Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Гель для местного применения NFX-179 для взрослых с нейрофиброматозом 1 (NF1) и кожными нейрофибромами (cNF)

29 января 2026 г. обновлено: NFlection Therapeutics, Inc.

Рандомизированное, двойное слепое, контролируемое транспортным средством, параллельное групповое исследование доза-эффект, фаза 2, для определения безопасности и эффективности двух концентраций геля NFX-179 у субъектов с кожными нейрофибромами.

Это рандомизированное двойное слепое контролируемое транспортным средством параллельное групповое исследование доза-эффект, в котором оценивается безопасность и эффективность двух концентраций геля NFX-179 у субъектов с кожными нейрофибромами. При посещении 1 исследователь определит 10 целевых cNF, которые соответствуют критериям регистрации. Целевые cNF должны быть расположены на лице субъекта, передней части туловища или верхних конечностях. Два Target cNF должны быть на лице и 8 должны быть на передней части туловища или верхних конечностях. Исследуемый препарат будет наноситься местно QD на целевые cNF в течение 182 дней (26 недель). В течение всего периода исследования субъекты будут оцениваться на безопасность и эффективность.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

199

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205-7199
        • University of Arkansas for Medical Sciences
      • Rogers, Arkansas, Соединенные Штаты, 72758
        • Northwest Arkansas Clinical Trials Center, PLLC
    • California
      • Fremont, California, Соединенные Штаты, 94538
        • Center for Dermatology Clinical Research, Inc.
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • University Clinical Trials, Inc.
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Соединенные Штаты, 60077
        • Northshore University Healthsystem
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • the Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Соединенные Штаты, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68144
        • Skin Specialists, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10075
        • Sadick Research Group, LLC
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14623
        • Skin Search Of Rochester, Inc.
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Mayfield Heights, Ohio, Соединенные Штаты, 44124
        • Apex Clinical Research Center, LLC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Sugarloaf, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 18249
        • Derm Dox Center for Dermatology
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75230
        • Dermatology Treatment and Research Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Соединенные Штаты, 24501
        • The Education & Research Foundation, Inc.

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Субъекту не менее 18 лет
  2. Субъект должен предоставить письменное информированное согласие до любых процедур исследования
  3. У субъекта должен быть клинический диагноз NF1.

  4. Субъект имеет 10 клинически диагностированных целевых cNF, предпочтительно 2 целевых cNF, расположенных на лице, и 8 целевых cNF, расположенных на передней поверхности туловища или верхних конечностях. Альтернативно, по крайней мере 1 ЦНФ-мишень располагается на лице, и в этом случае 9 ЦНФ-мишеней должны располагаться на передней поверхности туловища или верхних конечностях. Каждая целевая cNF должна соответствовать следующим критериям:

    • Имеет, по мнению исследователя, клинически типичный вид
    • Не находится в пределах 1 см от орбитального края
    • Не покрыт волосами, которые, по мнению исследователя, могут помешать получению фотографий или ухудшить оценку КНФ.
    • Имеет степень оценки опухоли врачом ≥2
    • Имеет куполообразную форму
    • Не на ножке
    • Является ли дискретная cNF, окруженная достаточным количеством непораженной кожи, которая, по мнению исследователя:
    • Размеры можно измерить
    • Периметр можно обозначить на учебных фотографиях
    • Не раздражается (например, не кровоточит, не воспаляется)
    • Не находится в области, подверженной повторяющимся травмам (например, в области бритья, на линии талии, под бретелькой бюстгальтера и т. д.)
    • Отсутствие активной кожной инфекции
    • Целевые cNF на лице должны иметь следующие размеры опухоли:
    • Имеет длину ≥5 мм и ≤14 мм
    • Имеет ширину от ≥5 мм до ≤14 мм.
    • Имеет высоту ≥2 мм.
    • Целевые cNF на передней части туловища или верхних конечностях должны иметь следующие размеры опухоли:
    • Имеет длину ≥7 мм и ≤14 мм
    • Имеет ширину от ≥5 мм до ≤14 мм.
    • Имеет высоту ≥2 мм.
  5. Субъект соглашается избегать воздействия на Целевые cNF чрезмерного солнечного света и использовать свой обычный солнцезащитный крем, если чрезмерного воздействия невозможно избежать.
  6. Субъект соглашается НЕ пользоваться соляриями
  7. Субъект готов отказаться от лечения каждого целевого cNF, за исключением терапии, указанной в протоколе, во время исследования.
  8. Субъекты женского пола, которые являются женщинами детородного возраста, должны иметь отрицательный результат теста мочи на беременность и быть готовыми использовать утвержденный протоколом метод контрацепции на протяжении всего исследования.
  9. Субъект желает и может следовать всем инструкциям по исследованию и посещать все учебные визиты.

Критерий исключения:

  1. Субъект использовал любую из следующих местных терапий в течение указанного периода до визита 1 на любом целевом cNF или вблизи него, что, по мнению исследователя, ухудшает оценку любых cNF или подвергает субъекта неприемлемому риску в связи с участием в исследовании. :

    • кортикостероиды; 30 дней
    • Рецептурные ретиноиды (например, тазаротен, третиноин, адапален); 30 дней
    • > 5% альфа-гидроксикислоты (например, гликолевой кислоты, молочной кислоты); 30 дней
    • фторурацил; 30 дней
    • имихимод; 30 дней
    • ЛАЗЕР, свет (например, интенсивный импульсный свет [IPL], фотодинамическая терапия [PDT]) или другая энергетическая терапия; 180 дней
    • ингибитор МЕК или ингибитор BRAF; Когда-либо.

  2. Субъект использовал любую из следующих системных медикаментозных терапий в течение указанного периода до визита 1:

    • Ретиноиды (например, этретинат, изотретиноин); 90 дней
    • ингибиторы МЕК; 180 дней
    • ингибиторы BRAF; 180 дней
  3. Субъект имеет в анамнезе гиперчувствительность к любому из ингредиентов исследуемых препаратов.
  4. Субъект имеет какое-либо известное интеркуррентное заболевание или физическое состояние, которое, по мнению исследователя, может ухудшить оценку целевого cNF или подвергает субъекта неприемлемому риску в связи с участием в исследовании.
  5. Субъект имеет, по мнению исследователя, клинически значимое заболевание печени в анамнезе, включая вирусный гепатит, текущее злоупотребление алкоголем или цирроз.
  6. Субъект имеет в анамнезе метастатическое заболевание или активный рак (за исключением немеланомного рака кожи, рака шейки матки I стадии, протоковой карциномы in situ молочной железы или хронической лимфоцитарной лимфомы стадии 0) в течение предыдущих 5 лет.
  7. У субъекта есть какое-либо состояние (например, другие кожные состояния или заболевания, метаболическая дисфункция, результаты физикального обследования, результаты клинических лабораторных исследований) или ситуация (например, отпуск, плановая операция), которые, по мнению исследователя, могут ухудшить оценку Целевой cNF или которые подвергает субъекта неприемлемому риску из-за участия в исследовании
  8. Субъект участвовал в испытании исследуемого лекарственного средства, в котором введение исследуемого лекарственного средства имело место в течение предыдущих 30 дней.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Топический гель NFX-179 0,5%
Гель NFX-179 0,5% для местного применения будет наноситься один раз в день на целевые кожные нейрофибромы (кНФ) в течение 182 дней.
Лекарство: Гель NFX-179
Гель для местного применения NFX-179 является изучаемым активным исследуемым продуктом.
Другие имена:
  • Гель для местного применения NFX-179
Экспериментальный: NFX-179 Топический гель 1,5%
Гель NFX-179 для наружного применения 1,5% будет наноситься один раз в день на целевые cNF в течение 182 дней.
Лекарство: Гель NFX-179
Гель для местного применения NFX-179 является изучаемым активным исследуемым продуктом.
Другие имена:
  • Гель для местного применения NFX-179
Плацебо Компаратор: NFX-179 Топический гель-носитель
Топический гель-носитель NFX-179 будет наноситься один раз в день на целевые cNF в течение 182 дней.
Лекарство: Автомобильный гель
Гель-носитель NFX-179 является компаратором плацебо для этого исследования.
Другие имена:
  • Автомобильный гель NFX-179

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Число участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (НЯНЛ)
Временное ограничение: Базовый уровень (День 1) до Дня 211
Нежелательное явление (НЯ) определялось как любое неблагоприятное медицинское событие, связанное с применением лекарственного препарата у людей, независимо от того, считалось ли оно связанным с препаратом. НЯ, возникшие после начала лечения (НЯННЛ), были событиями, которые возникли или ухудшились во время или после первой дозы исследуемого препарата. Сводная информация обо всех серьёзных нежелательных явлениях и других нежелательных явлениях (несерьёзных) независимо от причинно-следственной связи находится в разделе 'Зарегистрированные нежелательные явления'.
Базовый уровень (День 1) до Дня 211
Процент участников, у которых по крайней мере 50% целевых поражений имеют 50% уменьшение объёма cNF над окружающей нетуморной кожей
Временное ограничение: День 182
Эффективность лечения оценивалась по проценту пролеченных участников с уменьшением объема кНФ на 50% по крайней мере в 50% целевых очагов через 6 месяцев после начала лечения. Размеры опухолей измеряли с помощью стандартной линейки.
День 182

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, у которых по крайней мере 50% целевых очагов имеют 50%-ное уменьшение высоты cNF над окружающей нетуморной кожей
Временное ограничение: День 182
Эффективность лечения оценивалась по проценту пролеченных участников, у которых по меньшей мере 50% целевых очагов имели 50% снижение высоты cNF через 6 месяцев лечения. Размеры опухоли измерялись с использованием стандартизированной линейки.
День 182
Среднее процентное изменение от исходного уровня объема cNF на 182 день на основе объема cNF, полученного из измерений линейкой
Временное ограничение: Базовый уровень, День 182
Средний процент изменения объёма опухоли был рассчитан на основе измерений линейкой в течение всего курса лечения. Здесь представлены данные, проанализированные на уровне участника.
Базовый уровень, День 182
Изменение от исходного уровня показателя тяжести опухоли по оценке врача (PTA) на 182-й день
Временное ограничение: Исходный уровень, день 182
Влияние лечения с использованием PTA представляло собой оценку исследователем средней общей тяжести каждой целевой опухоли cNF в определённый момент времени. PTA — это 5-балльная шкала измерения тяжести опухоли (0 = отсутствует/нет, 1 = почти отсутствует, 2 = лёгкая, 3 = умеренная и 4 = тяжёлая). Здесь представлены данные, проанализированные на уровне участника.
Исходный уровень, день 182
Изменение от исходного уровня показателя тяжести опухоли по самооценке пациента (ССА) на 182-й день
Временное ограничение: Исходный уровень, 182-й день
SSA представляла собой оценку участником средней общей тяжести каждого целевого cNF в определенный момент времени. SSA представляет собой 5-балльную шкалу измерения тяжести опухоли (0 = отсутствует/нет, 1 = почти отсутствует, 2 = легкая, 3 = умеренная, 4 = тяжелая).
Исходный уровень, 182-й день

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Результат, о котором сообщает пациент. Мера для оценки симптомов целевого cNF в течение 182 дней.
Временное ограничение: 182 дня
Эта оценка выполняется посредством оценки субъектом своего опыта за предыдущую неделю с 9 пунктами для каждой целевой cNF (чувствительность, боль, зуд, заметность, размер, внешний вид, осторожность, чтобы избежать раздражения, насколько cNF беспокоит субъекта, само- сознание). Каждый пункт оценивается по 5-балльной шкале.
182 дня

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

NFlection Therapeutics, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 сентября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

2 октября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

2 октября 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 августа 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 августа 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 августа 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 февраля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 января 2026 г.

Последняя проверка

1 января 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • NFX-179-NF1-202

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться