Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

NFX-179 topisk gelbehandling för vuxna med neurofibromatos 1 (NF1) och kutana neurofibromer (cNF)

29 januari 2026 uppdaterad av: NFlection Therapeutics, Inc.

En randomiserad, dubbelblind, fordonskontrollerad, parallell gruppfas 2 dos-responsstudie för att fastställa säkerhet och effektivitet hos två koncentrationer av NFX-179 gel hos patienter med kutan neurofibrom

Detta är en randomiserad, dubbelblind, vehikelkontrollerad, parallell gruppdosresponsstudie som utvärderar säkerheten och effektiviteten av 2 koncentrationer av NFX-179 Gel hos patienter med kutana neurofibromer. Vid besök 1 kommer utredaren att identifiera 10 mål-cNF som uppfyller registreringskriterierna. Mål-cNF måste vara placerade på patientens ansikte, främre bål eller övre extremiteter. Två mål-cNF måste vara i ansiktet och 8 måste vara på den främre bålen eller övre extremiteterna. Studieläkemedlet kommer att appliceras topiskt QD på mål-cNF i 182 dagar (26 veckor). Under studiens varaktighet kommer försökspersonerna att utvärderas med avseende på säkerhet och effekt.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

199

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72205-7199
        • University of Arkansas for Medical Sciences
      • Rogers, Arkansas, Förenta staterna, 72758
        • Northwest Arkansas Clinical Trials Center, PLLC
    • California
      • Fremont, California, Förenta staterna, 94538
        • Center for Dermatology Clinical Research, Inc.
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • University Clinical Trials, Inc.
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Förenta staterna, 60077
        • Northshore University Healthsystem
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • the Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Förenta staterna, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68144
        • Skin Specialists, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10075
        • Sadick Research Group, LLC
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14623
        • Skin Search Of Rochester, Inc.
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Mayfield Heights, Ohio, Förenta staterna, 44124
        • Apex Clinical Research Center, LLC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Sugarloaf, Pennsylvania, Förenta staterna, 18249
        • Derm Dox Center for Dermatology
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75230
        • Dermatology Treatment and Research Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Förenta staterna, 24501
        • The Education & Research Foundation, Inc.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ämnet är minst 18 år
  2. Försökspersonen måste ge skriftligt informerat samtycke innan studieprocedurer påbörjas
  3. Försökspersonen måste ha en klinisk diagnos av NF1

  4. Försökspersonen har 10 kliniskt diagnostiserade mål-cNF:er med helst 2 mål-cNF:er placerade i ansiktet och 8 mål-cNF:er placerade på den främre bålen eller övre extremiteterna. Alternativt är minst 1 Target-cNF placerad i ansiktet, i vilket fall 9 Target-cNF måste vara lokaliserade på den främre bålen eller de övre extremiteterna. Varje mål-cNF måste uppfylla följande kriterier:

    • Har enligt utredarens uppfattning ett kliniskt typiskt utseende
    • Är inte inom 1 cm från orbitalkanten
    • Är inte täckt med hår som, enligt utredarens uppfattning, kan störa fotograferingen eller försämra utvärderingen av cNF
    • Har en läkares tumörbedömning betyg ≥2
    • Är kupolformad
    • Är inte pedunkulerad
    • Är en diskret cNF omgiven av tillräckligt med icke-påverkad hud som, enligt utredarens uppfattning:
    • Måtten kan mätas
    • Omkretsen kan beskrivas i studiefotografierna
    • Är inte irriterad (t.ex. blödande, inflammerad)
    • Är inte i ett område som utsätts för upprepade trauman (t.ex. ett område som är rakat, på bältet, under en bh-rem, etc.)
    • Har ingen aktiv kutan infektion
    • Mål-cNF i ansiktet måste ha följande tumördimensioner:
    • Har en längd som är ≥5mm och ≤14mm
    • Har en bredd som är ≥5mm och ≤14mm
    • Har en höjd som är ≥2mm.
    • Mål-cNF på den främre bålen eller övre extremiteterna måste ha följande tumördimensioner:
    • Har en längd som är ≥7mm och ≤14mm
    • Har en bredd som är ≥5mm och ≤14mm
    • Har en höjd som är ≥2mm.
  5. Försökspersonen samtycker till att undvika exponering av mål-cNF för överdrivet solljus och att använda sin rutinmässiga solskyddsmedel om överdriven exponering inte kan undvikas
  6. Personen samtycker till att INTE använda solarier
  7. Försökspersonen är villig att avstå från behandling av varje mål-cNF, förutom protokollspecifik terapi, under studien
  8. Kvinnliga försökspersoner som är kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt uringraviditetstestresultat och vara villiga att använda en protokollgodkänd preventivmetod under hela studien.
  9. Försökspersonen vill och kan följa alla studieanvisningar och närvara vid alla studiebesök.

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersonen har använt någon av följande topikala terapier inom den specificerade perioden före besök 1 på eller i närheten av någon mål-cNF som, enligt utredarens åsikt, försämrar utvärderingen av någon av cNF:erna eller som utsätter försökspersonen för en oacceptabel risk genom studiedeltagande :

    • Kortikosteroider; 30 dagar
    • Receptbelagda retinoider (t.ex. tazaroten, tretinoin, adapalen); 30 dagar
    • > 5 % av en alfa-hydroxisyra (t.ex. glykolsyra, mjölksyra); 30 dagar
    • Fluorouracil; 30 dagar
    • Imiquimod; 30 dagar
    • LASER, ljus (t.ex. intensivt pulsat ljus [IPL], fotodynamisk terapi [PDT]) eller annan energibaserad terapi; 180 dagar
    • MEK-hämmare eller BRAF-hämmare; någonsin.

  2. Försökspersonen har använt någon av följande systemiska läkemedelsterapier inom den angivna perioden före besök 1:

    • retinoider (t.ex. etretinat, isotretinoin); 90 dagar
    • MEK-hämmare; 180 dagar
    • BRAF-hämmare; 180 dagar
  3. Försökspersonen har en historia av överkänslighet mot någon av ingredienserna i studieläkemedlen
  4. Försökspersonen har någon känd interkurrent sjukdom eller fysiskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, skulle försämra utvärderingen av en Target cNF eller som utsätter försökspersonen för en oacceptabel risk genom att delta i studien
  5. Försökspersonen har, enligt utredarens uppfattning, kliniskt relevant historia av leversjukdom, inklusive viral hepatit, pågående alkoholmissbruk eller cirros
  6. Personen har en historia av metastaserande sjukdom eller aktiv cancer (exklusive icke-melanom hudcancer, stadium I livmoderhalscancer, ductal carcinoma in situ i bröstet eller stadium 0 kroniskt lymfocytiskt lymfom) inom de senaste 5 åren
  7. Försökspersonen har något tillstånd (t.ex. andra hudåkommor eller sjukdomar, metabolisk dysfunktion, fysiska undersökningsfynd, kliniska laboratoriefynd) eller situation (t.ex. semester, planerad operation) som enligt utredarens åsikt skulle försämra utvärderingen av en mål-cNF eller som utsätter försökspersonen för en oacceptabel risk genom studiedeltagande
  8. Försökspersonen har deltagit i en prövningsläkemedelsprövning där administrering av ett prövningsläkemedel skedde inom de senaste 30 dagarna

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: NFX-179 Topikal Gel 0,5%
NFX-179 topikal gel 0.5% appliceras en gång dagligen på de utvalda kutan neurofibromen (cNFs) under 182 dagar.
Läkemedel: NFX-179 gel
NFX-179 topical gel är den aktiva prövningsprodukten som studeras
Andra namn:
  • NFX-179 topisk gel
Experimentell: NFX-179 Topical Gel 1.5%
NFX-179 topikal gel 1,5% appliceras en gång dagligen på de utvalda cNF under 182 dagar.
Läkemedel: NFX-179 gel
NFX-179 topical gel är den aktiva prövningsprodukten som studeras
Andra namn:
  • NFX-179 topisk gel
Placebo-jämförare: NFX-179 Topikal Gel Bärare
NFX-179 topikal gel fordon kommer att appliceras en gång dagligen på de utvalda cNF:erna i 182 dagar.
Läkemedel: Fordonsgel
NFX-179 vehikelgel är placebojämföraren för denna studie
Andra namn:
  • NFX-179 vehikelgel

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs)
Tidsram: Baslinje (dag 1) upp till dag 211
En biverkning (AE) definierades som varje medicinskt obehagligt händelseförlopp associerat med användning av ett läkemedel hos människor, oavsett om det ansågs vara läkemedelsrelaterat eller ej. En TEAE var en händelse som inträffade eller förvärrades på eller efter den första dosen av studieläkemedlet. En sammanfattning av alla allvarliga biverkningar och andra biverkningar (icke-allvarliga) oavsett orsakssamband finns i avsnittet 'Rapporterade biverkningar'.
Baslinje (dag 1) upp till dag 211
Andel deltagare med minst 50 % av målläsionerna med 50 % minskning av cNF-volym ovanför den omgivande icke-tumörhuden
Tidsram: Dag 182
Behandlingens effektivitet mättes genom andelen behandlade deltagare med minst 50 % av målläsionerna med 50 % minskning av cNF-volym efter 6 månaders behandling. Tumördimensionerna mättes med hjälp av en standardiserad linjal.
Dag 182

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentandel av deltagare med minst 50 % av målläsionerna med 50 % minskning i cNF-höjd ovanför den omgivande icke-tumörhuden
Tidsram: Dag 182
Behandlingens effektivitet mättes genom andelen behandlade deltagare med minst 50 % av målläsionerna med 50 % minskning i cNF-höjd efter 6 månaders behandling. Tumördimensioner mättes med en standardiserad linjal.
Dag 182
Genomsnittlig procentuell förändring från baslinjen i cNF-volym vid dag 182 baserat på cNF-volym härledd från linjalmätningar
Tidsram: Baseline, Dag 182
Genomsnittlig procentuell förändring av tumörvolym beräknades från linjalmätningar under behandlingsförloppet. Här presenteras data analyserade på deltagarnivå.
Baseline, Dag 182
Förändring från baslinjen i tumörsvårighetsgrad enligt läkares tumörbedömning (PTA) vid dag 182
Tidsram: Baslinje, dag 182
Effekten av behandling med PTA var utredarens bedömning av den genomsnittliga övergripande svårighetsgraden för varje mål-cNF-tumör vid en viss tidpunkt. PTA är en 5-gradig skala för att mäta tumörsvårighetsgrad (0 = klar/ingen, 1 = nästan klar, 2 = mild, 3 = måttlig och 4 = svår). Här presenteras data som analyserats på deltagarnivå.
Baslinje, dag 182
Förändring från baslinjen i tumörsvårighetsgrad per subjekts egen bedömning (SSA) vid dag 182
Tidsram: Baslinje, dag 182
SSA var deltagarens bedömning av den genomsnittliga övergripande svårighetsgraden för varje målcNF vid en specifik tidpunkt. SSA är en 5-gradig skala för att mäta tumörsvårighetsgrad (0 = klar/ingen, 1 = nästan klar, 2 = mild, 3 = måttlig och 4 = svår).
Baslinje, dag 182

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Patientrapporterat utfall Mått för att bedöma mål-cNF-symtom under 182 dagar
Tidsram: 182 dagar
Denna bedömning görs via försökspersonens bedömning av sin upplevelse under föregående vecka med 9 punkter för varje mål-cNF (känslighet, smärta, klåda, märkbarhet, storlek, utseende, försiktighet för att undvika irritation, hur mycket cNF stör patienten, själv- medvetande). Varje moment bedöms med hjälp av en 5-gradig skala.
182 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

NFlection Therapeutics, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 september 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

2 oktober 2023

Avslutad studie (Faktisk)

2 oktober 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

2 augusti 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 augusti 2021

Första postat (Faktisk)

16 augusti 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 januari 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NFX-179-NF1-202

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera