Исследование у взрослых и детей с ТГСК-ТМА
9 мая 2022 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals
Ретроспективное обсервационное исследование взрослых и детей с тромботической микроангиопатией (ТМА) после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК)
Это обсервационное ретроспективное исследование, предназначенное для оценки результатов у пациентов с диагнозом тромботическая микроангиопатия, связанная с трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК-ТМА), которые не получали терапию ингибиторами компонента комплемента (С5).
Данные, необходимые для оценки результатов исследования, будут извлечены из медицинских карт всех пациентов, отвечающих критериям включения в исследование.
Обзор исследования
Статус
Отозван
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Наблюдательный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
- Clinical Trial Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
1 месяц и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Взрослые и педиатрические пациенты с диагнозом ТМА в течение 6 месяцев после процедуры ТГСК.
Описание
Критерии включения:
- Масса тела ≥ 5 кг на момент постановки диагноза ТГСК-ТМА
- Документально подтвержденный диагноз ТМА в течение 6 месяцев после ТГСК.
- Признаки почечной дисфункции
- Наличие гипертонии
Критерий исключения:
- Наличие в анамнезе или наличие семейного или приобретенного дефицита дезинтегрина и металлопротеиназы с мотивом тромбоспондина 1 типа, членом 13 (ADAMTS13) (активность < 5%)
- Гемолитический уремический синдром, связанный с шига-токсином (ST-HUS)
- Положительный прямой тест Кумбса
- Диагностика диссеминированного внутрисосудистого свертывания
- История или наличие отторжения костного мозга/трансплантата
- Диагностика веноокклюзионной болезни
- Получал ингибитор комплемента (например, экулизумаб) после ТГСК в течение 12 месяцев после постановки диагноза ТМА.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Только для случая
- Временные перспективы: Ретроспектива
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Пациенты с диагнозом ТГСК-ТМА
|
В рамках этого исследования не будет проводиться никакое исследовательское вмешательство.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля пациентов, достигших ответа ТМА
Временное ограничение: В течение 26-недельного периода после постановки диагноза ТГСК-ТМА
|
Ответ ТМА определяется как количество тромбоцитов ≥ 50 000/мм^3, лактатдегидрогеназа < 1,5 верхней границы нормы, отсутствие шистоцитов (если они присутствуют на исходном уровне) и увеличение рСКФ ≥ 30% от исходного уровня или прекращение диализа (для пациентов, находящихся на диализ на исходном уровне)
|
В течение 26-недельного периода после постановки диагноза ТГСК-ТМА
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доля пациентов, достигших ответа ТМА
Временное ограничение: В течение 52-недельного периода после постановки диагноза ТГСК-ТМА
|
В течение 52-недельного периода после постановки диагноза ТГСК-ТМА
|
|
|
Изменения отдельных компонентов ответа ТМА
Временное ограничение: От исходного уровня до 26 недель и до 52 недель после постановки диагноза ТГСК-ТМА
|
Тромбоциты, лактатдегидрогеназа, рСКФ, стадия хронической болезни почек, диализный статус
|
От исходного уровня до 26 недель и до 52 недель после постановки диагноза ТГСК-ТМА
|
|
Общая выживаемость
Временное ограничение: Через 26 недель и 52 недели после постановки диагноза ТГСК-ТМА
|
Через 26 недель и 52 недели после постановки диагноза ТГСК-ТМА
|
|
|
Безрецидивная смертность
Временное ограничение: Через 26 недель и 52 недели после постановки диагноза ТГСК-ТМА
|
Смерть по любой причине во время исследования, за исключением смерти из-за прогрессирования или рецидива основного заболевания.
|
Через 26 недель и 52 недели после постановки диагноза ТГСК-ТМА
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
12 июля 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 апреля 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 апреля 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 июля 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 июля 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
21 июля 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
12 мая 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
9 мая 2022 г.
Последняя проверка
1 мая 2022 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALX-TMA-501
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .