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Traitement par gel topique NFX-179 pour les adultes atteints de neurofibromatose 1 (NF1) et de neurofibromes cutanés (cNF)

29 janvier 2026 mis à jour par: NFlection Therapeutics, Inc.

Une étude dose-réponse de phase 2 randomisée, en double aveugle, contrôlée par véhicule et en groupes parallèles pour déterminer l'innocuité et l'efficacité de deux concentrations de gel NFX-179 chez des sujets atteints de neurofibromes cutanés

Il s'agit d'une étude dose-réponse randomisée, en double aveugle, contrôlée par véhicule et en groupes parallèles évaluant l'innocuité et l'efficacité de 2 concentrations de gel NFX-179 chez des sujets atteints de neurofibromes cutanés. Lors de la visite 1, l'investigateur identifiera 10 CNF cibles qui remplissent les critères d'inscription. Les CNF cibles doivent être situés sur le visage, le tronc antérieur ou les membres supérieurs du sujet. Deux CNF cibles doivent être sur le visage et 8 doivent être sur le tronc antérieur ou les membres supérieurs. Le médicament à l'étude sera appliqué par voie topique QD sur les cNF cibles pendant 182 jours (26 semaines). Pendant la durée de l'étude, les sujets seront évalués pour la sécurité et l'efficacité.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

199

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72205-7199
        • University of Arkansas for Medical Sciences
      • Rogers, Arkansas, États-Unis, 72758
        • Northwest Arkansas Clinical Trials Center, PLLC
    • California
      • Fremont, California, États-Unis, 94538
        • Center for Dermatology Clinical Research, Inc.
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • University Clinical Trials, Inc.
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, États-Unis, 60077
        • Northshore University Healthsystem
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • the Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, États-Unis, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68144
        • Skin Specialists, P.C.
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10075
        • Sadick Research Group, LLC
      • Rochester, New York, États-Unis, 14623
        • Skin Search Of Rochester, Inc.
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Mayfield Heights, Ohio, États-Unis, 44124
        • Apex Clinical Research Center, LLC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Sugarloaf, Pennsylvania, États-Unis, 18249
        • Derm Dox Center for Dermatology
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75230
        • Dermatology Treatment and Research Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, États-Unis, 24501
        • The Education & Research Foundation, Inc.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Le sujet est âgé d'au moins 18 ans
  2. Le sujet doit fournir un consentement éclairé écrit avant toute procédure d'étude
  3. Le sujet doit avoir un diagnostic clinique de NF1

  4. Le sujet a 10 CNF cibles diagnostiqués cliniquement avec de préférence 2 CNF cibles situés sur le visage et 8 CNF cibles situés sur le tronc antérieur ou les membres supérieurs. Alternativement, au moins 1 CNF cible est situé sur le visage, auquel cas 9 CNF cibles doivent être situés sur le tronc antérieur ou les membres supérieurs. Chaque CNF cible doit répondre aux critères suivants :

    • A, de l'avis de l'investigateur, un aspect cliniquement typique
    • N'est pas à moins de 1 cm du bord orbital
    • N'est pas couvert de cheveux qui pourraient, de l'avis de l'investigateur, interférer avec l'obtention de photographies ou altérer l'évaluation du cNF
    • A une note d'évaluation de la tumeur par un médecin ≥ 2
    • Est en forme de dôme
    • N'est pas pédonculé
    • Est-ce qu'un cNF discret est entouré d'une quantité suffisante de peau non affectée qui, de l'avis de l'investigateur :
    • Les dimensions peuvent être mesurées
    • Le périmètre peut être tracé sur les photographies de l'étude
    • N'est pas irrité (par exemple, saignement, inflammation)
    • Ne se trouve pas dans une zone sujette à des traumatismes répétés (par exemple, une zone rasée, sur la ligne de ceinture, sous une bretelle de soutien-gorge, etc.)
    • N'a pas d'infection cutanée active
    • Les cNF cibles sur le visage doivent avoir les dimensions tumorales suivantes :
    • A une longueur ≥5mm et ≤14mm
    • A une largeur ≥5mm et ≤14mm
    • A une hauteur ≥2mm.
    • Les CNF cibles sur le tronc antérieur ou les membres supérieurs doivent avoir les dimensions tumorales suivantes :
    • A une longueur ≥7mm et ≤14mm
    • A une largeur ≥5mm et ≤14mm
    • A une hauteur ≥2mm.
  5. Le sujet accepte d'éviter l'exposition des CNF cibles à une lumière excessive du soleil et d'utiliser son écran solaire de routine si une exposition excessive ne peut être évitée
  6. Le sujet accepte de NE PAS utiliser les lits de bronzage
  7. Le sujet est prêt à renoncer au traitement de chaque CNF cible, à l'exception de la thérapie spécifiée dans le protocole, pendant l'étude
  8. Les sujets féminins qui sont des femmes en âge de procréer doivent avoir un résultat de test de grossesse urinaire négatif et être disposés à utiliser une méthode contraceptive approuvée par protocole pendant la durée de l'étude
  9. Le sujet est disposé et capable de suivre toutes les instructions d'étude et d'assister à toutes les visites d'étude.

Critère d'exclusion:

  1. Le sujet a utilisé l'un des traitements topiques suivants au cours de la période spécifiée avant la visite 1 sur ou à proximité de tout CNF cible qui, de l'avis de l'investigateur, altère l'évaluation de tout CNF ou qui expose le sujet à un risque inacceptable par la participation à l'étude :

    • corticostéroïdes ; 30 jours
    • Rétinoïdes sur ordonnance (p. ex., tazarotène, trétinoïne, adapalène); 30 jours
    • > 5 % d'un acide alpha-hydroxylé (par exemple, acide glycolique, acide lactique) ; 30 jours
    • Fluorouracile; 30 jours
    • imiquimod; 30 jours
    • LASER, lumière (par exemple, lumière pulsée intense [IPL], thérapie photodynamique [PDT]) ou autre thérapie basée sur l'énergie ; 180 jours
    • inhibiteur de MEK ou inhibiteur de BRAF ; déjà.

  2. Le sujet a utilisé l'un des traitements médicamenteux systémiques suivants au cours de la période spécifiée avant la visite 1 :

    • Rétinoïdes (par exemple, étrétinate, isotrétinoïne); 90 jours
    • les inhibiteurs de MEK ; 180 jours
    • les inhibiteurs de BRAF ; 180 jours
  3. Le sujet a des antécédents d'hypersensibilité à l'un des ingrédients des médicaments à l'étude
  4. Le sujet a une maladie intercurrente connue ou un état physique qui, de l'avis de l'investigateur, nuirait à l'évaluation d'un CNF cible ou qui expose le sujet à un risque inacceptable par la participation à l'étude
  5. Le sujet a, de l'avis de l'investigateur, des antécédents cliniquement pertinents de maladie du foie, y compris une hépatite virale, un abus d'alcool actuel ou une cirrhose
  6. - Le sujet a des antécédents de maladie métastatique ou de cancer actif (à l'exclusion du cancer de la peau autre que le mélanome, du cancer du col de l'utérus de stade I, du carcinome canalaire in situ du sein ou du lymphome lymphocytaire chronique de stade 0) au cours des 5 années précédentes
  7. Le sujet a une condition (par exemple, d'autres affections ou maladies cutanées, un dysfonctionnement métabolique, des résultats d'examen physique, des résultats de laboratoire clinique) ou une situation (par exemple, des vacances, une intervention chirurgicale programmée) qui, de l'avis de l'investigateur, altérerait l'évaluation d'un CNF cible ou qui expose le sujet à un risque inacceptable par la participation à l'étude
  8. - Le sujet a participé à un essai de médicament expérimental dans lequel l'administration d'un médicament expérimental a eu lieu au cours des 30 derniers jours

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Gel topique NFX-179 0,5 %
Le gel topique NFX-179 à 0,5 % sera appliqué une fois par jour sur les neurofibromes cutanés cibles (cNF) pendant 182 jours.
Médicament: Gélule NFX-179
Le gel topique NFX-179 est le produit expérimental actif à l'étude
Autres noms:
  • Gel topique NFX-179
Expérimental: Gel topique NFX-179 1,5%
Le gel topique NFX-179 à 1,5 % sera appliqué une fois par jour sur les cNFs ciblés pendant 182 jours.
Médicament: Gélule NFX-179
Le gel topique NFX-179 est le produit expérimental actif à l'étude
Autres noms:
  • Gel topique NFX-179
Comparateur placebo: Gel topique véhicule NFX-179
Le véhicule de gel topique NFX-179 sera appliqué une fois par jour sur les cNFs ciblés pendant 182 jours.
Médicament: Gel véhicule
Le gel véhicule NFX-179 est le comparateur de placebo pour cette étude
Autres noms:
  • Gel véhicule NFX-179

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants ayant présenté des événements indésirables émergents du traitement (EIET)
Délai: De la base (jour 1) jusqu'au jour 211
Un événement indésirable (EI) était défini comme toute manifestation médicale défavorable associée à l'utilisation d'un médicament chez l'homme, qu'elle soit considérée comme liée ou non au médicament. Un EIAT était un événement survenu ou aggravé à partir de la première dose du médicament à l'étude. Un résumé de tous les événements indésirables graves et autres événements indésirables (non graves) quelle que soit la causalité se trouve dans la section « Événements indésirables déclarés ».
De la base (jour 1) jusqu'au jour 211
Pourcentage de participants présentant au moins 50 % des lésions cibles avec une réduction de 50 % du volume des cNF au-dessus de la peau non tumorale environnante
Délai: Jour 182
L'efficacité du traitement a été mesurée par le pourcentage de participants traités présentant au moins 50 % des lésions cibles avec une réduction de 50 % du volume des cNF après 6 mois de traitement. Les dimensions tumorales ont été mesurées à l'aide d'une règle standardisée.
Jour 182

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants présentant au moins 50 % des lésions cibles avec une réduction de 50 % de la hauteur des cNF au-dessus de la peau non tumorale environnante
Délai: Jour 182
L'efficacité du traitement a été mesurée par le pourcentage de participants traités présentant au moins 50 % des lésions cibles avec une réduction de 50 % de la hauteur du cNF après 6 mois de traitement. Les dimensions tumorales ont été mesurées à l'aide d'une règle standardisée.
Jour 182
Pourcentage moyen de changement par rapport à la valeur de base du volume des cNF au jour 182 basé sur le volume des cNF dérivé des mesures à la règle
Délai: Ligne de base, Jour 182
Le pourcentage moyen de variation du volume tumoral a été calculé à partir des mesures au cours du traitement. Les données présentées ici sont analysées au niveau des participants.
Ligne de base, Jour 182
Variation par rapport à la valeur initiale du score de sévérité tumorale selon l'évaluation tumorale du médecin (PTA) au jour 182
Délai: Baseline, Jour 182
L'effet du traitement avec la PTA était l'évaluation de l'investigateur de la sévérité globale moyenne de chaque tumeur cNF cible à un moment donné. La PTA est une échelle à 5 points mesurant la sévérité de la tumeur (0 = clair/aucune, 1 = presque clair, 2 = léger, 3 = modéré et 4 = sévère). Les données présentées ici ont été analysées au niveau du participant.
Baseline, Jour 182
Variation par rapport à la valeur initiale du score de sévérité tumorale selon l'auto-évaluation du sujet (AES) au jour 182
Délai: Ligne de base, Jour 182
L'SSA était l'évaluation du participant de la sévérité globale moyenne de chaque cNF cible à un moment donné. L'SSA est une échelle à 5 points mesurant la sévérité de la tumeur (0 = net/aucune, 1 = presque nette, 2 = légère, 3 = modérée et 4 = sévère).
Ligne de base, Jour 182

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesure des résultats rapportés par le patient pour évaluer les symptômes de la NFc cible sur 182 jours
Délai: 182 jours
Cette évaluation est réalisée via l'évaluation par le sujet de son expérience au cours de la semaine précédente avec 9 éléments pour chaque CNF cible (sensibilité, douleur, démangeaison, perceptibilité, taille, apparence, soin pour éviter l'irritation, combien le CNF dérange le sujet, auto- conscience). Chaque item est évalué à l'aide d'une échelle de 5 points.
182 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

NFlection Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 septembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

2 octobre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

2 octobre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 août 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 août 2021

Première publication (Réel)

16 août 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 janvier 2026

Dernière vérification

1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NFX-179-NF1-202

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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