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Estudio en pacientes adultos y pediátricos con HSCT-TMA

9 de mayo de 2022 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Un estudio observacional retrospectivo de pacientes adultos y pediátricos con microangiopatía trombótica (MAT) después de un trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT)

Este es un estudio observacional retrospectivo diseñado para evaluar los resultados en pacientes diagnosticados con microangiopatía trombótica asociada al trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT-TMA, por sus siglas en inglés) que no fueron tratados con terapia inhibidora del componente del complemento (C5). Los datos necesarios para evaluar los resultados del estudio se extraerán de los registros médicos de todos los pacientes que cumplan con los criterios de elegibilidad del estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 mes y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes adultos y pediátricos que fueron diagnosticados con MAT dentro de los 6 meses posteriores a un procedimiento de TCMH

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Peso corporal ≥ 5 kg en el momento del diagnóstico de HSCT-TMA
  • Diagnóstico documentado de MAT dentro de los 6 meses posteriores al TCMH
  • Evidencia de disfunción renal.
  • Presencia de hipertensión

Criterio de exclusión:

  • Antecedentes o presencia de deficiencia familiar o adquirida de 'una desintegrina y metaloproteinasa con motivo de trombospondina tipo 1, miembro 13' (ADAMTS13) (actividad < 5 %)
  • Síndrome urémico hemolítico relacionado con la toxina Shiga (ST-HUS)
  • Prueba de Coombs directa positiva
  • Diagnóstico de la coagulación intravascular diseminada
  • Historia o presencia de falla de médula ósea/injerto
  • Diagnóstico de la enfermedad venooclusiva
  • Recibió un inhibidor del complemento (p. ej., eculizumab) después del TCMH hasta 12 meses después del diagnóstico de MAT

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Solo caso
  • Perspectivas temporales: Retrospectivo

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Pacientes diagnosticados con HSCT-TMA
Otro: Sin intervención
No se administrará ninguna intervención del estudio como parte de este estudio.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de pacientes que lograron una respuesta a la MAT
Periodo de tiempo: Durante el período de 26 semanas después del diagnóstico de HSCT-TMA
La respuesta de TMA se define como un recuento de plaquetas ≥ 50 000/mm^3, lactato deshidrogenasa < 1,5 del límite superior normal, ausencia de esquistocitos (si están presentes al inicio del estudio) y aumento de la eGFR ≥ 30 % desde el inicio o interrupción de la diálisis (para pacientes en diálisis al inicio)
Durante el período de 26 semanas después del diagnóstico de HSCT-TMA

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de pacientes que lograron una respuesta a la MAT
Periodo de tiempo: Durante el período de 52 semanas después del diagnóstico de HSCT-TMA
Durante el período de 52 semanas después del diagnóstico de HSCT-TMA
Cambios en los componentes individuales de la respuesta de TMA
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta las 26 semanas y hasta las 52 semanas después del diagnóstico de HSCT-TMA
Plaquetas, lactato deshidrogenasa, eGFR, estadio de enfermedad renal crónica, estado de diálisis
Desde el inicio hasta las 26 semanas y hasta las 52 semanas después del diagnóstico de HSCT-TMA
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: A las 26 semanas y 52 semanas después del diagnóstico de HSCT-TMA
A las 26 semanas y 52 semanas después del diagnóstico de HSCT-TMA
Mortalidad sin recaída
Periodo de tiempo: A las 26 semanas y 52 semanas después del diagnóstico de HSCT-TMA
Muerte por cualquier causa durante el estudio, a excepción de la muerte por progresión o recaída de la enfermedad subyacente
A las 26 semanas y 52 semanas después del diagnóstico de HSCT-TMA

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Alexion Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de julio de 2021

Finalización primaria (Actual)

1 de abril de 2022

Finalización del estudio (Actual)

1 de abril de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de julio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de julio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

21 de julio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de mayo de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de mayo de 2022

Última verificación

1 de mayo de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALX-TMA-501

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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