HSCT-TMA를 가진 성인 및 소아 환자에 대한 연구
2022년 5월 9일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals
조혈모세포이식(HSCT) 후 혈전성 미세혈관병증(TMA)을 가진 성인 및 소아 환자의 후향적 관찰 연구
이것은 보체 성분(C5) 억제제 요법으로 치료받지 않은 조혈 줄기 세포 이식 관련 혈전성 미세혈관병증(HSCT-TMA) 진단을 받은 환자의 결과를 평가하기 위해 고안된 관찰 후향적 연구입니다.
연구 결과를 평가하는 데 필요한 데이터는 연구 자격 기준을 충족하는 모든 환자의 의료 기록에서 추출됩니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- Clinical Trial Site
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
HSCT 시술 후 6개월 이내에 TMA로 진단된 성인 및 소아 환자
설명
포함 기준:
- HSCT-TMA 진단 당시 체중 ≥ 5 kg
- HSCT로부터 6개월 이내에 문서화된 TMA 진단
- 신장 기능 장애의 증거
- 고혈압의 존재
제외 기준:
- 가족성 또는 후천성 'a disintegrin and metalloproteinase with a thrombospondin type 1 모티프, 구성원 13'(ADAMTS13) 결핍(활성도 < 5%)의 병력 또는 존재
- 시가 독소 관련 용혈성 요독 증후군(ST-HUS)
- 양성 직접 Coombs 테스트
- 파종성혈관내응고의 진단
- 골수/이식 실패의 병력 또는 존재
- veno-occlusive 질병의 진단
- TMA 진단 후 12개월 동안 조혈모세포이식 후 보체 억제제(예: 에쿨리주맙)를 투여받았음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 회고전
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
HSCT-TMA로 진단된 환자
|
이 연구의 일부로 연구 개입이 시행되지 않습니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
TMA 반응을 달성한 환자의 비율
기간: HSCT-TMA 진단 후 26주 동안
|
TMA 반응은 혈소판 수 ≥ 50,000/mm^3, 젖산 탈수소효소 < 1.5 정상 상한, 분열혈구 부재(기준선에 존재하는 경우), 기준선에서 eGFR ≥ 30% 증가 또는 투석 중단(투석을 받는 환자의 경우)으로 정의됩니다. 베이스라인에서 투석)
|
HSCT-TMA 진단 후 26주 동안
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
TMA 반응을 달성한 환자의 비율
기간: 조혈모세포이식-TMA 진단 후 52주 동안
|
조혈모세포이식-TMA 진단 후 52주 동안
|
|
|
TMA 반응의 개별 구성 요소의 변화
기간: 기준선에서 26주 및 HSCT-TMA 진단 후 52주까지
|
혈소판, 젖산 탈수소 효소, eGFR, 만성 신장 질환 단계, 투석 상태
|
기준선에서 26주 및 HSCT-TMA 진단 후 52주까지
|
|
전반적인 생존
기간: HSCT-TMA 진단 후 26주 및 52주에
|
HSCT-TMA 진단 후 26주 및 52주에
|
|
|
비재발 사망률
기간: HSCT-TMA 진단 후 26주 및 52주에
|
기저 질환의 진행 또는 재발로 인한 사망을 제외하고 연구 중 모든 원인으로 인한 사망
|
HSCT-TMA 진단 후 26주 및 52주에
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 7월 12일
기본 완료 (실제)
2022년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2022년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 7월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 7월 16일
처음 게시됨 (실제)
2021년 7월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 5월 12일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 5월 9일
마지막으로 확인됨
2022년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- ALX-TMA-501
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .