신경섬유종증 1(NF1) 및 피부 신경섬유종(cNF)이 있는 성인을 위한 NFX-179 국소 젤 치료
2026년 1월 29일 업데이트: NFlection Therapeutics, Inc.
피부 신경 섬유종이 있는 피험자에서 NFX-179 젤의 두 가지 농도의 안전성과 유효성을 결정하기 위한 무작위, 이중 맹검, 차량 제어, 병렬 그룹 2상 용량 반응 연구
이것은 피부 신경 섬유종이 있는 피험자에서 NFX-179 겔의 2가지 농도의 안전성과 유효성을 평가하는 무작위, 이중 맹검, 비히클 제어, 병렬 그룹 용량 반응 연구입니다.
방문 1에서 조사자는 등록 기준을 충족하는 10개의 표적 cNF를 식별할 것입니다.
대상 cNF는 피험자의 얼굴, 몸통 앞부분 또는 상지에 위치해야 합니다.
2개의 표적 cNF는 얼굴에 있어야 하고 8개는 전방 체간 또는 상지에 있어야 합니다.
연구 약물은 182일(26주) 동안 표적 cNF에 국소적으로 QD 적용됩니다.
연구 기간 동안 피험자는 안전성과 효능에 대해 평가됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
199
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, 미국, 72205-7199
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
Rogers, Arkansas, 미국, 72758
- Northwest Arkansas Clinical Trials Center, PLLC
-
-
California
-
Fremont, California, 미국, 94538
- Center For Dermatology Clinical Research, Inc.
-
Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
San Diego, California, 미국, 92123
- University Clinical Trials, Inc.
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Evanston, Illinois, 미국, 60077
- NorthShore University Healthsystem
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, 미국, 46250
- Dawes Fretzin Clinical Research Group
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- The Johns Hopkins School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
New Brighton, Minnesota, 미국, 55112
- Minnesota Clinical Study Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, 미국, 68144
- Skin Specialists, P.C.
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10075
- Sadick Research Group, LLC
-
Rochester, New York, 미국, 14623
- Skin Search Of Rochester, Inc.
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- Wake Forest School of Medicine
-
-
Ohio
-
Mayfield Heights, Ohio, 미국, 44124
- Apex Clinical Research Center, LLC
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Sugarloaf, Pennsylvania, 미국, 18249
- Derm Dox Center for Dermatology
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75230
- Dermatology Treatment and Research Center
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- UTHealth McGovern Medical School
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Lynchburg, Virginia, 미국, 24501
- The Education & Research Foundation, Inc.
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 피험자는 만 18세 이상입니다.
- 피험자는 모든 연구 절차 전에 서면 동의서를 제공해야 합니다.
- 피험자는 NF1의 임상 진단을 받아야 합니다.
피험자는 임상적으로 진단된 10개의 표적 cNF를 가지고 있으며 바람직하게는 얼굴에 2개의 표적 cNF가 있고 앞쪽 몸통 또는 상지에 8개의 표적 cNF가 있습니다. 대안적으로 적어도 1개의 표적 cNF가 얼굴에 위치하며, 이 경우 9개의 표적 cNF가 전방 체간 또는 상지에 위치해야 합니다. 각 Target cNF는 다음 기준을 충족해야 합니다.
- 연구자의 의견으로는 임상적으로 전형적인 모습을 보입니다.
- 궤도 가장자리에서 1cm 이내에 있지 않음
- 연구자의 의견에 따라 사진 획득을 방해하거나 cNF의 평가를 손상시킬 수 있는 머리카락으로 덮여 있지 않습니다.
- 의사의 종양 평가 등급 ≥2
- 돔 모양입니다
- 유경화되지 않음
- 연구자의 의견으로는 다음과 같은 충분히 영향을 받지 않은 피부로 둘러싸인 분리된 cNF
- 치수 측정 가능
- 주변은 연구 사진에서 설명할 수 있습니다.
- 자극적이지 않음(예: 출혈, 염증)
- 반복적인 외상을 받는 부위(예: 면도한 부위, 벨트라인 위, 브래지어 끈 아래 등)에 있지 않습니다.
- 활동성 피부 감염이 없는 경우
- 얼굴의 표적 cNF는 다음과 같은 종양 크기를 가져야 합니다.
- 길이가 ≥5mm 및 ≤14mm인 경우
- 너비가 ≥5mm 및 ≤14mm인 경우
- 높이가 2mm 이상입니다.
- 전방 몸통 또는 상지의 표적 cNF는 다음과 같은 종양 크기를 가져야 합니다.
- 길이가 ≥7mm 및 ≤14mm인 경우
- 너비가 ≥5mm 및 ≤14mm인 경우
- 높이가 2mm 이상입니다.
- 피험자는 표적 cNF가 과도한 햇빛에 노출되는 것을 피하고 과도한 노출을 피할 수 없는 경우 일상적인 자외선 차단제를 사용하는 데 동의합니다.
- 피험자는 태닝 베드를 사용하지 않는 데 동의함
- 대상자는 연구 동안 프로토콜에 명시된 요법을 제외하고 각 표적 cNF의 치료를 기꺼이 포기합니다.
- 가임 여성인 여성 피험자는 소변 임신 테스트 결과가 음성이어야 하며 연구 기간 동안 승인된 프로토콜, 피임 방법을 사용할 의향이 있어야 합니다.
- 피험자는 모든 연구 지침을 따르고 모든 연구 방문에 참석할 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준:
피험자는 방문 1 이전의 지정된 기간 내에 임의의 표적 cNF에 대해 또는 그 근처에서 조사자의 의견으로 cNF의 평가를 손상시키거나 피험자를 연구 참여로 인해 허용할 수 없는 위험에 노출시키는 다음 국소 요법 중 임의의 것을 사용했습니다. :
- 코르티코스테로이드; 30 일
- 처방 레티노이드(예: 타자로텐, 트레티노인, 아다팔렌); 30 일
- > 5%의 알파-히드록시산(예: 글리콜산, 락트산); 30 일
- 플루오로우라실; 30 일
- 이미퀴모드; 30 일
- 레이저, 광선(예: 강렬한 펄스 광선[IPL], 광역동 요법[PDT]) 또는 기타 에너지 기반 요법; 180일
- MEK 억제제 또는 BRAF 억제제; 항상.
피험자는 방문 1 이전에 지정된 기간 내에 다음 전신 약물 요법 중 임의의 것을 사용했습니다:
- 레티노이드(예를 들어, 에트레티네이트, 이소트레티노인); 90일
- MEK 억제제; 180일
- BRAF 억제제; 180일
- 피험자는 연구 약물의 성분에 대해 과민증의 병력이 있습니다.
- 피험자는 연구자의 의견에 따라 표적 cNF의 평가를 손상시키거나 피험자를 연구 참여로 인해 허용할 수 없는 위험에 노출시키는 알려진 병발성 질병 또는 신체 상태를 가지고 있습니다.
- 피험자는 조사관의 의견에 따라 바이러스성 간염, 현재 알코올 남용 또는 간경변증을 포함하여 임상적으로 관련된 간 질환 병력이 있습니다.
- 피험자는 지난 5년 이내에 전이성 질환 또는 활동성 암(비흑색종 피부암, 1기 자궁경부암, 유방의 유관 상피내암종 또는 0기 만성 림프구성 림프종 제외)의 병력이 있습니다.
- 피험자는 조사자의 의견에 따라 표적 cNF의 평가를 손상시키거나 피험자를 연구 참여로 인해 허용할 수 없는 위험에 노출
- 피험자는 이전 30일 이내에 조사 연구 약물의 투여가 발생한 조사 약물 시험에 참여했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: NFX-179 토피컬 젤 0.5%
NFX-179 국소용 젤 0.5%는 표적 피부 신경섬유종(cNFs)에 182일 동안 매일 1회 도포됩니다.
|
NFX-179 국소 젤은 연구 중인 활성 조사 제품입니다.
다른 이름들:
|
|
실험적: NFX-179 국소용 겔 1.5%
NFX-179 토피컬 겔 1.5%를 대상 cNF에 182일 동안 하루에 한 번 도포할 것입니다.
|
NFX-179 국소 젤은 연구 중인 활성 조사 제품입니다.
다른 이름들:
|
|
위약 비교기: NFX-179 토피컬 젤 베이클
NFX-179 국소용 겔 용매는 대상 cNF에 182일 동안 하루에 한 번 도포됩니다.
|
NFX-179 비히클 젤은 이 연구의 위약 비교군입니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
치료 중 발생한 이상반응(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 기준선(1일차)부터 211일차까지
|
부작용(AE)은 약물과의 관련성 여부에 관계없이 인간에서 약물 사용과 관련된 모든 의학적 이상 현상으로 정의되었습니다.
TEAE는 연구 약물 첫 투여 시 또는 이후에 발생하거나 악화된 사건이었습니다.
인과관계에 관계없이 모든 중대한 부작용 및 기타 부작용(비중대)에 대한 요약은 '보고된 부작용' 섹션에 있습니다.
|
기준선(1일차)부터 211일차까지
|
|
표적 병변 중 최소 50% 이상이 주변 비종양 피부 대비 cNF 부피가 50% 감소한 참가자의 비율
기간: 182일차
|
치료 효과는 치료 6개월 후 대상 병변의 50% 이상에서 cNF 부피가 50% 감소한 치료 참가자의 비율로 측정되었습니다.
종양 크기는 표준화된 자를 사용하여 측정되었습니다.
|
182일차
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
주변 비종양 피부 대비 cNF 높이가 50% 감소한 표적 병변의 50% 이상을 가진 참가자 비율
기간: 182일
|
치료 효과는 6개월간 치료 후 cNF 높이가 50% 감소한 표적 병변의 50% 이상을 가진 치료받은 참가자의 백분율로 측정되었습니다.
종양 크기는 표준화된 자를 사용하여 측정되었습니다.
|
182일
|
|
눈금자 측정에서 도출된 cNF 체적을 기반으로 한 기준선 대비 Day 182의 cNF 체적 평균 백분율 변화
기간: 기준선, 182일차
|
종양 부피의 평균 백분율 변화는 치료 과정 전반에 걸친 자 측정치로부터 계산되었습니다.
여기에는 참가자 수준에서 분석된 데이터가 제시됩니다.
|
기준선, 182일차
|
|
의사의 종양 평가(PTA)에 따른 182일차 종양 중증도 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 182일차
|
PTA 치료 효과는 특정 시점에서 각 표적 cNF 종양의 평균 전반적 중증도에 대한 연구자의 평가였습니다.
PTA는 5점 척도로 종양 중증도를 측정합니다(0 = 없음/없음, 1 = 거의 없음, 2 = 경미함, 3 = 중등도, 4 = 심함).
여기에 제시된 데이터는 참가자 수준에서 분석된 것입니다.
|
기준선, 182일차
|
|
제182일 환자 자가 평가(SSA)에 따른 종양 중증도 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 182일차
|
SSA는 특정 시점에서 각 대상 cNF의 평균 전반적 중증도를 참가자가 평가한 것입니다.
SSA는 종양 중증도를 측정하는 5점 척도입니다(0 = 없음/명확, 1 = 거의 명확, 2 = 경미, 3 = 중등도, 4 = 중증).
|
기준선, 182일차
|
기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
182일 동안 표적 cNF 증상을 평가하기 위한 환자 보고 결과 측정
기간: 182일
|
이 평가는 각 표적 cNF에 대한 9개 항목(민감도, 통증, 가려움증, 주의력, 크기, 외모, 자극을 피하기 위한 주의, cNF가 대상체를 얼마나 괴롭히는지, 자가 의식).
각 항목은 5점 척도를 사용하여 평가됩니다.
|
182일
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 9월 29일
기본 완료 (실제)
2023년 10월 2일
연구 완료 (실제)
2023년 10월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 8월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 8월 11일
처음 게시됨 (실제)
2021년 8월 16일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 2월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 29일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NFX-179-NF1-202
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .