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X連鎖性網膜色素変性症の進行の自然史 (XOLARIS)

2023年2月9日 更新者：NightstaRx Ltd, a Biogen Company
この研究の目的は、X連鎖網膜色素変性症（XLRP）の参加者の経時的な疾患の進行をよりよく理解することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この調査は以前に NightstaRx Ltd によって投稿されました。 2020 年 10 月、試験のスポンサーシップがバイオジェンに譲渡されました。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

201

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85020
        • Research Site
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • Research Site
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • Research Site
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • Research Site
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75231
        • Research Site
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53705
        • Research Site
  • イギリス
      • Leeds、イギリス
        • Research Site
      • Manchester、イギリス
        • Research Site
      • Oxford、イギリス
        • Research Site
      • Southampton、イギリス
        • Research Site
  • オランダ
      • Leiden、オランダ
        • Research Site
      • Nijmegen、オランダ
        • Research Site
  • カナダ
      • Vancouver、カナダ、V5Z3N9
        • Research Site
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
        • Research Site
  • ドイツ
      • Bonn、ドイツ
        • Research Site
      • Tübingen、ドイツ
        • Research Site
  • フィンランド
      • Helsinki、フィンランド
        • Research Site
  • フランス
      • Montpellier、フランス
        • Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

7年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT、子供)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

X連鎖色素性網膜炎（XLRP）の201人の参加者。

説明

主な採用基準:

  1. 網膜色素変性症 GTPase レギュレーター (RPGR) 遺伝子の病原性変異の記録がある。
  2. -プロトコルで要求されているように、最大​​24か月間、眼科検査を受ける意思があり、受けることができる
  3. -少なくとも1つの眼に34文字以上のETDRS BCVAがあります（スネレン≧6/60または20/200に相当; 10進数0.1; LogMAR 1.0）。

  4. マイクロペリメトリーによって評価された適格眼の平均網膜感度:

    • ≥0.1 デシベル (dB) から ≤ 20 dB の範囲の 68 遺伝子座の平均網膜感度を持つ男性。
    • ≥0.1 dB から ≤25 dB の範囲の 68 遺伝子座の平均網膜感度を持つ女性。
  5. 女性の場合、視覚機能障害を伴う症候性疾患がある。

主な除外基準:

  1. -適格な目に弱視の病歴がある。
  2. -他の重要な眼または非眼の疾患/障害を持っている 研究者の意見では、研究への参加のために参加者を危険にさらす可能性があり、研究の結果に影響を与える可能性があり、研究を実行する参加者の能力に影響を与える可能性があります診断テスト、または研究に参加する参加者の能力に影響を与えます。 これには、臨床的に重大な白内障が含まれます。
  3. -過去12週間で治験薬を含む別の調査研究に参加したか、以前の任意の時点で遺伝子/細胞ベースの治療を受けました（インテリジェントインプラントシステム移植、毛様体神経栄養因子療法、神経成長因子療法を含むがこれらに限定されません） .

注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
サブグループ 1
早期治療糖尿病性網膜症研究（ETDRS）の参加者の目 最高矯正視力（BCVA） ≥74文字（スネレン6/9または20/32に相当; 10進数0.63; 解像度の最小角度の対数[LogMAR] 0.2）登録されます。
他の：その他: 評価
治療アームで指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
  • BIIB112
サブグループ 2
ETDRS BCVA 34 ～ 73 文字を含む参加者の目 (Snellen 6/12 ～ 6/60 または 20/40 ～ 20/200、10 進数 0.5 ～ 0.1、LogMAR 0.3 ～ 1.0 に相当) 登録されます。
他の：その他: 評価
治療アームで指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
  • BIIB112

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
早期治療糖尿病性網膜症研究（ETDRS）におけるベースラインからの変化 最高矯正視力（BCVA）
時間枠：24月まで
BCVA は、ETDRS 視力 (VA) チャートを使用して両眼について評価されます。 BCVA テストは瞳孔散大の前に実行する必要があり、距離屈折は BCVA を測定する前に実行する必要があります。 最初に、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られます。 4 メートル離れた場所で 20 文字未満の文字が読み取られる場合は、1 メートルでのテストを実施する必要があります。 BCVA は、参加者が正しく読んだ文字数として報告されます。
24月まで
マイクロペリメトリーで評価された網膜感度のベースラインからの変化
時間枠：24月まで
黄斑内の網膜感度の変化を評価するために、黄斑アナライザー完全性評価 (MAIA) マイクロペリメトリーが両眼に対して実施されます。
24月まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
コントラスト感度のベースラインからの変化
時間枠：24月まで
研究眼のコントラスト感度のベースラインからの変化は、ペリ ロブソン コントラスト感度チャートを使用して 1 メートルで測定されます。 コントラスト感度チャートには、上部が最も暗く、次第に明るくなる文字が含まれています。 スコアは 0 ～ 48 の範囲で、正しく読み取れた文字数に基づいています。 ベースラインからのマイナスの変化はコントラスト感度の悪化を示し、ベースラインからのプラスの変化は改善を示します。
24月まで
低輝度視力（LLVA）のベースラインからの変化
時間枠：24月まで
LLVA は、2.0 ログ単位の中性密度フィルターを各目の前に配置し、参加者に通常照明された ETDRS チャートを読み取らせることによって測定されます。 最初に、文字はチャートから 4 メートルの距離で読み取られます。 4 メートル離れた場所で 20 文字未満の文字が読み取られる場合は、1 メートルでのテストを実施する必要があります。 LLVA は、参加者が正しく読んだ文字数として報告されます。
24月まで
25項目の視覚機能アンケート（VFQ-25）スコアのベースラインからの変化
時間枠：24月まで
VFQ-25 は、11 の視覚関連の構造を表す 25 の視覚を対象とした質問の基本セットと、追加の単一項目の一般的な健康評価の質問で構成されています。 スコアが高いほど機能が優れていることを表すように、すべての項目にスコアが付けられます。 次に、各項目が 0 から 100 のスケールに変換され、可能な最低点と最高点がそれぞれ 0 点と 100 点に設定されます。 この形式では、スコアは可能な合計スコアの達成パーセンテージを表します。 50 のスコアは、可能な最高スコアの 50% を表します。
24月まで
網膜色素変性症（RP）固有の患者報告アウトカム（PRO）アンケートのベースラインからの変化
時間枠：24月まで
24月まで
EuroQol-5 ディメンション 5 レベルのベースラインからの変化 (EQ-5D-5L)
時間枠：24月まで
広く検証されている EQ-5D には、EQ-5D 記述システムと EQ VAS の 2 つのコンポーネントが含まれています。 EQ-5D 記述システムは、5 つの次元 (モビリティ、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/うつ病) で参加者の健康状態のプロファイルを提供します。 各次元について、被験者は「問題なし」（レベル 1）、「軽度の問題」（レベル 2）、「中程度の問題」（レベル 3）、「重度の問題（レベル 4）」、またはその日の「極度の問題/不能」（レベル5）。 EQ VAS の場合、参加者は、その日の自分の健康状態を最もよく表している点に垂直スケールで「x」をマークするように指示されます。ここで、0 は彼または彼女が想像できる「最悪の健康状態」を表し、100 は彼または彼女が想像できる「最高の健康」。
24月まで
Health Utilities Index Mark 3 (HUI3) のベースラインからの変化
時間枠：24月まで
HUI3 は一般的な 8 項目の調査であり、健康状態の複数の側面、健康の各側面のスコア、および全体的な健康の健康関連 QOL スコアに関する記述的証拠を提供します。 健康の側面には、視覚、聴覚、発話、歩行/可動性、痛み、器用さ、感情、認知が含まれます。 各次元には、5 つまたは 6 つの回答オプションがあります。 個々のアイテムのスコアを組み合わせて、組み合わせた健康状態を与え、これを健康ユーティリティに変換できます。 HUI3 スコアの範囲は 0.36 (最低) から 1 (最高) です。
