NFX-179 成人神经纤维瘤病 1 (NF1) 和皮肤神经纤维瘤 (cNF) 的局部凝胶治疗
2026年1月29日 更新者：NFlection Therapeutics, Inc.
一项随机、双盲、车辆控制、平行组 2 期剂量反应研究，以确定两种浓度的 NFX-179 凝胶在皮肤神经纤维瘤患者中的安全性和有效性
这是一项随机、双盲、载体对照、平行组剂量反应研究，评估 2 种浓度的 NFX-179 凝胶在皮肤神经纤维瘤受试者中的安全性和有效性。
在访问 1 时，研究人员将确定 10 个满足注册标准的目标 cNF。
目标 cNF 必须位于受试者的面部、前躯干或上肢。
两个目标 cNF 必须在面部，8 个必须在前躯干或上肢。
研究药物将局部 QD 应用于目标 cNFs 182 天（26 周）。
在研究期间，将评估受试者的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
199
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arkansas
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Little Rock、Arkansas、美国、72205-7199
- University of Arkansas for Medical Sciences
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Rogers、Arkansas、美国、72758
- Northwest Arkansas Clinical Trials Center, PLLC
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California
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Fremont、California、美国、94538
- Center for Dermatology Clinical Research, Inc.
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Los Angeles、California、美国、90027
- Children's Hospital Los Angeles
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San Diego、California、美国、92123
- University Clinical Trials, Inc.
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Hospital
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Florida
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Gainesville、Florida、美国、32610
- University of Florida
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Illinois
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Evanston、Illinois、美国、60077
- Northshore University Healthsystem
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46250
- Dawes Fretzin Clinical Research Group
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- the Johns Hopkins School of Medicine
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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New Brighton、Minnesota、美国、55112
- Minnesota Clinical Study Center
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Nebraska
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Omaha、Nebraska、美国、68144
- Skin Specialists, P.C.
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New York
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New York、New York、美国、10075
- Sadick Research Group, LLC
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Rochester、New York、美国、14623
- Skin Search Of Rochester, Inc.
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- Wake Forest School of Medicine
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Ohio
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Mayfield Heights、Ohio、美国、44124
- Apex Clinical Research Center, LLC
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Sugarloaf、Pennsylvania、美国、18249
- Derm Dox Center for Dermatology
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75230
- Dermatology Treatment and Research Center
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Houston、Texas、美国、77030
- UTHealth McGovern Medical School
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84108
- University of Utah
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Virginia
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Lynchburg、Virginia、美国、24501
- The Education & Research Foundation, Inc.
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 受试者至少年满 18 岁
- 受试者必须在任何研究程序之前提供书面知情同意书
- 受试者必须有 NF1 的临床诊断
受试者有 10 个临床诊断的目标 cNF，其中 2 个目标 cNF 位于面部，8 个目标 cNF 位于前躯干或上肢。 或者，至少有 1 个目标 cNF 位于面部，在这种情况下，9 个目标 cNF 必须位于前躯干或上肢。 每个 Target cNF 必须满足以下条件：
- 在研究者看来，具有典型的临床表现
- 不在眼眶边缘的 1 厘米范围内
- 没有被研究者认为可能会干扰获取照片或损害 cNF 评估的毛发覆盖
- 医师肿瘤评估等级≥2
- 是圆顶形的
- 没有蒂
- 是一个离散的 cNF，周围有足够多的未受影响的皮肤，在研究者看来：
- 尺寸可以测量
- 可以在研究照片中勾勒出周长
- 没有受到刺激（例如，流血、发炎）
- 不在经常受到创伤的区域（例如，剃毛区域、腰线上、文胸带下等）
- 没有活动性皮肤感染
- 面部的目标 cNF 必须具有以下肿瘤尺寸：
- 长度≥5mm且≤14mm
- 宽度≥5mm且≤14mm
- 高度≥2mm。
- 躯干前部或上肢的目标 cNF 必须具有以下肿瘤尺寸：
- 长度≥7mm且≤14mm
- 宽度≥5mm且≤14mm
- 高度≥2mm。
- 受试者同意避免将目标 cNF 暴露在过多的阳光下，并在无法避免过度暴露的情况下使用她/他的常规防晒霜
- 受试者同意不使用日光浴床
- 在研究期间，受试者愿意放弃每个目标 cNF 的治疗，协议指定的治疗除外
- 有生育能力的女性受试者必须尿妊娠试验结果为阴性，并且愿意在研究期间使用方案批准的避孕方法
- 受试者愿意并能够遵循所有研究说明并参加所有研究访问。
排除标准：
受试者在第 1 次就诊之前的指定时间内在任何目标 cNF 上或附近使用了以下任何局部疗法，研究者认为这些疗法会损害对任何 cNF 的评估，或使受试者因参与研究而面临不可接受的风险:
- 皮质类固醇; 30天
- 处方维甲酸（例如，他扎罗汀、维甲酸、阿达帕林）； 30天
- > 5% 的α-羟基酸（例如乙醇酸、乳酸）； 30天
- 氟尿嘧啶； 30天
- 咪喹莫特； 30天
- 激光、光（例如，强脉冲光 [IPL]、光动力疗法 [PDT]）或其他基于能量的疗法； 180天
- MEK抑制剂或BRAF抑制剂；曾经。
受试者在第 1 次就诊前的指定时间内使用过以下任何一种全身药物疗法：
- 类视黄醇（例如，etretinate、异维甲酸）； 90天
- MEK 抑制剂； 180天
- BRAF抑制剂； 180天
- 受试者对研究药物中的任何成分有过敏史
- 受试者有任何已知的并发疾病或身体状况，在研究者看来，这些疾病或身体状况会损害目标 cNF 的评估，或使受试者因参与研究而面临不可接受的风险
- 研究者认为，受试者有临床相关的肝病史，包括病毒性肝炎、当前酗酒或肝硬化
- 受试者在过去 5 年内有转移性疾病或活动性癌症病史（不包括非黑色素瘤皮肤癌、I 期宫颈癌、乳腺导管原位癌或 0 期慢性淋巴细胞淋巴瘤）
- 受试者有任何状况（例如，其他皮肤状况或疾病、代谢功能障碍、体格检查结果、临床实验室结果）或情况（例如，假期、预定手术），在研究者看来，会损害目标 cNF 的评估或通过参与研究使受试者面临不可接受的风险
- 受试者参加了研究性药物试验，其中在过去 30 天内使用了研究性研究药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：NFX-179 外用凝胶 0.5%
NFX-179 0.5%外用凝胶将每日一次涂抹于目标皮肤神经纤维瘤（cNFs），持续182天。
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NFX-179 外用凝胶是正在研究的活性研究产品
其他名称：
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实验性的：NFX-179 外用凝胶 1.5%
NFX-179 1.5%外用凝胶将每天一次涂抹于目标cNFs上，持续182天。
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NFX-179 外用凝胶是正在研究的活性研究产品
其他名称：
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安慰剂比较：NFX-179 外用凝胶基质
NFX-179局部凝胶基质将每日一次涂抹于目标丛状神经纤维瘤上，持续182天。
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NFX-179 载体凝胶是本研究的安慰剂对照物
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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发生治疗期间出现的不良事件（TEAEs）的参与者人数
大体时间：基线（第1天）至第211天
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不良事件（AE）被定义为与人类用药相关的任何不良医疗事件，无论是否被认为与药物有关。
治疗期间出现的不良事件（TEAE）是指在首次服用研究药物当天或之后发生或加重的事件。
所有严重不良事件和其他不良事件（非严重）的摘要，无论因果关系如何，均位于“报告的不良事件”部分。
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基线（第1天）至第211天
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目标病灶体积较周围非肿瘤皮肤减少50%以上的参与者百分比，其中至少50%的病灶达到此标准
大体时间：第182天
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治疗有效性通过治疗后6个月时，目标病灶中至少有50%的病灶体积减少50%的经治疗参与者百分比来衡量。
肿瘤尺寸使用标准化标尺进行测量。
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第182天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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出现至少50%目标病灶的cNF高度相较于周围非肿瘤皮肤降低50%的参与者百分比
大体时间：第182天
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治疗有效性通过治疗后6个月，目标病灶中至少50%的cNF高度降低50%的受治疗参与者百分比来衡量。
肿瘤尺寸使用标准化标尺进行测量。
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第182天
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基于标尺测量得出的cNF体积，在第182天时cNF体积相对于基线的平均百分比变化
大体时间：基线，第182天
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肿瘤体积的平均百分比变化是通过治疗过程中使用标尺测量计算得出的。
此处呈现的是在参与者层面分析的数据。
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基线，第182天
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根据医生肿瘤评估（PTA）在第182天的肿瘤严重程度评分较基线的变化
大体时间：基线，第182天
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PTA治疗的效果是研究者对特定时间点每个目标cNF肿瘤平均总体严重程度的评估。
PTA是一个5点评分系统，用于测量肿瘤严重程度（0=无/清除，1=几乎清除，2=轻度，3=中度，4=重度）。
此处呈现的是在参与者层面分析的数据。
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基线，第182天
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第182天受试者自我评估（SSA）肿瘤严重程度评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第182天
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SSA是参与者在特定时间点对每个目标cNF的平均总体严重程度的评估。
SSA是一个5分制测量肿瘤严重程度的量表（0=无/清除，1=几乎清除，2=轻度，3=中度，4=重度）。
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基线，第182天
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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患者报告的结果测量，以评估 182 天内的目标 cNF 症状
大体时间：182天
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该评估是通过受试者对他们上周经历的评估进行的，每个目标 cNF 有 9 个项目（敏感性、疼痛、瘙痒、可察觉性、大小、外观、避免刺激的护理、cNF 对受试者的困扰程度、自我评估）。意识）。
每个项目都使用 5 分制进行评估。
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182天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年9月29日
初级完成 (实际的)
2023年10月2日
研究完成 (实际的)
2023年10月2日
研究注册日期
首次提交
2021年8月2日
首先提交符合 QC 标准的
2021年8月11日
首次发布 (实际的)
2021年8月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月29日
最后验证
2026年1月1日
更多信息
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