Studie bij volwassen en pediatrische patiënten met HSCT-TMA
9 mei 2022 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals
Een retrospectieve observationele studie van volwassen en pediatrische patiënten met trombotische microangiopathie (TMA) na hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)
Dit is een observationele, retrospectieve studie die is opgezet om de resultaten te beoordelen bij patiënten met de diagnose hematopoëtische stamceltransplantatie-geassocieerde trombotische microangiopathie (HSCT-TMA) die niet werden behandeld met complementcomponent (C5)-remmertherapie.
Gegevens die nodig zijn om de studieresultaten te evalueren, zullen worden geabstraheerd uit de medische dossiers van alle patiënten die voldoen aan de criteria om in aanmerking te komen voor de studie.
Studie Overzicht
Toestand
Ingetrokken
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
- Clinical Trial Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 maand en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Volwassen en pediatrische patiënten bij wie binnen 6 maanden na een HSCT-procedure de diagnose TMA werd gesteld
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Lichaamsgewicht ≥ 5 kg ten tijde van de HSCT-TMA-diagnose
- Gedocumenteerde TMA-diagnose binnen 6 maanden na de HSCT
- Bewijs van nierdisfunctie
- Aanwezigheid van hypertensie
Uitsluitingscriteria:
- Voorgeschiedenis of aanwezigheid van familiale of verworven 'desintegrine en metalloproteïnase met een trombospondine type 1-motief, lid 13' (ADAMTS13)-deficiëntie (activiteit < 5%)
- Shigatoxine-gerelateerd hemolytisch-uremisch syndroom (ST-HUS)
- Positieve directe Coombs-test
- Diagnose van gedissemineerde intravasculaire coagulatie
- Voorgeschiedenis of aanwezigheid van beenmerg-/transplantaatfalen
- Diagnose van veno-occlusieve ziekte
- Kreeg een complementremmer (bijv. eculizumab) na HSCT tot 12 maanden na TMA-diagnose
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Case-Alleen
- Tijdsperspectieven: Retrospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Patiënten gediagnosticeerd met HSCT-TMA
|
Er zal geen studie-interventie worden toegediend als onderdeel van deze studie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage patiënten dat TMA-respons bereikt
Tijdsspanne: Gedurende de periode van 26 weken na de HSCT-TMA-diagnose
|
TMA-respons wordt gedefinieerd als aantal bloedplaatjes ≥ 50.000/mm^3, lactaatdehydrogenase < 1,5 bovengrens van normaal, afwezigheid van schistocyten (indien aanwezig bij baseline) en toename van eGFR ≥ 30% vanaf baseline of stopzetting van dialyse (voor patiënten op dialyse bij aanvang)
|
Gedurende de periode van 26 weken na de HSCT-TMA-diagnose
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage patiënten dat een TMA-respons bereikt
Tijdsspanne: Gedurende de periode van 52 weken na de HSCT-TMA-diagnose
|
Gedurende de periode van 52 weken na de HSCT-TMA-diagnose
|
|
|
Veranderingen in individuele componenten van TMA-respons
Tijdsspanne: Van baseline tot 26 weken en tot 52 weken na de HSCT-TMA-diagnose
|
Bloedplaatjes, lactaatdehydrogenase, eGFR, stadium van chronische nierziekte, dialysestatus
|
Van baseline tot 26 weken en tot 52 weken na de HSCT-TMA-diagnose
|
|
Algemeen overleven
Tijdsspanne: 26 weken en 52 weken na de HSCT-TMA-diagnose
|
26 weken en 52 weken na de HSCT-TMA-diagnose
|
|
|
Sterfte zonder terugval
Tijdsspanne: 26 weken en 52 weken na de HSCT-TMA-diagnose
|
Overlijden door welke oorzaak dan ook tijdens het onderzoek, met uitzondering van overlijden door onderliggende ziekteprogressie of terugval
|
26 weken en 52 weken na de HSCT-TMA-diagnose
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
12 juli 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 april 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 april 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
16 juli 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 juli 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
21 juli 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
12 mei 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
9 mei 2022
Laatst geverifieerd
1 mei 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ALX-TMA-501
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .