Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

NFX-179 topisk gelbehandling til voksne med neurofibromatose 1 (NF1) og kutane neurofibromer (cNF)

29. januar 2026 opdateret af: NFlection Therapeutics, Inc.

En randomiseret, dobbeltblind, køretøjsstyret, parallel gruppe fase 2 dosis-respons undersøgelse til bestemmelse af sikkerhed og effektivitet af to koncentrationer af NFX-179 gel hos forsøgspersoner med kutane neurofibromer

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, vehikelkontrolleret, parallelgruppedosisresponsundersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​2 koncentrationer af NFX-179 Gel hos personer med kutane neurofibromer. Ved besøg 1 vil investigator identificere 10 Target cNF'er, der opfylder tilmeldingskriterierne. Target cNF'erne skal være placeret på forsøgspersonens ansigt, forreste trunk eller øvre ekstremiteter. To Target cNF'er skal være i ansigtet og 8 skal være på den forreste trunk eller øvre ekstremiteter. Studiemedicinen vil blive påført topisk QD til Target cNF'erne i 182 dage (26 uger). I løbet af undersøgelsens varighed vil forsøgspersoner blive evalueret for sikkerhed og effekt.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

199

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205-7199
        • University of Arkansas for Medical Sciences
      • Rogers, Arkansas, Forenede Stater, 72758
        • Northwest Arkansas Clinical Trials Center, PLLC
    • California
      • Fremont, California, Forenede Stater, 94538
        • Center for Dermatology Clinical Research, Inc.
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • University Clinical Trials, Inc.
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Forenede Stater, 60077
        • NorthShore University Healthsystem
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • The Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Forenede Stater, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68144
        • Skin Specialists, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10075
        • Sadick Research Group, LLC
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14623
        • Skin Search of Rochester, Inc.
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Mayfield Heights, Ohio, Forenede Stater, 44124
        • Apex Clinical Research Center, LLC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Sugarloaf, Pennsylvania, Forenede Stater, 18249
        • Derm Dox Center for Dermatology
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75230
        • Dermatology Treatment and Research Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Forenede Stater, 24501
        • The Education & Research Foundation, Inc.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonen er mindst 18 år
  2. Forsøgspersonen skal give skriftligt informeret samtykke forud for undersøgelsesprocedurer
  3. Forsøgspersonen skal have en klinisk diagnose NF1

  4. Forsøgspersonen har 10 klinisk diagnosticerede Target-cNF'er med fortrinsvis 2 Target-cNF'er placeret i ansigtet og 8 Target-cNF'er placeret på den forreste trunk eller øvre ekstremiteter. Alternativt er mindst 1 Target cNF placeret i ansigtet, i hvilket tilfælde 9 Target cNF'er skal være placeret på den forreste trunk eller øvre ekstremiteter. Hver Target cNF skal opfylde følgende kriterier:

    • Har efter efterforskerens opfattelse et klinisk typisk udseende
    • Er ikke inden for 1 cm fra orbitalkanten
    • Er ikke dækket af hår, der efter efterforskerens mening kan forstyrre fotograferingen eller forringe evalueringen af ​​cNF
    • Har en lægetumorvurdering karakter ≥2
    • Er kuppelformet
    • Er ikke pedunkuleret
    • Er en diskret cNF omgivet af tilstrækkelig ikke-påvirket hud, der efter investigators mening:
    • Dimensionerne kan måles
    • Omkredsen kan skitseres i undersøgelsens fotografier
    • Er ikke irriteret (f.eks. blødende, betændt)
    • Er ikke i et område, der er udsat for gentagne traumer (f.eks. område, der er barberet, på bæltelinjen, under en bh-rem osv.)
    • Har ikke en aktiv kutan infektion
    • Mål-cNF'er i ansigtet skal have følgende tumordimensioner:
    • Har en længde, der er ≥5mm og ≤14mm
    • Har en bredde, der er ≥5mm og ≤14mm
    • Har en højde, der er ≥2mm.
    • Mål-cNF'er på den forreste trunk eller øvre ekstremiteter skal have følgende tumordimensioner:
    • Har en længde, der er ≥7mm og ≤14mm
    • Har en bredde, der er ≥5mm og ≤14mm
    • Har en højde, der er ≥2mm.
  5. Forsøgspersonen indvilliger i at undgå eksponering af Target cNF'er for overdreven sollys og at bruge sin rutinemæssige solcreme, hvis overdreven eksponering ikke kan undgås
  6. Forsøgspersonen indvilliger i IKKE at bruge solarier
  7. Forsøgspersonen er villig til at give afkald på behandling af hver Target cNF, undtagen protokol specificeret terapi, under undersøgelsen
  8. Kvindelige forsøgspersoner, der er kvinder i den fødedygtige alder, skal have et negativt resultat af uringraviditetstest og være villige til at bruge en protokol godkendt præventionsmetode i hele undersøgelsens varighed
  9. Forsøgspersonen er villig og i stand til at følge alle studievejledninger og deltage i alle studiebesøg.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersonen har brugt en af ​​de følgende topiske terapier inden for den specificerede periode forud for besøg 1 på eller i nærheden af ​​et mål-cNF, der efter investigatorens mening hæmmer evalueringen af ​​cNF'erne, eller som udsætter forsøgspersonen for en uacceptabel risiko ved deltagelse i undersøgelsen :

    • Kortikosteroider; 30 dage
    • Receptpligtige retinoider (f.eks. tazaroten, tretinoin, adapalen); 30 dage
    • > 5 % af en alfa-hydroxysyre (f.eks. glycolsyre, mælkesyre); 30 dage
    • Fluorouracil; 30 dage
    • Imiquimod; 30 dage
    • LASER, lys (f.eks. intenst pulseret lys [IPL], fotodynamisk terapi [PDT]) eller anden energibaseret terapi; 180 dage
    • MEK-hæmmer eller BRAF-hæmmer; nogensinde.

  2. Forsøgspersonen har brugt en af ​​følgende systemiske medicinbehandlinger inden for den specificerede periode forud for besøg 1:

    • retinoider (f.eks. etretinat, isotretinoin); 90 dage
    • MEK-hæmmere; 180 dage
    • BRAF-hæmmere; 180 dage
  3. Forsøgspersonen har en historie med overfølsomhed over for nogen af ​​ingredienserne i undersøgelsesmedicinen
  4. Forsøgspersonen har en kendt interkurrent sygdom eller fysisk tilstand, der efter investigatorens mening ville forringe evalueringen af ​​en Target cNF, eller som udsætter forsøgspersonen for en uacceptabel risiko ved deltagelse i undersøgelsen
  5. Forsøgspersonen har, efter investigators mening, klinisk relevant historie med leversygdom, herunder viral hepatitis, aktuelt alkoholmisbrug eller skrumpelever
  6. Forsøgsperson har en historie med metastatisk sygdom eller aktiv cancer (undtagen non-melanom hudkræft, stadium I livmoderhalskræft, duktalt karcinom in situ i brystet eller kronisk lymfocytisk lymfom i stadium 0) inden for de foregående 5 år
  7. Forsøgspersonen har en hvilken som helst tilstand (f.eks. andre hudsygdomme eller sygdomme, metabolisk dysfunktion, fysiske undersøgelsesfund, kliniske laboratoriefund) eller situationer (f.eks. ferie, planlagt operation), som efter investigators mening ville forringe evalueringen af ​​en Target cNF eller som udsætter forsøgspersonen for en uacceptabel risiko ved studiedeltagelse
  8. Forsøgspersonen har deltaget i et afprøvende lægemiddelforsøg, hvor administration af en undersøgelsesmedicin fandt sted inden for de foregående 30 dage

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: NFX-179 Topical Gel 0.5%
NFX-179 topisk gel 0,5% vil blive påført én gang dagligt på de målrettede kutane neurofibromer (cNF'er) i 182 dage.
Medicin: NFX-179 gel
NFX-179 topisk gel er det aktive forsøgsprodukt, der undersøges
Andre navne:
  • NFX-179 topisk gel
Eksperimentel: NFX-179 Topisk Gel 1,5%
NFX-179 topisk gel 1,5% vil blive påført én gang dagligt på de målrettede cNF'er i 182 dage.
Medicin: NFX-179 gel
NFX-179 topisk gel er det aktive forsøgsprodukt, der undersøges
Andre navne:
  • NFX-179 topisk gel
Placebo komparator: NFX-179 Topical Gel Vehicle
NFX-179 topikal gel køretøj vil blive påført en gang dagligt på de målrettede cNF'er i 182 dage.
Medicin: Bil gel
NFX-179 vehikelgel er placebo-sammenligningsmidlet til denne undersøgelse
Andre navne:
  • NFX-179 vehikelgel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: Baseline (dag 1) op til dag 211
En bivirkning (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk begivenhed forbundet med brugen af et lægemiddel hos mennesker, uanset om det blev anset for at være lægemiddelrelateret. En TEAE var en begivenhed, der opstod eller forværredes på eller efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet. En oversigt over alle alvorlige bivirkninger og andre bivirkninger (ikke-alvorlige) uanset årsagssammenhæng findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Baseline (dag 1) op til dag 211
Procentdel af deltagere med mindst 50 % af målskader med 50 % reduktion i cNF-volumen over den omgivende ikke-tumorhud
Tidsramme: Dag 182
Behandlingseffektiviteten blev målt ved andelen af behandlede deltagere med mindst 50 % af mållæsionerne med 50 % reduktion i cNF-volumen efter 6 måneders behandling. Tumordimensionerne blev målt ved hjælp af en standardiseret lineal.
Dag 182

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med mindst 50 % af mål-læsionerne med 50 % reduktion i cNF-højde over den omgivende ikke-tumor hud
Tidsramme: Dag 182
Behandlingens effektivitet blev målt ved procentdelen af behandlede deltagere med mindst 50 % af mållæsionerne med 50 % reduktion i cNF-højde efter 6 måneders behandling. Tumordimensioner blev målt ved hjælp af en standardiseret lineal.
Dag 182
Gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline i cNF-volumen på dag 182 baseret på cNF-volumen afledt af lineal-målinger
Tidsramme: Baseline, dag 182
Gennemsnitlig procentvis ændring i tumorvolumen blev beregnet fra lineal-målinger i løbet af behandlingsforløbet. Her præsenteres data analyseret på deltager-niveau.
Baseline, dag 182
Ændring fra baseline i sværhedsgrad af tumor ifølge lægens tumorvurdering (PTA) på dag 182
Tidsramme: Baseline, dag 182
Effekten af behandling med PTA var undersøgelseslederens vurdering af den gennemsnitlige samlede sværhedsgrad for hver målrettet cNF-tumor på et bestemt tidspunkt. PTA er en 5-punkts skala til måling af tumorsværhedsgrad (0 = klar/ingen, 1 = næsten klar, 2 = mild, 3 = moderat og 4 = svær). Her præsenteres data analyseret på deltager-niveau.
Baseline, dag 182
Ændring fra udgangspunkt i tumorsværhedsscore pr. deltagers selvudfyldte vurdering (SSA) på dag 182
Tidsramme: Baseline, dag 182
SSA var deltagerens vurdering af den gennemsnitlige samlede sværhedsgrad for hver mål-cNF på et bestemt tidspunkt. SSA er en 5-punkts skala, der måler tumorsværhed (0 = klar/ingen, 1 = næsten klar, 2 = mild, 3 = moderat og 4 = svær).
Baseline, dag 182

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patientrapporteret resultatmål til vurdering af Target cNF-symptomer over 182 dage
Tidsramme: 182 dage
Denne vurdering udføres via forsøgspersonens vurdering af deres oplevelse i løbet af den foregående uge med 9 punkter for hver Target cNF (følsomhed, smerte, kløe, mærkbarhed, størrelse, udseende, pleje for at undgå irritation, hvor meget cNF generer forsøgspersonen, selv- bevidsthed). Hvert punkt bedømmes ved hjælp af en 5-trins skala.
182 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

NFlection Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. oktober 2023

Studieafslutning (Faktiske)

2. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. august 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. august 2021

Først opslået (Faktiske)

16. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NFX-179-NF1-202

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neurofibromatose 1

Kliniske forsøg med NFX-179 gel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner