Studie på vuxna och pediatriska patienter med HSCT-TMA
9 maj 2022 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals
En retrospektiv observationsstudie av vuxna och pediatriska patienter med trombotisk mikroangiopati (TMA) efter hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT)
Detta är en observationell, retrospektiv studie utformad för att bedöma resultat hos patienter som diagnostiserats med hematopoetisk stamcellstransplantationsassocierad trombotisk mikroangiopati (HSCT-TMA) som inte behandlades med komplementkomponent (C5)-hämmare.
Data som krävs för att utvärdera studieresultat kommer att abstraheras från medicinska journaler för alla patienter som uppfyller studiens behörighetskriterier.
Studieöversikt
Status
Indragen
Intervention / Behandling
Studietyp
Observationell
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
- Clinical Trial Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 månad och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Vuxna och pediatriska patienter som diagnostiserades med TMA inom 6 månader efter en HSCT-procedur
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Kroppsvikt ≥ 5 kg vid tidpunkten för HSCT-TMA diagnos
- Dokumenterad TMA-diagnos inom 6 månader från HSCT
- Bevis på nedsatt njurfunktion
- Förekomst av hypertoni
Exklusions kriterier:
- Historik eller närvaro av familjär eller förvärvad "desintegrin och metalloproteinas med ett trombospondin typ 1 motiv, medlem 13" (ADAMTS13) brist (aktivitet < 5 %)
- Shigatoxinrelaterat hemolytiskt uremiskt syndrom (ST-HUS)
- Positivt direkt Coombs-test
- Diagnos av disseminerad intravaskulär koagulation
- Historik eller närvaro av benmärgs-/transplantatsvikt
- Diagnos av veno-ocklusiv sjukdom
- Fick en komplementhämmare (t.ex. eculizumab) efter HSCT genom 12 månader efter TMA-diagnos
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Endast fall
- Tidsperspektiv: Retrospektiv
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter med diagnosen HSCT-TMA
|
Ingen studieintervention kommer att administreras som en del av denna studie.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel patienter som uppnår TMA-svar
Tidsram: Under 26-veckorsperioden efter HSCT-TMA diagnos
|
TMA-svar definieras som trombocytantal ≥ 50 000/mm^3, laktatdehydrogenas < 1,5 övre normalgräns, frånvaro av schistocyter (om närvarande vid baslinjen) och ökning av eGFR ≥ 30 % från baslinjen eller avbrytande av dialys (för patienter på dialys vid baslinjen)
|
Under 26-veckorsperioden efter HSCT-TMA diagnos
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel patienter som uppnår TMA-svar
Tidsram: Under 52-veckorsperioden efter HSCT-TMA diagnos
|
Under 52-veckorsperioden efter HSCT-TMA diagnos
|
|
|
Förändringar i individuella komponenter i TMA-svar
Tidsram: Från baslinjen till 26 veckor och till 52 veckor efter HSCT-TMA-diagnos
|
Trombocyter, laktatdehydrogenas, eGFR, kronisk njursjukdomsstadium, dialysstatus
|
Från baslinjen till 26 veckor och till 52 veckor efter HSCT-TMA-diagnos
|
|
Total överlevnad
Tidsram: Vid 26 veckor och 52 veckor efter HSCT-TMA diagnos
|
Vid 26 veckor och 52 veckor efter HSCT-TMA diagnos
|
|
|
Icke-återfallsdödlighet
Tidsram: Vid 26 veckor och 52 veckor efter HSCT-TMA diagnos
|
Död på grund av någon orsak under studien, med undantag för död på grund av underliggande sjukdomsprogression eller återfall
|
Vid 26 veckor och 52 veckor efter HSCT-TMA diagnos
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
12 juli 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
1 april 2022
Avslutad studie (Faktisk)
1 april 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
16 juli 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 juli 2021
Första postat (Faktisk)
21 juli 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
12 maj 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 maj 2022
Senast verifierad
1 maj 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ALX-TMA-501
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Nej
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .