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Storia naturale della progressione della retinite pigmentosa legata all'X (XOLARIS)

9 febbraio 2023 aggiornato da: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
L'obiettivo dello studio è ottenere una migliore comprensione della progressione della malattia nel tempo nei partecipanti con retinite pigmentosa legata all'X (XLRP).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è stato precedentemente pubblicato da NightstaRx Ltd. Nell'ottobre 2020, la sponsorizzazione della sperimentazione è stata trasferita a Biogen.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

201

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Vancouver, Canada, V5Z3N9
        • Research Site
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • Research Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia
        • Research Site
  • Francia
      • Montpellier, Francia
        • Research Site
  • Germania
      • Bonn, Germania
        • Research Site
      • Tübingen, Germania
        • Research Site
  • Olanda
      • Leiden, Olanda
        • Research Site
      • Nijmegen, Olanda
        • Research Site
  • Regno Unito
      • Leeds, Regno Unito
        • Research Site
      • Manchester, Regno Unito
        • Research Site
      • Oxford, Regno Unito
        • Research Site
      • Southampton, Regno Unito
        • Research Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85020
        • Research Site
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Research Site
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Research Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Research Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • Research Site
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Research Site
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • Research Site
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

7 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

201 partecipanti con retinite pigmentosa legata all'X (XLRP).

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Avere la documentazione di una mutazione patogena nel gene regolatore della retinite pigmentosa GTPase (RPGR).
  2. Sono disposti e in grado di sottoporsi a visite oftalmiche, come richiesto dal protocollo, per un massimo di 24 mesi
  3. Avere un ETDRS BCVA in almeno 1 occhio di ≥34 lettere (equivalente a Snellen ≥ 6/60 o 20/200; decimale 0.1; LogMAR 1.0).

  4. Sensibilità retinica media nell'occhio idoneo valutata mediante microperimetria:

    • Maschi con una sensibilità retinica media di 68 loci compresa tra ≥0,1 decibel (dB) e ≤20 dB.
    • Femmine con una sensibilità retinica media di 68 loci compresa tra ≥0,1 dB e ≤25 dB.
  5. Se femmina, avere una malattia sintomatica con compromissione della funzione visiva.

Criteri chiave di esclusione:

  1. Avere una storia di ambliopia nell'occhio idoneo.
  2. Avere qualsiasi altra malattia/disturbo oculare o non oculare significativo che, a giudizio dello sperimentatore, possa mettere a rischio il partecipante a causa della partecipazione allo studio, possa influenzare i risultati dello studio, possa influenzare la capacità del partecipante di eseguire lo studio test diagnostici o influire sulla capacità del partecipante di partecipare allo studio. Ciò include cataratte clinicamente significative.
  3. Hanno partecipato a un altro studio di ricerca che coinvolge un medicinale sperimentale nelle ultime 12 settimane o hanno ricevuto una terapia genica/cellulare in qualsiasi momento in precedenza (inclusi, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, l'impianto del sistema di impianto intelligente, la terapia del fattore neurotrofico ciliare, la terapia del fattore di crescita nervoso) .

NOTA: potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Sottogruppo 1
Occhio del partecipante con acuità visiva corretta (BCVA) ≥74 lettere (Equivalente a: Snellen 6/9 o 20/32; decimale 0,63; logaritmo dell'angolo minimo di risoluzione [LogMAR] 0,2) sarà iscritto.
Altro: Altro: Valutazioni
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Altri nomi:
  • BIIB112
Sottogruppo 2
Occhio del partecipante con ETDRS BCVA 34-73 lettere incluse (equivalente a: Snellen 6/12 - 6/60 o 20/40 - 20/200; decimale 0,5 - 0,1; LogMAR 0,3-1,0) sarà iscritto.
Altro: Altro: Valutazioni
Somministrato come specificato nel braccio di trattamento.
Altri nomi:
  • BIIB112

