Estudo em Pacientes Adultos e Pediátricos com HSCT-TMA
9 de maio de 2022 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals
Um estudo observacional retrospectivo de pacientes adultos e pediátricos com microangiopatia trombótica (TMA) após transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)
Este é um estudo retrospectivo observacional projetado para avaliar os resultados em pacientes diagnosticados com microangiopatia trombótica associada ao transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT-TMA) que não foram tratados com terapia inibidora do componente do complemento (C5).
Os dados necessários para avaliar os resultados do estudo serão extraídos dos registros médicos de todos os pacientes que atenderem aos critérios de elegibilidade do estudo.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- Clinical Trial Site
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 mês e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes adultos e pediátricos que foram diagnosticados com MAT dentro de 6 meses após um procedimento de TCTH
Descrição
Critério de inclusão:
- Peso corporal ≥ 5 kg no momento do diagnóstico de TCTH-TMA
- Diagnóstico documentado de MAT dentro de 6 meses a partir do TCTH
- Evidência de disfunção renal
- Presença de hipertensão
Critério de exclusão:
- História ou presença de deficiência familiar ou adquirida de 'uma desintegrina e metaloproteinase com um motivo de trombospondina tipo 1, membro 13' (ADAMTS13) (atividade < 5%)
- Síndrome hemolítico-urêmica relacionada à toxina Shiga (ST-HUS)
- Teste de Coombs direto positivo
- Diagnóstico de coagulação intravascular disseminada
- Histórico ou presença de falha de medula óssea/enxerto
- Diagnóstico de doença veno-oclusiva
- Recebeu um inibidor do complemento (por exemplo, eculizumabe) pós-HSCT até 12 meses após o diagnóstico de MAT
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Caso-somente
- Perspectivas de Tempo: Retrospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Pacientes diagnosticados com TCTH-TMA
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Nenhuma intervenção do estudo será administrada como parte deste estudo.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Proporção de pacientes que atingem a resposta TMA
Prazo: Durante o período de 26 semanas após o diagnóstico de TCTH-TMA
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A resposta TMA é definida como contagem de plaquetas ≥ 50.000/mm^3, lactato desidrogenase < 1,5 limite superior do normal, ausência de esquizócitos (se presente na linha de base) e aumento da eGFR ≥ 30% da linha de base ou descontinuação da diálise (para pacientes em diálise na linha de base)
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Durante o período de 26 semanas após o diagnóstico de TCTH-TMA
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção de pacientes que atingem resposta TMA
Prazo: Durante o período de 52 semanas após o diagnóstico de TCTH-TMA
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Durante o período de 52 semanas após o diagnóstico de TCTH-TMA
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Alterações em componentes individuais da resposta TMA
Prazo: Desde o início até 26 semanas e até 52 semanas após o diagnóstico de TCTH-TMA
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Plaquetas, lactato desidrogenase, eGFR, estágio da doença renal crônica, estado de diálise
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Desde o início até 26 semanas e até 52 semanas após o diagnóstico de TCTH-TMA
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Sobrevida geral
Prazo: Às 26 semanas e 52 semanas após o diagnóstico de HSCT-TMA
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Às 26 semanas e 52 semanas após o diagnóstico de HSCT-TMA
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Mortalidade sem recaída
Prazo: Às 26 semanas e 52 semanas após o diagnóstico de HSCT-TMA
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Morte devido a qualquer causa durante o estudo, com exceção da morte devido à progressão da doença subjacente ou recaída
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Às 26 semanas e 52 semanas após o diagnóstico de HSCT-TMA
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de julho de 2021
Conclusão Primária (Real)
1 de abril de 2022
Conclusão do estudo (Real)
1 de abril de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de julho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de julho de 2021
Primeira postagem (Real)
21 de julho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de maio de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de maio de 2022
Última verificação
1 de maio de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ALX-TMA-501
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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