Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

NFX-179 topisk gelbehandling for voksne med nevrofibromatose 1 (NF1) og kutane nevrofibromer (cNF)

29. januar 2026 oppdatert av: NFlection Therapeutics, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, kjøretøykontrollert, parallell gruppe fase 2 dose-respons studie for å bestemme sikkerhet og effektivitet av to konsentrasjoner av NFX-179 gel hos personer med kutane nevrofibromer

Dette er en randomisert, dobbeltblind, vehikelkontrollert, parallell gruppedoseresponsstudie som evaluerer sikkerheten og effektiviteten til 2 konsentrasjoner av NFX-179 Gel hos personer med kutane nevrofibromer. Ved besøk 1 vil etterforskeren identifisere 10 mål-cNFer som oppfyller påmeldingskriteriene. Mål-cNF-ene må være plassert på forsøkspersonens ansikt, fremre trunk eller øvre ekstremiteter. To Target cNF-er må være i ansiktet og 8 må være på fremre trunk eller øvre ekstremiteter. Studiemedisinen vil bli påført topisk QD på Target cNFs i 182 dager (26 uker). I løpet av studiens varighet vil forsøkspersonene bli evaluert for sikkerhet og effekt.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

199

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72205-7199
        • University of Arkansas for Medical Sciences
      • Rogers, Arkansas, Forente stater, 72758
        • Northwest Arkansas Clinical Trials Center, PLLC
    • California
      • Fremont, California, Forente stater, 94538
        • Center for Dermatology Clinical Research, Inc.
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • University Clinical Trials, Inc.
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Forente stater, 60077
        • Northshore University Healthsystem
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • the Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Forente stater, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68144
        • Skin Specialists, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10075
        • Sadick Research Group, LLC
      • Rochester, New York, Forente stater, 14623
        • Skin Search Of Rochester, Inc.
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Mayfield Heights, Ohio, Forente stater, 44124
        • Apex Clinical Research Center, LLC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Sugarloaf, Pennsylvania, Forente stater, 18249
        • Derm Dox Center for Dermatology
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75230
        • Dermatology Treatment and Research Center
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Forente stater, 24501
        • The Education & Research Foundation, Inc.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Emnet er minst 18 år
  2. Forsøkspersonen må gi skriftlig informert samtykke før eventuelle studieprosedyrer
  3. Forsøkspersonen må ha en klinisk diagnose NF1

  4. Forsøkspersonen har 10 klinisk diagnostiserte Target-cNFer med fortrinnsvis 2 Target-cNFer lokalisert i ansiktet og 8 Target-cNFer lokalisert på fremre trunk eller øvre ekstremiteter. Alternativt er minst 1 Target cNF lokalisert i ansiktet, i så fall må 9 Target cNFer være lokalisert på fremre trunk eller øvre ekstremiteter. Hver mål-cNF må oppfylle følgende kriterier:

    • Har etter etterforskerens mening et klinisk typisk utseende
    • Er ikke innenfor 1 cm fra orbitalkanten
    • Er ikke dekket med hår som etter etterforskerens mening kan forstyrre fotografering eller svekke evalueringen av cNF
    • Har en leges tumorvurdering karakter ≥2
    • Er kuppelformet
    • Er ikke pedunkulert
    • Er en diskret cNF omgitt av tilstrekkelig ikke-påvirket hud som etter etterforskerens mening:
    • Dimensjonene kan måles
    • Omkretsen kan skisseres i studiefotografiene
    • Er ikke irritert (f.eks. blødende, betent)
    • Er ikke i et område som er utsatt for gjentatte traumer (f.eks. område som er barbert, på beltelinjen, under en BH-stropp osv.)
    • Har ikke en aktiv kutan infeksjon
    • Mål-cNF-er i ansiktet må ha følgende tumordimensjoner:
    • Har en lengde som er ≥5mm og ≤14mm
    • Har en bredde som er ≥5mm og ≤14mm
    • Har en høyde som er ≥2mm.
    • Mål-cNF-er på fremre trunk eller øvre ekstremiteter må ha følgende tumordimensjoner:
    • Har en lengde som er ≥7mm og ≤14mm
    • Har en bredde som er ≥5mm og ≤14mm
    • Har en høyde som er ≥2mm.
  5. Forsøkspersonen samtykker i å unngå eksponering av mål-cNFer for mye sollys og å bruke sin rutinemessige solkrem hvis overdreven eksponering ikke kan unngås
  6. Emnet samtykker i IKKE å bruke solsenger
  7. Forsøkspersonen er villig til å gi avkall på behandling av hver Target cNF, unntatt protokoll spesifisert terapi, under studien
  8. Kvinnelige forsøkspersoner som er kvinner i fertil alder må ha et negativt uringraviditetstestresultat og være villige til å bruke en protokollgodkjent prevensjonsmetode i løpet av studien
  9. Emnet er villig og i stand til å følge alle studieinstrukser og delta på alle studiebesøk.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøkspersonen har brukt noen av følgende topiske terapier innenfor den angitte perioden før besøk 1 på eller i nærheten av et mål-cNF som, etter etterforskerens mening, svekker evalueringen av noen av cNF-ene eller som utsetter forsøkspersonen for en uakseptabel risiko ved studiedeltakelse :

    • Kortikosteroider; 30 dager
    • Reseptbelagte retinoider (f.eks. tazaroten, tretinoin, adapalen); 30 dager
    • > 5 % av en alfa-hydroksysyre (f.eks. glykolsyre, melkesyre); 30 dager
    • Fluorouracil; 30 dager
    • Imiquimod; 30 dager
    • LASER, lys (f.eks. intenst pulsert lys [IPL], fotodynamisk terapi [PDT]) eller annen energibasert terapi; 180 dager
    • MEK-hemmer eller BRAF-hemmer; noensinne.

  2. Forsøkspersonen har brukt noen av følgende systemiske medisinbehandlinger innen den angitte perioden før besøk 1:

    • retinoider (f.eks. etretinat, isotretinoin); 90 dager
    • MEK-hemmere; 180 dager
    • BRAF-hemmere; 180 dager
  3. Personen har en historie med overfølsomhet overfor noen av ingrediensene i studiemedisinene
  4. Forsøkspersonen har en kjent tilfeldig sykdom eller fysisk tilstand som etter etterforskerens mening vil svekke evalueringen av en Target cNF eller som utsetter forsøkspersonen for en uakseptabel risiko ved studiedeltakelse
  5. Forsøkspersonen har, etter etterforskerens mening, klinisk relevant historie med leversykdom, inkludert viral hepatitt, nåværende alkoholmisbruk eller skrumplever
  6. Personen har en historie med metastatisk sykdom eller aktiv kreft (unntatt ikke-melanom hudkreft, stadium I livmorhalskreft, duktalt karsinom in situ i brystet eller stadium 0 kronisk lymfatisk lymfom) i løpet av de siste 5 årene
  7. Forsøkspersonen har en hvilken som helst tilstand (f.eks. andre hudsykdommer eller sykdommer, metabolsk dysfunksjon, fysiske undersøkelsesfunn, kliniske laboratoriefunn) eller situasjoner (f.eks. ferie, planlagt operasjon) som etter etterforskerens mening ville svekke evalueringen av en Target cNF eller som utsetter forsøkspersonen for en uakseptabel risiko ved studiedeltakelse
  8. Forsøkspersonen har deltatt i en utprøvende legemiddelutprøving der administrering av et legemiddel for utprøving skjedde i løpet av de siste 30 dagene

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: NFX-179 Topisk Gel 0,5%
NFX-179 topisk gel 0,5% vil bli påført en gang daglig på de utvalgte kutane neurofibromene (cNF-er) i 182 dager.
Legemiddel: NFX-179 gel
NFX-179 topisk gel er det aktive undersøkelsesproduktet som studeres
Andre navn:
  • NFX-179 aktuell gel
Eksperimentell: NFX-179 Topisk Gel 1,5%
NFX-179 topisk gel 1,5% vil bli påført en gang daglig på de utvalgte cNF-ene i 182 dager.
Legemiddel: NFX-179 gel
NFX-179 topisk gel er det aktive undersøkelsesproduktet som studeres
Andre navn:
  • NFX-179 aktuell gel
Placebo komparator: NFX-179 Topisk Gel Bæremiddel
NFX-179 topisk gel kjøretøy vil bli påført en gang daglig på de utpekte cNF-ene i 182 dager.
Legemiddel: Kjøretøy gel
NFX-179 vehikelgel er placebo-komparatoren for denne studien
Andre navn:
  • NFX-179 vehikelgel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE-er)
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1) opp til dag 211
En uønsket hendelse (AE) ble definert som en uheldig medisinsk hendelse forbundet med bruk av et legemiddel hos mennesker, uavhengig av om den ble ansett som legemiddelrelatert. En TEAE var en hendelse som oppstod eller forverret seg på eller etter den første dosen av studielegemiddelet. En oppsummering av alle alvorlige uønskede hendelser og andre uønskede hendelser (ikke-alvorlige) uavhengig av årsakssammenheng finnes i avsnittet 'Rapporterte uønskede hendelser'.
Utgangspunkt (dag 1) opp til dag 211
Prosentandel av deltakere med minst 50% av mållæsjonene med 50% reduksjon i cNF-volum over den omkringliggende ikke-tumorhuden
Tidsramme: Dag 182
Behandlingseffekten ble målt ved prosentandelen av behandlede deltakere med minst 50 % av målskadene med 50 % reduksjon i cNF-volum etter 6 måneders behandling. Tumordimensjonene ble målt med en standardisert linjal.
Dag 182

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med minst 50 % av målskadene med 50 % reduksjon i cNF-høyde over den omkringliggende ikke-tumorhuden
Tidsramme: Dag 182
Behandlingseffektiviteten ble målt ved prosentandelen av behandlede deltakere med minst 50 % av målskadene med 50 % reduksjon i cNF-høyde etter 6 måneders behandling. Tumordimensjonene ble målt med en standardisert linjal.
Dag 182
Gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline i cNF-volum ved dag 182 basert på cNF-volum avledet fra linjalmålinger
Tidsramme: Baseline, dag 182
Gjennomsnittlig prosentvis endring i tumorvolum ble beregnet fra linjalmålinger gjennom behandlingsforløpet. Presentert her er data analysert på deltakernivå.
Baseline, dag 182
Endring fra baseline i svulstens alvorlighetsgrad etter legens svulstvurdering (PTA) ved dag 182
Tidsramme: Baseline, dag 182
Effekten av behandling med PTA var undersøkerens vurdering av den gjennomsnittlige alvorlighetsgraden for hver mål-cNF-tumor ved et spesifikt tidspunkt. PTA er en 5-punkts skala for å måle tumoralvorlighet (0 = klar/ingen, 1 = nesten klar, 2 = mild, 3 = moderat og 4 = alvorlig). Presentert her er data analysert på deltakernivå.
Baseline, dag 182
Endring fra utgangspunkt i tumorsværhetsgrad per pasients selvrapportering (SSA) på dag 182
Tidsramme: Utgangspunkt, dag 182
SSA var deltakerens vurdering av den gjennomsnittlige generelle alvorlighetsgraden for hvert mål-cNF på et bestemt tidspunkt. SSA er et 5-punkts mål for tumoralvorlighet (0 = klar/ingen, 1 = nesten klar, 2 = mild, 3 = moderat og 4 = alvorlig).
Utgangspunkt, dag 182

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Pasientrapportert utfall Mål for å vurdere Target cNF-symptomer over 182 dager
Tidsramme: 182 dager
Denne vurderingen utføres via forsøkspersonens vurdering av deres erfaring i løpet av forrige uke med 9 elementer for hver Target cNF (sensitivitet, smerte, kløe, merkbarhet, størrelse, utseende, omsorg for å unngå irritasjon, hvor mye cNF plager forsøkspersonen, selv- bevissthet). Hvert element vurderes ved å bruke en 5-punkts skala.
182 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

NFlection Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

29. september 2021

Primær fullføring (Faktiske)

2. oktober 2023

Studiet fullført (Faktiske)

2. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. august 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. august 2021

Først lagt ut (Faktiske)

16. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. februar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. januar 2026

Sist bekreftet

1. januar 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NFX-179-NF1-202

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere