NFX-179 topisk gelbehandling for voksne med nevrofibromatose 1 (NF1) og kutane nevrofibromer (cNF)

Inklusjonskriterier:

1. Emnet er minst 18 år
2. Forsøkspersonen må gi skriftlig informert samtykke før eventuelle studieprosedyrer
3. Forsøkspersonen må ha en klinisk diagnose NF1

4. Forsøkspersonen har 10 klinisk diagnostiserte Target-cNFer med fortrinnsvis 2 Target-cNFer lokalisert i ansiktet og 8 Target-cNFer lokalisert på fremre trunk eller øvre ekstremiteter. Alternativt er minst 1 Target cNF lokalisert i ansiktet, i så fall må 9 Target cNFer være lokalisert på fremre trunk eller øvre ekstremiteter. Hver mål-cNF må oppfylle følgende kriterier:

   • Har etter etterforskerens mening et klinisk typisk utseende
   • Er ikke innenfor 1 cm fra orbitalkanten
   • Er ikke dekket med hår som etter etterforskerens mening kan forstyrre fotografering eller svekke evalueringen av cNF
   • Har en leges tumorvurdering karakter ≥2
   • Er kuppelformet
   • Er ikke pedunkulert
   • Er en diskret cNF omgitt av tilstrekkelig ikke-påvirket hud som etter etterforskerens mening:
   • Dimensjonene kan måles
   • Omkretsen kan skisseres i studiefotografiene
   • Er ikke irritert (f.eks. blødende, betent)
   • Er ikke i et område som er utsatt for gjentatte traumer (f.eks. område som er barbert, på beltelinjen, under en BH-stropp osv.)
   • Har ikke en aktiv kutan infeksjon
   • Mål-cNF-er i ansiktet må ha følgende tumordimensjoner:
   • Har en lengde som er ≥5mm og ≤14mm
   • Har en bredde som er ≥5mm og ≤14mm
   • Har en høyde som er ≥2mm.
   • Mål-cNF-er på fremre trunk eller øvre ekstremiteter må ha følgende tumordimensjoner:
   • Har en lengde som er ≥7mm og ≤14mm
   • Har en bredde som er ≥5mm og ≤14mm
   • Har en høyde som er ≥2mm.
5. Forsøkspersonen samtykker i å unngå eksponering av mål-cNFer for mye sollys og å bruke sin rutinemessige solkrem hvis overdreven eksponering ikke kan unngås
6. Emnet samtykker i IKKE å bruke solsenger
7. Forsøkspersonen er villig til å gi avkall på behandling av hver Target cNF, unntatt protokoll spesifisert terapi, under studien
8. Kvinnelige forsøkspersoner som er kvinner i fertil alder må ha et negativt uringraviditetstestresultat og være villige til å bruke en protokollgodkjent prevensjonsmetode i løpet av studien
9. Emnet er villig og i stand til å følge alle studieinstrukser og delta på alle studiebesøk.

Ekskluderingskriterier:

1. Forsøkspersonen har brukt noen av følgende topiske terapier innenfor den angitte perioden før besøk 1 på eller i nærheten av et mål-cNF som, etter etterforskerens mening, svekker evalueringen av noen av cNF-ene eller som utsetter forsøkspersonen for en uakseptabel risiko ved studiedeltakelse :

   • Kortikosteroider; 30 dager
   • Reseptbelagte retinoider (f.eks. tazaroten, tretinoin, adapalen); 30 dager
   • > 5 % av en alfa-hydroksysyre (f.eks. glykolsyre, melkesyre); 30 dager
   • Fluorouracil; 30 dager
   • Imiquimod; 30 dager
   • LASER, lys (f.eks. intenst pulsert lys [IPL], fotodynamisk terapi [PDT]) eller annen energibasert terapi; 180 dager
   • MEK-hemmer eller BRAF-hemmer; noensinne.

2. Forsøkspersonen har brukt noen av følgende systemiske medisinbehandlinger innen den angitte perioden før besøk 1:

   • retinoider (f.eks. etretinat, isotretinoin); 90 dager
   • MEK-hemmere; 180 dager
   • BRAF-hemmere; 180 dager
3. Personen har en historie med overfølsomhet overfor noen av ingrediensene i studiemedisinene
4. Forsøkspersonen har en kjent tilfeldig sykdom eller fysisk tilstand som etter etterforskerens mening vil svekke evalueringen av en Target cNF eller som utsetter forsøkspersonen for en uakseptabel risiko ved studiedeltakelse
5. Forsøkspersonen har, etter etterforskerens mening, klinisk relevant historie med leversykdom, inkludert viral hepatitt, nåværende alkoholmisbruk eller skrumplever
6. Personen har en historie med metastatisk sykdom eller aktiv kreft (unntatt ikke-melanom hudkreft, stadium I livmorhalskreft, duktalt karsinom in situ i brystet eller stadium 0 kronisk lymfatisk lymfom) i løpet av de siste 5 årene
7. Forsøkspersonen har en hvilken som helst tilstand (f.eks. andre hudsykdommer eller sykdommer, metabolsk dysfunksjon, fysiske undersøkelsesfunn, kliniske laboratoriefunn) eller situasjoner (f.eks. ferie, planlagt operasjon) som etter etterforskerens mening ville svekke evalueringen av en Target cNF eller som utsetter forsøkspersonen for en uakseptabel risiko ved studiedeltakelse
8. Forsøkspersonen har deltatt i en utprøvende legemiddelutprøving der administrering av et legemiddel for utprøving skjedde i løpet av de siste 30 dagene