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nello studio sulla retinopatia diabetica nel trattamento precoce (ETDRS) Migliore acuità visiva corretta (BCVA)
Lasso di tempo: Fino al mese 24
BCVA sarà valutato per entrambi gli occhi utilizzando il grafico dell'acuità visiva (VA) ETDRS. Il test BCVA deve essere eseguito prima della dilatazione della pupilla e la rifrazione della distanza deve essere eseguita prima della misurazione del BCVA. Inizialmente, le lettere vengono lette a una distanza di 4 metri dal grafico. Se vengono lette <20 lettere a 4 metri, è necessario eseguire il test a 1 metro. BCVA è da riportare come numero di lettere lette correttamente dal partecipante.
Fino al mese 24
Variazione rispetto al basale della sensibilità retinica valutata con microperimetria
Lasso di tempo: Fino al mese 24
La microperimetria di valutazione dell'integrità dell'analizzatore maculare (MAIA) sarà condotta per entrambi gli occhi per valutare i cambiamenti nella sensibilità retinica all'interno della macula.
Fino al mese 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dalla linea di base nella sensibilità al contrasto
Lasso di tempo: Fino al mese 24
La variazione rispetto al basale della sensibilità al contrasto nell'occhio dello studio viene misurata utilizzando un grafico della sensibilità al contrasto Pelli Robson a 1 metro. Il grafico della sensibilità al contrasto contiene le lettere che sono più scure in alto e poi diventano progressivamente più chiare. I punteggi vanno da 0 a 48 e si basano sul numero di lettere lette correttamente. Una variazione negativa rispetto al basale indica un peggioramento della sensibilità al contrasto e una variazione positiva rispetto al basale indica un miglioramento.
Fino al mese 24
Variazione rispetto al basale dell'acuità visiva a bassa luminanza (LLVA)
Lasso di tempo: Fino al mese 24
L'LLVA viene misurato posizionando un filtro a densità neutra da 2,0 unità logaritmiche sulla parte anteriore di ciascun occhio e chiedendo al partecipante di leggere il grafico ETDRS normalmente illuminato. Inizialmente, le lettere vengono lette a una distanza di 4 metri dal grafico. Se vengono lette <20 lettere a 4 metri, è necessario eseguire il test a 1 metro. LLVA è da riportare come numero di lettere lette correttamente dal partecipante.
Fino al mese 24
Variazione rispetto al basale nel punteggio del questionario sulla funzione visiva a 25 voci (VFQ-25).
Lasso di tempo: Fino al mese 24
VFQ-25 è costituito da un set di base di 25 domande mirate alla vista che rappresentano 11 costrutti relativi alla vista, oltre a un'ulteriore domanda di valutazione generale della salute a voce singola. A tutti gli elementi viene assegnato un punteggio in modo che un punteggio elevato rappresenti un funzionamento migliore. Ogni elemento viene quindi convertito in una scala da 0 a 100 in modo che i punteggi più bassi e più alti possibili siano impostati rispettivamente a 0 e 100 punti. In questo formato i punteggi rappresentano la percentuale raggiunta del punteggio totale possibile, ad es. un punteggio di 50 rappresenta il 50% del punteggio più alto possibile.
Fino al mese 24
Variazione rispetto al basale nel questionario sugli esiti riferiti dal paziente (PRO) specifici per la retinite pigmentosa (RP)
Lasso di tempo: Fino al mese 24
Fino al mese 24
Variazione rispetto al basale nella dimensione EuroQol-5 a 5 livelli (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: Fino al mese 24
L'EQ-5D ampiamente convalidato include 2 componenti, il sistema descrittivo EQ-5D e l'EQ VAS. Il sistema descrittivo EQ-5D fornisce un profilo dello stato di salute del partecipante in 5 dimensioni (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio e ansia/depressione). Per ogni dimensione, il soggetto è incaricato di indicare se ha "nessun problema" (livello 1), "problemi lievi" (livello 2), "problemi moderati" (livello 3), "problemi seri (livello 4), o "problemi estremi/incapacità" (livello 5) in quel giorno. Per l'EQ VAS, al partecipante viene chiesto di segnare una "x" su una scala verticale nel punto che meglio descrive la propria salute in quel giorno, dove 0 rappresenta la "peggiore salute" che può immaginare e 100 la "migliore salute" lui o lei può immaginare.
Fino al mese 24
Variazione rispetto al basale nell'indice di utilità sanitaria Mark 3 (HUI3)
Lasso di tempo: Fino al mese 24
L'HUI3 è un'indagine generica di 8 item, che fornisce prove descrittive su più dimensioni dello stato di salute, un punteggio per ciascuna dimensione della salute e un punteggio relativo alla qualità della vita relativo alla salute per la salute generale. Le dimensioni della salute includono vista, udito, parola, deambulazione/mobilità, dolore, destrezza, emozione e cognizione. Ogni dimensione ha cinque o sei opzioni di risposta. I punteggi sui singoli elementi vengono combinati per ottenere uno stato di salute combinato che può quindi essere convertito in utilità sanitarie. Il punteggio HUI3 varia da 0,36 (peggiore) a 1 (migliore).
Fino al mese 24
Modifica rispetto al basale nelle letture del campo visivo
Lasso di tempo: Fino al mese 24
La progressione dei difetti nei campi visivi sarà valutata in entrambi gli occhi utilizzando apparecchiature perimetriche.
Fino al mese 24
Cambiamento rispetto al basale nelle letture di microperimetria
Lasso di tempo: Fino al mese 24
La microperimetria MAIA sarà condotta per entrambi gli occhi per valutare i cambiamenti diversi dalla sensibilità retinica.
Fino al mese 24
Variazione rispetto al basale nelle letture del test di mobilità multi-luminanza (MLMT).
Lasso di tempo: Fino al mese 24
Il MLMT misura i cambiamenti nella visione funzionale, come valutato dalla capacità di percorrere una rotta in modo accurato ea un ritmo ragionevole a diversi livelli di illuminazione ambientale.
Fino al mese 24
Variazione rispetto al basale nella tomografia a coerenza ottica del dominio spettrale (SD-OCT)
Lasso di tempo: Fino al mese 24
Le misurazioni SD-OCT verranno eseguite dopo la dilatazione della pupilla del partecipante.
Fino al mese 24
Variazione rispetto al basale nell'autofluorescenza del fondo (FAF)
Lasso di tempo: Fino al mese 24
L'autofluorescenza del fondo verrà eseguita dopo la dilatazione della pupilla del partecipante per valutare i cambiamenti nell'area del tessuto retinico vitale.
Fino al mese 24
Cambiamento rispetto alla linea di base nella fotografia del fondo oculare
Lasso di tempo: Fino al mese 24
Verrà utilizzata la fotografia del fondo oculare a colori a sette campi per entrambi gli occhi. La fotografia del fondo sarà eseguita da tecnici certificati dopo la dilatazione della pupilla. Le foto stereo devono essere eseguite per i campi 1, 2 e 3.
Fino al mese 24
Cambiamento rispetto al basale nell'oftalmoscopia laser a scansione con ottica adattiva (AO-SLO)
Lasso di tempo: Fino al mese 24
Le misurazioni verranno eseguite dopo la dilatazione della pupilla del partecipante.
Fino al mese 24
Variazione rispetto al basale della pressione intraoculare valutata dalla tonometria ad applanazione di Goldmann
Lasso di tempo: Fino al mese 24
La tonometria viene utilizzata per misurare la pressione oculare. Dopo aver intorpidito l'occhio con l'anestesia del collirio, il tonometro Goldmann preme contro l'occhio. La forza con cui l'occhio spinge indietro viene utilizzata per stimare la pressione all'interno dell'occhio.
Fino al mese 24
Cambiamento rispetto al basale nella morfologia dell'occhio come valutato dall'esame con lampada a fessura
Lasso di tempo: Fino al mese 24
L'esame con la lampada a fessura di solito fa parte di un esame oculistico completo. Il partecipante siederà su una sedia di fronte alla lampada a fessura con il mento e la fronte appoggiati su un supporto. Il medico può utilizzare questo strumento per osservare gli occhi in dettaglio e determinare se ci sono o meno anomalie.
Fino al mese 24
Variazione rispetto al basale nella morfologia dell'occhio valutata dall'oftalmoscopia dilatata
Lasso di tempo: Fino al mese 24
L'oftalmoscopia dilatata viene eseguita dilatando l'occhio del partecipante per vedere all'interno del fondo oculare e di altre strutture utilizzando un oftalmoscopio.
Fino al mese 24
Variazione rispetto al basale nella morfologia dell'occhio valutata dal sistema di classificazione delle opacità del cristallino (LOCS) III Classificazione della lente
Lasso di tempo: Fino al mese 24
LOCS III è un metodo di classificazione dell'opacizzazione basato su lampada a fessura. Le fotografie delle sezioni trasversali della lampada a fessura dell'obiettivo vengono utilizzate come riferimento per la classificazione dell'opalescenza nucleare (NO) e del colore nucleare (NC) e le fotografie dell'obiettivo viste mediante retroilluminazione vengono utilizzate come riferimento per la classificazione corticale (C) e subcapsulare posteriore ( P) cataratta. La gravità dell'opacizzazione è classificata su una scala decimale, i punteggi possono variare da 0,1 a 6,9 per NO e NC e da 0,1 a 5,9 per C e P. Per ogni tipo di opacizzazione i punteggi di classificazione più alti indicano una maggiore gravità.
Fino al mese 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

NightstaRx Ltd, a Biogen Company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

13 settembre 2017

Completamento primario (EFFETTIVO)

16 dicembre 2022

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

16 dicembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 giugno 2021

Primo Inserito (EFFETTIVO)

14 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

10 febbraio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 febbraio 2023

Ultimo verificato

1 febbraio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 274RP001
  • NSR-XLRP-OS1 (ALTRO: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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