Innocuité et efficacité de SMART101 chez les patients pédiatriques et adultes atteints d'hémopathies malignes après une allo-GCSH appauvrie en lymphocytes T

Critère d'intégration:

Groupe A (adultes) :

1. Patients adultes concernés par :

   • Leucémie aiguë (LMA, LAL) définie comme :

     • Leucémie myéloïde aiguë (LMA) :

       • LAM à haut risque en CR1 ; toute anomalie génétique indésirable, LAM secondaire ou liée au traitement à l'exclusion des anomalies génétiques à bon risque
       • Rechute chimio-réfractaire (MRD+)
       • ≥ CR2

     • Leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) :

       • Rechute chimio-réfractaire (MRD+)
       • LAL à haut risque en CR1 ; Philadelphie (comme) ou toute caractéristique à faible risque
       • ≥ CR2

     • Leucémie aiguë de lignée ambiguë :

       • ≥ CR1 avec une maladie résiduelle minimale (MRM) <5 % (cytométrie en flux, moléculaire et/ou cytogénétique acceptée)

   • Syndrome myélodysplasique (SMD) avec au moins un des éléments suivants :

     • Score de risque révisé du système international de notation pronostique intermédiaire ou supérieur au moment de l'évaluation de la greffe.
     • Cytopénie mettant en jeu le pronostic vital.
     • Modifications du caryotype ou génomique indiquant un risque élevé de progression vers la leucémie myéloïde aiguë, y compris des anomalies du chromosome 7 ou 3, des mutations de TP53 ou un caryotype complexe ou monosomique.
     • Maladie liée au traitement ou maladie évoluant à partir d'autres processus malins.
2. Patient éligible pour une GCSH allogénique déplétée en T
3. Âge ≥ 18 ans et état clinique compatible avec la greffe allogénique de cellules souches
4. Indice de Karnofsky ≥ 70 % avant le régime de conditionnement
5. Patients ayant une fonction organique normale avant le régime de conditionnement

Groupe B (pédiatrie) :

1. Patients pédiatriques atteints de leucémie aiguë définis comme :

   • Leucémie myéloïde aiguë (LMA) :

     • LAM à haut risque en CR1 ; toute anomalie génétique indésirable, LAM secondaire ou liée au traitement à l'exclusion des anomalies génétiques à bon risque,
     • Rechute chimio-réfractaire (MRD+)
     • ≥ CR2

   • Leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) :

     • Rechute chimio-réfractaire (MRD+)
     • LAL à haut risque en CR1 ; Philadelphie (comme) ou toute caractéristique à faible risque
     • ≥ CR2

   • Leucémie aiguë de lignée ambiguë :

     • ≥ CR1 avec une maladie résiduelle minimale (MRM) <5 % (cytométrie en flux, moléculaire et/ou cytogénétique acceptée)
2. Patient éligible pour une GCSH allogénique déplétée en T
3. Âge < 18 ans au moment de l'inclusion
4. Absence de frère/sœur donneur compatible (MSD)
5. Lansky ≥ 70 % / Indice de performance de Karnofsky ≥ 70 % avant le régime de conditionnement
6. Patients ayant une fonction organique normale avant le régime de conditionnement

Critère d'exclusion:

Groupes A et B :

1. Utilisation d'un sang de cordon compatible HLA (8/8 allèles compatibles) ou d'un donneur haploidentique
2. Traitement antérieur par allogreffe de cellules souches
3. Traitement par une autre thérapie cellulaire dans le mois précédant l'inclusion