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NFX-179 Trattamento topico con gel per adulti con neurofibromatosi 1 (NF1) e neurofibromi cutanei (cNF)

29 gennaio 2026 aggiornato da: NFlection Therapeutics, Inc.

Uno studio dose-risposta di fase 2 a gruppi paralleli, randomizzato, in doppio cieco, controllato dal veicolo, per determinare la sicurezza e l'efficacia di due concentrazioni di gel NFX-179 in soggetti con neurofibromi cutanei

Questo è uno studio dose-risposta randomizzato, in doppio cieco, controllato dal veicolo, a gruppi paralleli che valuta la sicurezza e l'efficacia di 2 concentrazioni di NFX-179 Gel in soggetti con neurofibromi cutanei. Alla visita 1, l'investigatore identificherà 10 cNF target che soddisfano i criteri di iscrizione. I Target cNF devono essere localizzati sul viso, sul tronco anteriore o sugli arti superiori del soggetto. Due Target cNF devono trovarsi sul viso e 8 devono trovarsi sulla parte anteriore del tronco o sugli arti superiori. Il farmaco in studio verrà applicato localmente QD ai cNF target per 182 giorni (26 settimane). Durante la durata dello studio i soggetti saranno valutati per la sicurezza e l'efficacia.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

199

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205-7199
        • University of Arkansas for Medical Sciences
      • Rogers, Arkansas, Stati Uniti, 72758
        • Northwest Arkansas Clinical Trials Center, PLLC
    • California
      • Fremont, California, Stati Uniti, 94538
        • Center for Dermatology Clinical Research, Inc.
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • University Clinical Trials, Inc.
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Illinois
      • Evanston, Illinois, Stati Uniti, 60077
        • NorthShore University Healthsystem
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46250
        • Dawes Fretzin Clinical Research Group
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • The Johns Hopkins School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • New Brighton, Minnesota, Stati Uniti, 55112
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68144
        • Skin Specialists, P.C.
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10075
        • Sadick Research Group, LLC
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14623
        • Skin Search of Rochester, Inc.
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Ohio
      • Mayfield Heights, Ohio, Stati Uniti, 44124
        • Apex Clinical Research Center, LLC
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Sugarloaf, Pennsylvania, Stati Uniti, 18249
        • Derm Dox Center for Dermatology
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
        • Dermatology Treatment and Research Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • UTHealth McGovern Medical School
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah
    • Virginia
      • Lynchburg, Virginia, Stati Uniti, 24501
        • The Education & Research Foundation, Inc.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Il soggetto ha almeno 18 anni di età
  2. Il soggetto deve fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura di studio
  3. Il soggetto deve avere una diagnosi clinica di NF1

  4. Il soggetto ha 10 cNF target diagnosticati clinicamente con preferibilmente 2 cNF target situati sul viso e 8 cNF target situati sul tronco anteriore o sugli arti superiori. In alternativa, almeno 1 Target cNF si trova sul viso, nel qual caso 9 Target cNF devono essere localizzati sul tronco anteriore o sugli arti superiori. Ogni Target cNF deve soddisfare i seguenti criteri:

    • Ha, secondo il parere del ricercatore, un aspetto clinicamente tipico
    • Non si trova entro 1 cm dal bordo orbitale
    • Non è coperto di peli che potrebbero, secondo l'opinione dell'investigatore, interferire con l'ottenimento di fotografie o compromettere la valutazione del cNF
    • Ha un grado di valutazione del tumore del medico ≥2
    • È a forma di cupola
    • Non è peduncolato
    • È un cNF discreto circondato da sufficiente cute non interessata che, secondo l'opinione dello sperimentatore:
    • Le dimensioni possono essere misurate
    • Il perimetro può essere delineato nelle fotografie dello studio
    • Non è irritato (ad esempio, sanguinante, infiammato)
    • Non si trova in un'area soggetta a traumi ripetuti (ad es. area rasata, sulla linea di cintura, sotto una spallina del reggiseno, ecc.)
    • Non ha un'infezione cutanea attiva
    • I cNF target sul viso devono avere le seguenti dimensioni del tumore:
    • Ha una lunghezza ≥5 mm e ≤14 mm
    • Ha una larghezza ≥5 mm e ≤14 mm
    • Ha un'altezza ≥2 mm.
    • I cNF target sul tronco anteriore o sugli arti superiori devono avere le seguenti dimensioni del tumore:
    • Ha una lunghezza ≥7mm e ≤14mm
    • Ha una larghezza ≥5 mm e ≤14 mm
    • Ha un'altezza ≥2 mm.
  5. Il soggetto accetta di evitare l'esposizione di Target cNFs alla luce solare eccessiva e di utilizzare la sua protezione solare di routine se l'esposizione eccessiva non può essere evitata
  6. Il soggetto accetta di NON utilizzare lettini abbronzanti
  7. - Il soggetto è disposto a rinunciare al trattamento di ciascun Target cNF, ad eccezione della terapia specificata dal protocollo, durante lo studio
  8. I soggetti di sesso femminile che sono donne in età fertile devono avere un risultato negativo del test di gravidanza sulle urine ed essere disposti a utilizzare un metodo contraccettivo approvato dal protocollo per la durata dello studio
  9. Il soggetto è disposto e in grado di seguire tutte le istruzioni dello studio e di partecipare a tutte le visite di studio.

Criteri di esclusione:

  1. Il soggetto ha utilizzato una delle seguenti terapie topiche entro il periodo specificato prima della Visita 1 su o in prossimità di qualsiasi cNF target che, secondo l'opinione dello sperimentatore, compromette la valutazione di qualsiasi cNF o che espone il soggetto a un rischio inaccettabile per la partecipazione allo studio :

    • Corticosteroidi; 30 giorni
    • Retinoidi da prescrizione (ad es. tazarotene, tretinoina, adapalene); 30 giorni
    • > 5% di un alfa-idrossiacido (ad es. acido glicolico, acido lattico); 30 giorni
    • Fluorouracile; 30 giorni
    • imiquimod; 30 giorni
    • LASER, luce (ad esempio, luce pulsata intensa [IPL], terapia fotodinamica [PDT]) o altra terapia basata sull'energia; 180 giorni
    • inibitore di MEK o inibitore di BRAF; mai.

  2. Il soggetto ha utilizzato una delle seguenti terapie farmacologiche sistemiche entro il periodo specificato prima della Visita 1:

    • retinoidi (ad es. etretinato, isotretinoina); 90 giorni
    • inibitori di MEK; 180 giorni
    • inibitori di BRAF; 180 giorni
  3. Il soggetto ha una storia di ipersensibilità a uno qualsiasi degli ingredienti nei farmaci in studio
  4. - Il soggetto ha una malattia o condizione fisica intercorrente nota che, secondo l'opinione dello sperimentatore, comprometterebbe la valutazione di un Target cNF o che espone il soggetto a un rischio inaccettabile per la partecipazione allo studio
  5. Il soggetto ha, secondo l'opinione dello sperimentatore, una storia clinicamente rilevante di malattia del fegato, tra cui epatite virale, attuale abuso di alcol o cirrosi
  6. - Il soggetto ha una storia di malattia metastatica o cancro attivo (escluso cancro della pelle non melanoma, cancro cervicale in stadio I, carcinoma duttale in situ della mammella o linfoma linfocitico cronico in stadio 0) nei 5 anni precedenti
  7. Il soggetto ha qualsiasi condizione (ad esempio, altre condizioni o malattie della pelle, disfunzione metabolica, risultati dell'esame fisico, risultati di laboratorio clinico) o situazione (ad esempio, vacanza, intervento chirurgico programmato) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, comprometterebbe la valutazione di un Target cNF o che espone il soggetto a un rischio inaccettabile per la partecipazione allo studio
  8. Il soggetto ha partecipato a una sperimentazione farmacologica sperimentale in cui la somministrazione di un farmaco sperimentale è avvenuta nei 30 giorni precedenti

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gel topico NFX-179 0.5%
Il gel topico NFX-179 allo 0,5% verrà applicato una volta al giorno sui neurofibromi cutanei bersaglio (cNF) per 182 giorni.
Droga: Gel NFX-179
Il gel topico NFX-179 è il prodotto sperimentale attivo oggetto di studio
Altri nomi:
  • Gel topico NFX-179
Sperimentale: NFX-179 Gel Topico 1.5%
Il gel topico NFX-179 all'1,5% verrà applicato una volta al giorno sui cNF target per 182 giorni.
Droga: Gel NFX-179
Il gel topico NFX-179 è il prodotto sperimentale attivo oggetto di studio
Altri nomi:
  • Gel topico NFX-179
Comparatore placebo: Gel Topico Veicolo NFX-179
Il gel veicolo NFX-179 topico sarà applicato una volta al giorno sulle cNF bersaglio per 182 giorni.
Droga: Gel per veicoli
Il gel veicolo NFX-179 è il comparatore del placebo per questo studio
Altri nomi:
  • Gel per veicoli NFX-179

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1) fino al Giorno 211
Un evento avverso (AE) era definito come qualsiasi evento medico indesiderato associato all'uso di un farmaco negli esseri umani, indipendentemente dal fatto che fosse considerato correlato al farmaco. Un TEAE era un evento che si verificava o peggiorava il giorno della prima dose del farmaco in studio o successivamente. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e degli altri eventi avversi (non gravi), indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione 'Eventi avversi segnalati'.
Baseline (Giorno 1) fino al Giorno 211
Percentuale di partecipanti con almeno il 50% delle lesioni bersaglio con una riduzione del 50% del volume di cNF al di sopra della cute non tumorale circostante
Lasso di tempo: Giorno 182
L'efficacia del trattamento è stata misurata dalla percentuale di partecipanti trattati con almeno il 50% delle lesioni bersaglio che presentavano una riduzione del 50% del volume di cNF dopo 6 mesi di trattamento. Le dimensioni del tumore sono state misurate utilizzando un righello standardizzato.
Giorno 182

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con almeno il 50% delle lesioni bersaglio con riduzione del 50% dell'altezza del cNF rispetto alla pelle non tumorale circostante
Lasso di tempo: Giorno 182
L'efficacia del trattamento è stata misurata dalla percentuale di partecipanti trattati con almeno il 50% delle lesioni bersaglio con una riduzione del 50% dell'altezza del cNF dopo 6 mesi di trattamento.
Le dimensioni del tumore sono state misurate utilizzando un righello standardizzato.
Giorno 182
Variazione Percentuale Media Rispetto al Baseline nel Volume di cNF al Giorno 182 Basata sul Volume di cNF Derivato da Misurazioni con Righello
Lasso di tempo: Baseline, Giorno 182
La variazione percentuale media del volume tumorale è stata calcolata dalle misurazioni con il righello durante il corso del trattamento.
Qui sono presentati i dati analizzati a livello del partecipante.
Baseline, Giorno 182
Variazione rispetto al basale del punteggio di gravità del tumore secondo la valutazione del tumore del medico (PTA) al giorno 182
Lasso di tempo: Baseline, Giorno 182
L'effetto del trattamento con la PTA era la valutazione del ricercatore sulla gravità media complessiva di ogni tumore cNF bersaglio in un momento specifico. La PTA è una scala a 5 punti per misurare la gravità del tumore (0 = chiaro/nessuno, 1 = quasi chiaro, 2 = lieve, 3 = moderato e 4 = grave). Qui sono presentati i dati analizzati a livello del partecipante.
Baseline, Giorno 182
Variazione rispetto al basale del punteggio di gravità del tumore secondo l'autovalutazione del soggetto (SSA) al Giorno 182
Lasso di tempo: Baseline, Giorno 182
La SSA era la valutazione del partecipante riguardo alla severità media complessiva di ogni cNF bersaglio in un determinato momento. La SSA è una scala a 5 punti che misura la severità del tumore (0 = assente/nessuna, 1 = quasi assente, 2 = lieve, 3 = moderata e 4 = severa).
Baseline, Giorno 182

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Esito riferito dal paziente Misura per valutare i sintomi del target cNF nell'arco di 182 giorni
Lasso di tempo: 182 giorni
Questa valutazione viene eseguita attraverso la valutazione del soggetto della propria esperienza durante la settimana precedente con 9 elementi per ogni Target cNF (sensibilità, dolore, prurito, visibilità, dimensioni, aspetto, cura per evitare l'irritazione, quanto il cNF disturba il soggetto, auto- coscienza). Ogni item viene valutato utilizzando una scala a 5 punti.
182 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

NFlection Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 settembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

2 ottobre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

2 ottobre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

16 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NFX-179-NF1-202

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Neurofibromatosi 1

Prove cliniche su Gel NFX-179

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