Natural History of Progression of X-Linked Retinitis Pigmentosa (XOLARIS)
9. februar 2023 oppdatert av: NightstaRx Ltd, a Biogen Company
Målet med studien er å få en bedre forståelse av sykdomsprogresjon over tid hos deltakere med X-linked retinitis pigmentosa (XLRP).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien ble tidligere lagt ut av NightstaRx Ltd.
I oktober 2020 ble sponsing av forsøket overført til Biogen.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
201
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Vancouver, Canada, V5Z3N9
- Research Site
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- Research Site
-
-
-
-
-
Helsinki, Finland
- Research Site
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85020
- Research Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- Research Site
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- Research Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Research Site
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Research Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75231
- Research Site
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Research Site
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- Research Site
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53705
- Research Site
-
-
-
-
-
Montpellier, Frankrike
- Research Site
-
-
-
-
-
Leiden, Nederland
- Research Site
-
Nijmegen, Nederland
- Research Site
-
-
-
-
-
Leeds, Storbritannia
- Research Site
-
Manchester, Storbritannia
- Research Site
-
Oxford, Storbritannia
- Research Site
-
Southampton, Storbritannia
- Research Site
-
-
-
-
-
Bonn, Tyskland
- Research Site
-
Tübingen, Tyskland
- Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
7 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
201 deltakere med X-linked Retinitis Pigmentosa (XLRP).
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Ha dokumentasjon på en patogen mutasjon i retinitis pigmentosa GTPase regulator (RPGR) genet.
- Er villig og i stand til å gjennomgå oftalmiske undersøkelser, som kreves av protokollen, i opptil 24 måneder
- Ha en ETDRS BCVA i minst 1 øye på ≥34 bokstaver (Tilsvarende Snellen ≥ 6/60 eller 20/200; desimal 0,1; LogMAR 1,0).
Gjennomsnittlig netthinnefølsomhet i det kvalifiserte øyet, vurdert ved mikroperimetri:
- Hanner med en gjennomsnittlig netthinnefølsomhet på 68 loci som varierer fra ≥0,1 desibel (dB) og ≤20 dB.
- Kvinner med en gjennomsnittlig retinal følsomhet på 68 loci som varierer fra ≥0,1 dB og ≤25 dB.
- Hvis kvinne, har symptomatisk sykdom med nedsatt synsfunksjon.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Har en historie med amblyopi i det kvalifiserte øyet.
- Har en annen betydelig okulær eller ikke-okulær sykdom/lidelse som etter utforskerens mening kan sette deltakeren i fare på grunn av deltakelse i studien, kan påvirke resultatene av studien, kan påvirke deltakerens evne til å utføre studien diagnostiske tester, eller påvirke deltakerens mulighet til å delta i studien. Dette inkluderer klinisk signifikant grå stær.
- Har deltatt i en annen forskningsstudie som involverer et undersøkelseslegemiddel i løpet av de siste 12 ukene eller mottatt en gen-/cellebasert terapi på noe tidspunkt tidligere (inkludert, men ikke begrenset til implantasjon av intelligent implantatsystem, behandling med ciliær nevrotrofisk faktor, nervevekstfaktorterapi) .
MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Undergruppe 1
Deltakerens øye med Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) best-korrigerte synsskarphet (BCVA) ≥74 bokstaver (Tilsvarende: Snellen 6/9 eller 20/32; desimal 0,63; Logaritme av minste oppløsningsvinkel [LogMAR] 0,2 vil bli påmeldt.
|
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
|
|
Undergruppe 2
Deltakerens øye med ETDRS BCVA 34-73 bokstaver, inklusive (Tilsvarende: Snellen 6/12 - 6/60 eller 20/40 - 20/200; desimal 0,5 - 0,1; LogMAR 0,3-1,0)
vil bli påmeldt.
|
Administreres som spesifisert i behandlingsarmen.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) Best-corrected Visual Acuity (BCVA)
Tidsramme: Opp til måned 24
|
BCVA vil bli vurdert for begge øyne ved hjelp av ETDRS synsskarphet (VA) diagrammet.
BCVA-test bør utføres før pupillutvidelse, og avstandsbrytning bør utføres før BCVA måles.
Innledningsvis leses bokstaver i en avstand på 4 meter fra kartet.
Hvis <20 bokstaver leses på 4 meter, bør testing på 1 meter utføres.
