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Tratamiento de gel tópico NFX-179 para adultos con neurofibromatosis 1 (NF1) y neurofibromas cutáneos (cNF)

29 de enero de 2026 actualizado por: NFlection Therapeutics, Inc.

Estudio de dosis-respuesta de fase 2 de grupo paralelo, aleatorizado, doble ciego, controlado por vehículo para determinar la seguridad y la eficacia de dos concentraciones de gel NFX-179 en sujetos con neurofibromas cutáneos

Este es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con vehículo, de respuesta a la dosis de grupos paralelos que evalúa la seguridad y la eficacia de 2 concentraciones de NFX-179 Gel en sujetos con neurofibromas cutáneos. En la visita 1, el investigador identificará 10 cNF objetivo que cumplan con los criterios de inscripción. Los cNF objetivo deben ubicarse en la cara, la parte anterior del tronco o las extremidades superiores del sujeto. Dos cNF de Target deben estar en la cara y 8 deben estar en el tronco anterior o las extremidades superiores. El medicamento del estudio se aplicará tópicamente QD a los cNF objetivo durante 182 días (26 semanas). Durante la duración del estudio, los sujetos serán evaluados en cuanto a seguridad y eficacia.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

199

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205-7199
        • University of Arkansas for Medical Sciences
      • Rogers, Arkansas, Estados Unidos, 72758
        • Northwest Arkansas Clinical Trials Center, PLLC
    • California
      • Fremont, California, Estados Unidos, 94538
        • Center for Dermatology Clinical Research, Inc.
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • University Clinical Trials, Inc.
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60077
        • Northshore University Healthsystem
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • the Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Estados Unidos, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68144
        • Skin Specialists, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10075
        • Sadick Research Group, LLC
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14623
        • Skin Search Of Rochester, Inc.
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Mayfield Heights, Ohio, Estados Unidos, 44124
        • Apex Clinical Research Center, LLC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Sugarloaf, Pennsylvania, Estados Unidos, 18249
        • Derm Dox Center for Dermatology
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
        • Dermatology Treatment and Research Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Estados Unidos, 24501
        • The Education & Research Foundation, Inc.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. El sujeto tiene al menos 18 años de edad.
  2. El sujeto debe proporcionar su consentimiento informado por escrito antes de cualquier procedimiento de estudio.
  3. El sujeto debe tener un diagnóstico clínico de NF1

  4. El sujeto tiene 10 cNF objetivo diagnosticados clínicamente con preferiblemente 2 cNF objetivo ubicados en la cara y 8 cNF objetivo ubicados en el tronco anterior o las extremidades superiores. Alternativamente, al menos 1 Target cNF se ubica en la cara, en cuyo caso 9 Target cNF deben ubicarse en el tronco anterior o las extremidades superiores. Cada Target cNF debe cumplir con los siguientes criterios:

    • Tiene, en opinión del investigador, una apariencia clínicamente típica.
    • No está dentro de 1 cm del borde orbital
    • No está cubierto de cabello que pueda, en opinión del investigador, interferir con la obtención de fotografías o afectar la evaluación del cNF
    • Tiene un grado de evaluación del tumor del médico ≥2
    • tiene forma de domo
    • no es pedunculado
    • Es un cNF discreto rodeado de suficiente piel no afectada que, en opinión del investigador:
    • Las dimensiones se pueden medir
    • El perímetro se puede delimitar en las fotografías del estudio.
    • No está irritado (por ejemplo, sangrando, inflamado)
    • No está en un área sujeta a traumatismos repetidos (p. ej., un área que está afeitada, en la línea del cinturón, debajo del tirante del sostén, etc.)
    • No tiene una infección cutánea activa.
    • Los cNF objetivo en la cara deben tener las siguientes dimensiones tumorales:
    • Tiene una longitud de ≥5 mm y ≤14 mm
    • Tiene un ancho de ≥5 mm y ≤14 mm
    • Tiene una altura que es ≥2mm.
    • Los cNF objetivo en el tronco anterior o las extremidades superiores deben tener las siguientes dimensiones tumorales:
    • Tiene una longitud de ≥7 mm y ≤14 mm
    • Tiene un ancho de ≥5 mm y ≤14 mm
    • Tiene una altura que es ≥2mm.
  5. El sujeto acepta evitar la exposición de los cNF objetivo a la luz solar excesiva y usar su protector solar de rutina si no se puede evitar la exposición excesiva.
  6. El sujeto acepta NO usar camas de bronceado
  7. El sujeto está dispuesto a renunciar al tratamiento de cada cNF objetivo, excepto la terapia especificada en el protocolo, durante el estudio
  8. Las mujeres en edad fértil deben tener un resultado negativo en la prueba de embarazo en orina y estar dispuestas a usar un método anticonceptivo aprobado por el protocolo durante la duración del estudio.
  9. El sujeto está dispuesto y es capaz de seguir todas las instrucciones del estudio y asistir a todas las visitas del estudio.

Criterio de exclusión:

  1. El sujeto ha usado cualquiera de las siguientes terapias tópicas dentro del período especificado antes de la Visita 1 en o cerca de cualquier cNF objetivo que, en opinión del investigador, perjudica la evaluación de cualquiera de los cNF o que expone al sujeto a un riesgo inaceptable por la participación en el estudio. :

    • corticosteroides; 30 dias
    • Retinoides recetados (p. ej., tazaroteno, tretinoína, adapaleno); 30 dias
    • > 5% de un alfa-hidroxiácido (p. ej., ácido glicólico, ácido láctico); 30 dias
    • fluorouracilo; 30 dias
    • imiquimod; 30 dias
    • LÁSER, luz (p. ej., luz pulsada intensa [IPL], terapia fotodinámica [PDT]) u otra terapia basada en energía; 180 días
    • inhibidor de MEK o inhibidor de BRAF; alguna vez.

  2. El sujeto ha usado cualquiera de las siguientes terapias con medicamentos sistémicos dentro del período especificado antes de la Visita 1:

    • retinoides (p. ej., etretinato, isotretinoína); 90 dias
    • inhibidores de MEK; 180 días
    • inhibidores de BRAF; 180 días
  3. El sujeto tiene antecedentes de hipersensibilidad a cualquiera de los ingredientes de los medicamentos del estudio.
  4. El sujeto tiene alguna enfermedad o condición física intercurrente conocida que, en opinión del investigador, perjudicaría la evaluación de un cNF objetivo o que expone al sujeto a un riesgo inaceptable por la participación en el estudio.
  5. El sujeto tiene, en opinión del investigador, antecedentes clínicamente relevantes de enfermedad hepática, incluida hepatitis viral, abuso actual de alcohol o cirrosis.
  6. El sujeto tiene antecedentes de enfermedad metastásica o cáncer activo (excluyendo cáncer de piel no melanoma, cáncer de cuello uterino en estadio I, carcinoma ductal in situ de la mama o linfoma linfocítico crónico en estadio 0) en los 5 años anteriores
  7. El sujeto tiene cualquier condición (p. ej., otras afecciones o enfermedades de la piel, disfunción metabólica, hallazgos del examen físico, hallazgos de laboratorio clínico) o situación (p. ej., vacaciones, cirugía programada) que, en opinión del investigador, afectaría la evaluación de un objetivo cNF o que expone al sujeto a un riesgo inaceptable por la participación en el estudio
  8. El sujeto ha participado en un ensayo de fármaco en investigación en el que la administración de un medicamento del estudio en investigación se produjo en los 30 días anteriores.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: NFX-179 Gel Tópico 0.5%
El gel tópico NFX-179 al 0.5% se aplicará una vez al día sobre los neurofibromas cutáneos objetivo (cNFs) durante 182 días.
Droga: Gel NFX-179
El gel tópico NFX-179 es el producto activo en investigación que se está estudiando
Otros nombres:
  • Gel tópico NFX-179
Experimental: Gel tópico NFX-179 al 1.5%
El gel tópico NFX-179 al 1,5% se aplicará una vez al día sobre los nCF diana durante 182 días.
Droga: Gel NFX-179
El gel tópico NFX-179 es el producto activo en investigación que se está estudiando
Otros nombres:
  • Gel tópico NFX-179
Comparador de placebos: Vehículo del Gel Tópico NFX-179
El vehículo de gel tópico NFX-179 se aplicará una vez al día sobre los nNF diana durante 182 días.
Droga: Gel vehicular
El gel vehículo NFX-179 es el comparador de placebo para este estudio
Otros nombres:
  • Gel vehicular NFX-179

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con acontecimientos adversos emergentes del tratamiento (AAET)
Periodo de tiempo: Baseline (Día 1) hasta el Día 211
Un evento adverso (EA) se definió como cualquier evento médico adverso asociado con el uso de un fármaco en humanos, independientemente de si se consideró relacionado con el fármaco. Un TEAE fue un evento que ocurrió o empeoró en o después de la primera dosis del fármaco del estudio. Un resumen de todos los Eventos Adversos Graves y Otros Eventos Adversos (no graves) independientemente de la causalidad se encuentra en la sección 'Eventos Adversos Informados'.
Baseline (Día 1) hasta el Día 211
Porcentaje de participantes con al menos el 50% de las lesiones objetivo con una reducción del 50% en el volumen de cNF por encima de la piel no tumoral circundante
Periodo de tiempo: Día 182
La efectividad del tratamiento se midió por el porcentaje de participantes tratados con al menos el 50% de las lesiones objetivo con una reducción del 50% en el volumen de cNF después de 6 meses de tratamiento. Las dimensiones del tumor se midieron utilizando una regla estandarizada.
Día 182

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes con al menos el 50% de las lesiones objetivo con una reducción del 50% en la altura del cNF por encima de la piel no tumoral circundante
Periodo de tiempo: Día 182
La eficacia del tratamiento se midió mediante el porcentaje de participantes tratados con al menos el 50% de las lesiones objetivo con una reducción del 50% en la altura del cNF después de 6 meses de tratamiento. Las dimensiones del tumor se midieron utilizando una regla estandarizada.
Día 182
Cambio porcentual medio desde el inicio en el volumen de cNF en el día 182 basado en el volumen de cNF derivado de mediciones con regla
Periodo de tiempo: Línea de base, Día 182
El cambio porcentual medio del volumen tumoral se calculó a partir de mediciones con regla durante el transcurso del tratamiento. Aquí se presentan los datos analizados a nivel de participante.
Línea de base, Día 182
Cambio desde el valor basal en la puntuación de gravedad del tumor según la evaluación tumoral del médico (PTA) en el día 182
Periodo de tiempo: Línea base, Día 182
El efecto del tratamiento con la PTA fue la evaluación del investigador de la severidad general promedio de cada tumor cNF objetivo en un momento específico. La PTA es una escala de 5 puntos para medir la severidad del tumor (0 = limpio/ninguno, 1 = casi limpio, 2 = leve, 3 = moderado y 4 = severo). Aquí se presentan los datos analizados a nivel del participante.
Línea base, Día 182
Cambio desde el valor basal en la puntuación de gravedad del tumor según la autoevaluación del sujeto (SSA) en el día 182
Periodo de tiempo: Línea de base, Día 182
La SSA fue la evaluación del participante sobre la severidad promedio general de cada cNF objetivo en un momento específico. La SSA es una escala de 5 puntos que mide la severidad del tumor (0 = limpio/ninguno, 1 = casi limpio, 2 = leve, 3 = moderado y 4 = severo).
Línea de base, Día 182

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medida de resultado informada por el paciente para evaluar los síntomas de cNF objetivo durante 182 días
Periodo de tiempo: 182 días
Esta evaluación se realiza a través de la evaluación del sujeto de su experiencia durante la semana anterior con 9 ítems para cada Target cNF (sensibilidad, dolor, picazón, notabilidad, tamaño, apariencia, cuidado para evitar la irritación, cuánto le molesta el cNF al sujeto, auto- conciencia). Cada ítem se evalúa utilizando una escala de 5 puntos.
182 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

NFlection Therapeutics, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

29 de septiembre de 2021

Finalización primaria (Actual)

2 de octubre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

2 de octubre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

2 de agosto de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de agosto de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

16 de agosto de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de enero de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NFX-179-NF1-202

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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