Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

NFX-179 Żel do stosowania miejscowego u dorosłych z nerwiakowłókniakowatością 1 (NF1) i nerwiakowłókniakami skóry (cNF)

29 stycznia 2026 zaktualizowane przez: NFlection Therapeutics, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane nośnikiem, równoległe badanie grupowe fazy 2 dawka-odpowiedź w celu określenia bezpieczeństwa i skuteczności dwóch stężeń żelu NFX-179 u pacjentów z nerwiakowłókniakami skóry

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane nośnikiem, badanie odpowiedzi na dawkę w grupach równoległych, oceniające bezpieczeństwo i skuteczność 2 stężeń żelu NFX-179 u pacjentów z nerwiakowłókniakami skóry. Podczas wizyty 1 badacz zidentyfikuje 10 docelowych cNF, które spełniają kryteria włączenia. Docelowe cNF muszą znajdować się na twarzy, przedniej części tułowia lub kończynach górnych pacjenta. Dwa docelowe cNF muszą znajdować się na twarzy, a 8 musi znajdować się na przednim tułowiu lub kończynach górnych. Badany lek będzie podawany miejscowo QD na docelowe cNF przez 182 dni (26 tygodni). Podczas trwania badania uczestnicy będą oceniani pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

199

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205-7199
        • University of Arkansas for Medical Sciences
      • Rogers, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72758
        • Northwest Arkansas Clinical Trials Center, PLLC
    • California
      • Fremont, California, Stany Zjednoczone, 94538
        • Center For Dermatology Clinical Research, Inc.
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • University Clinical Trials, Inc.
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Stany Zjednoczone, 60077
        • NorthShore University HealthSystem
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • The Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68144
        • Skin Specialists, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10075
        • Sadick Research Group, LLC
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14623
        • Skin Search Of Rochester, Inc.
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Mayfield Heights, Ohio, Stany Zjednoczone, 44124
        • Apex Clinical Research Center, LLC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Sugarloaf, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18249
        • Derm Dox Center for Dermatology
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75230
        • Dermatology Treatment and Research Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Stany Zjednoczone, 24501
        • The Education & Research Foundation, Inc.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Podmiot ma co najmniej 18 lat
  2. Uczestnik musi wyrazić pisemną świadomą zgodę przed przystąpieniem do jakichkolwiek procedur badawczych
  3. Podmiot musi mieć kliniczną diagnozę NF1

  4. Pacjent ma 10 klinicznie zdiagnozowanych Docelowych cNF, z korzystnie 2 Docelowymi cNF zlokalizowanymi na twarzy i 8 Docelowymi cNF zlokalizowanymi na przednim tułowiu lub kończynach górnych. Alternatywnie, co najmniej 1 docelowy cNF znajduje się na twarzy, w którym to przypadku 9 docelowych cNF musi być zlokalizowanych na przednim tułowiu lub kończynach górnych. Każdy docelowy cNF musi spełniać następujące kryteria:

    • Ma, zdaniem badacza, klinicznie typowy wygląd
    • Nie znajduje się w odległości 1 cm od krawędzi oczodołu
    • Nie jest porośnięty włosami, które zdaniem badacza mogłyby utrudniać wykonanie zdjęć lub utrudniać ocenę cNF
    • Ma stopień oceny guza lekarza ≥2
    • Ma kształt kopuły
    • Nie jest szypułkowy
    • Czy odrębna cNF otoczona wystarczającą ilością zdrowej skóry, która zdaniem badacza:
    • Wymiary można zmierzyć
    • Obwód można nakreślić na fotografiach studyjnych
    • Nie jest podrażniona (np. krwawi, ma stan zapalny)
    • Nie znajduje się w obszarze narażonym na powtarzające się urazy (np. obszar, który jest ogolony, na linii pasa, pod ramiączką biustonosza itp.)
    • Nie ma czynnej infekcji skórnej
    • Docelowe cNF na twarzy muszą mieć następujące wymiary guza:
    • Ma długość ≥5mm i ≤14mm
    • Ma szerokość ≥5mm i ≤14mm
    • Ma wysokość ≥2 mm.
    • Docelowe cNF na przednim tułowiu lub kończynach górnych muszą mieć następujące wymiary guza:
    • Ma długość ≥7mm i ≤14mm
    • Ma szerokość ≥5mm i ≤14mm
    • Ma wysokość ≥2 mm.
  5. Podmiot zgadza się unikać narażania Docelowych cNF na nadmierne światło słoneczne i stosować swój rutynowy filtr przeciwsłoneczny, jeśli nie można uniknąć nadmiernego narażenia
  6. Podmiot zgadza się NIE korzystać z solarium
  7. Uczestnik jest skłonny zrezygnować z leczenia każdego docelowego cNF, z wyjątkiem terapii określonej w protokole, podczas badania
  8. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z moczu i być chętne do stosowania metody antykoncepcji zatwierdzonej przez protokół w czasie trwania badania
  9. Uczestnik jest chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich instrukcji dotyczących badania i uczestniczenia we wszystkich wizytach studyjnych.

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnik stosował którąkolwiek z następujących terapii miejscowych w określonym czasie przed Wizytą 1 na dowolnej docelowej cNF lub w jej pobliżu, która zdaniem badacza utrudnia ocenę jakichkolwiek cNF lub naraża osobę na niedopuszczalne ryzyko poprzez udział w badaniu :

    • kortykosteroidy; 30 dni
    • retinoidy na receptę (np. tazaroten, tretynoina, adapalen); 30 dni
    • > 5% alfa-hydroksykwasu (np. kwasu glikolowego, kwasu mlekowego); 30 dni
    • fluorouracyl; 30 dni
    • imikwimod; 30 dni
    • LASER, światło (np. intensywne światło pulsacyjne [IPL], terapia fotodynamiczna [PDT]) lub inna terapia oparta na energii; 180 dni
    • inhibitor MEK lub inhibitor BRAF; zawsze.

  2. Pacjent stosował którąkolwiek z następujących ogólnoustrojowych terapii lekowych w określonym okresie przed Wizytą 1:

    • Retinoidy (np. etretynat, izotretynoina); 90 dni
    • inhibitory MEK; 180 dni
    • inhibitory BRAF; 180 dni
  3. Pacjent ma historię nadwrażliwości na którykolwiek ze składników badanych leków
  4. Uczestnik ma jakąkolwiek znaną współistniejącą chorobę lub stan fizyczny, który w opinii badacza zakłóciłby ocenę docelowego cNF lub który naraża uczestnika na niedopuszczalne ryzyko poprzez udział w badaniu
  5. W opinii badacza podmiot ma klinicznie istotną historię chorób wątroby, w tym wirusowego zapalenia wątroby, aktualnego nadużywania alkoholu lub marskości wątroby
  6. Pacjent ma historię przerzutów lub aktywnego raka (z wyłączeniem nieczerniakowego raka skóry, raka szyjki macicy w stadium I, raka przewodowego in situ piersi lub przewlekłego chłoniaka limfocytowego w stadium 0) w ciągu ostatnich 5 lat
  7. Uczestnik ma jakikolwiek stan (np. inne schorzenia lub choroby skóry, dysfunkcję metaboliczną, wyniki badania fizykalnego, wyniki badań laboratoryjnych) lub sytuację (np. urlop, zaplanowana operacja), które w opinii badacza zaburzyłyby ocenę docelowego cNF lub które naraża uczestnika na niedopuszczalne ryzyko poprzez udział w badaniu
  8. Uczestnik brał udział w badaniu eksperymentalnego leku, w którym podanie badanego leku miało miejsce w ciągu ostatnich 30 dni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Żel miejscowy NFX-179 0,5%
Żel do stosowania miejscowego NFX-179 0,5% będzie aplikowany raz dziennie na docelowe skórne nerwiakowłókniaki (cNF) przez 182 dni.
Lek: Żel NFX-179
Żel do stosowania miejscowego NFX-179 jest badanym aktywnym produktem badawczym
Inne nazwy:
  • Żel do stosowania miejscowego NFX-179
Eksperymentalny: Żel do stosowania miejscowego NFX-179 1,5%
Żel NFX-179 1,5% do stosowania miejscowego będzie aplikowany raz dziennie na wybrane cNF przez 182 dni.
Lek: Żel NFX-179
Żel do stosowania miejscowego NFX-179 jest badanym aktywnym produktem badawczym
Inne nazwy:
  • Żel do stosowania miejscowego NFX-179
Komparator placebo: NFX-179 Żel do stosowania miejscowego (nośnik)
Żel NFX-179 z nośnikiem będzie stosowany raz dziennie na docelowe cNF przez 182 dni.
Lek: Żel do pojazdów
Żel nośnikowy NFX-179 jest porównawczym placebo w tym badaniu
Inne nazwy:
  • Żel samochodowy NFX-179

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami lekowymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) do dnia 211
Zdarzenie niepożądane (AE) zdefiniowano jako każde niekorzystne zdarzenie medyczne związane ze stosowaniem leku u ludzi, niezależnie od tego, czy uznano je za związane z lekiem. Zdarzenie niepożądane związane z leczeniem (TEAE) to zdarzenie, które wystąpiło lub pogorszyło się w dniu lub po pierwszej dawce leku badawczego. Podsumowanie wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych i innych zdarzeń niepożądanych (niepoważnych) bez względu na przyczynowość znajduje się w sekcji "Zgłoszone zdarzenia niepożądane".
Linia bazowa (dzień 1) do dnia 211
Odsetek uczestników z co najmniej 50% zmian docelowych z 50% redukcją objętości cNF ponad otaczającą skórę niezmienioną nowotworowo
Ramy czasowe: Dzień 182
Skuteczność leczenia mierzono odsetkiem leczonych uczestników z co najmniej 50% zmian docelowych z 50% redukcją objętości cNF po 6 miesiącach leczenia. Wymiary guza mierzono przy użyciu znormalizowanej linijki.
Dzień 182

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z co najmniej 50% zmian docelowych z 50% redukcją wysokości cNF powyżej otaczającej skóry niezmienionej nowotworowo
Ramy czasowe: Dzień 182
Skuteczność leczenia mierzono na podstawie odsetka leczonych uczestników, u których co najmniej 50% zmian docelowych wykazało 50% redukcję wysokości cNF po 6 miesiącach leczenia. Wymiary guzów mierzono za pomocą znormalizowanej linijki.
Dzień 182
Średnia procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w objętości cNF w dniu 182 na podstawie objętości cNF wyznaczonej z pomiarów linijką
Ramy czasowe: Linia podstawowa, dzień 182
Średni procent zmiany objętości guza obliczono na podstawie pomiarów linijką w trakcie leczenia. Przedstawiono tu dane przeanalizowane na poziomie uczestnika.
Linia podstawowa, dzień 182
Zmiana względem wartości wyjściowej w ocenie nasilenia guza według oceny guza przez lekarza (PTA) w 182. dniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 182
Efekt leczenia za pomocą PTA był oceną badacza dotyczącą średniego ogólnego nasilenia każdego guza cNF będącego celem leczenia w określonym punkcie czasowym. PTA jest 5-punktową skalą pomiaru nasilenia guza (0 = brak, 1 = prawie brak, 2 = łagodne, 3 = umiarkowane i 4 = ciężkie). Przedstawione tutaj dane zostały przeanalizowane na poziomie uczestnika.
Linia bazowa, dzień 182
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w punktacji nasilenia nowotworu według samooceny pacjenta (SSA) w dniu 182
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 182
SSA było oceną uczestnika dotyczącą średniego ogólnego nasilenia każdego docelowego cNF w określonym punkcie czasowym. SSA jest 5-punktową skalą pomiaru nasilenia guza (0 = brak, 1 = prawie brak, 2 = łagodne, 3 = umiarkowane, 4 = ciężkie).
Linia bazowa, dzień 182

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zgłaszany przez pacjenta wynik pomiaru służący do oceny docelowych objawów cNF w ciągu 182 dni
Ramy czasowe: 182 dni
Ta ocena jest przeprowadzana poprzez ocenę doświadczenia pacjenta w ciągu poprzedniego tygodnia z 9 pozycjami dla każdego docelowego cNF (wrażliwość, ból, swędzenie, zauważalność, rozmiar, wygląd, ostrożność, aby uniknąć podrażnienia, jak bardzo cNF przeszkadza pacjentowi, samo- świadomość). Każda pozycja jest oceniana za pomocą 5-stopniowej skali.
182 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

NFlection Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 października 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 października 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 sierpnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 sierpnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NFX-179-NF1-202

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj