Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie u dospělých a dětských pacientů s HSCT-TMA

9. května 2022 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Retrospektivní observační studie dospělých a dětských pacientů s trombotickou mikroangiopatií (TMA) po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HSCT)

Jedná se o observační retrospektivní studii navrženou k posouzení výsledků u pacientů s diagnózou trombotické mikroangiopatie asociované s transplantací hematopoetických kmenových buněk (HSCT-TMA), kteří nebyli léčeni terapií inhibitorem složky komplementu (C5). Údaje potřebné k vyhodnocení výsledků studie budou abstrahovány ze zdravotních záznamů všech pacientů, kteří splňují kritéria způsobilosti pro studii.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Dospělí a dětští pacienti, u kterých byla diagnostikována TMA do 6 měsíců po výkonu HSCT

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Tělesná hmotnost ≥ 5 kg v době diagnózy HSCT-TMA
  • Zdokumentovaná diagnóza TMA do 6 měsíců od HSCT
  • Důkaz renální dysfunkce
  • Přítomnost hypertenze

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza nebo přítomnost familiárního nebo získaného deficitu „dezintegrinu a metaloproteinázy s motivem trombospondinu typu 1, člen 13“ (ADAMTS13) (aktivita < 5 %)
  • Hemolyticko-uremický syndrom související s Shiga toxinem (ST-HUS)
  • Pozitivní přímý Coombsův test
  • Diagnostika diseminované intravaskulární koagulace
  • Anamnéza nebo přítomnost selhání kostní dřeně/štěpu
  • Diagnóza venookluzivní nemoci
  • Dostával inhibitor komplementu (např. eculizumab) po HSCT až 12 měsíců po diagnóze TMA

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Retrospektivní

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacienti s diagnózou HSCT-TMA
Jiný: Žádný zásah
V rámci této studie nebude prováděna žádná studijní intervence.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl pacientů, kteří dosáhli odpovědi TMA
Časové okno: Během 26. týdne po diagnóze HSCT-TMA
Odpověď TMA je definována jako počet krevních destiček ≥ 50 000/mm^3, laktátdehydrogenáza < 1,5 horní hranice normálu, nepřítomnost schistocytů (pokud jsou přítomny na začátku) a zvýšení eGFR ≥ 30 % oproti výchozí hodnotě nebo přerušení dialýzy (u pacientů na dialýza na začátku)
Během 26. týdne po diagnóze HSCT-TMA

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl pacientů dosahujících odpovědi TMA
Časové okno: Během 52. týdne po diagnóze HSCT-TMA
Během 52. týdne po diagnóze HSCT-TMA
Změny jednotlivých složek TMA odezvy
Časové okno: Od výchozího stavu do 26 týdnů a do 52 týdnů po diagnóze HSCT-TMA
Krevní destičky, laktátdehydrogenáza, eGFR, stadium chronického onemocnění ledvin, stav dialýzy
Od výchozího stavu do 26 týdnů a do 52 týdnů po diagnóze HSCT-TMA
Celkové přežití
Časové okno: 26 týdnů a 52 týdnů po diagnóze HSCT-TMA
26 týdnů a 52 týdnů po diagnóze HSCT-TMA
Nerelapsová úmrtnost
Časové okno: 26 týdnů a 52 týdnů po diagnóze HSCT-TMA
Smrt z jakékoli příčiny během studie, s výjimkou úmrtí v důsledku progrese nebo relapsu základního onemocnění
26 týdnů a 52 týdnů po diagnóze HSCT-TMA

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. července 2021

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

21. července 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. května 2022

Naposledy ověřeno

1. května 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALX-TMA-501

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Macedonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit