Studie i voksne og pediatriske pasienter med HSCT-TMA
9. mai 2022 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals
En retrospektiv observasjonsstudie av voksne og pediatriske pasienter med trombotisk mikroangiopati (TMA) etter hematopoetisk stamcelletransplantasjon (HSCT)
Dette er en observasjons, retrospektiv studie designet for å vurdere utfall hos pasienter diagnostisert med hematopoetisk stamcelletransplantasjonsassosiert trombotisk mikroangiopati (HSCT-TMA) som ikke ble behandlet med komplementkomponent (C5)-hemmerterapi.
Data som kreves for å evaluere studieresultater vil bli abstrahert fra medisinske journaler til alle pasienter som oppfyller studiekvalifikasjonskriteriene.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
- Clinical Trial Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 måned og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Voksne og pediatriske pasienter som ble diagnostisert med TMA innen 6 måneder etter en HSCT-prosedyre
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Kroppsvekt ≥ 5 kg på tidspunktet for HSCT-TMA diagnose
- Dokumentert TMA-diagnose innen 6 måneder fra HSCT
- Bevis på nedsatt nyrefunksjon
- Tilstedeværelse av hypertensjon
Ekskluderingskriterier:
- Anamnese eller tilstedeværelse av familiær eller ervervet "desintegrin og metalloproteinase med et trombospondin type 1 motiv, medlem 13" (ADAMTS13) mangel (aktivitet < 5 %)
- Shiga toksin-relatert hemolytisk uremisk syndrom (ST-HUS)
- Positiv direkte Coombs-test
- Diagnose av disseminert intravaskulær koagulasjon
- Anamnese eller tilstedeværelse av benmarg/graftsvikt
- Diagnose av veno-okklusiv sykdom
- Fikk en komplementhemmer (f.eks. eculizumab) etter HSCT gjennom 12 måneder etter TMA-diagnose
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Bare etui
- Tidsperspektiver: Retrospektiv
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Pasienter diagnostisert med HSCT-TMA
|
Ingen studieintervensjon vil bli administrert som en del av denne studien.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel pasienter som oppnår TMA-respons
Tidsramme: I løpet av 26-ukers perioden etter HSCT-TMA diagnose
|
TMA-respons er definert som blodplateantall ≥ 50 000/mm^3, laktatdehydrogenase < 1,5 øvre normalgrense, fravær av schistocytter (hvis tilstede ved baseline), og økning i eGFR ≥ 30 % fra baseline eller seponering av dialyse (for pasienter på dialyse ved baseline)
|
I løpet av 26-ukers perioden etter HSCT-TMA diagnose
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel pasienter som oppnår TMA-respons
Tidsramme: I løpet av 52-ukers perioden etter HSCT-TMA diagnose
|
I løpet av 52-ukers perioden etter HSCT-TMA diagnose
|
|
|
Endringer i individuelle komponenter av TMA-respons
Tidsramme: Fra baseline til 26 uker og til 52 uker etter HSCT-TMA diagnose
|
Blodplater, laktatdehydrogenase, eGFR, kronisk nyresykdomsstadium, dialysestatus
|
Fra baseline til 26 uker og til 52 uker etter HSCT-TMA diagnose
|
|
Total overlevelse
Tidsramme: Ved 26 uker og 52 uker etter HSCT-TMA diagnose
|
Ved 26 uker og 52 uker etter HSCT-TMA diagnose
|
|
|
Ikke-tilbakefallsdødelighet
Tidsramme: Ved 26 uker og 52 uker etter HSCT-TMA diagnose
|
Død på grunn av hvilken som helst årsak under studien, med unntak av død på grunn av underliggende sykdomsprogresjon eller tilbakefall
|
Ved 26 uker og 52 uker etter HSCT-TMA diagnose
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. juli 2021
Primær fullføring (Faktiske)
1. april 2022
Studiet fullført (Faktiske)
1. april 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. juli 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. juli 2021
Først lagt ut (Faktiske)
21. juli 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
12. mai 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. mai 2022
Sist bekreftet
1. mai 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ALX-TMA-501
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .