成人和儿童 HSCT-TMA 患者的研究
2022年5月9日 更新者：Alexion Pharmaceuticals
造血干细胞移植 (HSCT) 后血栓性微血管病 (TMA) 成人和儿童患者的回顾性观察研究
这是一项观察性回顾性研究，旨在评估未接受补体成分 (C5) 抑制剂治疗的造血干细胞移植相关血栓性微血管病 (HSCT-TMA) 患者的结局。
评估研究结果所需的数据将从符合研究资格标准的所有患者的医疗记录中提取。
研究概览
研究类型
观察性的
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84112
- Clinical Trial Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1个月 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
HSCT 手术后 6 个月内被诊断患有 TMA 的成人和儿童患者
描述
纳入标准：
- HSCT-TMA诊断时体重≥5kg
- HSCT 后 6 个月内记录的 TMA 诊断
- 肾功能不全的证据
- 存在高血压
排除标准：
- 家族性或获得性“具有 1 型血小板反应蛋白基序的去整合素和金属蛋白酶，成员 13”(ADAMTS13) 缺陷（活性 < 5%）的病史或存在
- 志贺毒素相关溶血性尿毒症综合征 (ST-HUS)
- 直接库姆斯试验阳性
- 弥散性血管内凝血的诊断
- 骨髓/移植失败的病史或存在
- 静脉闭塞病的诊断
- 在 HSCT 后到 TMA 诊断后 12 个月接受补体抑制剂（例如依库珠单抗）
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：追溯
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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诊断为 HSCT-TMA 的患者
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作为本研究的一部分，将不会实施任何研究干预。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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达到 TMA 反应的患者比例
大体时间：在 HSCT-TMA 诊断后的 26 周内
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TMA 反应定义为血小板计数 ≥ 50,000/mm^3、乳酸脱氢酶 < 1.5 正常上限、无裂细胞（如果存在于基线）、eGFR 从基线增加 ≥ 30% 或停止透析（对于接受透析治疗的患者）基线透析）
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在 HSCT-TMA 诊断后的 26 周内
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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达到 TMA 反应的患者比例
大体时间：在 HSCT-TMA 诊断后的 52 周内
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在 HSCT-TMA 诊断后的 52 周内
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TMA 响应的各个组成部分的变化
大体时间：从基线到 26 周和 HSCT-TMA 诊断后 52 周
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血小板、乳酸脱氢酶、eGFR、慢性肾病分期、透析状态
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从基线到 26 周和 HSCT-TMA 诊断后 52 周
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总生存期
大体时间：HSCT-TMA诊断后26周和52周
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HSCT-TMA诊断后26周和52周
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非复发死亡率
大体时间：HSCT-TMA诊断后26周和52周
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研究期间因任何原因死亡，但因基础疾病进展或复发导致的死亡除外
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HSCT-TMA诊断后26周和52周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年7月12日
初级完成 (实际的)
2022年4月1日
研究完成 (实际的)
2022年4月1日
研究注册日期
首次提交
2021年7月16日
首先提交符合 QC 标准的
2021年7月16日
首次发布 (实际的)
2021年7月21日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年5月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年5月9日
最后验证
2022年5月1日
更多信息
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