24月まで
視野測定値のベースラインからの変化
時間枠：24月まで
視野欠損の進行は、視野測定装置を使用して両眼で評価されます。
24月まで
マイクロペリメトリー測定値のベースラインからの変化
時間枠：24月まで
MAIA マイクロペリメトリーは、網膜感度以外の変化を評価するために両眼で実施されます。
24月まで
マルチルミナンス モビリティ テスト (MLMT) 測定値のベースラインからの変化
時間枠：24月まで
MLMT は、さまざまなレベルの環境照明でコースを正確かつ妥当なペースでナビゲートする能力によって評価されるように、機能的視覚の変化を測定します。
24月まで
スペクトル領域光コヒーレンストモグラフィー (SD-OCT) のベースラインからの変化
時間枠：月 24
SD-OCT 測定は、参加者の瞳孔の拡張後に実行されます。
月 24
眼底自家蛍光 (FAF) のベースラインからの変化
時間枠：24月まで
眼底自己蛍光は、生存可能な網膜組織の領域の変化を評価するために、参加者の瞳孔の拡張後に実行されます。
24月まで
眼底撮影におけるベースラインからの変化
時間枠：24月まで
両眼とも7視野カラー眼底撮影を行います。 眼底写真撮影は、瞳孔散大後に認定された技術者によって行われます。 ステレオ写真は、フィールド 1、2、および 3 に対して実行する必要があります。
24月まで
適応光学走査型レーザー検眼鏡 (AO-SLO) のベースラインからの変化
時間枠：24月まで
測定は、参加者の瞳孔の拡張後に実行されます。
24月まで
ゴールドマン圧平眼圧計で評価した眼圧のベースラインからの変化
時間枠：24月まで
眼圧測定には、眼圧測定が使用されます。 点眼麻酔で目を麻痺させた後、ゴールドマン眼圧計を目に押し付けます。 眼球が押し戻す力は、眼球内の圧力を推定するために使用されます。
24月まで
細隙灯検査によって評価される眼の形態のベースラインからの変化
時間枠：24月まで
細隙灯検査は通常、総合的な眼科検査の一部です。 参加者は、スリット ランプに面した椅子に座り、顎と額を支えに置きます。 医師は、この装置を使用して目を詳細に観察し、異常がないかどうかを判断できます。
24月まで
拡張検眼鏡によって評価される眼の形態のベースラインからの変化
時間枠：24月まで
散大検眼鏡は、検眼鏡を使用して眼底および他の構造の内部を見るために参加者の目を拡張することによって実行されます。
24月まで
レンズ不透明度分類システム (LOCS) III レンズ グレーディングによって評価された目の形態のベースラインからの変化
時間枠：24月まで
LOCS III は、細隙灯ベースの不透明化グレーディング法です。 水晶体の細隙灯断面の写真は、核の乳光 (NO) と核の色 (NC) を等級付けするための参照として使用され、レトロイルミネーションで見た水晶体の写真は、皮質 (C) と後嚢下 ( P) 白内障。 混濁の重症度は 10 進数で等級付けされます。スコアは、NO と NC では 0.1 から 6.9、C と P では 0.1 から 5.9 の範囲です。各混濁タイプについて、等級付けスコアが高いほど重症度が高いことを示します。
24月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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NightstaRx Ltd, a Biogen Company

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年9月13日

一次修了 (実際)

2022年12月16日

研究の完了 (実際)

2022年12月16日

試験登録日

最初に提出

2019年7月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年6月11日

最初の投稿 (実際)

2021年6月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年2月10日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年2月9日

最終確認日

2023年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 274RP001
  • NSR-XLRP-OS1 (他の：NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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