BCVA skal rapporteres som antall bokstaver lest korrekt av deltakeren.
|
Opp til måned 24
|
|
Endring fra baseline i netthinnesensitivitet vurdert med mikroperimetri
Tidsramme: Opp til måned 24
|
Makulaanalysatorintegritetsvurdering (MAIA) mikroperimetri vil bli utført for begge øyne for å vurdere endringer i netthinnesensitivitet i makulaen.
|
Opp til måned 24
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endre fra baseline i kontrastfølsomhet
Tidsramme: Opp til måned 24
|
Endring fra baseline i kontrastfølsomhet i studieøyet måles ved å bruke et Pelli Robson kontrastfølsomhetsdiagram på 1 meter.
Kontrastfølsomhetsdiagrammet inneholder bokstaver som er mørkest øverst og deretter blir gradvis lysere.
Poeng varierer fra 0 til 48 og er basert på antall bokstaver som er lest riktig.
En negativ endring fra baseline indikerer en forverring i kontrastfølsomhet og en positiv endring fra baseline indikerer en forbedring.
|
Opp til måned 24
|
|
Endring fra baseline i lav luminans synsskarphet (LLVA)
Tidsramme: Opp til måned 24
|
LLVA måles ved å plassere et 2,0-log-enhets nøytral tetthetsfilter over forsiden av hvert øye og la deltakeren lese det normalt opplyste ETDRS-diagrammet.
Innledningsvis leses bokstaver i en avstand på 4 meter fra kartet.
Hvis <20 bokstaver leses på 4 meter, bør testing på 1 meter utføres.
LLVA skal rapporteres som antall bokstaver korrekt lest av deltakeren.
|
Opp til måned 24
|
|
Endring fra baseline i 25-elementers visuelle funksjonsspørreskjema (VFQ-25) poengsum
Tidsramme: Opp til måned 24
|
VFQ-25 består av et basissett med 25 visjonsmålrettede spørsmål som representerer 11 synsrelaterte konstruksjoner, pluss et ekstra enkeltelement generell helsevurderingsspørsmål.
Alle elementer blir skåret slik at en høy score representerer bedre funksjon.
Hvert element konverteres deretter til en skala fra 0 til 100 slik at lavest og høyest mulig poengsum settes til henholdsvis 0 og 100 poeng.
I dette formatet representerer poengsummen den oppnådde prosentandelen av den totale mulige poengsummen, f.eks. en poengsum på 50 representerer 50 % av høyest mulig poengsum.
|
Opp til måned 24
|
|
Endring fra baseline i Retinitis Pigmentosa (RP) - Spesifikt pasientrapportert utfall (PRO) spørreskjema
Tidsramme: Opp til måned 24
|
Opp til måned 24
|
|
|
Endring fra baseline i EuroQol-5 Dimension 5-nivå (EQ-5D-5L)
Tidsramme: Opp til måned 24
|
Den bredt validerte EQ-5D inkluderer 2 komponenter, EQ-5D beskrivende system og EQ VAS.
Det EQ-5D beskrivende systemet gir en profil av deltakerens helsetilstand i 5 dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag og angst/depresjon).
For hver dimensjon instrueres forsøkspersonen om å angi om han eller hun har "ingen problemer" (nivå 1), "lette problemer" (nivå 2), "moderat problemer" (nivå 3), "alvorlige problemer (nivå 4), eller "ekstrem problemer/manglende evne" (nivå 5) den dagen.
For EQ VAS blir deltakeren bedt om å markere en "x" på en vertikal skala på det punktet som best beskriver hans eller hennes egen helse den dagen, der 0 representerer den "verste helsen" han eller hun kan forestille seg og 100 «beste helse» han eller hun kan tenke seg.
|
Opp til måned 24
|
|
Endring fra baseline i Health Utilities Index Mark 3 (HUI3)
Tidsramme: Opp til måned 24
|
HUI3 er en generisk 8-elements undersøkelse, som gir beskrivende bevis på flere dimensjoner av helsestatus, en poengsum for hver dimensjon av helse, og en helserelatert livskvalitetsscore for generell helse.
Helsedimensjoner inkluderer syn, hørsel, tale, ambulasjon/mobilitet, smerte, fingerferdighet, følelser og kognisjon.
Hver dimensjon har fem eller seks svaralternativer.
Poeng på individuelle elementer kombineres for å gi en kombinert helsetilstand som deretter kan konverteres til helseverktøy.
HUI3-poengsum varierer fra 0,36 (dårligst) til 1 (best).
|
Opp til måned 24
|
|
Endring fra baseline i visuelle feltavlesninger
Tidsramme: Opp til måned 24
|
Progresjonen av defekter i synsfelt vil bli vurdert i begge øyne ved hjelp av perimetriutstyr.
|
Opp til måned 24
|
|
Endring fra baseline i mikroperimetriavlesninger
Tidsramme: Opp til måned 24
|
MAIA mikroperimetri vil bli utført for begge øynene for å vurdere andre endringer enn retinal sensitivitet.
|
Opp til måned 24
|
|
Endring fra baseline i MLMT-avlesninger (Multi-Luminance Mobility Test).
Tidsramme: Opp til måned 24
|
MLMT måler endringer i funksjonelt syn, vurdert av evnen til å navigere en kurs nøyaktig og i et rimelig tempo ved forskjellige nivåer av miljøbelysning.
|
Opp til måned 24
|
|
Endring fra baseline i Spectral Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT)
Tidsramme: Opp måned 24
|
SD-OCT målinger vil bli utført etter utvidelse av deltakerens pupill.
|
Opp måned 24
|
|
Endring fra baseline i Fundus Autofluorescence (FAF)
Tidsramme: Opp til måned 24
|
Fundus Autofluorescens vil bli utført etter dilatasjon av deltakerens pupill for å vurdere endringer i området av levedyktig retinalvev.
|
Opp til måned 24
|
|
Endring fra baseline i Fundus Photography
Tidsramme: Opp til måned 24
|
Sjufelts fargefundusfotografering vil bli brukt for begge øyne.
Fundusfotografering vil bli utført av sertifiserte teknikere etter pupillutvidelse.
Stereobilder bør utføres for felt 1, 2 og 3.
|
Opp til måned 24
|
|
Endring fra baseline i Adaptive-Optics Scanning Laser Oftalmoscopy (AO-SLO)
Tidsramme: Opp til måned 24
|
Målinger vil bli utført etter utvidelse av deltakerens pupill.
|
Opp til måned 24
|
|
Endring fra baseline i intraokulært trykk som vurdert av Goldmann Applanation Tonometri
Tidsramme: Opp til måned 24
|
Tonometri brukes til å måle øyetrykk.
Etter å ha bedøvet øyet med øyedråpebedøvelse, trykker Goldmann-tonometeret mot øyet.
Kraften øyet skyver tilbake med brukes til å beregne trykket inne i øyet.
|
Opp til måned 24
|
|
Endring fra baseline i øyemorfologi som vurdert ved spaltelampeundersøkelse
Tidsramme: Opp til måned 24
|
Spaltelampeundersøkelsen utgjør vanligvis en del av en omfattende øyeundersøkelse.
Deltakeren vil sitte i en stol vendt mot spaltelampen med haken og pannen hvilende på en støtte.
Legen kan bruke dette instrumentet til å observere øynene i detalj og avgjøre om det er noen abnormiteter eller ikke.
|
Opp til måned 24
|
|
Endring fra baseline i øyemorfologi som vurdert ved dilatert oftalmoskopi
Tidsramme: Opp til måned 24
|
Dilatert oftalmoskopi utføres ved å utvide deltakerens øye for å se innsiden av øyets fundus og andre strukturer ved hjelp av et oftalmoskop.
|
Opp til måned 24
|
|
Endring fra baseline i øyemorfologi som vurdert av Lens Opacities Classification System (LOCS) III Lens Grading
Tidsramme: Opp til måned 24
|
LOCS III er en spaltelampebasert opasifikasjonsgraderingsmetode.
Fotografier av spaltelampetverrsnitt av linsen brukes som referanser for gradering av kjernefysisk opalescens (NO) og kjernefarge (NC), og fotografier av linsen sett ved retroillumination brukes som referanser for gradering av kortikal (C) og bakre subkapsel ( P) grå stær.
Alvorlighetsgraden for opacifisering er gradert på en desimalskala, poengsum kan variere fra 0,1 til 6,9 for NO og NC og fra 0,1 til 5,9 for C og P. For hver opasifikasjonstype indikerer de høyere karakterene større alvorlighetsgrad.
|
Opp til måned 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
13. september 2017
Primær fullføring (FAKTISKE)
16. desember 2022
Studiet fullført (FAKTISKE)
16. desember 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. juli 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. juni 2021
Først lagt ut (FAKTISKE)
14. juni 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
10. februar 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. februar 2023
Sist bekreftet
1. februar 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 274RP001
- NSR-XLRP-OS1 (ANNEN: NightstaRx Ltd, a Biogen Company)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .