Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

NFX-179 Topische gelbehandeling voor volwassenen met neurofibromatose 1 (NF1) en cutane neurofibromen (cNF)

29 januari 2026 bijgewerkt door: NFlection Therapeutics, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, voertuiggestuurde, parallelle groep fase 2 dosis-responsstudie om de veiligheid en effectiviteit te bepalen van twee concentraties NFX-179-gel bij proefpersonen met cutane neurofibromen

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, vehikelgecontroleerde dosis-responsstudie met parallelle groepen waarin de veiligheid en effectiviteit van 2 concentraties NFX-179-gel bij personen met cutane neurofibromen worden geëvalueerd. Bij bezoek 1 zal de onderzoeker 10 doel-cNF's identificeren die voldoen aan de inschrijvingscriteria. De doel-cNF's moeten zich op het gezicht, de voorste romp of de bovenste extremiteiten van de proefpersoon bevinden. Twee Target-cNF's moeten zich op het gezicht bevinden en 8 moeten zich op de voorste romp of bovenste extremiteiten bevinden. De onderzoeksmedicatie zal gedurende 182 dagen (26 weken) plaatselijk QD op de doel-cNF's worden aangebracht. Gedurende de duur van de studie zullen proefpersonen worden beoordeeld op veiligheid en werkzaamheid.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

199

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72205-7199
        • University of Arkansas for Medical Sciences
      • Rogers, Arkansas, Verenigde Staten, 72758
        • Northwest Arkansas Clinical Trials Center, PLLC
    • California
      • Fremont, California, Verenigde Staten, 94538
        • Center for Dermatology Clinical Research, Inc.
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • University Clinical Trials, Inc.
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Verenigde Staten, 60077
        • Northshore University Healthsystem
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • the Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Verenigde Staten, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68144
        • Skin Specialists, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10075
        • Sadick Research Group, LLC
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14623
        • Skin Search Of Rochester, Inc.
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Mayfield Heights, Ohio, Verenigde Staten, 44124
        • Apex Clinical Research Center, LLC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Sugarloaf, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18249
        • Derm Dox Center for Dermatology
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75230
        • Dermatology Treatment and Research Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Verenigde Staten, 24501
        • The Education & Research Foundation, Inc.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Onderwerp is minimaal 18 jaar oud
  2. De proefpersoon moet voorafgaand aan enige studieprocedure schriftelijke geïnformeerde toestemming geven
  3. Proefpersoon moet een klinische diagnose van NF1 hebben

  4. Proefpersoon heeft 10 klinisch gediagnosticeerde Target-cNF's met bij voorkeur 2 Target-cNF's op het gezicht en 8 Target-cNF's op de voorste romp of bovenste extremiteiten. Als alternatief bevindt zich ten minste 1 Target-cNF op het gezicht, in welk geval 9 Target-cNF's zich op de voorste romp of bovenste extremiteiten moeten bevinden. Elke Target-cNF moet aan de volgende criteria voldoen:

    • Heeft naar de mening van de onderzoeker een klinisch typisch uiterlijk
    • Is niet binnen 1 cm van de orbitale rand
    • Is niet bedekt met haar dat, naar de mening van de onderzoeker, het verkrijgen van foto's zou kunnen belemmeren of de beoordeling van de cNF zou kunnen belemmeren
    • Heeft een Physician's Tumor Assessment graad ≥2
    • Is koepelvormig
    • Is niet gesteeld
    • Is een discrete cNF omgeven door voldoende niet-aangetaste huid die, naar de mening van de onderzoeker:
    • De afmetingen kunnen worden gemeten
    • De omtrek kan worden geschetst op de studiefoto's
    • Is niet geïrriteerd (bijvoorbeeld bloeden, ontstoken)
    • Is niet in een gebied dat onderhevig is aan herhaaldelijk trauma (bijvoorbeeld een gebied dat is geschoren, op de gordellijn, onder een bh-bandje, enz.)
    • Heeft geen actieve huidinfectie
    • Doel-cNF's op het gezicht moeten de volgende tumorafmetingen hebben:
    • Heeft een lengte van ≥5 mm en ≤14 mm
    • Heeft een breedte van ≥5 mm en ≤14 mm
    • Heeft een hoogte die ≥2 mm is.
    • Doel-cNF's op de voorste romp of bovenste extremiteiten moeten de volgende tumorafmetingen hebben:
    • Heeft een lengte van ≥7 mm en ≤14 mm
    • Heeft een breedte van ≥5 mm en ≤14 mm
    • Heeft een hoogte die ≥2 mm is.
  5. Proefpersoon stemt ermee in om blootstelling van doelwit-cNF's aan overmatig zonlicht te vermijden en haar/zijn routinematige zonnebrandcrème te gebruiken als overmatige blootstelling niet kan worden vermeden
  6. Onderwerp stemt ermee in GEEN zonnebanken te gebruiken
  7. Proefpersoon is bereid af te zien van de behandeling van elk doel-cNF, behalve in het protocol gespecificeerde therapie, tijdens het onderzoek
  8. Vrouwelijke proefpersonen die vrouwen in de vruchtbare leeftijd zijn, moeten een negatief urinezwangerschapstestresultaat hebben en bereid zijn om een ​​in het protocol goedgekeurde anticonceptiemethode te gebruiken voor de duur van het onderzoek
  9. De proefpersoon is bereid en in staat om alle studie-instructies op te volgen en alle studiebezoeken bij te wonen.

Uitsluitingscriteria:

  1. De proefpersoon heeft binnen de gespecificeerde periode voorafgaand aan bezoek 1 een van de volgende plaatselijke therapieën gebruikt op of in de buurt van een doel-cNF die, naar de mening van de onderzoeker, de evaluatie van de cNF's schaadt of die de proefpersoon blootstelt aan een onaanvaardbaar risico door deelname aan het onderzoek :

    • corticosteroïden; 30 dagen
    • Retinoïden op recept (bijv. Tazaroteen, tretinoïne, adapaleen); 30 dagen
    • > 5% van een alfahydroxyzuur (bijv. glycolzuur, melkzuur); 30 dagen
    • fluoruracil; 30 dagen
    • Imiquimod; 30 dagen
    • LASER, licht (bijv. intens gepulseerd licht [IPL], fotodynamische therapie [PDT]) of andere op energie gebaseerde therapie; 180 dagen
    • MEK-remmer of BRAF-remmer; ooit.

  2. De proefpersoon heeft een van de volgende systemische medicamenteuze therapieën gebruikt binnen de gespecificeerde periode voorafgaand aan bezoek 1:

    • Retinoïden (bijv. etretinaat, isotretinoïne); 90 dagen
    • MEK-remmers; 180 dagen
    • BRAF-remmers; 180 dagen
  3. Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van overgevoeligheid voor een van de ingrediënten in de onderzoeksmedicatie
  4. Proefpersoon heeft een bekende bijkomende ziekte of lichamelijke aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de evaluatie van een doel-cNF zou belemmeren of die de proefpersoon blootstelt aan een onaanvaardbaar risico door deelname aan het onderzoek
  5. Proefpersoon heeft, naar de mening van de onderzoeker, een klinisch relevante voorgeschiedenis van leverziekte, waaronder virale hepatitis, huidig ​​alcoholmisbruik of cirrose
  6. Proefpersoon heeft een voorgeschiedenis van gemetastaseerde ziekte of actieve kanker (met uitzondering van niet-melanome huidkanker, stadium I baarmoederhalskanker, ductaal carcinoom in situ van de borst of stadium 0 chronisch lymfocytisch lymfoom) in de afgelopen 5 jaar
  7. Proefpersoon heeft een aandoening (bijv. andere huidaandoeningen of ziekten, metabole disfunctie, bevindingen van lichamelijk onderzoek, klinische laboratoriumbevindingen) of situatie (bijv. vakantie, geplande operatie) die, naar de mening van de onderzoeker, de evaluatie van een doel-cNF zou belemmeren of die stelt de proefpersoon bloot aan een onaanvaardbaar risico door deelname aan het onderzoek
  8. Proefpersoon heeft deelgenomen aan een medicijnonderzoek waarbij in de afgelopen 30 dagen een onderzoeksmedicatie is toegediend

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: NFX-179 Topical Gel 0.5%
NFX-179 topische gel 0,5% zal eenmaal daags worden aangebracht op de doelhuidneurofibromen (cNFs) gedurende 182 dagen.
Geneesmiddel: NFX-179-gel
NFX-179 topische gel is het actieve onderzoeksproduct dat wordt bestudeerd
Andere namen:
  • NFX-179 actuele gel
Experimenteel: NFX-179 Topical Gel 1,5%
NFX-179 topische gel 1,5% zal eenmaal daags op de doel-cNF's worden aangebracht gedurende 182 dagen.
Geneesmiddel: NFX-179-gel
NFX-179 topische gel is het actieve onderzoeksproduct dat wordt bestudeerd
Andere namen:
  • NFX-179 actuele gel
Placebo-vergelijker: NFX-179 Topical Gel Voertuig
NFX-179 topische gel drager zal eenmaal daags op de doel-cNF's worden aangebracht gedurende 182 dagen.
Geneesmiddel: Voertuig gel
NFX-179 voertuiggel is de placebovergelijker voor deze studie
Andere namen:
  • NFX-179 voertuiggel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs)
Tijdsspanne: Baseline (dag 1) tot dag 211
Een bijwerking (AE) werd gedefinieerd als elk ongunstig medisch voorval dat verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel bij mensen, ongeacht of dit als geneesmiddelgerelateerd werd beschouwd. Een TEAE was een voorval dat optrad of verergerde op of na de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel. Een samenvatting van alle Ernstige Bijwerkingen en Andere Bijwerkingen (niet-ernstig), ongeacht causaliteit, is te vinden in de sectie 'Gerapporteerde Bijwerkingen'.
Baseline (dag 1) tot dag 211
Percentage deelnemers met ten minste 50% van de doelafwijkingen met 50% vermindering van cNF-volume boven de omringende niet-tumorhuid
Tijdsspanne: Dag 182
De effectiviteit van de behandeling werd gemeten aan de hand van het percentage behandelde deelnemers met ten minste 50% van de doelwonden met een vermindering van 50% in het cNF-volume na 6 maanden behandeling. De tumordimensies werden gemeten met behulp van een gestandaardiseerde liniaal.
Dag 182

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage van de deelnemers met minstens 50% van de doelletsels met 50% reductie in cNF-hoogte boven het omringende niet-tumorhuid
Tijdsspanne: Dag 182
De effectiviteit van de behandeling werd gemeten door het percentage behandelde deelnemers met minimaal 50% van de doelwondjes met 50% vermindering in cNF-hoogte na 6 maanden behandeling. Tumorafmetingen werden gemeten met behulp van een gestandaardiseerde liniaal.
Dag 182
Gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de baseline in cNF-volume op dag 182, gebaseerd op cNF-volume afgeleid van liniaalmmetingen
Tijdsspanne: Baseline, Dag 182
Het gemiddelde procentuele verandering van het tumorgehalte werd berekend op basis van liniaalmetingen gedurende de behandelingsperiode. Hier worden gegevens gepresenteerd die op deelnemerniveau zijn geanalyseerd.
Baseline, Dag 182
Verandering vanaf baseline in tumorseveriteitsscore volgens de artsentumorbeoordeling (PTA) op dag 182
Tijdsspanne: Baseline, dag 182
Het effect van behandeling met de PTA was de beoordeling door de onderzoeker van de gemiddelde algemene ernst van elke doel-cNF-tumor op een specifiek tijdstip. De PTA is een 5-puntsschaal voor het meten van tumorernst (0 = schoon/geen, 1 = bijna schoon, 2 = mild, 3 = matig en 4 = ernstig). Hier worden gegevens gepresenteerd die op deelnemerniveau zijn geanalyseerd.
Baseline, dag 182
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de tumorernstscore volgens zelfevaluatie van de proefpersoon (SSA) op dag 182
Tijdsspanne: Baseline, dag 182
De SSA was de beoordeling van de deelnemer van de gemiddelde algemene ernst van elke doel-cNF op een specifiek tijdstip. De SSA is een 5-punts schaal voor het meten van tumorengte (0 = duidelijk/geen, 1 = bijna duidelijk, 2 = mild, 3 = matig, en 4 = ernstig).
Baseline, dag 182

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat om de beoogde cNF-symptomen gedurende 182 dagen te beoordelen
Tijdsspanne: 182 dagen
Deze beoordeling wordt uitgevoerd via de beoordeling door de proefpersoon van zijn/haar ervaring in de afgelopen week met 9 items voor elke doel-cNF (gevoeligheid, pijn, jeuk, merkbaarheid, grootte, uiterlijk, zorg om irritatie te voorkomen, hoeveel de proefpersoon hindert van de cNF, zelf- bewustzijn). Elk item wordt beoordeeld aan de hand van een 5-puntsschaal.
182 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

NFlection Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 september 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 oktober 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

2 oktober 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 augustus 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 augustus 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 augustus 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NFX-179-NF1-202

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren