Étude chez des patients adultes et pédiatriques atteints de HSCT-TMA
9 mai 2022 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals
Une étude observationnelle rétrospective de patients adultes et pédiatriques atteints de microangiopathie thrombotique (MAT) après une greffe de cellules souches hématopoïétiques (GCSH)
Il s'agit d'une étude observationnelle rétrospective conçue pour évaluer les résultats chez les patients diagnostiqués avec une microangiopathie thrombotique associée à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT-TMA) qui n'ont pas été traités par un traitement par inhibiteur du composant du complément (C5).
Les données requises pour évaluer les résultats de l'étude seront extraites des dossiers médicaux de tous les patients qui répondent aux critères d'éligibilité à l'étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Retiré
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Utah
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Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
- Clinical Trial Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients adultes et pédiatriques qui ont reçu un diagnostic de MAT dans les 6 mois suivant une procédure de GCSH
La description
Critère d'intégration:
- Poids corporel ≥ 5 kg au moment du diagnostic de HSCT-TMA
- Diagnostic documenté de MAT dans les 6 mois suivant la GCSH
- Preuve de dysfonctionnement rénal
- Présence d'hypertension
Critère d'exclusion:
- Antécédents ou présence d'un déficit familial ou acquis en « a disintegrin and metalloproteinase with a thrombospondin type 1 motif, member 13 » (ADAMTS13) (activité < 5 %)
- Syndrome hémolytique et urémique lié à la toxine Shiga (SHU-ST)
- Test de Combs direct positif
- Diagnostic de la coagulation intravasculaire disséminée
- Antécédents ou présence d'échec de la moelle osseuse / du greffon
- Diagnostic de la maladie veino-occlusive
- A reçu un inhibiteur du complément (p. ex., eculizumab) après la GCSH jusqu'à 12 mois après le diagnostic de MAT
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cas uniquement
- Perspectives temporelles: Rétrospective
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Patients diagnostiqués avec HSCT-TMA
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Aucune intervention d'étude ne sera administrée dans le cadre de cette étude.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Proportion de patients obtenant une réponse à la MAT
Délai: Au cours de la période de 26 semaines après le diagnostic de HSCT-TMA
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La réponse à la MAT est définie par une numération plaquettaire ≥ 50 000/mm^3, une lactate déshydrogénase < 1,5 limite supérieure de la normale, l'absence de schizocytes (si présents au départ) et une augmentation du DFGe ≥ 30 % par rapport au départ ou l'arrêt de la dialyse (pour les patients sous dialyse au départ)
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Au cours de la période de 26 semaines après le diagnostic de HSCT-TMA
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Proportion de patients obtenant une réponse à la MAT
Délai: Au cours de la période de 52 semaines après le diagnostic de HSCT-TMA
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Au cours de la période de 52 semaines après le diagnostic de HSCT-TMA
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Changements dans les composants individuels de la réponse TMA
Délai: De la ligne de base à 26 semaines et à 52 semaines après le diagnostic de HSCT-TMA
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Plaquettes, lactate déshydrogénase, DFGe, stade d'insuffisance rénale chronique, état de dialyse
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De la ligne de base à 26 semaines et à 52 semaines après le diagnostic de HSCT-TMA
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La survie globale
Délai: À 26 semaines et 52 semaines après le diagnostic de HSCT-TMA
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À 26 semaines et 52 semaines après le diagnostic de HSCT-TMA
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Mortalité sans récidive
Délai: À 26 semaines et 52 semaines après le diagnostic de HSCT-TMA
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Décès dû à une cause quelconque au cours de l'étude, à l'exception du décès dû à une progression de la maladie sous-jacente ou à une rechute
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À 26 semaines et 52 semaines après le diagnostic de HSCT-TMA
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
12 juillet 2021
Achèvement primaire (Réel)
1 avril 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
1 avril 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 juillet 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 juillet 2021
Première publication (Réel)
21 juillet 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
12 mai 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
9 mai 2022
Dernière vérification
1 mai 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ALX-TMA-501
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Non
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .