소아 및 성인 혈액암 환자에서 T 세포 고갈 Allo-HSCT 후 SMART101의 안전성 및 유효성

포함 기준:

그룹 A(성인):

1. 다음에 의해 영향을 받는 성인 환자:

   • 급성 백혈병(AML, ALL)은 다음과 같이 정의됩니다.

     • 급성 골수성 백혈병(AML):

       • CR1의 고위험 AML; 위험도가 높은 유전적 이상을 제외한 모든 불리한 유전적 이상, 2차 또는 치료 관련 AML
       • 화학 불응성 재발(MRD+)
       • ≥ CR2

     • 급성 림프구성 백혈병(ALL):

       • 화학 불응성 재발(MRD+)
       • CR1의 고위험 ALL; 필라델피아(유사) 또는 열악한 위험 기능
       • ≥ CR2

     • 모호한 계통의 급성 백혈병:

       • ≥ 최소 잔류 질환(MRD)이 있는 CR1 <5%(유세포 분석, 분자 및/또는 세포 유전학 허용)

   • 다음 중 하나가 포함된 골수이형성 증후군(MDS):

     • 수정된 국제 예후 점수 시스템 위험 점수는 이식 평가 시 중간 이상입니다.
     • 생명을 위협하는 혈구 감소증.
     • 염색체 7 또는 3의 이상, TP53의 돌연변이 또는 복합 핵형 또는 단일 염색체 핵형을 포함하여 급성 골수성 백혈병으로의 진행 위험이 높음을 나타내는 핵형 또는 게놈 변화.
     • 치료 관련 질병 또는 다른 악성 과정에서 발생하는 질병.
2. T 결핍 동종이계 조혈모세포이식에 적합한 환자
3. 연령 ≥ 18y 및 동종이계 줄기세포 이식에 적합한 임상 상태
4. 컨디셔닝 요법 전 카르노프스키 지수 ≥ 70%
5. 컨디셔닝 요법 이전에 정상적인 기관 기능을 가진 환자

그룹 B(소아과):

1. 다음과 같이 정의된 급성 백혈병에 걸린 소아 환자:

   • 급성 골수성 백혈병(AML):

     • CR1의 고위험 AML; 위험도가 높은 유전적 이상을 제외한 모든 불리한 유전적 이상, 2차 또는 치료 관련 AML,
     • 화학 불응성 재발(MRD+)
     • ≥ CR2

   • 급성 림프구성 백혈병(ALL):

     • 화학 불응성 재발(MRD+)
     • CR1의 고위험 ALL; 필라델피아(유사) 또는 열악한 위험 기능
     • ≥ CR2

   • 모호한 계통의 급성 백혈병:

     • ≥ 최소 잔류 질환(MRD)이 있는 CR1 <5%(유세포 분석, 분자 및/또는 세포 유전학 허용)
2. T 결핍 동종이계 조혈모세포이식에 적합한 환자
3. 포함 당시 연령 < 18y
4. 일치하는 형제자매 기증자 부재(MSD)
5. 컨디셔닝 요법 전 Lansky ≥ 70% / Karnofsky 성능 상태 ≥ 70%
6. 컨디셔닝 요법 이전에 정상적인 기관 기능을 가진 환자

제외 기준:

그룹 A와 B:

1. HLA 일치 제대혈(8/8 대립유전자 일치) 또는 일배체 기증자의 사용
2. 동종 줄기 세포 이식을 통한 선행 요법
3. 포함 전 1개월 이내에 다른 세포 요법으로 치료