino Unido
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
7 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
201 participantes con Retinosis Pigmentaria Ligada al X (XLRP).
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Tener documentación de una mutación patógena en el gen regulador de la GTPasa de la retinitis pigmentosa (RPGR).
- Están dispuestos y son capaces de someterse a exámenes oftalmológicos, según lo exige el protocolo, hasta por 24 meses.
- Tener un ETDRS BCVA en al menos 1 ojo de ≥34 letras (Equivalente a Snellen ≥ 6/60 o 20/200; decimal 0.1; LogMAR 1.0).
Sensibilidad retiniana media en el ojo elegible evaluada por microperimetría:
- Varones con una sensibilidad retiniana media de 68 loci que oscilan entre ≥0,1 decibeles (dB) y ≤20 dB.
- Mujeres con una sensibilidad retiniana media de 68 loci que oscilan entre ≥0,1 dB y ≤25 dB.
- Si es mujer, tiene una enfermedad sintomática con deterioro de la función visual.
Criterios clave de exclusión:
- Tener antecedentes de ambliopía en el ojo elegible.
- Tiene cualquier otra enfermedad o trastorno ocular o no ocular significativo que, en opinión del investigador, pueda poner en riesgo al participante debido a su participación en el estudio, pueda influir en los resultados del estudio, pueda influir en la capacidad del participante para realizar el estudio. pruebas de diagnóstico, o afectar la capacidad del participante para participar en el estudio. Esto incluye cataratas clínicamente significativas.
- Haber participado en otro estudio de investigación relacionado con un medicamento en investigación en las últimas 12 semanas o haber recibido una terapia basada en genes/células en cualquier momento anterior (incluidos, entre otros, la implantación del sistema de implante inteligente, la terapia con factor neurotrófico ciliar, la terapia con factor de crecimiento nervioso) .
NOTA: Es posible que se apliquen otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Subgrupo 1
Ojo del participante con agudeza visual mejor corregida (BCVA) del Estudio de retinopatía diabética de tratamiento temprano (ETDRS) ≥74 letras (Equivalente a: Snellen 6/9 o 20/32; decimal 0,63; Logaritmo del ángulo mínimo de resolución [LogMAR] 0,2) estará matriculado.
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Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
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Subgrupo 2
Ojo del participante con ETDRS BCVA 34-73 letras, inclusive (Equivalente a: Snellen 6/12 - 6/60 o 20/40 - 20/200; decimal 0,5 - 0,1; LogMAR 0,3-1,0)
estará matriculado.
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Administrado como se especifica en el brazo de tratamiento.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en el Estudio de tratamiento temprano de la retinopatía diabética (ETDRS) Mejor agudeza visual corregida (BCVA)
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
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La BCVA se evaluará para ambos ojos utilizando el gráfico de agudeza visual (VA) ETDRS.
La prueba de BCVA debe realizarse antes de la dilatación de la pupila y la refracción a distancia debe realizarse antes de medir la BCVA.
Inicialmente, las letras se leen a una distancia de 4 metros del gráfico.
Si se leen <20 letras a 4 metros, se debe realizar la prueba a 1 metro.
BCVA debe informarse como el número de letras leídas correctamente por el participante.
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Hasta el Mes 24
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Cambio desde el inicio en la sensibilidad retiniana evaluada con microperimetría
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
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Se realizará una microperimetría de evaluación de la integridad del analizador macular (MAIA) en ambos ojos para evaluar los cambios en la sensibilidad de la retina dentro de la mácula.
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Hasta el Mes 24
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la sensibilidad al contraste
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
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El cambio desde la línea de base en la sensibilidad al contraste en el ojo del estudio se mide utilizando un gráfico de sensibilidad al contraste de Pelli Robson a 1 metro.
La tabla de sensibilidad al contraste contiene letras que son más oscuras en la parte superior y luego se aclaran progresivamente.
Las puntuaciones van de 0 a 48 y se basan en el número de letras leídas correctamente.
Un cambio negativo desde el inicio indica un empeoramiento de la sensibilidad al contraste y un cambio positivo desde el inicio indica una mejora.
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Hasta el Mes 24
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Cambio desde el inicio en la agudeza visual de baja luminancia (LLVA)
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
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La LLVA se mide colocando un filtro de densidad neutra de 2,0 unidades logarítmicas sobre la parte frontal de cada ojo y haciendo que el participante lea el gráfico ETDRS normalmente iluminado.
Inicialmente, las letras se leen a una distancia de 4 metros del gráfico.
Si se leen <20 letras a 4 metros, se debe realizar la prueba a 1 metro.
LLVA se reportará como el número de letras leídas correctamente por el participante.
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Hasta el Mes 24
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Cambio desde el inicio en la puntuación del Cuestionario de función visual de 25 ítems (VFQ-25)
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
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VFQ-25 consta de un conjunto básico de 25 preguntas dirigidas a la visión que representan 11 constructos relacionados con la visión, más una pregunta adicional de calificación de salud general de un solo elemento.
Todos los elementos se puntúan de modo que una puntuación alta representa un mejor funcionamiento.
Luego, cada elemento se convierte a una escala de 0 a 100 para que los puntajes más bajos y más altos posibles se establezcan en 0 y 100 puntos, respectivamente.
En este formato, las puntuaciones representan el porcentaje logrado de la puntuación total posible, p. una puntuación de 50 representa el 50% de la puntuación más alta posible.
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Hasta el Mes 24
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Cambio desde el inicio en el cuestionario de resultados informados por el paciente (PRO) específico de la retinosis pigmentaria (RP)
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
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Hasta el Mes 24
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Cambio desde el inicio en EuroQol-5 Dimensión 5 nivel (EQ-5D-5L)
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
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El EQ-5D ampliamente validado incluye 2 componentes, el sistema descriptivo EQ-5D y el EQ VAS.
El sistema descriptivo EQ-5D proporciona un perfil del estado de salud del participante en 5 dimensiones (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar y ansiedad/depresión).
Para cada dimensión, se indica al sujeto que indique si tiene "ningún problema" (nivel 1), "problemas leves" (nivel 2), "problemas moderados" (nivel 3), "problemas graves (nivel 4), o "problemas extremos/incapacidad" (nivel 5) en ese día.
Para la EQ VAS, se indica al participante que marque con una "x" en una escala vertical el punto que mejor describa su propia salud ese día, donde 0 representa la "peor salud" que pueda imaginar y 100 la "mejor salud" que él o ella pueda imaginar.
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Hasta el Mes 24
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Cambio desde la línea de base en el índice de servicios públicos de salud Mark 3 (HUI3)
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
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El HUI3 es una encuesta genérica de 8 ítems, que proporciona evidencia descriptiva sobre múltiples dimensiones del estado de salud, una puntuación para cada dimensión de la salud y una puntuación de la calidad de vida relacionada con la salud para la salud en general.
Las dimensiones de salud incluyen visión, audición, habla, deambulación/movilidad, dolor, destreza, emoción y cognición.
Cada dimensión tiene cinco o seis opciones de respuesta.
Las puntuaciones de los elementos individuales se combinan para dar un estado de salud combinado que luego se puede convertir en utilidades de salud.
La puntuación HUI3 oscila entre 0,36 (peor) y 1 (mejor).
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Hasta el Mes 24
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Cambio desde la línea de base en las lecturas del campo visual
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
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La progresión de los defectos en los campos visuales se evaluará en ambos ojos mediante un equipo de perimetría.
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Hasta el Mes 24
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Cambio desde el inicio en las lecturas de microperimetría
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
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Se realizará microperimetría MAIA para ambos ojos para evaluar cambios distintos a la sensibilidad retiniana.
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Hasta el Mes 24
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Cambio desde el punto de referencia en las lecturas de la prueba de movilidad de luminancia múltiple (MLMT)
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
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El MLMT mide los cambios en la visión funcional, según lo evaluado por la capacidad de navegar en un curso con precisión y a un ritmo razonable en diferentes niveles de iluminación ambiental.
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Hasta el Mes 24
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Cambio desde el inicio en la tomografía de coherencia óptica de dominio espectral (SD-OCT)
Periodo de tiempo: Hasta el mes 24
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Las mediciones SD-OCT se realizarán después de la dilatación de la pupila del participante.
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Hasta el mes 24
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Cambio desde el inicio en la autofluorescencia del fondo de ojo (FAF)
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
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Fundus Autofluorescence se realizará después de la dilatación de la pupila del participante para evaluar los cambios en el área de tejido retinal viable.
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Hasta el Mes 24
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Cambio desde la línea de base en la fotografía de fondo de ojo
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
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Se utilizará fotografía de fondo de ojo en color de siete campos para ambos ojos.
La fotografía del fondo de ojo será realizada por técnicos certificados después de la dilatación de la pupila.
Se deben realizar fotos estéreo para los campos 1, 2 y 3.
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Hasta el Mes 24
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Cambio desde el inicio en la oftalmoscopia láser de escaneo de óptica adaptativa (AO-SLO)
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
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Las mediciones se realizarán después de la dilatación de la pupila del participante.
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Hasta el Mes 24
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Cambio desde el valor inicial en la presión intraocular según lo evaluado por tonometría de aplanación de Goldmann
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
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La tonometría se utiliza para medir la presión ocular.
Después de adormecer el ojo con gotas para los ojos, el tonómetro de Goldmann presiona contra el ojo.
La fuerza con la que el ojo empuja hacia atrás se usa para estimar la presión dentro del ojo.
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Hasta el Mes 24
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Cambio con respecto al valor inicial en la morfología del ojo evaluado mediante examen con lámpara de hendidura
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
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El examen con lámpara de hendidura generalmente forma parte de un examen completo de la vista.
El participante se sentará en una silla frente a la lámpara de hendidura con la barbilla y la frente apoyadas en un soporte.
El médico puede usar este instrumento para observar los ojos en detalle y determinar si hay o no alguna anormalidad.
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Hasta el Mes 24
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Cambio desde el inicio en la morfología del ojo evaluado por oftalmoscopia dilatada
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
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La oftalmoscopia con dilatación se realiza dilatando el ojo del participante para ver dentro del fondo del ojo y otras estructuras usando un oftalmoscopio.
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Hasta el Mes 24
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Cambio desde el inicio en la morfología del ojo según lo evaluado por el sistema de clasificación de opacidades del cristalino (LOCS) III Graduación del cristalino
Periodo de tiempo: Hasta el Mes 24
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LOCS III es un método de clasificación de opacificación basado en lámpara de hendidura.
Las fotografías de las secciones transversales del cristalino con lámpara de hendidura se utilizan como referencia para clasificar la opalescencia nuclear (NO) y el color nuclear (NC), y las fotografías del cristalino vistas por retroiluminación se utilizan como referencia para clasificar la cortical (C) y la subcapsular posterior ( P) catarata.
La gravedad de la opacificación se clasifica en una escala decimal, las puntuaciones pueden oscilar entre 0,1 y 6,9 para NO y NC y entre 0,1 y 5,9 para C y P. Para cada tipo de opacificación, las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad.
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Hasta el Mes 24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
13 de septiembre de 2017
Finalización primaria (ACTUAL)
16 de diciembre de 2022
Finalización del estudio (ACTUAL)
16 de diciembre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de julio de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de junio de 2021
Publicado por primera vez (ACTUAL)
14 de junio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
10 de febrero de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de febrero de 2023
Última verificación
1 de febrero de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 274RP001
- NSR-XLRP-OS1 (OTRO: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .