Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NFX-179 Paikallinen geelihoito aikuisille, joilla on neurofibromatoosi 1 (NF1) ja ihon neurofibroomat (cNF)

torstai 29. tammikuuta 2026 päivittänyt: NFlection Therapeutics, Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokko, ajoneuvoohjattu, rinnakkaisryhmävaiheen 2 annos-vastetutkimus kahden NFX-179-geelipitoisuuden turvallisuuden ja tehokkuuden määrittämiseksi potilailla, joilla on ihon neurofibroomeja

Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, vehikkelillä kontrolloitu rinnakkaisryhmien annosvastetutkimus, jossa arvioidaan kahden NFX-179-geelipitoisuuden turvallisuutta ja tehokkuutta potilailla, joilla on ihon neurofibroomeja. Vierailulla 1 tutkija tunnistaa 10 kohde-cNF:ää, jotka täyttävät ilmoittautumiskriteerit. Kohde-cNF:iden on sijaittava kohteen kasvoilla, vartalon etuosassa tai yläraajoissa. Kahden kohde-cNF:n on oltava kasvoissa ja 8:n on oltava vartalon etuosassa tai yläraajoissa. Tutkimuslääkettä annetaan paikallisesti QD kohde-cNF:ille 182 päivän (26 viikon) ajan. Tutkimusjakson aikana koehenkilöiden turvallisuutta ja tehoa arvioidaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

199

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205-7199
        • University of Arkansas for Medical Sciences
      • Rogers, Arkansas, Yhdysvallat, 72758
        • Northwest Arkansas Clinical Trials Center, PLLC
    • California
      • Fremont, California, Yhdysvallat, 94538
        • Center for Dermatology Clinical Research, Inc.
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • University Clinical Trials, Inc.
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Yhdysvallat, 60077
        • Northshore University Healthsystem
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • the Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Yhdysvallat, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat, 68144
        • Skin Specialists, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10075
        • Sadick Research Group, LLC
      • Rochester, New York, Yhdysvallat, 14623
        • Skin Search Of Rochester, Inc.
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Mayfield Heights, Ohio, Yhdysvallat, 44124
        • Apex Clinical Research Center, LLC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Sugarloaf, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18249
        • Derm Dox Center for Dermatology
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75230
        • Dermatology Treatment and Research Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Yhdysvallat, 24501
        • The Education & Research Foundation, Inc.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Kohde on vähintään 18-vuotias
  2. Tutkittavan on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen kaikkia tutkimustoimenpiteitä
  3. Tutkittavalla on oltava kliininen NF1-diagnoosi

  4. Kohdeella on 10 kliinisesti diagnosoitua kohde-cNF:ää, joista mieluiten 2 kohde-cNF:tä sijaitsee kasvoissa ja 8 kohde-cNF:tä sijaitsee vartalon etuosassa tai yläraajoissa. Vaihtoehtoisesti vähintään 1 kohde-cNF sijaitsee kasvoilla, jolloin 9 kohde-cNF:n on sijaittava vartalon etuosassa tai yläraajoissa. Jokaisen kohde-cNF:n on täytettävä seuraavat kriteerit:

    • Sillä on tutkijan mielestä kliinisesti tyypillinen ulkonäkö
    • Ei ole 1 cm:n etäisyydellä kiertoradan reunasta
    • Ei ole peitetty hiuksilla, jotka voisivat tutkijan mielestä häiritä valokuvien ottamista tai heikentää cNF:n arviointia
    • Lääkärin kasvainarvioinnin arvosana ≥2
    • On kupolin muotoinen
    • Ei ole kantava
    • Onko erillinen cNF, jota ympäröi riittävä ei-vaurioitunut iho, joka tutkijan mielestä:
    • Mitat voidaan mitata
    • Kehä voidaan hahmotella tutkimusvalokuvista
    • Ei ole ärtynyt (esim. verenvuoto, tulehtunut)
    • Ei ole alueella, jolla on toistuvia traumoja (esim. ajeltu alue, vyölinja, rintaliivien hihnan alla jne.)
    • Sillä ei ole aktiivista ihotulehdusta
    • Kasvojen kohde-cNF-soluilla on oltava seuraavat kasvaimen mitat:
    • Sen pituus on ≥5mm ja ≤14mm
    • Sen leveys on ≥5 mm ja ≤14 mm
    • Sen korkeus on ≥ 2 mm.
    • Vartalon etuosassa tai yläraajoissa olevilla kohde-cNF-soluilla on oltava seuraavat kasvaimen mitat:
    • Sen pituus on ≥7mm ja ≤14mm
    • Sen leveys on ≥5 mm ja ≤14 mm
    • Sen korkeus on ≥ 2 mm.
  5. Tutkittava suostuu välttämään kohde-cNF-solujen altistamista liialliselle auringonvalolle ja käyttämään tavanomaista aurinkovoidetta, jos liiallista altistumista ei voida välttää
  6. Kohde hyväksyy, että EI käytä solariumia
  7. Kohde on valmis luopumaan kunkin kohde-cNF:n hoidosta, lukuun ottamatta protokollan mukaista hoitoa tutkimuksen aikana
  8. Naishenkilöillä, jotka ovat hedelmällisessä iässä olevia naisia, tulee saada negatiivinen virtsaraskaustesti ja heidän on oltava valmiita käyttämään protokollan hyväksyttyä ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan
  9. Tutkittava on halukas ja kykenevä noudattamaan kaikkia opinto-ohjeita ja osallistumaan kaikille opintovierailuille.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Koehenkilö on käyttänyt mitä tahansa seuraavista paikallisista hoidoista määritellyn ajanjakson aikana ennen käyntiä 1 missä tahansa kohde-cNF:ssä tai sen lähellä, joka tutkijan mielestä heikentää minkä tahansa cNF:n arviointia tai joka altistaa potilaan ei-hyväksyttävälle riskille tutkimukseen osallistumisen vuoksi. :

    • kortikosteroidit; 30 päivää
    • reseptiretinoidit (esim. tazaroteeni, tretinoiini, adapaleeni); 30 päivää
    • > 5 % alfahydroksihappoa (esim. glykolihappoa, maitohappoa); 30 päivää
    • fluorourasiili; 30 päivää
    • imikimodi; 30 päivää
    • LASER, valo (esim. intensiivinen pulssivalo [IPL], fotodynaaminen hoito [PDT]) tai muu energiapohjainen hoito; 180 päivää
    • MEK-inhibiittori tai BRAF-inhibiittori; koskaan.

  2. Kohde on käyttänyt mitä tahansa seuraavista systeemisistä lääkehoidoista määritellyn ajanjakson aikana ennen käyntiä 1:

    • retinoidit (esim. etretinaatti, isotretinoiini); 90 päivää
    • MEK-estäjät; 180 päivää
    • BRAF-estäjät; 180 päivää
  3. Tutkittavalla on aiemmin ollut yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeiden ainesosalle
  4. Tutkittavalla on jokin tunnettu sairaus tai fyysinen tila, joka tutkijan mielestä heikentäisi kohde-cNF:n arviointia tai joka altistaa tutkittavan riskille, jota ei voida hyväksyä tutkimukseen osallistumisen vuoksi.
  5. Tutkijalla on tutkijan mielestä kliinisesti merkittävä maksasairaus, mukaan lukien virushepatiitti, nykyinen alkoholin väärinkäyttö tai kirroosi
  6. Tutkittavalla on ollut metastaattinen sairaus tai aktiivinen syöpä (lukuun ottamatta ei-melanoomaa ihosyöpää, I vaiheen kohdunkaulan syöpää, rintasyöpää in situ tai vaiheen 0 kroonista lymfosyyttiä lymfoomaa) viimeisten 5 vuoden aikana
  7. Tutkittavalla on mikä tahansa tila (esim. muut ihosairaudet tai -taudit, aineenvaihduntahäiriöt, fyysisen tutkimuksen löydökset, kliiniset laboratoriolöydökset) tai tilanne (esim. loma, suunniteltu leikkaus), joka tutkijan mielestä heikentäisi kohde-cNF:n arviointia tai altistaa tutkittavan riskille, jota ei voida hyväksyä tutkimukseen osallistumisen vuoksi
  8. Koehenkilö on osallistunut tutkimuslääketutkimukseen, jossa tutkimuslääkettä on annettu viimeisten 30 päivän aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: NFX-179 Topical Gel 0.5%
NFX-179 topikaalista gelia 0,5% levitetään kerran päivässä kohdekutaanisiin neurofibroomiin (cNF) 182 päivän ajan.
Lääke: NFX-179 geeli
Paikallinen NFX-179-geeli on tutkittava aktiivinen tutkimustuote
Muut nimet:
  • NFX-179 paikallinen geeli
Kokeellinen: NFX-179 Topikiaalinen Geeli 1.5%
NFX-179 topiaalinen geeli 1,5% levitetään kerran päivässä kohde-cNF:iin 182 päivän ajan.
Lääke: NFX-179 geeli
Paikallinen NFX-179-geeli on tutkittava aktiivinen tutkimustuote
Muut nimet:
  • NFX-179 paikallinen geeli
Placebo Comparator: NFX-179 Paikallinen Geeli Ajoneuvo
NFX-179 topikaaligeelin ajoneuvoa levitetään kerran päivässä kohde-cNF:iin 182 päivän ajan.
Lääke: Ajoneuvon geeli
NFX-179-vehikkeligeeli on plasebovertailu tässä tutkimuksessa
Muut nimet:
  • NFX-179 ajoneuvogeeli

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla ilmeni hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE:t)
Aikaikkuna: Perusarvo (päivä 1) päivään 211 asti
Haittatapahtuma (AE) määriteltiin minkä tahansa lääkkeen käyttöön liittyvänä esiintyneeksi terveydelliseksi tapahtumaksi ihmisillä, oli se lääkkeeseen liittyvä tai ei. TEAE oli tapahtuma, joka esiintyi tai paheni ensimmäisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Kaikkien vakavien haittatapahtumien ja muiden haittatapahtumien (ei-vakavien) yhteenveto riippumatta syy-yhteydestä löytyy 'Raportoidut haittatapahtumat' -osiosta.
Perusarvo (päivä 1) päivään 211 asti
Osallistujien prosenttiosuus, joilla vähintään 50 % kohdeleioista on 50 %:n vähennys cNF-tilavuudessa ympäröivän ei-kasvainnahkan yläpuolella
Aikaikkuna: Päivä 182
Hoitotehokkuutta mitattiin prosenttiosuudella hoidetuista osallistujista, joilla vähintään 50 % kohteena olevista kasvaimista oli 50 % pienempi cNF-tilavuus kuuden kuukauden hoidon jälkeen. Kasvainten mitat mitattiin standardoidulla viivaimella.
Päivä 182

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien prosenttiosuus, joilla vähintään 50 % kohdeleioista osoittaa 50 %:n vähenemisen cNF-korkeudessa ympäröivän ei-tumori-ihon tasoon verrattuna
Aikaikkuna: Päivä 182
Hoidon tehoa mitattiin prosenttiosuudella hoidetuista osallistujista, joilla vähintään 50 % kohteena olevista leesioista oli 50 %:n vähenemä cNF-korkeudessa 6 kuukauden hoidon jälkeen. Kasvainten mitat mitattiin standardoidulla viivaimella.
Päivä 182
Keskiarvoinen prosentuaalinen muutos lähtötasosta cNF-tilavuudessa päivänä 182 perustuen cNF-tilavuuteen, joka on johdettu viivamittauksista
Aikaikkuna: Alkutila, päivä 182
Tumoren tilavuuden keskimääräinen prosentuaalinen muutos laskettiin viivaimen mittauksista hoidon aikana. Tässä esitetään osallistujatason analysoidut tiedot.
Alkutila, päivä 182
Muutos lähtöarvosta kasvaimen vakavuuspisteissä lääkärin kasvainarvioinnin (PTA) mukaan päivänä 182
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 182
PTA-hoidon vaikutus oli tutkijan arvio keskimääräisestä kokonaisvaikeusasteesta kussakin kohde-cNF-kasvaimessa tietyllä aikapisteellä. PTA on 5-pisteen mittari kasvainten vaikeusasteelle (0 = ei kasvainta, 1 = lähes ei kasvainta, 2 = lievä, 3 = kohtalainen ja 4 = vaikea). Tässä esitetään osallistujatasolla analysoidut tiedot.
Perustaso, päivä 182
Muutos perusarvosta kasvainoirepistemäärässä potilaan itsearvioinnin (SSA) perusteella päivänä 182
Aikaikkuna: Alkuperäinen, päivä 182
SSA oli osallistujan arvio kunkin kohde-cNF:n keskimääräisestä kokonaisvaikeusasteesta tiettynä aikapisteenä. SSA on 5-asteinen mittari, jolla mitataan kasvaimen vaikeusastetta (0 = selkeä/ei mitään, 1 = melkein selkeä, 2 = lievä, 3 = kohtalainen ja 4 = vakava).
Alkuperäinen, päivä 182

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaan raportoiman lopputuloksen mittaus kohde-cNF-oireiden arvioimiseksi 182 päivän ajalta
Aikaikkuna: 182 päivää
Tämä arviointi suoritetaan koehenkilön arviolla edellisen viikon kokemuksistaan ​​9 pisteellä jokaiselle kohde-cNF:lle (herkkyys, kipu, kutina, havaittavuus, koko, ulkonäkö, ärsytyksen välttäminen, kuinka paljon cNF häiritsee kohdetta, itse tietoisuus). Jokainen kohta arvioidaan 5 pisteen asteikolla.
182 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

NFlection Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 29. syyskuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 2. lokakuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 2. lokakuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 2. elokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 16. elokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 17. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. tammikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NFX-179-NF1-202

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa