Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse i voksne og pædiatriske patienter med HSCT-TMA

9. maj 2022 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

En retrospektiv observationsundersøgelse af voksne og pædiatriske patienter med trombotisk mikroangiopati (TMA) efter hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT)

Dette er et observationelt, retrospektivt studie designet til at vurdere resultater hos patienter diagnosticeret med hæmatopoietisk stamcelletransplantation-associeret trombotisk mikroangiopati (HSCT-TMA), som ikke blev behandlet med komplement komponent (C5) hæmmerterapi. Data, der kræves til at evaluere undersøgelsesresultater, vil blive abstraheret fra de medicinske journaler for alle patienter, der opfylder undersøgelsens berettigelseskriterier.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Voksne og pædiatriske patienter, der blev diagnosticeret med TMA inden for 6 måneder efter en HSCT-procedure

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kropsvægt ≥ 5 kg på tidspunktet for HSCT-TMA diagnose
  • Dokumenteret TMA-diagnose inden for 6 måneder fra HSCT
  • Bevis på nyreinsufficiens
  • Tilstedeværelse af hypertension

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese eller tilstedeværelse af familiær eller erhvervet 'en disintegrin og metalloproteinase med et trombospondin type 1 motiv, medlem 13' (ADAMTS13) mangel (aktivitet < 5 %)
  • Shigatoksin-relateret hæmolytisk uremisk syndrom (ST-HUS)
  • Positiv direkte Coombs-test
  • Diagnose af dissemineret intravaskulær koagulation
  • Anamnese eller tilstedeværelse af knoglemarv/graftsvigt
  • Diagnose af veno-okklusiv sygdom
  • Modtog en komplementhæmmer (f.eks. eculizumab) efter HSCT gennem 12 måneder efter TMA-diagnose

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Tilbagevirkende kraft

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Patienter diagnosticeret med HSCT-TMA
Andet: Ingen indgriben
Ingen undersøgelsesintervention vil blive administreret som en del af denne undersøgelse.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af patienter, der opnår TMA-respons
Tidsramme: I løbet af 26-ugers perioden efter HSCT-TMA diagnose
TMA-respons er defineret som trombocyttal ≥ 50.000/mm^3, lactatdehydrogenase < 1,5 øvre normalgrænse, fravær af schistocytter (hvis til stede ved baseline) og stigning i eGFR ≥ 30 % fra baseline eller seponering af dialyse (for patienter på dialyse ved baseline)
I løbet af 26-ugers perioden efter HSCT-TMA diagnose

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af patienter, der opnår TMA-respons
Tidsramme: I løbet af 52-ugers perioden efter HSCT-TMA diagnose
I løbet af 52-ugers perioden efter HSCT-TMA diagnose
Ændringer i individuelle komponenter af TMA-respons
Tidsramme: Fra baseline til 26 uger og til 52 uger efter HSCT-TMA diagnose
Blodplader, lactatdehydrogenase, eGFR, kronisk nyresygdomsstadie, dialysestatus
Fra baseline til 26 uger og til 52 uger efter HSCT-TMA diagnose
Samlet overlevelse
Tidsramme: Ved 26 uger og 52 uger efter HSCT-TMA diagnose
Ved 26 uger og 52 uger efter HSCT-TMA diagnose
Ikke-tilbagefaldsdødelighed
Tidsramme: Ved 26 uger og 52 uger efter HSCT-TMA diagnose
Død på grund af enhver årsag under undersøgelsen, med undtagelse af død på grund af underliggende sygdomsprogression eller tilbagefald
Ved 26 uger og 52 uger efter HSCT-TMA diagnose

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. juli 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2022

Studieafslutning (Faktiske)

1. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

21. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. maj 2022

Sidst verificeret

1. maj 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALX-TMA-501

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ingen indgriben

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner