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Studio in pazienti adulti e pediatrici con HSCT-TMA

9 maggio 2022 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Uno studio osservazionale retrospettivo su pazienti adulti e pediatrici con microangiopatia trombotica (TMA) dopo trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)

Questo è uno studio osservazionale e retrospettivo progettato per valutare i risultati in pazienti con diagnosi di microangiopatia trombotica associata a trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT-TMA) che non sono stati trattati con la terapia con un inibitore del componente del complemento (C5). I dati richiesti per valutare i risultati dello studio saranno estratti dalle cartelle cliniche di tutti i pazienti che soddisfano i criteri di ammissibilità allo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 mese e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti adulti e pediatrici a cui è stata diagnosticata la TMA entro 6 mesi dopo una procedura HSCT

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Peso corporeo ≥ 5 kg al momento della diagnosi di HSCT-TMA
  • Diagnosi documentata di TMA entro 6 mesi dal trapianto
  • Evidenza di disfunzione renale
  • Presenza di ipertensione

Criteri di esclusione:

  • Anamnesi o presenza di deficit familiare o acquisito di 'una disintegrina e metalloproteinasi con motivo trombospondina di tipo 1, membro 13' (ADAMTS13) (attività < 5%)
  • Sindrome emolitico-uremica correlata alla tossina Shiga (ST-HUS)
  • Test di Coombs diretto positivo
  • Diagnosi di coagulazione intravascolare disseminata
  • Anamnesi o presenza di insufficienza del midollo osseo/del trapianto
  • Diagnosi di malattia veno-occlusiva
  • Ricevuto un inibitore del complemento (p. es., eculizumab) post-HSCT fino a 12 mesi dopo la diagnosi di TMA

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Retrospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti con diagnosi di HSCT-TMA
Altro: Nessun intervento
Nessun intervento di studio sarà somministrato come parte di questo studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti che hanno ottenuto la risposta alla TMA
Lasso di tempo: Durante il periodo di 26 settimane dopo la diagnosi di HSCT-TMA
La risposta alla MT è definita come conta piastrinica ≥ 50.000/mm^3, lattato deidrogenasi < 1,5 limite superiore della norma, assenza di schistociti (se presenti al basale) e aumento di eGFR ≥ 30% rispetto al basale o interruzione della dialisi (per i pazienti in dialisi al basale)
Durante il periodo di 26 settimane dopo la diagnosi di HSCT-TMA

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti che hanno ottenuto una risposta alla TMA
Lasso di tempo: Durante il periodo di 52 settimane dopo la diagnosi di HSCT-TMA
Durante il periodo di 52 settimane dopo la diagnosi di HSCT-TMA
Cambiamenti nei singoli componenti della risposta TMA
Lasso di tempo: Dal basale a 26 settimane e a 52 settimane dopo la diagnosi di HSCT-TMA
Piastrine, lattato deidrogenasi, eGFR, stadio della malattia renale cronica, stato della dialisi
Dal basale a 26 settimane e a 52 settimane dopo la diagnosi di HSCT-TMA
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: A 26 settimane e 52 settimane dopo la diagnosi di HSCT-TMA
A 26 settimane e 52 settimane dopo la diagnosi di HSCT-TMA
Mortalità non recidiva
Lasso di tempo: A 26 settimane e 52 settimane dopo la diagnosi di HSCT-TMA
Morte dovuta a qualsiasi causa durante lo studio, ad eccezione della morte dovuta a progressione o recidiva della malattia sottostante
A 26 settimane e 52 settimane dopo la diagnosi di HSCT-TMA

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 luglio 2021

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 luglio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 luglio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

21 luglio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 maggio 2022

Ultimo verificato

1 maggio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALX-TMA-501

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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