Badanie u pacjentów dorosłych i dzieci z HSCT-TMA
9 maja 2022 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals
Retrospektywne badanie obserwacyjne pacjentów dorosłych i dzieci z mikroangiopatią zakrzepową (TMA) po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
Jest to obserwacyjne, retrospektywne badanie mające na celu ocenę wyników u pacjentów, u których zdiagnozowano mikroangiopatię zakrzepową związaną z przeszczepem hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT-TMA), którzy nie byli leczeni inhibitorami składnika dopełniacza (C5).
Dane wymagane do oceny wyników badania zostaną pobrane z dokumentacji medycznej wszystkich pacjentów spełniających kryteria kwalifikacji do badania.
Przegląd badań
Status
Wycofane
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Obserwacyjny
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- Clinical Trial Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 miesiąc i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Dorośli i dzieci, u których zdiagnozowano TMA w ciągu 6 miesięcy po zabiegu HSCT
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Masa ciała ≥ 5 kg w momencie rozpoznania HSCT-TMA
- Udokumentowana diagnoza TMA w ciągu 6 miesięcy od HSCT
- Dowody dysfunkcji nerek
- Obecność nadciśnienia
Kryteria wyłączenia:
- Historia lub obecność rodzinnego lub nabytego „dezintegryny i metaloproteinazy z motywem trombospondyny typu 1, członek 13” (ADAMTS13) niedobór (aktywność <5%)
- Zespół hemolityczno-mocznicowy związany z toksyną Shiga (ST-HUS)
- Pozytywny bezpośredni test Coombsa
- Diagnostyka rozsianego wykrzepiania wewnątrznaczyniowego
- Historia lub obecność niewydolności szpiku kostnego / przeszczepu
- Diagnostyka choroby żylno-okluzyjnej
- Otrzymywał inhibitor dopełniacza (np. ekulizumab) po HSCT przez 12 miesięcy po rozpoznaniu TMA
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
- Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci zdiagnozowani za pomocą HSCT-TMA
|
W ramach tego badania nie zostanie zastosowana żadna interwencja w ramach badania.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów osiągających odpowiedź TMA
Ramy czasowe: W okresie 26 tygodni po rozpoznaniu HSCT-TMA
|
Odpowiedź TMA definiuje się jako liczbę płytek krwi ≥ 50 000/mm^3, dehydrogenazę mleczanową < 1,5 górnej granicy normy, brak schistocytów (jeśli są obecne na początku badania) i wzrost eGFR ≥ 30% od wartości wyjściowej lub przerwanie dializy (u pacjentów dializy na początku badania)
|
W okresie 26 tygodni po rozpoznaniu HSCT-TMA
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów, u których uzyskano odpowiedź TMA
Ramy czasowe: W okresie 52 tygodni po rozpoznaniu HSCT-TMA
|
W okresie 52 tygodni po rozpoznaniu HSCT-TMA
|
|
|
Zmiany poszczególnych składowych odpowiedzi TMA
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 26 tygodni i do 52 tygodni po rozpoznaniu HSCT-TMA
|
Płytki krwi, dehydrogenaza mleczanowa, eGFR, stadium przewlekłej choroby nerek, stan dializy
|
Od wartości początkowej do 26 tygodni i do 52 tygodni po rozpoznaniu HSCT-TMA
|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: W 26 tygodniu i 52 tygodniu po rozpoznaniu HSCT-TMA
|
W 26 tygodniu i 52 tygodniu po rozpoznaniu HSCT-TMA
|
|
|
Śmiertelność bez nawrotów
Ramy czasowe: W 26 tygodniu i 52 tygodniu po rozpoznaniu HSCT-TMA
|
Śmierć z jakiejkolwiek przyczyny podczas badania, z wyjątkiem śmierci z powodu progresji lub nawrotu choroby podstawowej
|
W 26 tygodniu i 52 tygodniu po rozpoznaniu HSCT-TMA
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
12 lipca 2021
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2022
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 kwietnia 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 lipca 2021
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 lipca 2021
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
21 lipca 2021
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 maja 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 maja 2022
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ALX-TMA-501
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .