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Tratamento tópico de gel NFX-179 para adultos com neurofibromatose 1 (NF1) e neurofibromas cutâneos (cNF)

29 de janeiro de 2026 atualizado por: NFlection Therapeutics, Inc.

Um estudo de dose-resposta randomizado, duplo-cego, controlado por veículo, de grupo paralelo de fase 2 para determinar a segurança e a eficácia de duas concentrações de gel NFX-179 em indivíduos com neurofibromas cutâneos

Este é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por veículo, de grupos paralelos, avaliando a segurança e eficácia de 2 concentrações de NFX-179 Gel em indivíduos com neurofibromas cutâneos. Na Visita 1, o investigador identificará 10 cNFs alvo que atendem aos critérios de inscrição. Os cNFs Alvo devem estar localizados na face, tronco anterior ou extremidades superiores do indivíduo. Dois alvos cNFs devem estar na face e 8 devem estar no tronco anterior ou nas extremidades superiores. A medicação do estudo será aplicada topicamente QD aos cNFs alvo por 182 dias (26 semanas). Durante a duração do estudo, os sujeitos serão avaliados quanto à segurança e eficácia.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

199

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205-7199
        • University of Arkansas for Medical Sciences
      • Rogers, Arkansas, Estados Unidos, 72758
        • Northwest Arkansas Clinical Trials Center, PLLC
    • California
      • Fremont, California, Estados Unidos, 94538
        • Center for Dermatology Clinical Research, Inc.
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • University Clinical Trials, Inc.
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Estados Unidos, 60077
        • Northshore University Healthsystem
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • the Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Estados Unidos, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68144
        • Skin Specialists, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10075
        • Sadick Research Group, LLC
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14623
        • Skin Search Of Rochester, Inc.
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Mayfield Heights, Ohio, Estados Unidos, 44124
        • Apex Clinical Research Center, LLC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Sugarloaf, Pennsylvania, Estados Unidos, 18249
        • Derm Dox Center for Dermatology
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75230
        • Dermatology Treatment and Research Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Estados Unidos, 24501
        • The Education & Research Foundation, Inc.

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Sujeito tem pelo menos 18 anos de idade
  2. O sujeito deve fornecer consentimento informado por escrito antes de qualquer procedimento do estudo
  3. O sujeito deve ter um diagnóstico clínico de NF1

  4. O indivíduo tem 10 cNFs alvo diagnosticados clinicamente com preferencialmente 2 cNFs alvo localizados na face e 8 cNFs alvo localizados no tronco anterior ou nas extremidades superiores. Alternativamente, pelo menos 1 Target cNF está localizado na face, caso em que 9 Target cNFs devem estar localizados no tronco anterior ou nas extremidades superiores. Cada cNF Alvo deve atender aos seguintes critérios:

    • Tem, na opinião do investigador, uma aparência clinicamente típica
    • Não está dentro de 1 cm da borda orbital
    • Não está coberto com cabelo que possa, na opinião do investigador, interferir na obtenção de fotografias ou prejudicar a avaliação do cNF
    • Tem nota de avaliação de tumor do médico ≥2
    • É em forma de cúpula
    • não é pedunculado
    • É um cNF discreto cercado por pele não afetada suficiente que, na opinião do investigador:
    • As dimensões podem ser medidas
    • O perímetro pode ser delineado nas fotografias do estudo
    • Não está irritado (por exemplo, sangrando, inflamado)
    • Não está em uma área sujeita a traumas repetidos (por exemplo, área depilada, na linha da cintura, sob a alça do sutiã, etc.)
    • Não tem uma infecção cutânea ativa
    • Os cNFs alvo na face devem ter as seguintes dimensões tumorais:
    • Tem um comprimento que é ≥5mm e ≤14mm
    • Tem uma largura que é ≥5mm e ≤14mm
    • Tem uma altura que é ≥2mm.
    • Os cNFs alvo no tronco anterior ou nas extremidades superiores devem ter as seguintes dimensões tumorais:
    • Tem um comprimento que é ≥7mm e ≤14mm
    • Tem uma largura que é ≥5mm e ≤14mm
    • Tem uma altura que é ≥2mm.
  5. O sujeito concorda em evitar a exposição de cNFs alvo à luz solar excessiva e usar seu protetor solar de rotina se a exposição excessiva não puder ser evitada
  6. Sujeito concorda em NÃO usar camas de bronzeamento
  7. O sujeito está disposto a renunciar ao tratamento de cada alvo cNF, exceto a terapia especificada pelo protocolo, durante o estudo
  8. Indivíduos do sexo feminino que são mulheres em idade fértil devem ter um resultado negativo no teste de gravidez na urina e estar dispostos a usar um método contraceptivo aprovado pelo protocolo durante o estudo
  9. O sujeito está disposto e é capaz de seguir todas as instruções do estudo e comparecer a todas as visitas do estudo.

Critério de exclusão:

  1. O sujeito usou qualquer uma das seguintes terapias tópicas dentro do período especificado antes da Visita 1 em ou próximo a qualquer cNF Alvo que, na opinião do investigador, prejudique a avaliação de qualquer um dos cNFs ou que exponha o sujeito a um risco inaceitável pela participação no estudo :

    • Corticosteróides; 30 dias
    • Retinóides prescritos (por exemplo, tazaroteno, tretinoína, adapaleno); 30 dias
    • > 5% de um alfa-hidroxiácido (por exemplo, ácido glicólico, ácido lático); 30 dias
    • Fluorouracilo; 30 dias
    • Imiquimod; 30 dias
    • LASER, luz (por exemplo, luz intensa pulsada [IPL], terapia fotodinâmica [PDT]) ou outra terapia baseada em energia; 180 dias
    • inibidor de MEK ou inibidor de BRAF; sempre.

  2. O sujeito usou qualquer uma das seguintes terapias medicamentosas sistêmicas dentro do período especificado antes da Visita 1:

    • retinóides (por exemplo, etretinato, isotretinoína); 90 dias
    • inibidores de MEK; 180 dias
    • inibidores de BRAF; 180 dias
  3. O sujeito tem um histórico de hipersensibilidade a qualquer um dos ingredientes dos medicamentos do estudo
  4. O sujeito tem qualquer doença intercorrente conhecida ou condição física que, na opinião do investigador, prejudicaria a avaliação de um alvo cNF ou que expõe o sujeito a um risco inaceitável pela participação no estudo
  5. O sujeito tem, na opinião do investigador, histórico clinicamente relevante de doença hepática, incluindo hepatite viral, abuso atual de álcool ou cirrose
  6. O indivíduo tem um histórico de doença metastática ou câncer ativo (excluindo câncer de pele não melanoma, câncer cervical em estágio I, carcinoma ductal in situ da mama ou linfoma linfocítico crônico em estágio 0) nos últimos 5 anos
  7. O sujeito tem qualquer condição (por exemplo, outras condições ou doenças da pele, disfunção metabólica, achados do exame físico, achados laboratoriais clínicos) ou situação (por exemplo, férias, cirurgia programada) que, na opinião do investigador, prejudicaria a avaliação de um alvo cNF ou que expõe o sujeito a um risco inaceitável pela participação no estudo
  8. O sujeito participou de um teste de medicamento experimental no qual a administração de um medicamento do estudo experimental ocorreu nos 30 dias anteriores

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: NFX-179 Gel Tópico 0.5%
O gel tópico NFX-179 0,5% será aplicado uma vez por dia nos neurofibromas cutâneos alvo (cNFs) durante 182 dias.
Medicamento: Gel NFX-179
O gel tópico NFX-179 é o produto experimental ativo em estudo
Outros nomes:
  • Gel tópico NFX-179
Experimental: Gel Tópico NFX-179 1.5%
O gel tópico NFX-179 1.5% será aplicado uma vez por dia nos cNFs-alvo durante 182 dias.
Medicamento: Gel NFX-179
O gel tópico NFX-179 é o produto experimental ativo em estudo
Outros nomes:
  • Gel tópico NFX-179
Comparador de Placebo: NFX-179 Gel Tópico Veículo
O veículo de gel tópico NFX-179 será aplicado uma vez por dia nos nCF alvo durante 182 dias.
Medicamento: Gel veicular
O gel veículo NFX-179 é o comparador de placebo para este estudo
Outros nomes:
  • Gel veicular NFX-179

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (EAETs)
Prazo: Linha de base (Dia 1) até ao Dia 211
Um evento adverso (EA) foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável associada ao uso de um medicamento em humanos, quer seja considerado relacionado com o medicamento ou não. Um EAET foi um evento que ocorreu ou se agravou no momento ou após a primeira dose do medicamento do estudo. Um resumo de todos os Eventos Adversos Graves e Outros Eventos Adversos (não graves), independentemente da causalidade, encontra-se na secção 'Eventos Adversos Reportados'.
Linha de base (Dia 1) até ao Dia 211
Percentagem de Participantes com Pelo Menos 50% das Lesões-Alvo com Redução de 50% no Volume de cNF Acima da Pele Não Tumoral Circundante
Prazo: Dia 182
A eficácia do tratamento foi medida pela percentagem de participantes tratados com pelo menos 50% das lesões alvo com redução de 50% no volume de cNF após 6 meses de tratamento. As dimensões do tumor foram medidas com uma régua padronizada.
Dia 182

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percentagem de participantes com pelo menos 50% das lesões alvo com redução de 50% na altura do cNF acima da pele não tumoral circundante
Prazo: Dia 182
A eficácia do tratamento foi medida pela percentagem de participantes tratados com pelo menos 50% das lesões-alvo com redução de 50% na altura do cNF após 6 meses de tratamento. As dimensões do tumor foram medidas utilizando uma régua padronizada.
Dia 182
Alteração Percentual Média em Relação à Linha de Base no Volume de cNF no Dia 182 com Base no Volume de cNF Derivado de Medições com Régua
Prazo: Linha de Base, Dia 182
A percentagem média de alteração do volume do tumor foi calculada a partir de medições com régua ao longo do tratamento. Apresentam-se aqui dados analisados ao nível do participante.
Linha de Base, Dia 182
Alteração em Relação à Linha de Base no Score de Gravidade do Tumor por Avaliação do Tumor pelo Médico (PTA) no Dia 182
Prazo: Baseline, Dia 182
O efeito do tratamento com o PTA foi a avaliação do investigador da gravidade global média de cada tumor cNF-alvo num momento específico. O PTA é uma escala de 5 pontos para medir a gravidade do tumor (0 = limpo/nenhum, 1 = quase limpo, 2 = ligeiro, 3 = moderado e 4 = grave). Apresentam-se aqui os dados analisados ao nível do participante.
Baseline, Dia 182
Alteração em Relação à Linha de Base na Pontuação de Gravidade do Tumor por Autoavaliação do Sujeito (SSA) no Dia 182
Prazo: Linha de base, Dia 182
A SSA foi a avaliação do participante sobre a gravidade média global de cada cNF Alvo num determinado momento. A SSA é uma escala de 5 pontos que mede a gravidade do tumor (0 = limpo/nenhum, 1 = quase limpo, 2 = ligeiro, 3 = moderado e 4 = grave).
Linha de base, Dia 182

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medida de resultado relatado pelo paciente para avaliar os sintomas de cNF-alvo ao longo de 182 dias
Prazo: 182 dias
Essa avaliação é realizada por meio da avaliação do sujeito sobre sua experiência na semana anterior com 9 itens para cada cNF Alvo (sensibilidade, dor, coceira, percepção, tamanho, aparência, cuidado para evitar irritação, quanto o cNF incomoda o sujeito, autocuidado consciência). Cada item é avaliado por meio de uma escala de 5 pontos.
182 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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NFlection Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

29 de setembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

2 de outubro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

2 de outubro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de agosto de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de agosto de 2021

Primeira postagem (Real)

16 de agosto de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NFX-179-NF1-202

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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