Tutkimus aikuis- ja lapsipotilailla, joilla on HSCT-TMA
maanantai 9. toukokuuta 2022 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals
Retrospektiivinen havainnointitutkimus aikuis- ja lapsipotilaista, joilla on tromboottinen mikroangiopatia (TMA) hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) jälkeen
Tämä on havainnollinen, retrospektiivinen tutkimus, joka on suunniteltu arvioimaan tuloksia potilailla, joilla on diagnosoitu hematopoieettiseen kantasolusiirtoon liittyvä tromboottinen mikroangiopatia (HSCT-TMA), joita ei ole hoidettu komplementtikomponentin (C5) estäjähoidolla.
Tutkimustulosten arvioimiseen tarvittavat tiedot otetaan pois kaikkien tutkimuskelpoisuuskriteerit täyttävien potilaiden lääketieteellisistä tiedoista.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
- Clinical Trial Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 kuukausi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Aikuiset ja lapsipotilaat, joille diagnosoitiin TMA 6 kuukauden sisällä HSCT-toimenpiteen jälkeen
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Paino ≥ 5 kg HSCT-TMA-diagnoosin aikana
- Dokumentoitu TMA-diagnoosi 6 kuukauden sisällä HSCT:stä
- Todisteet munuaisten vajaatoiminnasta
- Hypertension esiintyminen
Poissulkemiskriteerit:
- Sukuperäisen tai hankitun "hajoamisen ja metalloproteinaasin, jossa on trombospondiinityypin 1 motiivi, jäsen 13" (ADAMTS13) puutos (aktiivisuus < 5 %), tai esiintyminen
- Shiga-toksiiniin liittyvä hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä (ST-HUS)
- Positiivinen suora Coombsin testi
- Disseminoidun intravaskulaarisen koagulaation diagnoosi
- Luuytimen/siirteen vajaatoiminta tai sen olemassaolo
- Laskimotukoksen diagnoosi
- Sai komplementin estäjän (esim. ekulitsumabin) HSCT:n jälkeen 12 kuukauden ajan TMA-diagnoosin jälkeen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Vain tapaus
- Aikanäkymät: Takautuva
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Potilaat, joilla on diagnosoitu HSCT-TMA
|
Mitään tutkimusinterventiota ei anneta osana tätä tutkimusta.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
TMA-vasteen saaneiden potilaiden osuus
Aikaikkuna: 26 viikon aikana HSCT-TMA-diagnoosin jälkeen
|
TMA-vaste määritellään verihiutaleiden määräksi ≥ 50 000/mm^3, laktaattidehydrogenaasiksi < 1,5 normaalin ylärajaksi, skitosyyttien puuttumiseksi (jos niitä on lähtötilanteessa) ja eGFR:n nousuna ≥ 30 % lähtötasosta tai dialyysin lopettamisesta (potilaille, jotka saavat dialyysi lähtötilanteessa)
|
26 viikon aikana HSCT-TMA-diagnoosin jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
TMA-vasteen saavuttaneiden potilaiden osuus
Aikaikkuna: 52 viikon aikana HSCT-TMA-diagnoosin jälkeen
|
52 viikon aikana HSCT-TMA-diagnoosin jälkeen
|
|
|
Muutokset TMA-vasteen yksittäisissä komponenteissa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta 26 viikkoon ja 52 viikkoon HSCT-TMA-diagnoosin jälkeen
|
Verihiutaleet, laktaattidehydrogenaasi, eGFR, krooninen munuaissairauden vaihe, dialyysitila
|
Lähtötilanteesta 26 viikkoon ja 52 viikkoon HSCT-TMA-diagnoosin jälkeen
|
|
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Viikoilla 26 ja 52 viikolla HSCT-TMA-diagnoosin jälkeen
|
Viikoilla 26 ja 52 viikolla HSCT-TMA-diagnoosin jälkeen
|
|
|
Ei-relapse-kuolleisuus
Aikaikkuna: Viikoilla 26 ja 52 viikolla HSCT-TMA-diagnoosin jälkeen
|
Kuolema mistä tahansa syystä tutkimuksen aikana, lukuun ottamatta kuolemaa, joka johtuu taustalla olevan taudin etenemisestä tai uusiutumisesta
|
Viikoilla 26 ja 52 viikolla HSCT-TMA-diagnoosin jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 12. heinäkuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. huhtikuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 16. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 16. heinäkuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 21. heinäkuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 12. toukokuuta 2022
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 9. toukokuuta 2022
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. toukokuuta 2022
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALX-TMA-501
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Ei
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .