Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

NFX-179 topická gelová léčba pro dospělé s neurofibromatózou 1 (NF1) a kožními neurofibromy (cNF)

29. ledna 2026 aktualizováno: NFlection Therapeutics, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, vehikulem kontrolovaná, paralelní skupinová studie fáze 2 dávka-odezva ke stanovení bezpečnosti a účinnosti dvou koncentrací gelu NFX-179 u subjektů s kožními neurofibromy

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, vehikulem kontrolovaná studie odezvy na dávku paralelní skupiny hodnotící bezpečnost a účinnost 2 koncentrací gelu NFX-179 u subjektů s kožními neurofibromy. Při návštěvě 1 výzkumník identifikuje 10 cílových cNF, které splňují kritéria pro zařazení. Cílové cNF musí být umístěny na obličeji subjektu, přední části trupu nebo horních končetinách. Dvě cílové cNF musí být na obličeji a 8 musí být na přední části trupu nebo horních končetin. Studovaná medikace bude aplikována lokálně QD na cílové cNF po dobu 182 dnů (26 týdnů). Během trvání studie bude u subjektů hodnocena bezpečnost a účinnost.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

199

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205-7199
        • University of Arkansas for Medical Sciences
      • Rogers, Arkansas, Spojené státy, 72758
        • Northwest Arkansas Clinical Trials Center, PLLC
    • California
      • Fremont, California, Spojené státy, 94538
        • Center for Dermatology Clinical Research, Inc.
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • University Clinical Trials, Inc.
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Spojené státy, 60077
        • NorthShore University Healthsystem
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • The Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Spojené státy, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68144
        • Skin Specialists, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10075
        • Sadick Research Group, LLC
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14623
        • Skin Search of Rochester, Inc.
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Mayfield Heights, Ohio, Spojené státy, 44124
        • Apex Clinical Research Center, LLC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Sugarloaf, Pennsylvania, Spojené státy, 18249
        • Derm Dox Center for Dermatology
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75230
        • Dermatology Treatment and Research Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Spojené státy, 24501
        • The Education & Research Foundation, Inc.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekt je starší 18 let
  2. Subjekt musí poskytnout písemný informovaný souhlas před jakýmikoli postupy studie
  3. Subjekt musí mít klinickou diagnózu NF1

  4. Subjekt má 10 klinicky diagnostikovaných cílových cNF, s výhodou 2 cílové cNF lokalizované na obličeji a 8 cílových cNF lokalizovaných na předním trupu nebo horních končetinách. Alternativně je alespoň 1 cílový cNF umístěn na obličeji, v takovém případě musí být 9 cílových cNF umístěno na přední části trupu nebo horních končetinách. Každý cílový cNF musí splňovat následující kritéria:

    • Podle názoru výzkumníka má klinicky typický vzhled
    • Není do 1 cm od orbitálního okraje
    • Není pokryta vlasy, které by podle názoru výzkumníka mohly narušovat získávání fotografií nebo zhoršovat hodnocení cNF
    • Má stupeň hodnocení nádoru lékařem ≥2
    • Je kopulovitého tvaru
    • Není stopkatá
    • Je diskrétní cNF obklopený dostatečným množstvím nezasažené kůže, která podle názoru výzkumníka:
    • Rozměry lze změřit
    • Obvod lze načrtnout na studijních fotografiích
    • Není podrážděný (např. krvácení, zánět)
    • Není v oblasti vystavené opakovanému traumatu (např. oblast, která je oholená, na opasku, pod ramínkem podprsenky atd.)
    • Nemá aktivní kožní infekci
    • Cílové cNF na obličeji musí mít následující rozměry nádoru:
    • Má délku ≥5 mm a ≤14 mm
    • Má šířku, která je ≥5 mm a ≤14 mm
    • Má výšku ≥2 mm.
    • Cílové cNF na předním trupu nebo horních končetinách musí mít následující rozměry nádoru:
    • Má délku, která je ≥7 mm a ≤14 mm
    • Má šířku, která je ≥5 mm a ≤14 mm
    • Má výšku ≥2 mm.
  5. Subjekt souhlasí s tím, že se vyvaruje vystavení Target cNF nadměrnému slunečnímu záření a že bude používat svůj rutinní opalovací krém, pokud se nadměrné expozici nelze vyhnout
  6. Subjekt souhlasí s tím, že NEPOUŽÍVÁ solária
  7. Subjekt je ochoten vzdát se léčby každého cílového cNF, kromě terapie specifikované protokolem, během studie
  8. Ženy, které jsou ženami ve fertilním věku, musí mít negativní výsledek těhotenského testu v moči a musí být ochotny používat protokolem schválenou antikoncepční metodu po dobu trvání studie.
  9. Subjekt je ochoten a schopen dodržovat všechny studijní pokyny a zúčastnit se všech studijních návštěv.

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekt použil kteroukoli z následujících topických terapií během specifikovaného období před návštěvou 1 na jakémkoli cílovém cNF nebo v jeho blízkosti, která podle názoru výzkumníka zhoršuje hodnocení jakýchkoli cNF nebo která vystavuje subjekt nepřijatelnému riziku vyplývajícímu z účasti ve studii :

    • kortikosteroidy; 30 dní
    • Retinoidy na předpis (např. tazaroten, tretinoin, adapalen); 30 dní
    • > 5 % alfa-hydroxy kyseliny (např. kyselina glykolová, kyselina mléčná); 30 dní
    • fluorouracil; 30 dní
    • imiquimod; 30 dní
    • LASER, světlo (např. intenzivní pulzní světlo [IPL], fotodynamická terapie [PDT]) nebo jiná terapie založená na energii; 180 dní
    • inhibitor MEK nebo inhibitor BRAF; vůbec.

  2. Subjekt použil kteroukoli z následujících systémových léčebných terapií během specifikovaného období před návštěvou 1:

    • Retinoidy (např. etretinát, isotretinoin); 90 dní
    • inhibitory MEK; 180 dní
    • inhibitory BRAF; 180 dní
  3. Subjekt měl v anamnéze přecitlivělost na kteroukoli ze složek studovaných léků
  4. Subjekt má jakékoli známé interkurentní onemocnění nebo fyzický stav, které by podle názoru výzkumníka zhoršovaly hodnocení cílového cNF nebo které vystavují subjekt nepřijatelnému riziku účastí ve studii
  5. Subjekt má, podle názoru výzkumníka, klinicky relevantní anamnézu onemocnění jater, včetně virové hepatitidy, současného zneužívání alkoholu nebo cirhózy
  6. Subjekt měl v předchozích 5 letech v anamnéze metastatické onemocnění nebo aktivní rakovinu (s výjimkou nemelanomové rakoviny kůže, rakoviny děložního čípku I. stadia, duktálního karcinomu in situ prsu nebo chronického lymfocytárního lymfomu stadia 0)
  7. Subjekt má jakýkoli stav (např. jiná kožní onemocnění nebo onemocnění, metabolická dysfunkce, nálezy fyzikálního vyšetření, klinické laboratorní nálezy) nebo situaci (např. dovolená, plánovaná operace), které by podle názoru výzkumníka zhoršovaly hodnocení cílového cNF nebo které vystavuje subjekt nepřijatelnému riziku účastí na studii
  8. Subjekt se účastnil výzkumného lékového testu, ve kterém k podávání zkoumaného studijního léku došlo během předchozích 30 dnů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: NFX-179 Topický gel 0,5%
NFX-179 topický gel 0,5% bude aplikován jednou denně na cílové kožní neurofibromy (cNF) po dobu 182 dnů.
Lék: Gel NFX-179
NFX-179 topický gel je aktivním zkoumaným produktem, který je studován
Ostatní jména:
  • Topický gel NFX-179
Experimentální: NFX-179 Topický gel 1,5 %
Gel NFX-179 1,5 % pro místní použití se bude aplikovat jednou denně na cílené cNF po dobu 182 dnů.
Lék: Gel NFX-179
NFX-179 topický gel je aktivním zkoumaným produktem, který je studován
Ostatní jména:
  • Topický gel NFX-179
Komparátor placeba: NFX-179 Topický Gelový Nosič
NFX-179 topický gelový nosič bude aplikován jednou denně na cílové cNF po dobu 182 dnů.
Lék: Automobilový gel
Vehikulový gel NFX-179 je srovnávacím placebem pro tuto studii
Ostatní jména:
  • Vehikulový gel NFX-179

