Segurança e eficácia do SMART101 em pacientes pediátricos e adultos com neoplasias hematológicas após alo-HSCT com depleção de células T

Critério de inclusão:

Grupo A (adultos):

1. Pacientes adultos afetados por:

   • Leucemia aguda (AML, ALL) definida como:

     • Leucemia Mielóide Aguda (LMA):

       • AML de alto risco em CR1; qualquer anormalidade genética adversa, LMA secundária ou relacionada à terapia, excluindo anormalidades genéticas de bom risco
       • Recaída quimiorrefratária (MRD+)
       • ≥ CR2

     • Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA):

       • Recaída quimiorrefratária (MRD+)
       • ALL de alto risco em CR1; Filadélfia (como) ou qualquer característica de risco ruim
       • ≥ CR2

     • Leucemia aguda de linhagem ambígua:

       • ≥ CR1 com doença residual mínima (DRM) <5% (citometria de fluxo, molecular e/ou citogenética aceita)

   • Síndrome mielodisplásica (SMD) com pelo menos um dos seguintes:

     • Pontuação de risco do Sistema Internacional de Pontuação de Prognóstico Revisado intermediário ou superior no momento da avaliação do transplante.
     • Citopenia com risco de vida.
     • Cariótipo ou alterações genômicas que indicam alto risco de progressão para leucemia mielóide aguda, incluindo anormalidades do cromossomo 7 ou 3, mutações de TP53 ou cariótipo complexo ou monossômico.
     • Doença relacionada à terapia ou doença evoluindo de outros processos malignos.
2. Paciente elegível para um HSCT alogênico com depleção de T
3. Idade ≥ 18 anos e quadro clínico compatível com transplante alogênico de células-tronco
4. Índice de Karnofsky ≥ 70% antes do regime de condicionamento
5. Pacientes com função orgânica normal antes do regime de condicionamento

Grupo B (pediatria):

1. Pacientes pediátricos afetados por leucemia aguda definida como:

   • Leucemia Mielóide Aguda (LMA):

     • AML de alto risco em CR1; qualquer anormalidade genética adversa, LMA secundária ou relacionada à terapia, excluindo anormalidades genéticas de bom risco,
     • Recaída quimiorrefratária (MRD+)
     • ≥ CR2

   • Leucemia Linfoblástica Aguda (LLA):

     • Recaída quimiorrefratária (MRD+)
     • ALL de alto risco em CR1; Filadélfia (como) ou qualquer característica de risco ruim
     • ≥ CR2

   • Leucemia aguda de linhagem ambígua:

     • ≥ CR1 com doença residual mínima (DRM) <5% (citometria de fluxo, molecular e/ou citogenética aceita)
2. Paciente elegível para um HSCT alogênico com depleção de T
3. Idade < 18 anos no momento da inclusão
4. Ausência de um irmão doador compatível (MSD)
5. Lansky ≥ 70% / Karnofsky performance status ≥ 70% antes do regime de condicionamento
6. Pacientes com função orgânica normal antes do regime de condicionamento

Critério de exclusão:

Grupos A e B:

1. Uso de sangue de cordão HLA compatível (8/8 de alelo compatível) ou doador haploidêntico
2. Terapia prévia com transplante alogênico de células-tronco
3. Tratamento com outra terapia celular dentro de um mês antes da inclusão