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Studie an erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit HSCT-TMA

9. Mai 2022 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Eine retrospektive Beobachtungsstudie an erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit thrombotischer Mikroangiopathie (TMA) nach hämatopoetischer Stammzelltransplantation (HSCT)

Dies ist eine retrospektive Beobachtungsstudie zur Bewertung der Ergebnisse bei Patienten, bei denen eine thrombotische Mikroangiopathie im Zusammenhang mit einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT-TMA) diagnostiziert wurde und die nicht mit einer Therapie mit Komplementkomponenten (C5)-Inhibitoren behandelt wurden. Die zur Bewertung der Studienergebnisse erforderlichen Daten werden aus den Krankenakten aller Patienten entnommen, die die Zulassungskriterien für die Studie erfüllen.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Erwachsene und pädiatrische Patienten, bei denen TMA innerhalb von 6 Monaten nach einem HSCT-Eingriff diagnostiziert wurde

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Körpergewicht ≥ 5 kg zum Zeitpunkt der HSCT-TMA-Diagnose
  • Dokumentierte TMA-Diagnose innerhalb von 6 Monaten nach der HSCT
  • Nachweis einer Nierenfunktionsstörung
  • Vorhandensein von Bluthochdruck

Ausschlusskriterien:

  • Vorgeschichte oder Vorliegen eines familiären oder erworbenen 'A-Disintegrin- und Metalloproteinase-mit-Thrombospondin-Typ-1-Motivs, Mitglied 13' (ADAMTS13)-Mangel (Aktivität < 5 %)
  • Shiga-Toxin-assoziiertes hämolytisch-urämisches Syndrom (ST-HUS)
  • Positiver direkter Coombs-Test
  • Diagnose der disseminierten intravaskulären Gerinnung
  • Vorgeschichte oder Vorhandensein von Knochenmark-/Transplantatversagen
  • Diagnose der Venenverschlusskrankheit
  • Erhalten eines Komplementinhibitors (z. B. Eculizumab) nach der HSCT bis 12 Monate nach der TMA-Diagnose

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Retrospektive

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten mit diagnostizierter HSCT-TMA
Sonstiges: Kein Eingriff
Im Rahmen dieser Studie wird keine Studienintervention verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Patienten, die ein TMA-Ansprechen erreichen
Zeitfenster: Während der 26 Wochen nach der HSCT-TMA-Diagnose
Das TMA-Ansprechen ist definiert als Thrombozytenzahl ≥ 50.000/mm^3, Laktatdehydrogenase < 1,5 Obergrenze des Normalwerts, Fehlen von Schistozyten (falls zu Studienbeginn vorhanden) und Anstieg der eGFR ≥ 30 % gegenüber dem Ausgangswert oder Absetzen der Dialyse (für Patienten unter Dialyse zu Studienbeginn)
Während der 26 Wochen nach der HSCT-TMA-Diagnose

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Patienten, die ein TMA-Ansprechen erreichen
Zeitfenster: Während des Zeitraums von 52 Wochen nach der HSCT-TMA-Diagnose
Während des Zeitraums von 52 Wochen nach der HSCT-TMA-Diagnose
Änderungen in einzelnen Komponenten der TMA-Reaktion
Zeitfenster: Von Studienbeginn bis 26 Wochen und bis 52 Wochen nach HSCT-TMA-Diagnose
Blutplättchen, Laktatdehydrogenase, eGFR, Stadium der chronischen Nierenerkrankung, Dialysestatus
Von Studienbeginn bis 26 Wochen und bis 52 Wochen nach HSCT-TMA-Diagnose
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 26 Wochen und 52 Wochen nach HSCT-TMA-Diagnose
26 Wochen und 52 Wochen nach HSCT-TMA-Diagnose
Sterblichkeit ohne Rückfall
Zeitfenster: 26 Wochen und 52 Wochen nach HSCT-TMA-Diagnose
Tod aus jedweder Ursache während der Studie, mit Ausnahme von Tod aufgrund einer zugrunde liegenden Krankheitsprogression oder eines Rückfalls
26 Wochen und 52 Wochen nach HSCT-TMA-Diagnose

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Juli 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Juli 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Juli 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Juli 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. Mai 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

9. Mai 2022

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALX-TMA-501

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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