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Výchozí hodnoty (den 1) až den 211
Nepříznivá událost (AE) byla definována jako jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt spojený s užíváním léku u lidí, bez ohledu na to, zda byl považován za související s lékem. TEAE byla událost, která se objevila nebo zhoršila v den nebo po první dávce studijního léku. Přehled všech závažných nežádoucích událostí a dalších nežádoucích událostí (nezávažných) bez ohledu na příčinnou souvislost je uveden v části 'Nahlášené nežádoucí události'.
Výchozí hodnoty (den 1) až den 211
Procento účastníků s alespoň 50 % cílových lézí se 50% redukcí objemu cNF nad okolní nekontaminovanou kůží
Časové okno: Den 182
Účinnost léčby byla měřena procentem léčených účastníků s alespoň 50 % cílových lézí s 50% snížením objemu cNF po 6 měsících léčby. Rozměry nádorů byly měřeny pomocí standardizovaného pravítka.
Den 182

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků s alespoň 50 % cílových lézí s 50% redukcí výšky cNF nad okolní netumorózní kůží
Časové okno: 182. den
Účinnost léčby byla měřena procentem léčených účastníků s alespoň 50 % cílových lézí s 50% snížením výšky cNF po 6 měsících léčby. Rozměry nádoru byly měřeny pomocí standardizovaného pravítka.
182. den
Průměrné procentuální změny od výchozí hodnoty v objemu cNF v den 182 na základě objemu cNF odvozeného z měření pravítkem
Časové okno: Výchozí stav, den 182
Průměrné procentuální změny objemu nádoru byly vypočteny z měření pravítkem v průběhu léčby. Zde jsou uvedena data analyzovaná na úrovni účastníka.
Výchozí stav, den 182
Změna od výchozí hodnoty ve skóre závažnosti nádoru podle hodnocení nádoru lékařem (PTA) v den 182
Časové okno: Základní hodnota, 182. den
Účinek léčby PTA byl hodnocením zkoušejícího průměrné celkové závažnosti každého cílového cNF nádoru v určitém časovém bodě. PTA je 5bodová škála měřící závažnost nádoru (0 = čistý/žádný, 1 = téměř čistý, 2 = mírný, 3 = střední a 4 = závažný). Zde jsou uvedena data analyzovaná na úrovni účastníka.
Základní hodnota, 182. den
Změna oproti výchozí hodnotě v hodnocení závažnosti nádoru podle vlastního posouzení subjektu (SSA) v den 182
Časové okno: Výchozí hodnota, den 182
SSA představovala hodnocení účastníkem průměrné celkové závažnosti každého cílového cNF v určitém časovém okamžiku. SSA je 5bodová stupnice měřící závažnost nádoru (0 = čistý/žádný, 1 = téměř čistý, 2 = mírný, 3 = střední a 4 = závažný).
Výchozí hodnota, den 182

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výsledek hlášený pacientem Opatření k posouzení příznaků cílového cNF po dobu 182 dnů
Časové okno: 182 dní
Toto hodnocení se provádí prostřednictvím hodnocení zkušeností subjektu za předchozí týden s 9 položkami pro každý cílový cNF (citlivost, bolest, svědění, znatelnost, velikost, vzhled, péče, aby nedošlo k podráždění, jak moc cNF subjekt obtěžuje, sebekontrola vědomí). Každá položka je hodnocena pomocí 5bodové stupnice.
182 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

NFlection Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

2. října 2023

Dokončení studie (Aktuální)

2. října 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

16. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. ledna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NFX-179-NF1-202

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neurofibromatóza 1

Klinické studie na Gel NFX-179

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit