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NFX-179 神経線維腫症 1 (NF1) および皮膚神経線維腫 (cNF) の成人のための局所ゲル治療

2023年11月15日 更新者：NFlection Therapeutics, Inc.

皮膚神経線維腫の被験者におけるNFX-179ゲルの2つの濃度の安全性と有効性を決定するための無作為化、二重盲検、ビークル制御、並行グループ第2相用量反応研究

これは、皮膚神経線維腫の被験者における 2 つの濃度の NFX-179 ゲルの安全性と有効性を評価する無作為化、二重盲検、ビヒクル制御、並行群用量反応研究です。 訪問 1 で、治験責任医師は、登録基準を満たす 10 のターゲット cNF を特定します。 ターゲット cNF は、被験者の顔、体幹前部、または上肢に配置する必要があります。 2 つのターゲット cNF が顔にある必要があり、8 つが体幹前部または上肢にある必要があります。 治験薬は、182日間（26週間）、ターゲットcNFに局所QDで適用されます。 研究期間中、被験者は安全性と有効性について評価されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

199

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72205-7199
        • University of Arkansas for Medical Sciences
      • Rogers、Arkansas、アメリカ、72758
        • Northwest Arkansas Clinical Trials Center, PLLC
    • California
      • Fremont、California、アメリカ、94538
        • Center for Dermatology Clinical Research, Inc.
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • University Clinical Trials, Inc.
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Evanston、Illinois、アメリカ、60077
        • NorthShore University Healthsystem
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
        • The Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • New Brighton、Minnesota、アメリカ、55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ、68144
        • Skin Specialists, P.C.
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10075
        • Sadick Research Group, LLC
      • Rochester、New York、アメリカ、14623
        • Skin Search of Rochester, Inc.
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Mayfield Heights、Ohio、アメリカ、44124
        • Apex Clinical Research Center, LLC
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Sugarloaf、Pennsylvania、アメリカ、18249
        • Derm Dox Center for Dermatology
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75230
        • Dermatology Treatment and Research Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Lynchburg、Virginia、アメリカ、24501
        • The Education & Research Foundation, Inc.

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 被験者は18歳以上です
  2. 被験者は、研究手順の前に書面によるインフォームドコンセントを提供する必要があります
  3. -被験者はNF1の臨床診断を受けている必要があります

  4. 被験者は臨床的に診断された 10 個のターゲット cNF を持っており、好ましくは 2 個のターゲット cNF が顔面にあり、8 個のターゲット cNF が体幹前部または上肢にあります。 または、少なくとも 1 つのターゲット cNF が顔に配置されている場合、9 つのターゲット cNF が体幹前部または上肢に配置されている必要があります。 各ターゲット cNF は、次の基準を満たす必要があります。

    • 研究者の意見では、臨床的に典型的な外観を持っています
    • 眼窩縁から 1 cm 以内にない
    • -研究者の意見では、写真の取得を妨げたり、cNFの評価を損なう可能性のある髪で覆われていません
    • -医師の腫瘍評価グレードが2以上
    • ドーム型です
    • 有茎性ではない
    • 研究者の意見では、十分な影響を受けていない皮膚に囲まれた個別の cNF です。
    • 寸法が測れます
    • 周囲は研究写真で概説することができます
    • 刺激を受けていない（出血、炎症など）
    • 外傷を繰り返し受ける部位ではない（例えば、ひげをそった部位、ベルトライン、ブラジャーのストラップの下など）
    • アクティブな皮膚感染症がない
    • 顔面のターゲット cNF は、次の腫瘍寸法を持っている必要があります。
    • 長さが 5mm 以上 14mm 以下
    • 幅が 5mm 以上 14mm 以下
    • 高さは2mm以上。
    • 体幹前部または上肢のターゲット cNF は、次の腫瘍寸法を持っている必要があります。
    • 長さが 7mm 以上 14mm 以下
    • 幅が 5mm 以上 14mm 以下
    • 高さは2mm以上。
  5. 被験者は、ターゲットcNFを過度の日光にさらすことを避け、過度の露出が避けられない場合は日常の日焼け止めを使用することに同意します
  6. 被験者は日焼けベッドを使用しないことに同意します
  7. -被験者は、プロトコル指定された治療を除いて、各ターゲットcNFの治療を差し控えることをいとわない 研究中
  8. -出産の可能性のある女性である女性被験者は、尿妊娠検査結果が陰性でなければならず、研究期間中、プロトコルが承認された避妊方法を喜んで使用する必要があります
  9. -被験者は、すべての研究指示に従い、すべての研究訪問に参加する意思と能力があります。

除外基準:

  1. -被験者は、訪問1の前の指定された期間内に、ターゲットcNF上またはその近くで、以下の局所療法のいずれかを使用したことがあり、研究者の意見では、cNFの評価を損なうか、研究参加により被験者を容認できないリスクにさらします:

    • コルチコステロイド; 30日
    • 処方レチノイド（例えば、タザロテン、トレチノイン、アダパレン）; 30日
    • > 5% のアルファヒドロキシ酸 (例えば、グリコール酸、乳酸); 30日
    • フルオロウラシル; 30日
    • イミキモド; 30日
    • レーザー、光（例えば、強力なパルス光[IPL]、光線力学療法[PDT]）またはその他のエネルギーベースの療法; 180日
    • MEK阻害剤またはBRAF阻害剤;これまで。

  2. 被験者は、来院 1 の前の指定された期間内に、以下の全身薬物療法のいずれかを使用しました。

    • レチノイド（例：エトレチナート、イソトレチノイン）; 90日
    • MEK阻害剤; 180日
    • BRAF阻害剤; 180日
  3. -被験者は、治験薬の成分のいずれかに過敏症の病歴があります
  4. -被験者は、研究者の意見では、ターゲットcNFの評価を損なう、または被験者を容認できないリスクにさらす研究参加による既知の併発疾患または身体的状態を持っています
  5. -被験者は、研究者の意見では、ウイルス性肝炎、現在のアルコール乱用、または肝硬変を含む肝疾患の臨床的に関連する病歴を持っています
  6. -被験者は過去5年以内に転移性疾患または活動性がん（非黒色腫皮膚がん、ステージIの子宮頸がん、乳管上皮内がん、またはステージ0の慢性リンパ球性リンパ腫を除く）の病歴を持っています
  7. -被験者は、治験責任医師の意見では、ターゲットcNFの評価を損なう、または被験者を研究への参加によって容認できないリスクにさらす
  8. -被験者は、治験薬の投与が過去30日以内に行われた治験薬試験に参加しました

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：0.5% NFX-179 ゲル
CNF をターゲットにするために 1 日 1 回適用される局所ゲル
薬：NFX-179 ゲル
NFX-179 局所ゲルは研究中のアクティブな治験薬です
他の名前：
  • NFX-179 外用ジェル
アクティブコンパレータ：1.5% NFX-179 ゲル
CNF をターゲットにするために 1 日 1 回適用される局所ゲル
薬：NFX-179 ゲル
NFX-179 局所ゲルは研究中のアクティブな治験薬です
他の名前：
  • NFX-179 外用ジェル
プラセボコンパレーター：ビークルジェル
CNF をターゲットにするために 1 日 1 回適用される局所ゲル
薬：ビークルジェル
NFX-179 ビヒクルゲルは、この研究のプラセボコンパレーターです
他の名前：
  • NFX-179 ビークルジェル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
1 日 1 回の NFX-179 ゲル治療の 182 日間の安全性と有効性は、局所忍容性評価、安全性実験室試験、および目標 cNF 量減少によって測定されました
時間枠：182日
安全性は、ルーチンの安全性検査室検査 (CBC/鑑別、血清化学、尿検査)、および治験責任医師が紅斑、浮腫、痂皮/かさぶた、小胞形成、びらんを評価する局所忍容性評価によって測定されます。 被験者は刺すような痛み、灼熱感、かゆみを評価します。 すべての評価は、4 段階の尺度 (0 なし、1 軽度、2 中等度、3 重度) を使用して実行されます。 有効性は、6か月の治療後にcNF量が少なくとも50％減少した治療対象の割合によって測定されます。
182日
有害事象および重篤な有害事象の評価による 182 日間の 1 日 1 回の NFX-179 ゲル治療の安全性
時間枠：182日
ビヒクルグループと比較したNFX-179ゲルの安全性は、新規および進行中の有害事象（AE）/重篤な有害事象（SAE）の評価と発生によって測定されます。
182日

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
182 日後に少なくとも 50% のターゲット cNF 体積減少を示した被験者の割合
時間枠：182日
治療の有効性は、治療の6か月後にcNF量が少なくとも50％減少した治療対象の割合によって測定されます。 腫瘍体積は、定規測定および二次元写真によって測定されます。 腫瘍体積測定のすべてのモードは、立方ミリメートルで報告されます。
182日
182 日間の cNF 量の変化率
時間枠：182日
腫瘍体積のパーセント変化は、定規測定および治療過程全体の二次元写真によって計算されます。 腫瘍体積測定のすべてのモードは、立方ミリメートルで報告されます。
182日
182 日間にわたるターゲット cNF 重症度の医師の腫瘍評価
時間枠：182日
The Physician Tumor Assessment による治療の効果は、特定の時点における各ターゲット cNF 腫瘍の平均的な全体的な重症度の研究者による評価です。 Physician Tumor Assessment は、腫瘍の重症度を 5 点で測定するものです (0 はクリア/なし、1 はほぼクリア、2 は軽度、3 は中等度、4 は重度)。 この評価は、スクリーニング、ベースライン/1 日目、58 日目、183 日目、および 211 日目に実行されます。
182日
182日間にわたるターゲットcNF重症度の被験者の自己評価
時間枠：182日
被験者の自己評価は、特定の時点での各ターゲット cNF の平均的な全体的な重症度の被験者の評価であり、他の時点との比較ではありません。 被験者の自己評価は、腫瘍の重症度を測定する 5 点です (0 クリア/なし、1 ほぼクリア、2 軽度、3 中程度、4 重度)。 この評価は、スクリーニング、ベースライン/1 日目、58 日目、183 日目、および 211 日目に実行されます。
182日

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
182 日間にわたるターゲット cNF 症状を評価するための患者報告アウトカム指標
時間枠：182日
この評価は、ターゲット cNF ごとに 9 項目 (感受性、痛み、かゆみ、気づきやすさ、サイズ、外見、刺激を避けるための注意、cNF がどれだけ被験者を悩ませているか、自己意識）。 各項目は 5 段階評価で評価されます。
182日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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NFlection Therapeutics, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年9月20日

一次修了 (実際)

2023年10月4日

研究の完了 (実際)

2023年10月4日

試験登録日

最初に提出

2021年8月2日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年8月11日

最初の投稿 (実際)

2021年8月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2023年11月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年11月15日

最終確認日

2023年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NFX-179-NF1-202

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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